Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析

目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。

1例极重型再生障碍性贫血合并多重感染患者的护理体会

极重型再生障碍性贫血(VSAA)是一种非常罕见的、严重的造血系统疾病,表现为骨髓造血功能持续受损,导致全血细胞中的三大类细胞(红细胞、白细胞和血小板)数量不足。本文总结1例极重型再生障碍性贫血合并多重感染的患者的护理体会。根据患者临床症状,明确护理重点,积极控制感染,加强病情观察,做好跌倒及出血风险评估和防控,针对性开展心理护理,疏导患者情绪,提高患者治疗依从性,促进早期康复。

补肾中药结合抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血的免疫作用及预测机制研究

目的:探讨补肾中药结合抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的免疫作用及预测机制。方法:选取2018年1月—2023年6月在甘肃省中医院被诊断为SAA的140例患者,依据随机1∶1分配原则,分为常规治疗组和联合补肾中药治疗组,每组70例。常规治疗组给予ALG/ATG进行免疫治疗,联合补肾中药治疗组在常规治疗组常规免疫治疗的基础上联合补肾中药进行治疗。观察并比较两组患者的临床总有效率、免疫指标(血红蛋白、网织红细胞、血小板以及中性粒细胞)水平、生存率预测效果以及不良反应的发生情况。结果:联合补肾中药治疗组患者的治疗总有效率高于常规治疗组的治疗总有效率,差异有统计学意义(P<0.05)。联合补肾中药治疗组免疫指标血红蛋白、网织红细胞、血小板以及中性粒细胞的水平均高于常规治疗组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察结束时,两组患者的整体生存率为83.58%。联合补肾中药治疗组5年、10年的预计生存率(83.11%、80.27%)高于常规治疗组5年、10年的预计生存率(77.82%、75.37%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,联合补肾中药治疗组的不良反应发生率与常规治疗组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:采取抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白结合补肾中药联合治疗SAA,治疗总有效率更高,且治疗早期疗效的预测准确率高,同时还具备提高免疫能力的效果,可以在临床进行一定范围的推广与应用。

环孢素联合海曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血患者的临床效果

目的:探究重型再生障碍性贫血患者经环孢素联合海曲泊帕治疗的改善效果。方法:选择2021年11月—2023年11月九江市第一人民医院收治的70例重型再生障碍性贫血,使用随机数字表法将患者分为对照组(n=35)和观察组(n=35)。对照组采取环孢素治疗,观察组采取环孢素联合海曲泊帕治疗。比较治疗效果、炎症因子、外周血常规指标及不良反应发生情况。结果:观察组治疗总有效率(97.14%)高于对照组(82.86%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,观察组C反应蛋白(CRP)、白细胞介素-2(IL-2)和肿瘤坏死因子-α(TNF-α)相较于对照组均更低,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗后,观察组血红蛋白(Hb)、白细胞计数(WBC)和血小板计数(PLT)均相较于对照组更高,差异均有统计学意义(P<0.05)。观察组不良反应发生率与对照组相比,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:环孢素联合海曲泊帕可显著改善重型再生障碍性贫血患者临床症状,改善炎症因子及外周血象指标且安全性较高。

单用环孢素治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效及影响因素分析

目的:分析单用环孢素(CsA)治疗儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的疗效及影响因素。方法:收集重庆医科大学附属儿童医院2016年1月1日至2020年12月31日确诊AA并单用CsA治疗患儿的临床资料,评价CsA治疗的疗效及影响因素。结果:119例患儿中男62例,女57例,中位年龄7岁1月。极重型AA(VSAA)45例,重型AA(SAA)47例,非重型AA(NSAA)27例。治疗后6个月时VSAA患儿的疗效明显差于SAA及NSAA(P<0.01)。早期死亡6例;16例复发;2例分别进展为AML和ALL。单因素分析结果显示,6个月时的骨髓高淋巴细胞比例对CsA疗效是不良因素,而高PLT计数则是保护因素(P=0.008,P=0.002)。ROC曲线显示,6个月时PLT计数为16.5×109/L、骨髓淋巴细胞比例为68.5%,可以作为判断CsA疗效的临界值。多因素分析结果显示,6个月时骨髓高淋巴细胞比例是独立的CsA不良因素(P=0.020,OR=0.062),高PLT计数是保护因素(P=0.044,OR=1.038)。治疗3个月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素(P=0.001,P=0.031)。结论:单用CsA治疗6个月后NSAA的疗效高于SAA及VSAA。初诊时高PLT计数是CsA治疗有效的良好因素,高骨髓淋巴细胞比例是不良因素。3月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素。

