环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的临床疗效分析

目的分析环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的临床疗效。方法将我院收治的非重型再生障碍性贫血患儿纳入本次研究,所有病例均选自2015年8月至2016年8月,病例总数为60例,采取随机抽签的方式将所有患儿均分为实验组与对照组,实验组30例给予环孢素A治疗,对照组30例给予司坦唑醇治疗,对两组患儿的治疗效果、血液指标、不良反应发生情况进行分析、比较。结果实验组患者治疗总有效率(96.7%)较对照组(80.0%)更高,血红蛋白含量和白细胞计数较对照组更高,统计学分析显示P <0.05;两组患儿血小板计数和不良反应发生率无明显差异,P> 0.05。结论对非重型再生障碍性贫血患者患儿给予环孢素A治疗可获得理想的疗效,且不良反应少,安全性高。

环孢素A治疗126例儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评价环孢素A（CSA）治疗儿童非重型再生障碍性贫血（NSAA）疗效。方法回顾性分析2005年1月至2014年6月径CSA口服治疗的126例NSAA患儿的临床资料。结果 126例患儿中男76例、女50例,中位年龄7岁11月（1岁11个月-14岁）,中位随访时间14.5个月（3-79个月）;非输注依赖型NSAA78例（61.9%）,输注依赖型NSAA48例（38.1%）。总有效率55.6%;CSA治疗输注依赖型NSAA有效率77.1%,非输注依赖型NSAA有效率42.3%,差异有统计学意义（χ^2=15.83,P=0.000）。CSA治疗后,14.1%非输注依赖型NSAA病例完全缓解,80.8%维持非输注依赖NSAA,5.2%进展为输注依赖NSAA或重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）;16.7%输注依赖型NSAA患儿完全缓解,60.4%好转为非输注依赖,23.0%维持输注依赖型NSAA或进展为SAA/VSAA。结论 CSA治疗可以延缓NSAA患儿的疾病进展,但CSA治疗完全缓解率低,尚需更多临床试验建立更有效的NSAA治疗方案。

环孢素A治疗非输血依赖型儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析

目的 评价环孢素A（CSA）治疗儿童非输血依赖型非重型再生障碍性贫血（NSAA）疗效。方法 回顾性分析我院2005年1月-2014年6月给予CSA治疗的非输血依赖型NSAA患儿的临床资料,用SPSS19统计软件进行数据分析。结果 共收集到78例病例,男46例,女32例,中位年龄8岁1个月（1岁11个月～14岁）,中位随访时间14.5（3～78）个月。14.1%（11/78例）病例在中位时间13（3～43）个月达到完全缓解,80.7%（63/78例）仍维持非输血依赖,仅5.2%（4/78例）进展为输血依赖型NSAA或SAA。3年和5年疾病无进展生存率分别为（96.9±2.1）%和（71.1±17.1）%。治疗前白细胞、中性粒细胞绝对值、血红蛋白、血小板数值与疾病转归无明显相关性。46.2%（36/78例）出现CSA相关不良反应,均为轻微不良反应,无停药病例。结论 对非输血依赖型NSAA给予CSA治疗可以降低疾病进展率,副作用轻微可耐受,但完全缓解率低,尚需进一步临床研究。

环孢素治疗儿童非重型再生障碍性贫血的疗效分析

目的探究环孢素治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的临床疗效。方法选取2013年8月～2017年2月本院收治的76例NSAA患者,采用数字表法随机分为观察组和对照组各38例,对照组患者应用司坦唑醇联合丙种球蛋白治疗,观察组则在对照组基础上加用环孢素治疗,两组患者均连续用药6月,治疗结束后统计对比疗效及不良反应情况。结果观察组总有效率显著高于对照组,差异有统计学意义(P <0.05);两组患者的不良反应均主要为肝功能异常、毛发增生、胃肠道反应等,观察组患者不良反应发生率与对照组比较无显著差异(P> 0.05)。结论在应用司坦唑醇联合丙种球蛋白治疗的基础上,加用环孢素进行儿童非重型再生障碍性贫血的治疗,可有效提高临床疗效,且不良反应轻微,安全性较好,值得在临床上应用。

