原发与继发免疫性血小板减少症患者血小板膜糖蛋白特异性抗体及其与出血评分关系的研究

目的探讨原发与继发免疫性血小板减少症(ITP)患者抗GPⅡb/Ⅲa及GPΙb/Ⅸ抗体的表达、抗体阳性表达与出血评分的关系,以及不同抗体类型出血评分的差异,为原发与继发ITP患者的诊治和出血严重程度提供临床依据。方法选取2013年10月—2020年8月在新疆医科大学第一附属医院诊断为原发ITP患者(42例)及继发ITP患者(42例)为研究对象,所有患者入院时采用ITP出血评分量表行出血评分。应用改良MAIPA法检测患者抗GPⅡb/Ⅲa和抗GPΙb/Ⅸ抗体。结果原发与继发组患者抗GPⅡb/Ⅲa抗体、抗GPΙb/Ⅸ抗体阳性率比较,差异无统计学意义(P>0.05),原发组患者抗体表达以抗GPⅡb/Ⅲa抗体为主,继发组抗体表达以抗GPΙb/Ⅸ抗体为主,两者抗体阳性构成比较,差异有统计学意义(P<0.05)。继发组患者整体出血程度较原发组重(P<0.05)。抗体阳性表达与出血程度的关系:(1)抗GPⅡb/Ⅲa抗体阳性患者出血程度较抗体阴性患者重(P<0.05)。(2)抗GPΙb/Ⅸ抗体阳性患者出血程度较抗体阴性患者重(P<0.05),双抗体阳性患者出血程度较抗体阴性患者重(P<0.05)。结论抗GPⅡb/Ⅲa抗体、抗GPΙb/Ⅸ抗体阳性表达对原发与继发ITP无鉴别意义,但原发ITP患者抗体表达以抗GPⅡb/Ⅲa抗体为主,继发ITP患者抗体表达以抗GPΙb/Ⅸ抗体为主。继发ITP患者临床出血程度较原发ITP患者重。抗GPⅡb/Ⅲa抗体、抗GPΙb/Ⅸ抗体及抗体双阳性患者出血程度较抗体阴性患者重。

基于网络药理学和分子对接探讨党参防治免疫性血小板减少症的分子机制

目的:采用网络药理学、差异基因分析、分子对接方法初步阐明党参治疗免疫性血小板减少症(ITP)的分子机制。方法:在传统中药系统药理学数据库(TCMSP)、传统中药综合数据库(TCMID)和中医药百科全书数据库(ETCM)中检索党参的主要成分和相应的蛋白质靶标。在GeneCards、OMIM、DisGeNET数据库收集ITP的靶点,构建韦恩图获得复合靶标和疾病的交集靶点,并将靶标导入STRING数据库,使用Cytoscape3.9.1构建PPI网络。接着对交集靶点进行基因本体(GO)和京都基因与基因组百科全书(KEGG)富集分析,以探索ITP与党参的相关信号通路,最后对关键靶点和活性化合物进行分子对接研究。结果:共获得党参的84种潜在活性化合物、2354个疾病靶点与257个药物靶点,并得到86个交集靶点。通过蛋白互相作用网络图(PPI)分析确定了15个关键靶点,Degree值排名前5位的靶点包括血管内皮生长因子A(VEGFA)、Src原癌基因(SRC)、白细胞介素2(IL2)、过氧化物酶体增殖激活受体γ(PPARG)、表皮生长因子受体(EGFR)。GO和KEGG分析表明,党参治疗ITP主要涉及ERK1和ERK2级联的正向调控、信号转导、蛋白质磷酸化等生物学过程,信号通路主要包括PI3K/Akt、癌症通路、T细胞信号通路。分子对接结果表明,SRC、PPARG与11-hydroxyrankinidine具有较高的结合活性。肉豆蔻酸、乙基α-d果糖呋喃糖苷、黄豆黄素是重要的活性化合物并通过分子对接模拟进行验证。结论:本研究从多个角度阐明党参可能通过调节多个靶点和多条途径对ITP产生治疗作用,可为进一步深入研究党参对ITP的作用提供科学依据。