造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的研究进展

异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)是治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia, SAA)最有效的方法之一。随着近年来异基因造血干细胞移植临床实践的规范化和单倍体相合造血干细胞移植的进展,异基因造血干细胞移植已经迎来了新时代。基于国内和国际的前沿发展,探讨当前医疗背景下SAA患者allo-HSCT的适应症、供者选择、预处理方案以及移植物抗宿主病的预防措施等移植程序对于SAA患者移植预后至关重要,本文将围绕以上SAA相关移植程序的应用进展做一综述。

同期重型再生障碍性贫血Ⅰ型与Ⅱ型异基因外周血造血干细胞移植治疗临床疗效对比观察

目的通过对华北理工大学附属医院同期进行的重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅰ型(SAAⅠ)与Ⅱ型(SAAⅡ)亲缘间异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)后的临床疗效进行对比观察,为SAA患者合理选择移植治疗时机提供帮助。方法回顾分析自2002年12月至2022年12月间在华北理工大学附属医院进行allo-PBSCT的SAAⅠ和SAAⅡ患者的临床资料,其中SAAⅠ14例,SAAⅡ28例。人类白细胞抗原同胞全相合10例(MSD组),亲缘间单倍体相合32例(HID组)。全组患者所采用的移植预处理方案均为改良白消安/环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白方案,移植物抗宿主病预防均采用常规环孢素A(CsA)+短程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯,CsA血药谷浓度维持在150~300μg/L。对患者移植后总生存(OS)率及无事件生存(EFS)率进行对比观察。结果随访至2023年2月,中位随访期64(7~143)个月,全组死亡7例均为SAAⅡ患者(MSD组1例,HID组6例),全组预计3年OS率83.3%(SAAⅠ:100.0%、SAAⅡ:75.0%),两组比较差异有统计学意义(P=0.047)。HID组OS率81.3%,MSD组OS率90.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.541)。全组预计3年EFS率45.2%(SAAⅠ:64.3%、SAAⅡ:35.7%),两组比较差异有统计学意义(P=0.043)。HID组EFS率43.8%,MSD组EFS率50.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.641)。结论对有移植适应证的SAA患者,早期进行异基因造血干细胞移植治疗可改善此类患者的临床预后。

重型再生障碍性贫血治疗的研究进展

重型再生障碍性贫血(SAA)是一种急性且致命性的骨髓衰竭症,其发展速度快且病死率较高,预期结果较差。使用抗淋巴/胸腺细胞球蛋白联合环孢素作为标准疗法来控制再生障碍性贫血(AA)已经成为普遍做法,近年来雄激素、艾曲泊帕等药物的应用使得SAA患者的生存率显著升高。对于那些无法耐受或者再次出现病情恶化的病人来说,可以选择做同种异体造血干细胞移植(HSCT)以获得更好的疗效。HSCT前预处理方法的改进及移植后各种药物的应用,使得移植的成功率升高,移植物抗宿主病的发生率降低,异基因造血干细胞移植已成为临床研究的热门。本研究总结SAA近年来的移植和非移植治疗,分析其疗效及相关优缺点。

熟萸养血汤对非重型再生障碍性贫血患者的免疫功能的影响

目的探讨熟萸养血汤对非重型再生障碍性贫血患者免疫功能的影响。方法将81例非重型再生障碍性贫血患者分为对照组40例和治疗组41例。对照组37例患者(脱落3例)进行常规基础治疗。治疗组37例患者(脱落4例)在对照组上,运用熟萸养血汤。患者在治疗6个月后分析疗效。比较患者肾阴阳两虚证的中医证型评分。检测患者的血红蛋白(hemoglobin,HGB)、白细胞计数(white blood cell count,WBC)、血小板计数(platelet count,PLT)、网织红细胞绝对数(reticulocyte,RET)、CD3^(+)、CD4^(+)、CD8^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)、免疫球蛋白(immunoglobulin,Ig)A、IgM、IgG的水平。结果经6个月治疗,治疗组患者的整体总有效率达89.19%(33/37),对照组为70.27%(26/37),组间差异显著(P<0.05)。治疗6个月后,两组患者中医证型评分均显著减小(P<0.05);治疗组患者的中医证型评分比对照组患者更低(P<0.05)。治疗6个月后,两组的HGB、WBC、PLT、RET高于治疗前(P<0.05);治疗6个月后,治疗组的HGB、WBC、PLT、RET高于对照组(P<0.05)。治疗个月后,治疗组的CD8^(+)显著减小,CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)显著增大(P<0.05);治疗组的CD8^(+)小于对照组,CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)大于对照组(P<0.05)。治疗6个月后,治疗组的IgA、IgM、IgG高于治疗前,且比对照组治疗后的水平更高(P<0.05)。结论熟萸养血汤可提高非重型再生障碍性贫血的常规治疗效果,改善患者的血象及免疫功能。

