愈障汤治疗儿童慢性再生障碍性贫血36例临床研究

目的 :探讨愈障汤治疗儿童慢性再生障碍性贫血 (CAA)的临床疗效及作用机制。方法 :将 6 8例儿童CAA患者随机分为治疗组 (愈障汤加西药常规组 ,36例 )和对照组 (西药常规组 ,32例 ) ,观察临床疗效。采用磁式细胞分选器 (MACS)分离纯化骨髓CD34+ 细胞 ,采用SABC亲和细胞法和CMIAS系列多功能真彩图像分析仪检测骨髓CD34+ 细胞bcl-2表达。结果 :治疗组和对照组的基本治愈率、缓解率、总有效率分别为 38.4 %、2 5 .0 %、86 .0 %和 2 5 .0 %、15 .6 %、6 2 .5 %。治疗组疗效明显优于对照组 (P <0 .0 1) ,治疗组骨髓CD34+ 细胞bcl 2表达阳性率和OD值均显著高于对照组 (P <0 .0 1和P <0 .0 5 )。结论 :愈障汤治疗儿童CAA疗效高 ,起效快 ,无不良反应。其作用机制可能是通过上调凋亡抑制基因bcl-2的表达 ,阻抑了儿童CAA骨髓CD34+ 细胞的过度凋亡。

梁冰治疗儿童慢性再生障碍性贫血经验

总结梁冰治疗儿童慢性再生障碍性贫血的经验。梁冰认为儿童再生障碍性贫血系因外感邪毒、喂养不当、先天禀赋不足等导致脏腑阴阳受损之虚劳病,以虚劳血虚概括诊断,并从肾之阴阳辨证,以补肾固本为则,同时注意儿童特殊性,临床上以参芪仙补汤加减治疗儿童慢性再生障碍性贫血,取得较佳疗效。

调血益髓方和SSL方案治疗儿童慢性再生障碍性贫血的对照研究及其作用机理探讨

目的：为探讨中医药治疗儿童慢性再生障碍性贫血（ＣｈｒｏｎｉｃＡｐｌａｓｔｉｃＡｎｅｍｉａ，ＣＡＡ）的有效方法。方法：将７８例患者分为两组，用调血益髓方（观察组）治疗４８例，并与用ＳＳＬ方案（对照组）治疗的３０例进行比较。结果：观察组缓解率、总有效率分别为５２．０８％和８１．２５％，明显高于对照组（Ｐ均＜０．０５）；观察组治疗后骨髓造血细胞与非造血细胞比值、巨核细胞数值均高于对照组（Ｐ均＜０．０５）。结论：调血益髓方能有效地提高儿童ＣＡＡ患者的生存质量。其作用机理可能与促进造血干／祖细胞增殖、调节免疫有关。

补肾活血通络法对儿童慢性再生障碍性贫血骨髓CD_(34)^+细胞凋亡影响的临床研究

目的:观察补肾活血通络法治疗儿童慢性再生障碍性贫血(CAA)的临床疗效及作用机制。方法:将68例CAA患儿随机分为2组。对照组32例,采用西药常规治疗;治疗组36例,在对照组治疗基础上,加用补肾活血通络为主的愈障口服液(由生地黄、熟地黄、菟丝子、枸杞子、鸡血藤、女贞子、旱莲草、当归、马钱子等组成)。6月为1疗程,主要观察临床疗效及治疗前后骨髓CD34+细胞原位凋亡情况。结果:基本治愈率、缓解率、总有效率治疗组分别为38.89％、25.00％、86.11％,对照组分别为25.00％、15.63％、62.50％。2组比较,差异均有非常显著性意义(P<0.01),提示治疗组疗效明显优于对照组。治疗前2组骨髓CD34+细胞的凋亡率较健康对照组明显增高(P<0.01);治疗后2组骨髓CD34+细胞的凋亡率均较治疗前明显减低(P<0.01),而治疗组与对照组治疗后比较,差异有非常显著性意义(P<0.01)。结论:补肾活血通络法治疗儿童CAA疗效高、毒副作用少。其作用机制可能是通过阻抑CAA患儿骨髓造血干细胞的过度凋亡,使骨髓造血功能重建。