基于“三焦生精”理论治疗成人原发免疫性血小板减少症

原发免疫性血小板减少症是一种免疫介导的以血小板减少为主要特征的疾病,归属于中医“紫癜病”范畴,临床多从火热亢盛、气虚失摄、脾不统血、肾虚火旺等方面论治。三焦理论始于《黄帝内经》,三焦具有通行原气,运化水液两大基本功能,该文首先对“三焦生精”的理论内涵进行阐述,其次基于“三焦生精”理论探讨原发免疫性血小板减少症的病机及治法,最后通过对一则验案进一步分析,以期为临床治疗原发免疫性血小板减少症拓宽思路。

血小板相关抗体在儿童免疫性血小板减少症治疗效果评估中的临床价值

目的:探究血小板相关抗体(PA-Ig)在儿童免疫性血小板减少症(ITP)治疗效果评估中的临床价值。方法:选取2020年2月至2023年2月医院收治的104例ITP患儿以及22例健康儿童作为研究对象,分别将其纳入观察组与对照组,观察组患儿根据治疗结果分为完全反应组、有效组与无效组,所有儿童均进行PA-Ig水平检测。结果:观察组104例患儿中,有85例(81.73%)患儿治疗后为完全反应(完全反应组),11例(10.58%)为有效(有效组),其余8例(7.69%)为无效(无效组);观察组PA-IgG、PA-IgM、PA-IgA水平高于对照组(P<0.05);完全反应组PA-IgG、PA-IgM、PA-IgA水平低于有效组与无效组,有效组PA-IgG、PA-IgM、PA-IgA水平低于无效组,不同治疗效果的三组ITP患儿PA-IgG、PA-IgM、PA-IgA水平比较差异有统计学意义(P<0.05)。结论:对ITP患儿PA-Ig水平进行检测有利于临床针对患儿情况进行治疗与早期疗效评估,降低患儿治疗风险,在ITP患儿治疗效果评估中具有一定评估价值。

活血化瘀法在慢性原发免疫性血小板减少症辨治中的循证探索

目的:基于临床和中西医理论的整合,探索中医活血化瘀法在慢性原发免疫性血小板减少症(Primary Immune Thrombocytopenia,ITP)治疗中的临床应用循证依据。方法:结合临床总结分析中西医对ITP的病机认知,结合临床辨证和研究结果进行综合比照分析。结果:①慢性ITP虽然是以出血为主要表现的疾病,但是临床中仍然有发生血栓的现象,即出血与血栓的发生并存;②由中医学理论和临床辨证对ITP出血与瘀血状态的认识可知两者互为影响,验证了“离经止血,虽为清血,亦为瘀血”“瘀血不去,新血不生”的理论;③ITP的发生、发展过程中病机演化对瘀血形成的认识,提示了“久病多瘀”的证据;④中医药辨证论治的过程中,不失时机地选择应用活血化瘀法,不仅有效地治疗了ITP的出血症状,而且通过活血化瘀法还能够预防血栓的发生,提供了临床疗效证据。结论:基于临床疗效和ITP病机、病程的综合分析,中医活血化瘀法在慢性甚至是难治性ITP的治疗中不仅可以改善临床症状,还能够预防血栓的发生,为临床广泛应用提供很好的循证依据。部分患者的血小板水平也有提升。至于提升血小板的机制还有待于进一步的临床研究。

基于文献挖掘和网络药理学探析阴虚型免疫性血小板减少症用药规律与作用机制

目的利用数据挖掘技术及网络药理学探讨中药治疗阴虚型免疫性血小板减少症用药规律与潜在作用机制。方法运用中国知网、万方数据库检索中药治疗阴虚型免疫性血小板减少症相关文献,通过中医传承辅助平台V2.5软件分析组方规律,确定常用药对;运用中药系统药理学数据库与分析平台(TCMSP)、本草组鉴数据库、GeneCards数据库获取关键基因和主要靶点信息,利用STRING数据库构建交集靶点蛋白相互作用网络,采用Cytoscape 3.7.1软件中的CytoHubba和MCODE插件筛选出关键靶点信息,采用METASCAPE数据库基因本体(GO)功能富集分析和京都基因与基因组百科全书(KEGG)通路富集分析。结果共筛选得到129篇有效文献,共计130个中药处方,通过关联规则筛选出“生地黄—牡丹皮—旱莲草”为最佳中药复方,HSP90AA1、STAT3、VEGFA、MAPK3等为关键靶点,槲皮素、山柰酚、金合欢素与木犀草素等为主要有效成分,其主要作用机制可能是调控癌症通路、Th17细胞分化及核转录因子κB(NF-κB)信号通路等。结论治疗阴虚型免疫性血小板减少症应抓住止血、凉血、行血三要素,初步揭示常用复方“生地黄—牡丹皮—旱莲草”通过多成分—多靶点—多通路发挥治疗作用,为今后研究提供理论依据。

艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症患者的回顾性研究

目的探究艾曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)患者的回顾性研究。方法回顾性分析2018年10月至2022年2月于笔者医院接受治疗的90例ITP患者的病历资料,根据不同治疗方式,分为地塞米松组和艾曲泊帕组,地塞米松组采用地塞米松治疗,艾曲泊帕组在地塞米松组基础上联合艾曲泊帕治疗(均n=45)。比较免疫功能、治疗效果及不良反应。结果治疗后4周,白细胞介素[(interleukin)-2,IL-2]、干扰素-γ(interferon-gamma,INF-γ)水平比较,艾曲泊帕组及地塞米松组均较治疗前降低,且艾曲泊帕组低于地塞米松组,IL-4水平比较,艾曲泊帕组及地塞米松组较治疗前提高,且艾曲泊帕组高于地塞米松组(P<0.05)。治疗后4周,艾曲泊帕组及地塞米松组血小板(platelet,PLT)计数≥30×10^(9)/L比例分别为68.89%、40.00%,PLT≥50×10^(9)/L比例分别为55.55%、20.00%,艾曲泊帕组各比例均高于地塞米松组(P<0.05),治疗4周内,艾曲泊帕组及地塞米松组1/2时间PLT≥50×10^(9)/L比例分别为66.67%、33.33%,至少1次PLT≥50×10^(9)/L比例分别为93.33%、44.44%,治疗9个月至少1次PLT≥50×10^(9)/L比例分别为60.00%、26.67%,艾曲泊帕组高于地塞米松组(P<0.05)。艾曲泊帕组及地塞米松组不良反应率比较(P>0.05)。结论艾曲泊帕可明显降低ITP患者出血风险,改善免疫功能,提升治疗效果,同时治疗安全性较高。

国医大师丁樱“四期分论,气血同调”辨治儿童原发免疫性血小板减少症

免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)是儿童最常见的出血性疾病,病程可长达1年以上。因该病导致的反复出血、活动受限及激素副作用严重影响儿童的身体健康。辨证论治的整体调控作用能显著促进疗效并有效平衡西药的副作用,在儿童免疫性血小板减少症的治疗中发挥着重要作用。丁樱教授系全国第四届国医大师,行医50余载,擅长中西医结合辨证治疗儿科各种疑难病,尤其对儿童ITP有独到的见解和丰富的临床经验。丁樱教授将ITP病机概括为“毒、虚、瘀”,提出了“扶正、祛毒、化瘀”的核心治疗原则。针对该病病机转化特点,又将其分为发作期和稳定期分别论治,提出了“四期分论,气血同调”的分期论治原则。主张发作期分早发、持续、慢性和难治4个阶段。早期以攻邪为主,持续期攻补兼施,慢性期养阴清热,难治期补虚为要。稳定期根据气血失调的情况,或益气养血,或行气活血,或补肺固表,或健脾温阳,或散瘀通络,灵活变通,守证而治,效如桴鼓。

血清IL-6水平检测在原发免疫性血小板减少症患者预后疗效评估的临床意义

目的本研究旨在探索血清白介素6(IL-6)水平对初诊原发免疫性血小板减少症患者预后疗效的影响。方法回顾性分析70例符合原发免疫性血小板减少症诊断的初诊患者,收集患者的临床资料,并对血清IL-6水平、血小板计数、出血评分进行测定。根据血清IL-6测量结果,将患者分为低水平组(IL-6≤25 pg/mL)、中水平组(2535 pg/mL)。应用标准化治疗并随访3个月,收集并分析患者实验室检查、疗效评价等指标。采用多元Cox回归分析IL-6水平与患者预后指标的相关性。结果治疗前,不同IL-6水平组患者的血小板计数和出血评分差异无统计学意义(P>0.05)。治疗3个月后,IL-6高水平组的血小板计数更低,出血评分更高(P<0.05);IL-6低水平组的预后疗效最好(P<0.05)。患者的年龄、病程、治疗后的出血评分、血小板计数和疗效评价与IL-6水平呈相关关系(P<0.05)。结论本研究表明血清IL-6与原发免疫性血小板减少症患者的预后存在相关性,高IL-6水平可能提示原发免疫性血小板减少症预后较差。IL-6水平有望成为早期评估原发免疫性血小板减少症患者预后的潜在生物标志物,但仍需进一步的研究和验证。