抗胸腺细胞球蛋白联合环胞菌素强烈免疫抑制治疗儿童极重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评估抗胸腺细胞球蛋白(Antithymic Globlin,ATG)联合环孢菌素A(Cyclosporine A,CSA)治疗儿童极重型再生障碍性贫血(Very Severe Aplasia Anemia,VSAA)的治疗效果及安全性。方法前瞻性分析我院2006年5月至2007年9月期间14例儿童VSAA病人应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗的疗效:起效时间、有效率、死亡率、不良反应、复发率、恶性疾病事件及生存率。结果对治疗有反应11例,起效时间为3至7个月,有效率为78.6%。应用ATG主要不良反应为过敏和血清病,无被迫停药病例。2例死亡,均死于ATG治疗后1个月内发生的败血症。所有病人均随访1年以上;随访过程中未见恶性疾病事件及复发病例;1年以上生存率为85.7%。结论儿童VSAA联合应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗:起效快、反应率高、疗效好、不良反应可以控制,是治疗缺乏合适移植供体、而随时面对出血、感染等死亡威胁的VSAA儿童的有效的治疗方法。而ATG治疗后短期内感染是主要致死原因,需要积极控制。

重型再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植前后血清IL-2、TNF-α、sIL-2R水平变化及其与急性移植物抗宿主病的关系

目的 探讨重型再生障碍性贫血(SAA)患者异基因造血干细胞移植前后血清白细胞介素-2(IL-2)、肿瘤坏死因子α(TNF-α)、可溶性白细胞介素2受体(sIL-2R)水平变化及其与急性移植物抗宿主病(aGVHD)的关系.方法 选取2020年5月~2022年6月在本院行异基因造血干细胞移植的78例SAA患者作为研究组,选取同期进行体检的72例健康者为对照组,比较两组血清IL-2、TNF-α、sIL-2R水平及研究组aGVHD的发生情况,并探讨其临床意义.结果 研究组移植前后血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平组内比较及其与对照组比较,差异均无统计学意义(P>0.05);研究组有32例患者发生aGVHD(aGVHD组),aGVHD组血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平明显高于无aGVHD组和对照组(P<0.05);单因素分析显示,aGVHD组与无aGVHD组的患者年龄、患者体重、患者文化程度、供受者性别、供受体亲缘关系、ABO血型比较,差异无统计学意义(P>0.05),IL-2、TNF-α、sIL-2R水平比较,差异有统计学意义(P<0.05);多因素Logistic回归分析结果显示,IL-2、TNF-α、sIL-2R是aGVHD发生的危险因素(P<0.05).结论 SAA患者移植前后血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平无明显变化,但aGVHD患者血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平变化明显,临床中检测其水平有助于预测aGVHD的发生.

补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效及对外周血Treg/Th17变化的影响

目的:观察补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的疗效及对血红蛋白(Hb)、白细胞计数(WBC)、血小板计数(PLT)、骨髓增生程度、调节性T细胞(Treg)/辅助性T淋巴细胞17(Th17)水平的影响。方法:将66例SAA患儿按照随机数字表法分为治疗组和对照组,每组33例。对照组给予兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白按照每日3 mg/kg标准用药,加入9 g/L氯化钠注射液500 mL中,静脉滴注,1次/d,连续治疗5 d后改为1次/周;环孢素A按照每日5~8 mg/kg标准用药,2次/d,口服。治疗组在对照组治疗基础上给予补肾生血汤(药物组成:生晒参、当归、山药、山萸肉、白术、黄芪、茯苓、巴戟天、女贞子、牛膝、墨旱莲、熟地黄、菟丝子、枸杞子、阿胶)治疗,1 d 1剂,视患儿年龄分2~3次口服,连服5 d,暂停2 d。两组均连续治疗24周后判定疗效。结果:治疗组基本治愈6例,缓解14例,进步8例,无效5例,有效率为84.85%(28/55);对照组基本治愈3例,缓解9例,进步9例,无效12例,有效率为63.64%(21/55)。两组疗效对比,差异有统计学意义(P<0.05)。两组治疗后,Hb、WBC、PLT均高于治疗前,且治疗组均高于对照组,差异有统计学意义(P<0.01);两组骨髓增生程度均优于治疗前,非造血细胞百分率均低于治疗前,且治疗组低于对照组,差异有统计学意义(P<0.01);两组Treg细胞、Treg/Th17水平均高于治疗前,Th17细胞水平均低于治疗前,且治疗组Treg细胞、Treg/Th17水平均高于对照组,Th17细胞水平低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05或P<0.01)。结论:补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童SAA疗效显著,能改善外周血象、骨髓增生程度,调整外周血Treg/Th17水平。