环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的转归效果及预后因素分析

目的:总结环孢素(CsA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的长期效果,并探讨与CsA治疗NSAA起效和预后相关的早期指标。方法:回顾性分析2013年1月-2017年12月在华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院住院的36例NSAA患儿的病历资料,所有患儿在确诊后均接受CsA口服治疗,2周后检查CsA谷浓度以维持在200-250μg/L范围,评估时间点为口服CsA后3、6、12、18和24个月,评估项目为外周血细胞分类计数及网织红细胞百分比与计数。结果:36例患儿中男性16例,女性20例,中位年龄5.46(2.92-7.99)岁,中位随访时间28.00(10.00-38.25)个月。口服CsA后24个月临床治疗有效的累计病例数为21例。完全缓解4例,部分缓解17例,无效15例,总有效率58.33%,药物起效的中位时间为3.0(0.5-10.0)个月。与无效组比较,有效组(完全缓解和部分缓解)患儿表现为口服CsA后第3个月中性粒细胞和红细胞显著升高,第6个月血红蛋白、血小板、白细胞显著升高(P <0.05);口服CsA 3个月后有效组除2例患儿在3-12个月内进行成分输血外,其余19例患儿均不再需要成分输血支持治疗。结论:NSAA患儿口服CsA总体有效率为58.33%。治疗3个月后是否停止输注血液制品可作为疾病转归的转折点,治疗3个月时的中性粒细胞、红细胞和6个月时的血红蛋白、血小板、白细胞水平可作为评估疾病转归的指标。

环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血疗效观察

目的:对环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血疗效进行研究及判定。方法:选取本院收治的60例(2015年10月17日—2016年3月17日期间),将其依据信封式随机分组原则,分为对照组、观察组,各30例,对照组给予司坦唑醇治疗,观察组给予环孢素A治疗,并观察两组患儿经治疗后的临床效果及不良反应情况。结果:观察组非重型再生障碍性贫血患儿经治疗后的总有效率为86.67%,显著高于对照组,P<0.05,其不良反应发生率为10.00%,与对照组无显著差异,P>0.05。结论:环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血疗效显著,可显著改善患儿贫血症状,且具有一定的安全性,值得在临床中推广实施。

儿童非重型再生障碍性贫血中医证候分布研究

目的探索儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的中医证候分布规律,为临床辨证治疗提供参考。方法收集2019年1月—2021年12月期间确诊的NSAA患儿,制定证素调查问卷并进行临床信息采集,采用因子分析、聚类分析的方法,探索NSAA患儿中医证候分布规律。结果共纳入NSAA患儿368例,收集频率>15%的中医证候共54个。因子分析获得公因子16个,NSAA患儿主要病位证素分布在脾、肾、肝,主要病性证素为气虚、血虚、阴虚、阳虚、痰湿。对16个公因子进一步进行聚类分析,最终归纳为5个中医证型,分别为脾气亏虚证、气血两虚证、肾阴虚证、肾阳虚证、肾阴阳两虚证。结论儿童NSAA病位主要在脾、肾、肝,中医主要证型为脾气亏虚证、气血两虚证、肾阴虚证、肾阳虚证和肾阴阳两虚证。

Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析

目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。

熟萸养血汤对非重型再生障碍性贫血患者的免疫功能的影响

目的探讨熟萸养血汤对非重型再生障碍性贫血患者免疫功能的影响。方法将81例非重型再生障碍性贫血患者分为对照组40例和治疗组41例。对照组37例患者(脱落3例)进行常规基础治疗。治疗组37例患者(脱落4例)在对照组上,运用熟萸养血汤。患者在治疗6个月后分析疗效。比较患者肾阴阳两虚证的中医证型评分。检测患者的血红蛋白(hemoglobin,HGB)、白细胞计数(white blood cell count,WBC)、血小板计数(platelet count,PLT)、网织红细胞绝对数(reticulocyte,RET)、CD3^(+)、CD4^(+)、CD8^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)、免疫球蛋白(immunoglobulin,Ig)A、IgM、IgG的水平。结果经6个月治疗,治疗组患者的整体总有效率达89.19%(33/37),对照组为70.27%(26/37),组间差异显著(P<0.05)。治疗6个月后,两组患者中医证型评分均显著减小(P<0.05);治疗组患者的中医证型评分比对照组患者更低(P<0.05)。治疗6个月后,两组的HGB、WBC、PLT、RET高于治疗前(P<0.05);治疗6个月后,治疗组的HGB、WBC、PLT、RET高于对照组(P<0.05)。治疗个月后,治疗组的CD8^(+)显著减小,CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)显著增大(P<0.05);治疗组的CD8^(+)小于对照组,CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)大于对照组(P<0.05)。治疗6个月后,治疗组的IgA、IgM、IgG高于治疗前,且比对照组治疗后的水平更高(P<0.05)。结论熟萸养血汤可提高非重型再生障碍性贫血的常规治疗效果,改善患者的血象及免疫功能。