八珍汤膏方在气血两虚证免疫性血小板减少症中的应用

分析气血两虚证免疫性血小板减少症患者八珍汤膏方联合治疗效果及血小板计数影响。方法 抽选2021年4月~2022年3月研究时间段内中山市中医院肿瘤血液病区住院及门诊治疗气血两虚证免疫性血小板减少症患者40例为研究对象,实施对比性研究,将患者按照随机数表法划分对照组(n=20)、试验组(n=20)后,予以对照组泼尼松治疗,予以试验组泼尼松+八珍汤膏方联合治疗。评价患者临床研究期间血小板计数,中医症候积分组间差异。结果 (1)试验组治疗1月、2月、3月时PLT(检验结果均高于对照组,差异有统计学意义,P<0.05。(2)试验组治疗1月、2月、3月时气短懒言、神疲乏力症候积分及治疗2月、3月时头晕目眩、面色苍白/萎黄症候积分均低于对照组,差异有统计学意义,P<0.05。结论 气血两虚证免疫性血小板减少症患者临床治疗中联合八珍汤膏方治疗,可在西药治疗同时,经对症中药组方应用综合调理患者病机,改善临床症状表现及基础健康质量。

CD41单克隆抗体建立慢性免疫性血小板减少症小鼠模型失败的初步分析

目的:通过向Balb/c小鼠腹腔注射不同次数和不同剂量CD41单克隆抗体(MWReg30),探究该方法能否构建出一种稳定的慢性免疫性血小板减少症(ITP)模型,并在造模结束后采用党参提取液干预此模型小鼠,以明确其对造模小鼠异常血小板计数的调整作用。方法:首先,使用MWReg30的常用剂量对Balb/c小鼠建立慢性ITP模型,并在抗体注射结束后探究党参提取液对造模小鼠的影响;随后,分别对不同组别的小鼠进行MWReg30的2次注射和2倍剂量注射,明确注射次数和剂量的增加是否有助于建立慢性ITP模型。结果:向小鼠体内注射MWReg30的造模方式不能使Balb/c小鼠血小板数量长期维持低水平,并且通过增加抗体注射次数和剂量的方法也难以实现此目的。但是,MWReg30的2次注射和2倍剂量注射分别使小鼠血小板计数在抗体注射结束7 d内和14 d内反弹升高至较高水平,且低剂量党参提取液干预造模小鼠可使其异常升高的血小板数量呈现下降趋势。结论:对小鼠腹腔注射MWReg30的造模方法无法复制出稳定的慢性ITP模型,此方法能否成为一种理想的慢性ITP模型建立方式仍有待进一步证实。而增加MWReg30的注射剂量能够延长模型小鼠血小板计数低水平的维持时间;且低剂量的党参提取液可能会对造模小鼠异常升高的血小板数量起纠正作用。

艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症的临床综合评价

目的对艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)进行临床综合评价,为药品说明书修订、临床合理用药提供循证依据。方法以中文关键词“艾曲泊帕/艾曲波帕/瑞弗兰”“免疫性血小板减少症/特发性血小板减少性紫癜”“儿童”和对应的英文关键词“eltrombopag”“immune thrombocytopenia/idiopathic thrombocytopenic purpura”“child/children”在中国知网、万方、PubMed、Cochrane library等数据库检索从建库至2023年5月的文献。采用文献研究、成本效果研究等方法,比较艾曲泊帕与罗米司亭、海曲泊帕以及重组人血小板生成素(rhTPO)治疗儿童ITP的有效性、安全性、经济性。结果本研究共检索到相关文献613篇,最终纳入符合标准的有效文献14篇。艾曲泊帕在减少出血事件和改善生活质量方面显著优于罗米司亭,并且艾曲泊帕的增量成本效果相较于罗米司亭具有优势。此外,艾曲泊帕在治疗儿童ITP方面并未出现明显有别于罗米司亭的安全性事件。结论艾曲泊帕具有良好的有效性、安全性、经济性。应开展更多的真实世界相关研究,为艾曲泊帕治疗儿童ITP提供更多临床循证依据。