SLAMF6、BCL-2/Bax对重型再生障碍性贫血患者HSCT疗效的预测价值分析

目的探讨信号淋巴细胞激活分子家族6(SLAMF6)、B淋巴细胞瘤-2基因(BCL-2)蛋白/Bcl-2相关X蛋白(BCL-2/Bax)对重型再生障碍性贫血(SAA)患者造血干细胞移植(HSCT)疗效的预测价值。方法将2017年3月至2020年10月于该院接受HSCT治疗的56例SAA患者纳入研究。HSCT治疗后随访1年,评价治疗效果,比较不同治疗效果患者外周血CD8^(+)T淋巴细胞SLAMF6的表达量、BCL-2/Bax水平。分析外周血CD8^(+)T淋巴细胞SLAMF6表达量、BCL-2/Bax水平与中性粒细胞植活时间、血小板植活时间的相关性,采用多元线性回归分析中性粒细胞植活时间、血小板植活时间的影响因素,并建立回归方程。结果SAA患者经HSCT治疗后,以中性粒细胞植活时间、血小板植活时间均值为界,高于均值的患者移植物抗宿主病、感染并发症发生率更低(P<0.05);外周血CD8^(+)T淋巴细胞SLAMF6表达量、BCL-2/Bax水平与中性粒细胞植活时间、血小板植活时间均呈负相关(r<0,P<0.05);经多元线性回归分析,筛选出与中性粒细胞植活时间、血小板植活时间有线性关系的因素,外周血CD8^(+)T淋巴细胞SLAMF6表达量、BCL-2/Bax水平对应的线性系数差异有统计学意义(P<0.05);建立中性粒细胞植活时间回归模型:中性粒细胞植活时间=35.807-0.325×SLAMF6-1.255×BCL-2/Bax(R^(2)=0.894),血小板植活时间=67.220-2.999×SLAMF6-19.704×BCL-2/Bax(R^(2)=0.927),回归模型均有统计学意义(P<0.05)。结论外周血CD8^(+)T淋巴细胞SLAMF6表达量、BCL-2/Bax与SAA患者HSCT治疗后中性粒细胞植活时间、血小板植活时间密切相关,可用于HSCT的疗效预测。

重型再生障碍性贫血合并感染患者护理中应用优质护理干预的临床效果及对患者睡眠质量的影响分析

目的:分析重型再生障碍性贫血合并感染患者护理中应用优质护理干预的临床效果及对患者睡眠质量的影响。方法:选取2022年1月至2023年1月蚌埠医学院附属蚌埠第三人民医院血液内科收治的重型再生障碍性贫血合并感染患者78例作为研究对象,按照随机数字表法随机分为观察组和对照组,每组39例。对照组接受传统护理,观察组接受高质量的护理干预。结果:护理后,观察组患者较对照组表现出更好的睡眠质量和更长的睡眠时间,差异有统计学意义(P<0.05);观察组患者护理满意度明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组患者生命质量评分优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组的护理效率明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论:对重型再生障碍性贫血合并感染患者采取优质护理,能够对患者的生命质量、睡眠质量等方面产生改善作用,且还能提高病症治疗效果,值得临床推广。