补肾中药结合抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血的免疫作用及预测机制研究

目的:探讨补肾中药结合抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的免疫作用及预测机制。方法:选取2018年1月—2023年6月在甘肃省中医院被诊断为SAA的140例患者,依据随机1∶1分配原则,分为常规治疗组和联合补肾中药治疗组,每组70例。常规治疗组给予ALG/ATG进行免疫治疗,联合补肾中药治疗组在常规治疗组常规免疫治疗的基础上联合补肾中药进行治疗。观察并比较两组患者的临床总有效率、免疫指标(血红蛋白、网织红细胞、血小板以及中性粒细胞)水平、生存率预测效果以及不良反应的发生情况。结果:联合补肾中药治疗组患者的治疗总有效率高于常规治疗组的治疗总有效率,差异有统计学意义(P<0.05)。联合补肾中药治疗组免疫指标血红蛋白、网织红细胞、血小板以及中性粒细胞的水平均高于常规治疗组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察结束时,两组患者的整体生存率为83.58%。联合补肾中药治疗组5年、10年的预计生存率(83.11%、80.27%)高于常规治疗组5年、10年的预计生存率(77.82%、75.37%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,联合补肾中药治疗组的不良反应发生率与常规治疗组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:采取抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白结合补肾中药联合治疗SAA,治疗总有效率更高,且治疗早期疗效的预测准确率高,同时还具备提高免疫能力的效果,可以在临床进行一定范围的推广与应用。

环孢素联合海曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血患者的临床效果

目的:探究重型再生障碍性贫血患者经环孢素联合海曲泊帕治疗的改善效果。方法:选择2021年11月—2023年11月九江市第一人民医院收治的70例重型再生障碍性贫血,使用随机数字表法将患者分为对照组(n=35)和观察组(n=35)。对照组采取环孢素治疗,观察组采取环孢素联合海曲泊帕治疗。比较治疗效果、炎症因子、外周血常规指标及不良反应发生情况。结果:观察组治疗总有效率(97.14%)高于对照组(82.86%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,观察组C反应蛋白(CRP)、白细胞介素-2(IL-2)和肿瘤坏死因子-α(TNF-α)相较于对照组均更低,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗后,观察组血红蛋白(Hb)、白细胞计数(WBC)和血小板计数(PLT)均相较于对照组更高,差异均有统计学意义(P<0.05)。观察组不良反应发生率与对照组相比,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:环孢素联合海曲泊帕可显著改善重型再生障碍性贫血患者临床症状,改善炎症因子及外周血象指标且安全性较高。

单用环孢素治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效及影响因素分析

目的:分析单用环孢素(CsA)治疗儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的疗效及影响因素。方法:收集重庆医科大学附属儿童医院2016年1月1日至2020年12月31日确诊AA并单用CsA治疗患儿的临床资料,评价CsA治疗的疗效及影响因素。结果:119例患儿中男62例,女57例,中位年龄7岁1月。极重型AA(VSAA)45例,重型AA(SAA)47例,非重型AA(NSAA)27例。治疗后6个月时VSAA患儿的疗效明显差于SAA及NSAA(P<0.01)。早期死亡6例;16例复发;2例分别进展为AML和ALL。单因素分析结果显示,6个月时的骨髓高淋巴细胞比例对CsA疗效是不良因素,而高PLT计数则是保护因素(P=0.008,P=0.002)。ROC曲线显示,6个月时PLT计数为16.5×109/L、骨髓淋巴细胞比例为68.5%,可以作为判断CsA疗效的临界值。多因素分析结果显示,6个月时骨髓高淋巴细胞比例是独立的CsA不良因素(P=0.020,OR=0.062),高PLT计数是保护因素(P=0.044,OR=1.038)。治疗3个月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素(P=0.001,P=0.031)。结论:单用CsA治疗6个月后NSAA的疗效高于SAA及VSAA。初诊时高PLT计数是CsA治疗有效的良好因素,高骨髓淋巴细胞比例是不良因素。3月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素。