MicroRNA调节免疫性血小板减少症CD4^(+)T细胞亚群免疫功能的研究进展

MicroRNA(miRNA)是一种小分子非编码单链RNA,可广泛参与多种生物学过程,对调节机体的免疫功能具有重要作用。免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,其发生和进展与miRNA介导CD4^(+)T细胞亚群的异常免疫调节密切相关。ITP患者miRNA的不同表达情况可影响CD4^(+)T细胞亚群的免疫功能,导致Th1/Th2、Th17/Treg的调节失衡和TFH的过度分化,引起细胞因子分泌异常。本文就ITP中miRNA介导的CD4^(+)T细胞亚群免疫功能失衡机制进行总结,以期为探索ITP的免疫机制和免疫治疗提供启发。

基于网络药理学和分子对接探讨归脾汤治疗免疫性血小板减少症作用机制

目的 基于网络药理学和分子对接技术探讨归脾汤治疗免疫性血小板减少症(ITP)的作用机制。方法 检索TCMSP、TCMIP、BATMAN数据库收集归脾汤活性成分和靶点,检索GeneCards、TDD及OMIM数据库获取ITP靶点;借助jvenn、STRING平台获取韦恩和蛋白相互作用(PPI)网络,用Cytoscape构建分析网络,并运用DAVID6.8数据库进行GO功能和KEGG通路富集分析,使用AutoDock进行分子对接。结果 共收集归脾汤活性成分175个,对应靶点491个,疾病靶点1 133个;网络分析结果示TNF等为归脾汤治疗ITP的核心靶点,槲皮素等为关键活性成分。共富集507条GO条目,109条KEGG通路。分子对接结果表明核心活性成分与核心靶点有较好结合活性。结论 归脾汤可能通过槲皮素、山柰酚、β-谷甾醇、刺芒柄花素、异鼠李素等核心活性成分作用于TNF、IL6、IL1B、IL10、IFNG等核心靶点治疗ITP,并通过TNF通路等发挥抗炎及免疫调节作用,本研究可为归脾汤治疗ITP提供了理论依据。

MicroRNA-3162-3p在儿童原发性免疫性血小板减少症不同临床分期中的表达及其意义

目的:探讨microRNA-3162-3p在儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)不同临床分期中的表达及其意义。方法:纳入96例ITP患儿,按照病程的不同将其分为新诊断组(病程<3个月,40例)、持续性组(病程3-12个月,30例)、慢性组(病程>12个月,26例),同期选择80例健康儿童作为对照组。分离并培养ITP患儿与健康儿童的外周血单个核细胞(PBMNC),采用实时荧光定量PCR法检测外周血PBMNC中microRNA-3162-3p的表达情况,ELISA法检测受试者外周血PBMNC中IL-17、IL-23、IL-10、TGF-β的含量。Spearman相关性分析microRNA-3162-3p与血小板计数、IL-17、IL-23、IL-10、TGF-β的相关性。结果:与对照组相比,ITP患儿的外周血PBMNC中microRNA-3162-3p、IL-10的表达及血小板计数显著下降(P<0.05),IL-17、IL-23、TGF-β显著升高(P<0.05);随着病程的延长,microRNA-3162-3p、IL-10在PBMNC中的表达及血小板计数均显著下降(P<0.05),IL-17、IL-23、TGF-β的表达显著升高(P<0.05)。MicroRNA-3162-3p在ITP患儿PBMNC中的表达与血小板数、IL-10呈正相关(r=0.716、0.667),与IL-17、IL-23、TGF-β呈负相关(r=-0.540、-0.641、-0.560)。结论:MicroRNA-3162-3p在ITP患儿PBMNC中的表达明显降低,参与调控Th17/Treg的失衡,可作为ITP潜在的治疗靶点。

杨濛从“玄府-三焦”论治儿童免疫性血小板减少症经验

“热、毒、瘀、虚”是免疫性血小板减少症发病之源。杨濛从“玄府-三焦”学说提出其起病是由玄府中伤,牵连三焦而诱发,上焦受风产热毒,中焦伤热酿瘀毒,下焦失温生瘀虚,故治疗本病应首先明确病位,再运用祛风清热、益气解毒及温阳化瘀之品辨证施治。附典型病案1则以佐证。