异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血

背景:重型再生障碍性贫血病情重、病死率高,需快速恢复造血功能,目前异基因造血干细胞移植为一线治疗方案,同胞全相合异基因造血干细胞移植为首选,单倍体相合造血干细胞移植作为替代治疗方案也取得了较好的效果。目的:探讨异基因造血干细胞移植(包括同胞全相合造血干细胞移植及单倍体相合造血干细胞移植)治疗重型再生障碍性贫血的临床疗效。方法:回顾性分析2015年4月至2021年7月于徐州市中心医院接受异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血患者的临床资料,其中接受同胞全相合造血干细胞移植8例,接受单倍体相合造血干细胞移植16例。24例重型再生障碍性贫血患者预处理方案为氟达拉滨、环磷酰胺、抗淋巴细胞球蛋白方案。同胞全相合造血干细胞移植采用环孢素联合短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病,单倍体相合造血干细胞移植在此基础上增加吗替麦考酚酯。结果与结论:①24例重型再生障碍性贫血患者中有2例患者预处理期间死于严重感染,其余22例均达造血重建;中性粒细胞植入中位时间为12.5(10-18)d,血小板植入中位时间为14.5(10-26)d;②22例植入成功患者发生急性移植物抗宿主病8例(36%),Ⅲ/Ⅳ度急性移植物抗宿主病2例,慢性移植物抗宿主病累计发生4例(18%),Ⅲ/Ⅳ度慢性移植物抗宿主病1例;③18例患者存活,6例患者死亡,5年预计总生存率为74%;④结果表明,异基因造血干细胞移植为重型再生障碍性贫血的有效治疗手段,同胞全合供者作为首选,无同胞全相合供者时可选择单倍体相合供者作为替代。

艾曲泊帕对输血依赖的非重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗疗效的影响

目的:比较艾曲泊帕联合环孢素(CsA)和单用CsA治疗输血依赖的非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)的疗效。方法:回顾性分析2017年12月至2021年6月宁德师范学院附属宁德市医院及南通大学附属医院治疗中心76例初治TD-NSAA的临床资料,其中45例使用艾曲泊帕联合CsA治疗(艾曲泊帕治疗组),31例为同期基线匹配单用CsA治疗患者(对照组),比较两组患者疗效,并分析影响疗效的相关因素。结果:两组在治疗3、6、12个月及随访终点时血液学反应(HR)及完全缓解(CR)均存在明显统计学差异(P<0.05),随着艾曲泊帕治疗时间的延长疗效进一步提高,至随访终点,获得更多的CR及HR,同时随着艾曲泊帕最大稳定剂量的增加,HR有逐渐增加趋势。治疗6、12个月,艾曲泊帕治疗组骨髓巨核细胞数均明显高于对照组(P<0.05),其脱离血小板输注中位时间较对照组短(P=0.018),且中位血小板输注量也明显低于对照组(P=0.009)。艾曲泊帕治疗组在3、6、12个月血小板较基线升高值均高于对照组(P<0.05)。影响疗效的相关因素分析显示,患者性别、年龄、铁超负荷及治疗前血小板数量与疗效无相关性,而艾曲泊帕的中位稳定治疗剂量和中位治疗时间与疗效存在相关性。艾曲泊帕治疗组中部分患者有不同程度的不良反应,但反应轻微,多可耐受。结论:对于残存造血细胞较多的TD-NSAA患者,加用艾曲泊帕可明显改善HR,加快血小板的恢复,安全性及耐受性良好。

重型再生障碍性贫血的治疗与造血干细胞移植

重型再生障碍性贫血(SAA)是由多种病因导致的重度骨髓造血功能衰竭综合征,临床以严重的贫血、感染、出血为主要特征。SAA发病机制复杂,至今尚未完全明了。SAA起病急,病情重,病情进展快,目前随着对SAA的深入研究以及诊疗水平的提高,对于其治疗策略也发生了改变。从经典的免疫抑制治疗,即主要以抗胸腺细胞球蛋白和环孢素为基础的治疗方案,到血小板生成素受体激动剂的应用及以异基因造血干细胞移植等为基础的联合治疗方案,均不同程度促进SAA患者的造血功能重建,极大改善其生存及预后,成为当下SAA治疗的研究热点。本文结合国内外文献对SAA治疗的新进展进行综述。

重型再生障碍性贫血患者口腔黏膜炎导致腭部穿孔的护理

总结重型再生障碍性贫血患者重度口腔黏膜炎导致腭部穿孔的护理经验。内容包括:多学科协作制定口腔黏膜炎及腭部穿孔治疗和护理方案,根据创面不同时期提出营养支持方案,采用中医特色护理改善患者睡眠。经治疗及护理,患者腭部穿孔及感染得到控制,腭部穿孔创面愈合良好。

儿童再生障碍性贫血造血干细胞移植相关并发症

再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓造血衰竭性疾病,主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血/出血/感染征候群。异基因造血干细胞移植是治疗重型AA的重要手段。移植相关并发症的发生及管理仍是临床一巨大挑战,其预防和治疗可直接影响移植的效果、患儿长期的生存及生活质量。文章对AA患儿造血干细胞移植过程中常见移植并发症的诊断、预防及治疗进展予以阐述,以期提高患儿移植成功率及生存率。