造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的研究进展

异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)是治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia, SAA)最有效的方法之一。随着近年来异基因造血干细胞移植临床实践的规范化和单倍体相合造血干细胞移植的进展,异基因造血干细胞移植已经迎来了新时代。基于国内和国际的前沿发展,探讨当前医疗背景下SAA患者allo-HSCT的适应症、供者选择、预处理方案以及移植物抗宿主病的预防措施等移植程序对于SAA患者移植预后至关重要,本文将围绕以上SAA相关移植程序的应用进展做一综述。

1例极重型再生障碍性贫血合并多重感染患者的护理体会

极重型再生障碍性贫血(VSAA)是一种非常罕见的、严重的造血系统疾病,表现为骨髓造血功能持续受损,导致全血细胞中的三大类细胞(红细胞、白细胞和血小板)数量不足。本文总结1例极重型再生障碍性贫血合并多重感染的患者的护理体会。根据患者临床症状,明确护理重点,积极控制感染,加强病情观察,做好跌倒及出血风险评估和防控,针对性开展心理护理,疏导患者情绪,提高患者治疗依从性,促进早期康复。

同期重型再生障碍性贫血Ⅰ型与Ⅱ型异基因外周血造血干细胞移植治疗临床疗效对比观察

目的通过对华北理工大学附属医院同期进行的重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅰ型(SAAⅠ)与Ⅱ型(SAAⅡ)亲缘间异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)后的临床疗效进行对比观察,为SAA患者合理选择移植治疗时机提供帮助。方法回顾分析自2002年12月至2022年12月间在华北理工大学附属医院进行allo-PBSCT的SAAⅠ和SAAⅡ患者的临床资料,其中SAAⅠ14例,SAAⅡ28例。人类白细胞抗原同胞全相合10例(MSD组),亲缘间单倍体相合32例(HID组)。全组患者所采用的移植预处理方案均为改良白消安/环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白方案,移植物抗宿主病预防均采用常规环孢素A(CsA)+短程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯,CsA血药谷浓度维持在150~300μg/L。对患者移植后总生存(OS)率及无事件生存(EFS)率进行对比观察。结果随访至2023年2月,中位随访期64(7~143)个月,全组死亡7例均为SAAⅡ患者(MSD组1例,HID组6例),全组预计3年OS率83.3%(SAAⅠ:100.0%、SAAⅡ:75.0%),两组比较差异有统计学意义(P=0.047)。HID组OS率81.3%,MSD组OS率90.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.541)。全组预计3年EFS率45.2%(SAAⅠ:64.3%、SAAⅡ:35.7%),两组比较差异有统计学意义(P=0.043)。HID组EFS率43.8%,MSD组EFS率50.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.641)。结论对有移植适应证的SAA患者,早期进行异基因造血干细胞移植治疗可改善此类患者的临床预后。

重型再生障碍性贫血治疗的研究进展

重型再生障碍性贫血(SAA)是一种急性且致命性的骨髓衰竭症,其发展速度快且病死率较高,预期结果较差。使用抗淋巴/胸腺细胞球蛋白联合环孢素作为标准疗法来控制再生障碍性贫血(AA)已经成为普遍做法,近年来雄激素、艾曲泊帕等药物的应用使得SAA患者的生存率显著升高。对于那些无法耐受或者再次出现病情恶化的病人来说,可以选择做同种异体造血干细胞移植(HSCT)以获得更好的疗效。HSCT前预处理方法的改进及移植后各种药物的应用,使得移植的成功率升高,移植物抗宿主病的发生率降低,异基因造血干细胞移植已成为临床研究的热门。本研究总结SAA近年来的移植和非移植治疗,分析其疗效及相关优缺点。

重型再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植前后血清IL-2、TNF-α、sIL-2R水平变化及其与急性移植物抗宿主病的关系