慢性粒-单核细胞白血病合并免疫性血小板减少症1例

慢性粒-单核细胞白血病(chronic myelomonocytic leukemia,CMML)合并免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)十分罕见。该文报告1例采用维奈克拉联合瑞帕妥单抗(一种抗CD20单克隆抗体)及海曲泊帕治疗CMML合并ITP患者的临床资料。CMML和ITP的共存机制需要进一步明确。维奈克拉联合抗CD20单抗及血小板生成素受体激动剂可能是治疗该合并症的有效策略之一。

儿童免疫性血小板减少症复发危险因素的调查及其预测模型的构建

目的调查儿童免疫性血小板减少症(ITP)复发情况,并建立其预测模型。方法选择2018年1月至2022年4月苏州市吴江区儿童医院(苏州大学附属儿童医院吴江院区)及苏州大学附属儿童医院接诊的ITP患儿288例进行研究。收集可能影响儿童ITP复发相关因素,将模型组患儿根据有无复发分为2组,比较2组各指标,并以LASSO回归筛选出潜在影响因素后以Logstic回归分析筛选出儿童ITP患者复发的独立性影响因素,采用R语言构建列线图模型并进行验证。结果模型组201例患者中共有37例(18.47%)出现复发,复发组与未复发组患者年龄、血型、治疗前病程、前驱感染、出血情况、初始治疗方案、抗核抗体、初诊血小板计数、初诊平均血小板体积、初诊血小板分布宽度、初诊外周血淋巴细胞计数、治疗后血小板计数升至有效时间比较差异均具有统计学意义(P<0.05)。LASSO回归基础上行多因素Logistic回归分析:血型、治疗前病程、前驱感染、初始治疗方案、初诊外周血淋巴细胞计数、治疗后血小板计数升至有效时间为儿童咳嗽变异性哮喘转为典型哮喘的独立性影响因素。根据多因素分析结果,以R语言建立儿童ITP复发预测列线图模型。接受者操作特征曲线(ROC)分析结果显示,模型组列线图模型预测儿童ITP复发的AUC为0.867[95%CI(0.796,0.938)]灵敏度为84.2%,特异度为73.1%;验证组曲线下面积(AUC)为0.838[95%CI(0.765,0.911)]灵敏度为82.3%,特异度为78.4%。采用Bootstrap法重复抽样1000次,并以验证组进行验证,校准曲线结果显示:模型组与验证组预测曲线与标准曲线基本拟合,提示模型预测准确度较高。模型组决策曲线分析结果显示:当该列线图模型预测儿童ITP复发的概率阈值为0.15~0.75时,患者的净受益率大于0。结论儿童ITP复发主要受患者年龄、血型、治疗前病程等因素的影响,根据上述因素建立的列线图模型用于育儿儿童ITP复发具有较高的准确度与区分度。

血小板生成素受体激动剂治疗原发免疫性血小板减少症的研究现状

减少血小板破坏是原发免疫性血小板减少症一线治疗的主要目的,部分患者对一线治疗无效或不耐受。血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonist,TPO-RA)可模拟内源性血小板生成素功能,促进巨核细胞的增殖和分化,增加血小板的数量。在临床试验中,TPO-RA不仅能够提升血小板计数,其在疗效和安全性方面也表现出优势。随着TPO-RA新药的不断研发,以艾曲泊帕为代表的TPO-RA成为临床研究热点之一。TPO-RA因起效时间短及以口服为主的给药途径等特点而被广泛关注,其或能弥补原发免疫性血小板减少症一线药物的不足。本文主要围绕TPO-RA的药效学、不良反应及其在原发免疫性血小板减少症中的应用进展进行综述,以期为TPO-RA的基础研究和临床应用提供参考。

结缔组织病伴免疫性血小板减少症的诊断治疗进展

免疫性血小板减少症(ITP)为免疫介导的疾病,分为原发性ITP和继发性ITP。结缔组织病(CTD)是一组主要侵犯全身结缔组织的系统性自身免疫性疾病,容易合并继发性ITP的疾病包括系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征、抗心磷脂抗体综合征等。CTD-ITP患者出血倾向增加,严重者可致内脏出血,病死率高,是影响CTD患者预后的重要因素。近年来有关CTD-ITP的发病机制、临床表现、治疗方法的研究取得了较大进展,新型生物制剂和促血小板生成药物的使用让更多患者获益。早期诊断、出血程度分级、风险判断以及个性化达标治疗是获得良好预后的关键。