抗人T-细胞兔免疫球蛋白联合环孢菌素A治疗儿童再生障碍性贫血的临床疗效观察

目的探讨抗人T-细胞兔免疫球蛋白(ATG-F)联合环孢菌素A(CSA)治疗儿童再生障碍性贫血的临床疗效及影响因素。方法选取儿童再生障碍性贫血者40例,其中重型再障(SAA)22例,极重型再障(VSAA)8例,依赖输血型非重型再障(NSAA)10例。采用ATG-F联合环孢菌素A的免疫抑制疗法。观察治疗前后T细胞亚群、疗效和影响因素。结果治疗后CD3+和CD4+的细胞比例显著升高,CD8+细胞比例显著下降,CD4+/CD8+比值显著升高,差异有统计学意义(P<0.05);随访1年后发现,患儿的总有效率为72.5%(SAA+VSAA组为70.0%、NSAA组为80.0%),总生存率为85.0%,且SAA+VSAA组和NSAA组的各项疗效比较差异无统计学意义(P>0.05);疾病严重程度、性别、年龄与疗效无相关性,病程和淋巴细胞绝对计数下降幅度与疗效有相关性(P<0.05)。病程≤6个月的患儿治疗有效率显著高于病程>6个月者(P<0.05),淋巴细胞绝对计数下降幅度>2×10~9·L^(-1)的患儿有效率显著高于≤2×10~9·L^(-1)者(P<0.05)。结论 ATG-F与CSA联合使用治疗儿童再生障碍性贫血可改善T细胞功能异常,提高疗效,且早期治疗效果更优,同时提示两组药物联合使用时需对药物剂量进行个体化研究,保证免疫抑制疗效。

IST治疗儿童再生障碍性贫血效果及对免疫功能的影响

目的探讨免疫抑制疗法(IST)对儿童再生障碍性贫血患儿的临床疗效及对免疫功能的影响。方法选取2016年6月至2017年5月我院儿科住院治疗的60例儿童再障患者为对象,随机分为对照组和观察组,各30例。对照组给予加强龙+环孢素治疗,观察组给予福尔博+环孢素治疗。记录并比较两组患儿治疗后外周血T淋巴细胞亚群水平及临床疗效。结果与治疗前比较,对照组患儿治疗后T细胞亚群水平无明显变化(P>0.05);观察组治疗后CD_3^+、CD_4^+水平明显低于治疗前(P<0.05);CD_4^+/CD_8^+水平与治疗前比较无显著差异(P>0.05)。观察组患儿有效率明显高于对照组(P<0.05)。结论 IST能够有效抑制再障患儿外周血T淋巴细胞亚群的表达,从而促进患儿造血功能的恢复,疗效显著,具有重要的临床应用价值。

儿童再生障碍性贫血的病因及流行病学研究进展

儿童再生障碍性贫血(简称再障)是由多种原因引起的骨髓造血功能减低或衰竭,导致全血细胞减少的综合征,临床上常表现为较严重的贫血、出血和感染,重型和极重型再障患儿常因严重感染或颅内出血引起死亡。再障的发病机制复杂,涉及造血微环境异常、造血干细胞/祖细胞缺陷和免疫功能障碍。

儿童再生障碍性贫血的临床诊断与治疗

再生障碍性贫血(简称再障)指原发性或继发性的不同程度的骨髓增生底下、全血细胞减少、无潜在的骨髓恶性增殖性疾病的一组综合征,是儿童期严重的血液病之一,诊断和治疗较为困难,尤其是重型再障预后较差。其特点是血液中的红细胞、粒细胞、血小板均明显减少,成功的异基因造血干细胞移植虽能根治再障,但受到供体来源困难、医疗费用昂贵、治疗难度大和医疗风险高等限制,国内难以广泛开展。近年来,免疫抑制治疗已经获得较为满意的疗效,是无合适供体进行造血干细胞移植的重型和难治型再障的最佳替代疗法。本文对有关儿童再障诊断标准、治疗方法以及疗效评价标准等进行简要介绍。

