儿童用药研发及儿科临床试验的国际发展和国内现状

儿童用药是全球性重要问题之一,推动儿童用药研发和儿科临床试验发展十分重要却面临诸多问题。欧美等发达国家为解决儿童用药问题出台了诸多政策,在取得较好成果的同时也暴露出许多问题,相关部门根据实际问题及时进行政策调整。我国药物研发和临床试验起步较晚,儿童作为弱势群体,因药品研发成本高、周期长、临床试验开展困难等多重问题导致儿童用药研发和儿科临床试验水平依然较低。本文借鉴国外先进政策和经验,结合我国特色,为未来我国儿童用药研发和儿科临床试验政策制定提供参考。

儿童疾病负担及药物研发需求浅析

为改善儿童用药现状,提高儿童用药水平,保障儿童健康,国家陆续推出了一系列鼓励儿童药物研发的利好政策。随着政策的推行,儿科药物的临床研究势必会越来越多。从事药物研发相关人员应该根据患儿疾病谱、死亡率及死因顺位、疾病负担等临床需求的迫切程度以及儿童用新药的研发需求,选择优先关注的领域,开发以临床价值为导向、与临床实际需求严密结合的儿童用新药。着重介绍了近年来儿童疾病的相关情况以及儿童用药研发方向,旨在为儿童药物临床研发立项的前期评估提供一定参考。