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B型血友病分子治疗策略的研究进展
1
作者
陈龙
杨金龙
+3 位作者
马金
沈滟
高蒙
沈国民
《生物技术》
CAS
2024年第5期657-664,共8页
B型血友病是维生素K依赖蛋白凝血因子Ⅸ(FIX)缺乏导致的一种伴X染色体隐性出血性疾病,其主要由基因突变导致。近年来,随着B型血友病致病突变的机制被逐渐阐明,针对不同致病机制的分子治疗策略也逐渐被关注。该文首先对FIX的分子结构、...
B型血友病是维生素K依赖蛋白凝血因子Ⅸ(FIX)缺乏导致的一种伴X染色体隐性出血性疾病,其主要由基因突变导致。近年来,随着B型血友病致病突变的机制被逐渐阐明,针对不同致病机制的分子治疗策略也逐渐被关注。该文首先对FIX的分子结构、生物学功能及其在B型血友病的突变类型及数目进行阐述,然后对基于不同基因表达层面设计的针对不同致病机制的分子治疗策略进行综述,这将为B型血友病临床治疗药物的研发提供了新思路,同时,也对B型血友病患者的精准治疗具有重要意义。
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关键词
B型血友病
凝血因子Ⅸ
基因治疗
U1小核RNA
核糖体通读
维生素K
伴侣样化合物
双特异性抗体
原文传递
题名
B型血友病分子治疗策略的研究进展
1
作者
陈龙
杨金龙
马金
沈滟
高蒙
沈国民
机构
河南科技大学基础医学与法医学院
河南省血栓与止血国际联合实验室
出处
《生物技术》
CAS
2024年第5期657-664,共8页
基金
国家自然科学基金面上基金项目(81770140
82170133)
+1 种基金
国家自然科学基金青年科学基金项目(31900412)
河南省科技攻关项目(232102310110)。
文摘
B型血友病是维生素K依赖蛋白凝血因子Ⅸ(FIX)缺乏导致的一种伴X染色体隐性出血性疾病,其主要由基因突变导致。近年来,随着B型血友病致病突变的机制被逐渐阐明,针对不同致病机制的分子治疗策略也逐渐被关注。该文首先对FIX的分子结构、生物学功能及其在B型血友病的突变类型及数目进行阐述,然后对基于不同基因表达层面设计的针对不同致病机制的分子治疗策略进行综述,这将为B型血友病临床治疗药物的研发提供了新思路,同时,也对B型血友病患者的精准治疗具有重要意义。
关键词
B型血友病
凝血因子Ⅸ
基因治疗
U1小核RNA
核糖体通读
维生素K
伴侣样化合物
双特异性抗体
Keywords
hemophilia B
coagulation factor IX
gene therapy
U1snRNA
ribosome readthrough
chaperone-like compounds
Vitamin K
bispecific antibodies
分类号
Q789 [生物学—分子生物学]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
B型血友病分子治疗策略的研究进展
陈龙
杨金龙
马金
沈滟
高蒙
沈国民
《生物技术》
CAS
2024
0
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