儿童再生障碍性贫血的临床特征及骨髓细胞形态学特点

对40例再生障碍性贫血患儿的临床表现、外周血象及骨髓细胞形态学进行分析,结果临床表现以面色苍白、乏力、头晕、皮肤黏膜出血、牙龈出血及鼻出血为主;外周血象表现为全血细胞、网织红细胞减少而淋巴细胞相对增多;骨髓细胞形态学表现为增生程度及巨核细胞数降低,但仍有47.5%的患儿增生良好,非造血细胞增加。

补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效及对外周血Treg/Th17变化的影响

目的:观察补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的疗效及对血红蛋白(Hb)、白细胞计数(WBC)、血小板计数(PLT)、骨髓增生程度、调节性T细胞(Treg)/辅助性T淋巴细胞17(Th17)水平的影响。方法:将66例SAA患儿按照随机数字表法分为治疗组和对照组,每组33例。对照组给予兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白按照每日3 mg/kg标准用药,加入9 g/L氯化钠注射液500 mL中,静脉滴注,1次/d,连续治疗5 d后改为1次/周;环孢素A按照每日5~8 mg/kg标准用药,2次/d,口服。治疗组在对照组治疗基础上给予补肾生血汤(药物组成:生晒参、当归、山药、山萸肉、白术、黄芪、茯苓、巴戟天、女贞子、牛膝、墨旱莲、熟地黄、菟丝子、枸杞子、阿胶)治疗,1 d 1剂,视患儿年龄分2~3次口服,连服5 d,暂停2 d。两组均连续治疗24周后判定疗效。结果:治疗组基本治愈6例,缓解14例,进步8例,无效5例,有效率为84.85%(28/55);对照组基本治愈3例,缓解9例,进步9例,无效12例,有效率为63.64%(21/55)。两组疗效对比,差异有统计学意义(P<0.05)。两组治疗后,Hb、WBC、PLT均高于治疗前,且治疗组均高于对照组,差异有统计学意义(P<0.01);两组骨髓增生程度均优于治疗前,非造血细胞百分率均低于治疗前,且治疗组低于对照组,差异有统计学意义(P<0.01);两组Treg细胞、Treg/Th17水平均高于治疗前,Th17细胞水平均低于治疗前,且治疗组Treg细胞、Treg/Th17水平均高于对照组,Th17细胞水平低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05或P<0.01)。结论:补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童SAA疗效显著,能改善外周血象、骨髓增生程度,调整外周血Treg/Th17水平。

护理干预对儿童再生障碍性贫血行ATG治疗后并发症的影响观察

目的:为观察分析护理干预对儿童再生障碍性贫血行ATG治疗后并发症的影响。方法:选择自2019年1月至2019年12月,在本院接受ATG治疗的40例再生障碍性贫血患儿。按护理方法的不同分为常规组和观察组,两组各20例患儿。其中常规组采用标准护理办法,观察组患者在此基础上采用护理干预。对比两组并发症发生概率和患儿家长对护理质量的评价以及患儿对护理工作依从性。结果:观察组并发症发生率低于常规组(P<0.05),差异有统计学意义;观察组护理质量评分高于常规组(P<0.05),差异有统计学意义。结论:对再生障碍性贫血患儿实施护理干预后,能够降低的ATG治疗后的并发症发生情况,并且能够提升患儿对护理工作的依从性,进而能够提高患儿家长对护理质量的评价。