中西药结合治疗儿童慢性再生障碍性贫血36例疗效分析

目的 观察中药复方皂矾丸联合西药康力龙、人血丙种球蛋白和环孢素治疗儿童慢性再生障碍性贫血的疗效和不良反应。方法 36例患儿采用中西医结合四药联用：（1）复方造矾丸，3～7粒，2次／d口服，疗程至少6个月以上；（2）康力龙0．1，0．2mg／（kg·d），3次／d口服，疗程至少12个月以上；（3）人血丙种球蛋白1g／kg，1次／月静滴，共6次；（4）环孢素5～8mg／（kg·d），分早晚两次口服，疗程至少6个月。结果：治疗3个月时血常规WBC、RBC、HB、网织红细胞较用药前有所上升，PLT上升不明显；6个月、12个月时所有患儿血常规各项指标均值较用药前、用药3个月时有明显提高，但PLT上升缓慢，治疗至12个月时基本治愈10例（28．6％）、缓解12例（34．3％）、明显进步9例（25．7％）、无效5例（11．4％），总有效率88．6％，未见严重不良反应。结论：中药复方皂矾丸联合西药康力龙、人血丙种球蛋白和环孢素是一种治疗儿童慢性再生障碍性贫血疗效较好和不良反应少的方法。

大剂量丙种球蛋白联合雄激素治疗儿童慢性再生障碍性贫血

1995～2002年,我院采用静注大剂量人体丙种球蛋白联合雄激素(康力龙),治疗儿童慢性再生障碍性贫血,收到良好的效果,报告如下.

rhG-CSF对儿童慢性再生障碍性贫血促造血及抗感染作用

目的探讨重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）对儿童慢性再生障碍性贫血（CAA）防治感染、促进造血功能恢复的作用。方法将本院收治的40例CAA病儿随机分为2组,对照组应用环孢素、达那唑及中药治疗,治疗组在对照组基础上加用rhG-CSF（3μg/kg皮下注射,每周1次,待中性粒细胞≥1×109/L时停止皮下注射,〈1×109/L时再次皮下注射rhG-CSF）。疗程为3个月。检查血常规、骨髓常规,临床观察感染发生率、感染例次及感染严重程度。结果治疗1周时,治疗组中性粒细胞数量较治疗前、同期对照组均明显升高（t=40.00、41.30,P〈0.05）;治疗3个月时,治疗组中性粒细胞≥1×109/L例次明显高于对照组（t=6.60,P〈0.05）,外周血白细胞、中性粒细胞、血红蛋白、血小板较治疗前及同期对照组明显增高（t=3.66~60.74,P〈0.05）,骨髓增生活跃程度、粒系增生程度及巨核细胞个数明显高于治疗前及同期对照组（χ2=16.94、6.67,t=2.38~100.00,P〈0.05）,感染发生率、感染次数及抗生素应用天数均较对照组明显减少（χ2=5.58,t=2.42、2.99,P〈0.05）。结论 CAA治疗过程中,加用rhG-CSF能迅速升高中性粒细胞数量,减少感染次数,减轻感染程度,促进造血功能恢复。

从“肝生血气”论治儿童慢性再生障碍性贫血

儿童慢性再生障碍性贫血(简称再障)以“贫血”为主要症状,纠正贫血是治疗关键,其中医治疗多以脾肾为主,文章从肝生血气理论的角度分析小儿再障之气血生化,提出脾肾为之本,心肺为之主,肝为之动、为之因、为之机的总原则,分析总结中医古籍及临症常用药物及其中医机制,调肝生血,养肝藏血,以肝为先,和调五脏,气荣血充,再障可疗。