目的 探讨重型再生障碍性贫血(SAA)患者异基因造血干细胞移植前后血清白细胞介素-2(IL-2)、肿瘤坏死因子α(TNF-α)、可溶性白细胞介素2受体(sIL-2R)水平变化及其与急性移植物抗宿主病(aGVHD)的关系.方法 选取2020年5月~2022年6月在本院行异基因造血干细胞移植的78例SAA患者作为研究组,选取同期进行体检的72例健康者为对照组,比较两组血清IL-2、TNF-α、sIL-2R水平及研究组aGVHD的发生情况,并探讨其临床意义.结果 研究组移植前后血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平组内比较及其与对照组比较,差异均无统计学意义(P>0.05);研究组有32例患者发生aGVHD(aGVHD组),aGVHD组血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平明显高于无aGVHD组和对照组(P<0.05);单因素分析显示,aGVHD组与无aGVHD组的患者年龄、患者体重、患者文化程度、供受者性别、供受体亲缘关系、ABO血型比较,差异无统计学意义(P>0.05),IL-2、TNF-α、sIL-2R水平比较,差异有统计学意义(P<0.05);多因素Logistic回归分析结果显示,IL-2、TNF-α、sIL-2R是aGVHD发生的危险因素(P<0.05).结论 SAA患者移植前后血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平无明显变化,但aGVHD患者血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平变化明显,临床中检测其水平有助于预测aGVHD的发生.

艾曲泊帕对输血依赖的非重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗疗效的影响

目的:比较艾曲泊帕联合环孢素(CsA)和单用CsA治疗输血依赖的非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)的疗效。方法:回顾性分析2017年12月至2021年6月宁德师范学院附属宁德市医院及南通大学附属医院治疗中心76例初治TD-NSAA的临床资料,其中45例使用艾曲泊帕联合CsA治疗(艾曲泊帕治疗组),31例为同期基线匹配单用CsA治疗患者(对照组),比较两组患者疗效,并分析影响疗效的相关因素。结果:两组在治疗3、6、12个月及随访终点时血液学反应(HR)及完全缓解(CR)均存在明显统计学差异(P<0.05),随着艾曲泊帕治疗时间的延长疗效进一步提高,至随访终点,获得更多的CR及HR,同时随着艾曲泊帕最大稳定剂量的增加,HR有逐渐增加趋势。治疗6、12个月,艾曲泊帕治疗组骨髓巨核细胞数均明显高于对照组(P<0.05),其脱离血小板输注中位时间较对照组短(P=0.018),且中位血小板输注量也明显低于对照组(P=0.009)。艾曲泊帕治疗组在3、6、12个月血小板较基线升高值均高于对照组(P<0.05)。影响疗效的相关因素分析显示,患者性别、年龄、铁超负荷及治疗前血小板数量与疗效无相关性,而艾曲泊帕的中位稳定治疗剂量和中位治疗时间与疗效存在相关性。艾曲泊帕治疗组中部分患者有不同程度的不良反应,但反应轻微,多可耐受。结论:对于残存造血细胞较多的TD-NSAA患者,加用艾曲泊帕可明显改善HR,加快血小板的恢复,安全性及耐受性良好。

以环孢素A为主的复方用药方案治疗非重型再生障碍性贫血疗效分析

目的:研究环孢素A联合复方皂矾丸及十一酸睾酮治疗非重型再生障碍性贫血(NSAA)的疗效。方法:以回顾性分析法,观察对象为2020年1月至2023年1月入院的80例NSAA患者,参考治疗方式分为研究组(40例)与对照组(40例),研究组给予环孢素A基础上加用复方皂矾丸和十一酸睾酮治疗,对照组行环孢素A和司坦唑醇治疗;比较两组治疗前后CD4^(+)、CD8^(+)、白细胞计数、血小板计数、血红蛋白水平与治疗后肝功能指标[血清碱性磷酸酶(ALP)、谷氨酰转移酶(GGT)、谷草转氨酶(AST)、谷丙转氨酶(ALT)]水平、总有效率、副作用(毒副作用、肝功能异常)发生率。结果:两组治疗前CD4^(+)、CD8^(+)、白细胞计数、血小板计数、血红蛋白水平差异无统计学意义(P>0.05);较治疗前,两组治疗后CD4^(+)、白细胞计数、血小板计数、血红蛋白水平更高,CD8^(+)更低,差异有统计学意义(P<0.05);较对照组,研究组治疗后CD4^(+)、白细胞计数、血小板计数、血红蛋白水平与总有效率更高,CD8^(+)、ALP、GGT、AST、ALT水平与毒副作用、肝功能异常发生率更低,差异有统计学意义(P<0.05)。结论:在环孢素A治疗基础上联合复方皂矾丸和十一酸睾酮治疗NSAA患者疗效显著,可增强患者细胞免疫功能,改善白细胞、血小板计数与血红蛋白水平,还可降低其肝脏损害程度,副作用小,安全性高。