美国FDA资助15个罕见病药物临床试验研究项目

美国FDA于2017年10月6日公布2017财政年度”孤儿产品临床试验资助计划”（orphan products clinical trials grants program），将资助15个罕见病治疗药物临床试验研究项目，总资助经费超过2200万美元。

药物研究开发、生产及销售：EMEA与FDA加强医药合作

欧洲医药评价局（EMEA）、欧洲委员会和美国FDA根据于两年多前开始的联合信息共享计划，加强了他们在流行性流感疫苗、儿科药物、罕见病药、肿瘤学和药物基因组学领域的合作。 在未来的几个月里，这三家机构还将开发其他公共卫生优先项目领域，例如假药，这有助于加强跨洋合作。

美国FDA资助18个罕见病治疗产品开发项目

美国FDA于2015年9月21日宣布斥资超过1 900万美元资助18个罕见病治疗产品开发项目,其中17个项目为药物开发,1个是医疗器械研制。FDA于1983年成立＂孤儿产品资助计划＂（Orphan Products Grants Program）,迄今已经提供总额超过3.5亿美元的资金,资助了超过570个新药临床研究项目,资助超过50个孤儿产品获批准上市销售。2015年财政年度的＂孤儿产品资助计划＂共收到92项申请,经过专家评审。

关于过动症与成人心脏风险的研究

来自另外一个让人安心的研究表明，注意力不足过动症（以下简称ADHD）的药物并不会增加儿童心脏病的死亡风险，而这个报告是在成人中。发表在《美国医学会期刊》的文章显示，研究人员报告称他们分析了美国四个健康计划的医学记录，样本包含了150，000名成人，均服用兴奋剂如哌醋甲酯（利他林）和左旋安非他命（阿得拉）等常用于治疗ADHD的药物，以及另外300，000名不服用这类药物的成人。

儿科HIV患者机会性感染治疗指导方针

美国治疗儿科HIV患者或感染HIV患者机会性感染的指导方针已经颁布。这个指导方针是由美国疾病控制与预防中心、美国国立卫生研究院和美国感染性疾病协会的一个儿科医学工作组制定的，这个指导原则和先前颁布的治疗成年患者机会性感染的指导原则是姐妹篇。用于儿科的指导原则指出，儿科患者机会性感染的自然病程可能与在成年患者中所观察到的情况不同，实验室诊断可能更困难。指导方针指出，治疗指南应当考虑到成年患者与儿童患者的差别，需要考虑到药物剂量、药物代谢动力学、配方、给药方法和毒性。

重视儿科药物临床试验研究的伦理审查工作

1997年美国食品和药品管理局（FDA）出台了儿科独享条款，规定如果制药企业开展儿科用药研究可获得6个月的市场保护，即市场独享权。欧盟规定2008年7月26日起申请新药、2009年1月26日起申请新适应证必须提交儿科研究计划（PIP）。近年来，国外儿科药物临床试验研究得到了迅速发展。由于未成年人的生理、病理、药理与心理与成人有较大的差异，且各年龄段未成年人又呈现出不同的特点，儿科的药物临床试验研究应遵循新药临床试验的基本医学伦理学原则，即“自主原则、尊重原则、有利原则、不伤害原则、公正原则”外，又有其特殊要求，因而尤为得到重视。国内近年儿科药物临床试验研究开展逐年增多，

国外儿科药物研发的监管要求和研发策略

从历史上看,药物用于儿童时通常没有获得像成人药物一样的安全性和有效性证据。随着人们对全球药品监管有关儿科药物研发互动协调的关注的不断增长,同时对儿童遗传性罕见病也给予了越来越多的支持和关注,尽早和监管机构接触的期望日渐增高。欧盟和美国的法律都强制性要求进行和支持儿科药物研发,同时包括随之而来的经济利益,即延长儿科用药的专利保护。在提交上市许可申请之前,欧盟儿科法规要求制药公司申请人与欧洲药品管理局(EMA)达成儿科研究计划的协议,而目前美国有4个儿科药物研发相关的法律,提出了儿科研究计划的要求。世界卫生组织推出了"量身定制儿童药物"的倡议。对于全球性药物开发项目,明智的做法是尽可能早地寻求欧盟EMA和美国FDA有关儿科药物研发计划的科学建议,并达成协议。

干净的家有助于孩子抑制气喘

据美国WebMD医学新闻网2016-11-08报道,根据美国儿科学会的最新报告指出,减少室内的过敏原与污染物,可有效控制孩童的气喘,减少他们的药物需求。研究人员Elizabeth Matsui博士认为,家中有许多物质会造成气喘症状与发作,尘蹒与霉菌高居榜首,接着是毛茸茸的宠物、抽烟、蟑螂,以及空气中的香水与化学物。第一步要了解是什么让你的孩子气喘,感染让有些孩子出现症状,但这篇最新报告针对环境中的诱发物。小儿科医生一致认为,不论是用血液检测或是过敏者的皮肤测试,过敏试验能提供一些重要的答案。

干净的家有助于孩子抑制哮喘

据美国WebMD医学新闻网2016-11-08报道,根据美国儿科学会的最新报告指出,减少室内的过敏原与污染物,可有效控制孩童的哮喘,减少他们的药物需求。研究人员Elizabeth Matsui博士认为,家中有许多物质会造成哮喘症状与发作,尘螨与霉菌高居榜首,接着是毛茸茸的宠物、抽烟、蟑螂,以及空气中的香水与化学物。第一步要了解是什么让你的孩子哮喘,感染让有些孩子出现症状,但这篇最新报告针对环境中的诱发物。小儿科医生一致认为,不论是用血液检测或是过敏者的皮肤测试,过敏试验能提供一些重要的答案。在鉴定出环境中的罪魁祸首后,就可以采取适当的措施。研究人员认为,这个方法应该是哮喘控制管理中不可缺的部分,如果以环境暴露作为目标,那么对孩子哮喘的效果会与用药类似。至少,这个方法可以降低控制药物的需求量。但如果要成功抑制,你将需要找出所有的诱发物,而不是只有1~2个。孩子哮喘的构造会影响他们是否容易被环境过敏原或污染物所影响,控制孩子的哮喘诱发物可降低症状的危险性与不舒服感。

PDCO审查Roche等公司的新PIP

在2月4～6日的会议上，欧洲医药局（EMEA）的儿科委员会（PDCO）同意下列名单中的药物儿科研究计划（PIP）：

江西省儿童医院呼吸科

江西省儿童医院呼吸科成立于2001年(之前为呼吸专业组),为江西省医学领先学科、国家药物临床试验机构专业、全国“三八红旗集体”、全国“巾帼文明岗”、全国青年文明号、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心分中心、中国咳嗽联盟单位、全国儿童哮喘标准化门诊示范中心、江西省感染性疾病临床医学研究中心、全国儿童哮喘防治协作组和儿童肺功能协作组单位、美国儿科学会中国教育基地。

大变革时代到来了吗?

美国国立卫生研究院(HIN)院长弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins,下图)曾是人类基因组计划(HGP)牵头人,被公认为该研究领域的领袖人物。在纪念人类基因组计划执行10周年之际,柯林斯应《自然》之约撰写的这篇文章中,回顾了过去十年来人类基因组学的发展,并从技术、政策、伙伴关系、药物基因组学和个性化药物的未来等总结出五条关键的经验教训。