补肾益气活血方治疗慢性再生障碍性贫血铁过载患者的临床观察

慢性再生障碍性贫血(CAA)已成为危害人民健康的血液肿瘤疾病,CAA铁蛋白过载患者以肾虚为本,气虚为轴,瘀血为标,治疗以补肾益气活血为大法;对照组给予去铁酮片口服治疗,观察组在口服去铁酮片的基础上,给予中药补肾益气活血方口服治疗,本研究结果显示:随着两组患者治疗时间的延长,效果均为良好,对照组有效率为63%,观察组为83%,观察组优于对照组。

单用环孢素治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效及影响因素分析

目的:分析单用环孢素(CsA)治疗儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的疗效及影响因素。方法:收集重庆医科大学附属儿童医院2016年1月1日至2020年12月31日确诊AA并单用CsA治疗患儿的临床资料,评价CsA治疗的疗效及影响因素。结果:119例患儿中男62例,女57例,中位年龄7岁1月。极重型AA(VSAA)45例,重型AA(SAA)47例,非重型AA(NSAA)27例。治疗后6个月时VSAA患儿的疗效明显差于SAA及NSAA(P<0.01)。早期死亡6例;16例复发;2例分别进展为AML和ALL。单因素分析结果显示,6个月时的骨髓高淋巴细胞比例对CsA疗效是不良因素,而高PLT计数则是保护因素(P=0.008,P=0.002)。ROC曲线显示,6个月时PLT计数为16.5×109/L、骨髓淋巴细胞比例为68.5%,可以作为判断CsA疗效的临界值。多因素分析结果显示,6个月时骨髓高淋巴细胞比例是独立的CsA不良因素(P=0.020,OR=0.062),高PLT计数是保护因素(P=0.044,OR=1.038)。治疗3个月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素(P=0.001,P=0.031)。结论:单用CsA治疗6个月后NSAA的疗效高于SAA及VSAA。初诊时高PLT计数是CsA治疗有效的良好因素,高骨髓淋巴细胞比例是不良因素。3月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素。

中医药干预慢性再生障碍性贫血骨髓造血微环境“土壤学说”的研究进展

为深入研究中医药治疗慢性再生障碍性贫血干预骨髓造血微环境损伤的“土壤学说”的疗效机理,本文对近年来发表的治疗慢性再生障碍性贫血有关骨髓微血管密度、骨髓基质细胞相关因子、黏附分子和信号转导通路等方面的报道进行综述,为今后深入拓展中医药治疗慢性再生障碍性贫血对造血微环境的影响和疗效机理的研究提供新的思路。

Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析

目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。

王行宽教授治疗慢性再生障碍性贫血临床经验

总结王行宽教授治疗慢性再生障碍性贫血的临床经验。王行宽教授认为慢性再生障碍性贫血属中医“虚劳”“血劳”“髓劳”“血极”等范畴,可从“虚劳”论治。慢性再生障碍性贫血病证之本为脾肾亏虚、精血化源不足,心肝血虚、肝木失疏为疾病演变过程的重要病机,关键致病因素为瘀毒之邪,病变常累及脾、肾、心、肝等脏腑,故从脾肾心肝立论,以补脾益肾法与疏肝养血法联合应用,配合活血化瘀、清热解毒法治疗慢性再生障碍性贫血,临床常选方参芪左归汤加减,疗效明显。体现王行宽教授“多脏调燮、扶正祛邪、综合治理、杂病治肝”的学术思想。

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。

“兰州方”治疗慢性再生障碍性贫血的疗效及对中医证候积分的影响

目的探讨“兰州方”治疗慢性再生障碍性贫血的疗效及对中医证候积分的影响。方法选取2019年~2022年纳入的108例慢性再生障碍性贫血患者,按照随机数字法分为对照组和观察组,各54例,其中对照组给予环孢素和司坦唑醇治疗,观察组在对照组的基础上给予“兰州方”治疗。比较两组患者临床疗效、中医证候积分、血常规指标及生活质量。结果观察组总有效率(83.33%)高于对照组(66.67%),差异有统计学意义(P<0.05);观察组的中医证候积分低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);治疗后,两组患者的PLT、HGB、WBC均升高,且观察组PLT、HGB、WBC显著高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组的不良反应发生率低于对照组(P<0.05)。结论慢性再生障碍性贫血患者采用“兰州方”治疗效果显著,能够有效降低患者中医证候积分,改善其骨髓造血功能、外周血象,且安全性高。