父母供者外周血单倍体移植治疗儿童难治性重型再生障碍性贫血

背景:在中国,儿童患者获得人类白细胞抗原相合同胞供者较困难,而以父母供者较多。目的:回顾性分析父母供者外周血单倍体造血干细胞移植治疗儿童复发难治性重型再生障碍性贫血的疗效及安全性。方法:纳入17例无人类白细胞抗原相合同胞及相合非血缘供者,且免疫抑制疗效不佳的复发难治性儿童重型再生障碍性贫血患者,行父母供者外周血单倍体造血干细胞移植。采用"氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白抗体"预处理方案,应用环孢素+吗替麦考酚酯+甲氨蝶呤三联短程预防移植物抗宿主病。结果与结论:1患者17例中16例(94%)获得造血重建,中性粒细胞≥0.5×109 L^(-1)和血小板≥20×109 L^(-1)的中位时间分别为13(11-15)d和17(12-28)d。2急性移植物抗宿主病发生率47%(8/17),其中Ⅰ-Ⅱ度29%(5/17),Ⅲ-Ⅳ度18%(3/17)。慢性移植物抗宿主病发生率41%(7/17)。3中位随访268(43-753)d,12例存活,总生存率为71%(12/17),死亡5例(29%),均为移植相关死亡,其中1例植入失败死于皮肤真菌感染,1例死于移植物抗宿主病,3例死于肺部重症感染。无患儿移植后复发。4结果显示,无人类白细胞抗原相合同胞及相合非血缘供者,且免疫抑制疗效不佳的复发难治性儿童重型再生障碍性贫血患者,父母供者外周血单倍体造血干细胞移植是一种安全有效的挽救治疗方法。

抗胸腺细胞球蛋白联合环胞菌素强烈免疫抑制治疗儿童极重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评估抗胸腺细胞球蛋白(Antithymic Globlin,ATG)联合环孢菌素A(Cyclosporine A,CSA)治疗儿童极重型再生障碍性贫血(Very Severe Aplasia Anemia,VSAA)的治疗效果及安全性。方法前瞻性分析我院2006年5月至2007年9月期间14例儿童VSAA病人应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗的疗效:起效时间、有效率、死亡率、不良反应、复发率、恶性疾病事件及生存率。结果对治疗有反应11例,起效时间为3至7个月,有效率为78.6%。应用ATG主要不良反应为过敏和血清病,无被迫停药病例。2例死亡,均死于ATG治疗后1个月内发生的败血症。所有病人均随访1年以上;随访过程中未见恶性疾病事件及复发病例;1年以上生存率为85.7%。结论儿童VSAA联合应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗:起效快、反应率高、疗效好、不良反应可以控制,是治疗缺乏合适移植供体、而随时面对出血、感染等死亡威胁的VSAA儿童的有效的治疗方法。而ATG治疗后短期内感染是主要致死原因,需要积极控制。

愈障汤治疗儿童慢性再生障碍性贫血36例临床研究

目的 :探讨愈障汤治疗儿童慢性再生障碍性贫血 (CAA)的临床疗效及作用机制。方法 :将 6 8例儿童CAA患者随机分为治疗组 (愈障汤加西药常规组 ,36例 )和对照组 (西药常规组 ,32例 ) ,观察临床疗效。采用磁式细胞分选器 (MACS)分离纯化骨髓CD34+ 细胞 ,采用SABC亲和细胞法和CMIAS系列多功能真彩图像分析仪检测骨髓CD34+ 细胞bcl-2表达。结果 :治疗组和对照组的基本治愈率、缓解率、总有效率分别为 38.4 %、2 5 .0 %、86 .0 %和 2 5 .0 %、15 .6 %、6 2 .5 %。治疗组疗效明显优于对照组 (P <0 .0 1) ,治疗组骨髓CD34+ 细胞bcl 2表达阳性率和OD值均显著高于对照组 (P <0 .0 1和P <0 .0 5 )。结论 :愈障汤治疗儿童CAA疗效高 ,起效快 ,无不良反应。其作用机制可能是通过上调凋亡抑制基因bcl-2的表达 ,阻抑了儿童CAA骨髓CD34+ 细胞的过度凋亡。

环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的临床疗效分析

目的分析环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的临床疗效。方法将我院收治的非重型再生障碍性贫血患儿纳入本次研究,所有病例均选自2015年8月至2016年8月,病例总数为60例,采取随机抽签的方式将所有患儿均分为实验组与对照组,实验组30例给予环孢素A治疗,对照组30例给予司坦唑醇治疗,对两组患儿的治疗效果、血液指标、不良反应发生情况进行分析、比较。结果实验组患者治疗总有效率(96.7%)较对照组(80.0%)更高,血红蛋白含量和白细胞计数较对照组更高,统计学分析显示P <0.05;两组患儿血小板计数和不良反应发生率无明显差异,P> 0.05。结论对非重型再生障碍性贫血患者患儿给予环孢素A治疗可获得理想的疗效,且不良反应少,安全性高。

补肾活血通络方联合免疫抑制剂治疗儿童再生障碍性贫血临床观察及对免疫因子的影响研究

目的观察补肾活血通络方联合免疫抑制剂治疗儿童再生障碍性贫血的临床疗效及对免疫因子的影响。方法将符合纳入标准的51例患儿随机分为治疗组和对照组,治疗组26例给予免疫抑制剂治疗,对照组25例在应用免疫抑制剂治疗的基础上联合补肾活血通络方治疗。治疗6月后,观察2组患儿的临床疗效,并检测外周血象、淋巴细胞亚群、γ-干扰素(IFN-γ)mRNA和白细胞介素-4(IL-4)mRNA的水平。结果治疗组总有效率为84.6%,对照组为68.0%,2组比较差异有统计意义(P<0.05);治疗后2组各项检测指标均较同组治疗前显著改善(P<0.05);治疗后与对照组比较,治疗组血红蛋白水平、白细胞计数及血小板计数显著升高,IFN-γmRNA和IL-4 mRNA相对表达量显著降低,2组比较差异有统计意义(P<0.05);治疗后2组患儿外周血淋巴细胞亚群均恢复至正常水平,与健康个体正常值比较差异均无统计意义(P>0.05),且治疗组恢复程度优于对照组(P<0.05)。结论补肾活血通络方联合免疫抑制剂治疗儿童再生障碍性贫血可以调节患儿机体的免疫功能,促进造血功能恢复,降低免疫因子水平,且优于单独使用免疫抑制剂。

单倍体相合造血干细胞移植联合骨髓间充质干细胞输注治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床观察

目的:探讨单倍体相合造血干细胞移植(haploidentical-HSCT,hi-HSCT)联合骨髓间充质干细胞(BMM SC)输注治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法:回顾性分析25例行hi-HSCT联合BM-M SC输注治疗儿童SAA的临床资料,观察移植后造血恢复及移植相关并发症。结果:25例患儿中性粒细胞均植入,植入中位时间为12(11-22)d,其中23例血小板植入,中位植入时间为21(11-130)d。16例发生急性移植物抗宿主病(a GVHD),其中11例为Ⅰ度,5例为Ⅱ-Ⅳ度,1例在移植后115 d死于累及皮肤、肠道及肝脏的Ⅳ度a GVHD,5例发生慢性GVHD(c GVHD),均为局限性c GVHD。发生CMV血症的有23例,无1例进展为CMV病。23例患儿发生EBV血症,且其中有3例发生移植后淋巴增殖性疾病,经利妥昔单抗治疗后均治愈。出血性膀胱炎发生9例,仅1例为Ⅲ度。22例发生感染,其中10例为肺部感染,4例为肝脏感染。1例发生格林-巴利综合征。1例出现自身免疫性溶血性贫血。22例患儿存活且脱离输血,中位随访时间为14(3-27)个月。结论:hi-HSCT联合BM-MSC输注治疗儿童SAA是安全、可行的。

中药联合健康指导对儿童再生障碍性贫血的临床研究

探究中药联合健康指导在儿童再生障碍性贫血的临床价值和意义。方法:选取对象:2018.06~2019.08年间患有再生障碍性贫血的54例儿童,用双奇偶分组表法将其分为:研究组与参照组,每组27例,两者分别采用中药治疗、中药联合健康指导治疗,对两组的治疗效果有效率、疾病知识的了解程度、并发症发生率、心理状态评分进行比较分析。结果:参照组的治疗有效率、疾病知识的了解度、心理状态评分均低于研究组,研究组的并发症发生率明显低于参照组(P<0.05)。结论:中药联合健康指导在儿童再生障碍性贫血临床上效果甚好,有效提高儿童对疾病的认知,积极采取措施减少并发症。