环孢素A联合康力龙治疗慢性再生障碍性贫血的疗效探讨

目的探讨环孢素A联合司坦唑醇片(商品名:康力龙)治疗慢性再生障碍性贫血的疗效。方法90例慢性再生障碍性贫血患者,按照单偶数随机分组法分为观察组和对照组,每组45例。对照组采用康力龙进行治疗,观察组在对照组的基础上加入环孢素A治疗。比较两组患者治疗后的血常规指标、生活质量评分、主要症状积分及网织红细胞绝对值。结果观察组血红蛋白、中性粒细胞、血小板计数均高于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05)。观察组的情感角色评分为(93.74±1.96)分,对照组为(81.37±1.17)分;观察组健康状况评分为(92.65±2.16)分,对照组为(82.84±1.47)分;观察组躯体角色评分为(93.98±1.79)分,对照组为(84.13±1.58)分;观察组社会功能评分为(94.63±2.15)分,对照组为(85.16±2.76)分;观察组情感角色、健康状况、躯体角色及社会功能评分均明显高于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05)。观察组的头晕心悸积分为(55.74±2.25)分,对照组为(60.74±3.65)分;观察组的贫血积分为(61.36±1.59)分,对照组为(68.69±2.16)分;观察组的皮肤出血积分为(72.36±2.69)分,对照组为(86.74±3.85)分;观察组的上呼吸道感染积分为(69.36±4.36)分,对照组为(81.26±5.67)分;观察组头晕心悸、贫血、皮肤出血、上呼吸道感染积分均低于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05)。观察组治疗后的网织红细胞绝对值为(26.44±2.65)×10^(9)/L,对照组为(16.23±2.68)×10^(9)/L;观察组的网织红细胞绝对值高于对照组,差异具有统计学意义(P<0.05)。结论环孢素A联合康力龙治疗慢性再生障碍性贫血具有显著的疗效,可以有效改善临床症状及相关检验指标,同时可以提高患者的生活质量,临床应用价值较高。

环孢素联合雄激素治疗慢性再生障碍性贫血的疗效

目的 观察环孢素联合雄激素治疗慢性再生障碍性贫血的疗效。方法 回顾性选取2017年2月—2022年6月牡丹江医学院附属红旗医院血液科收治的慢性再生障碍性贫血患者80例,依据用药方法不同分为单独用药组和联合用药组,各40例。单独用药组患者采用司坦唑醇片或十一酸睾酮软胶囊治疗,联合用药组患者在单独用药组基础上联合环孢素软胶囊治疗,2组均持续用药1年。比较2组临床疗效,用药前后实验室相关指标、骨髓增生情况及不良反应。结果 联合用药组总有效率为67.50%,高于单独用药组的42.50%(χ^(2)=5.051,P=0.025)。用药1年后,2组血小板计数、白细胞计数、中性粒细胞计数、网织红细胞百分比、血红蛋白水平高于用药前,肿瘤坏死因子-α、γ干扰素水平低于用药前,且联合用药组高/低于单独用药组(P<0.01);单独用药组、联合用药组骨髓增生活跃度均高于用药前,且联合用药组高于单独用药组(P<0.05或P<0.01)。联合用药组、单独用药组不良反应总发生率分别为25.00%、20.00%,组间比较差异无统计学意义(χ^(2)=0.287,P=0.592)。结论 慢性再生障碍性贫血患者采用环孢素联合雄激素治疗的疗效显著,能够有效改善贫血,减轻炎症,提高骨髓增生活跃度,且安全性较高。