补肾活血通络方联合免疫抑制剂治疗儿童再生障碍性贫血临床观察

分析补肾活血通络方联合免疫抑制剂对儿童再生障碍性贫血外周血象水平与外周血淋巴细胞亚群的影响。方法:选用2020年6月-2021年5月期间于本院接受治疗的儿童再生障碍性贫血患儿共50例作为研究对象,按照入院时间的差异性分组,对照组进行免疫抑制,观察组在对照组基础上进行补肾活血通络方,比较外周血象与外周血淋巴细胞亚群。结果:治疗前外周血象水平与外周血淋巴细胞亚群比较无差异(P>0.05);治疗后观察组外周血象优于对照组(P<0.05);治疗后观察组外周血淋巴细胞亚群优于对照组(P<0.05)。结论:补肾活血通络方是一种中药治疗方案,而将其与免疫抑制剂西医疗法结合,可促进患儿康复。

梁冰治疗儿童慢性再生障碍性贫血经验

总结梁冰治疗儿童慢性再生障碍性贫血的经验。梁冰认为儿童再生障碍性贫血系因外感邪毒、喂养不当、先天禀赋不足等导致脏腑阴阳受损之虚劳病,以虚劳血虚概括诊断,并从肾之阴阳辨证,以补肾固本为则,同时注意儿童特殊性,临床上以参芪仙补汤加减治疗儿童慢性再生障碍性贫血,取得较佳疗效。

儿童重型再生障碍性贫血外周血T淋巴细胞亚群的分析

目的:探讨儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的免疫学发病机制。方法:采用流式细胞仪检测20例SAA初诊患儿和20例骨科手术儿童(对照组)外周血做淋巴细胞表型分析。结果:CD3+在SAA组为(72.79±8.49)%,对照组为(64.41±11.26)%,差异有统计学意义(P<0.05),CD8+分别为(32.89±8.59)%,(22.87±8.77)%,差异有统计学意义(P<0.01),CD4+/CD8+比值分别为(1.06±0.46),(1.79±0.76),差异有统计学意义(P<0.01),CD2+5分别为(9.95±5.80)%,(7.13±1.16)%,差异有统计学意义(P<0.05),CD4+%、CD(16+56)+%与对照组差异无统计学意义(P>0.05)。结论:SAA患儿存在T淋巴细胞免疫功能的紊乱。

中西医联合治疗小儿再生障碍性贫血病案1则

该文回顾分析采用中西医结合治疗小儿再生障碍性贫血1例的诊治过程,探讨中西医联合治疗小儿再生障碍性贫血的疗效及诊疗思路。

儿童获得性再生障碍性贫血造血干细胞移植后淋巴组织增生性疾病的临床研究

目的探讨儿童获得性再生障碍性贫血(AAA)造血干细胞移植(allo-HSCT)后淋巴组织增生性疾病(PTLD)的临床特点。方法选择2010年6月至2013年6月解放军第第一八七中心医院诊治的142例儿童AAA患儿,所选患儿均常规应用氟达拉滨+环磷酰胺+兔-抗人T淋巴细胞球蛋白+全身放疗的组合治疗方法,经过allo-HSCT后,患儿应用甲氨蝶呤和环孢霉素来对植物抗宿主病进行预防。对于移植后外周血Epstein-Barr病毒(EBV)-DNA拷贝数不断升高的患儿,首先应用利妥昔单进行治疗。当确诊为PTLD时减少或者停止应用免疫抑制剂。结果AAA患儿进行allo-HSCT后PTLD发生率为4.2%,患儿临床上表现为反复发热,同时可见淋巴结及扁导体肿大,经过积极的抗感染治疗无效果。其中有4例患儿经过移植后对外周血EBV-DNA拷贝数进行监测,在出现PTLD前均存在拷贝数持续升高的现象,同时进行第一次利妥昔单治疗后拷贝数仍然不断升高。6例PTLD患儿中有4例治疗有效,到目前位置仍然无任何疾病;2例治疗效果不理想,在出现PTLD的第34、96日死亡。结论 PTLD是AAA患儿进行allo-HSCT后很少见到的一种并发症,但一旦发病病死率较高;对患儿外周血EBV-DNA拷贝数进行动态监测,对诊治有一定的帮助;提前应用利妥昔单抗治疗有助于降低PTLD患儿的发生率及病死率。