myPKFiT®软件辅助血友病A伴抑制物患者免疫耐受诱导治疗的病例报告

免疫耐受诱导(ITI)治疗是清除血友病A患者体内抑制物的一线治疗方案,应用注射用重组人凝血因子Ⅷ(rFⅧ)开启ITI治疗后的疗效评估及剂量调整是个性化治疗的重要组成部分。FⅧ的药代动力学(PK)参数可用于评估患者ITI治疗是否达到完全耐受,对抑制物滴度进行有效的监测。myPKFiT®软件是中国首个支持血友病PK指导的管理软件,也是目前国家药品监督管理局唯一批准的FⅧ个体化剂量指导软件,本病例报告中的两例血友病A伴抑制物患者,探索性采用myPKFiT®软件对其ITI治疗方案进行疗效评估和剂量调整,提示了PK指导在ITI治疗中的积极意义。

免疫治疗研究和临床应用(三)

本节介绍免疫治疗的种类以及各种治疗应当遵循的共同原则.

调节性T细胞在血友病A抑制物产生中的研究进展

调节性T细胞(regulatory cell,Treg)是人体免疫系统重要的调节细胞,在维持机体免疫状态稳定、控制自身免疫及机体免疫耐受等方面十分重要[1].也是近年来在血友病抑制物产生的相关机制中研究较多的免疫因素之一,并有一定的研究成果.血友病是伴X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,发病率在存活男婴中位1/5 000[2].主要表现为终生自发性、反复性出血,以关节、肌肉多见,严重可有颅内、重要脏器出血,存在致残、致死风险.目前公认的有效治疗方法为凝血因子的替代治疗,尤其是预防治疗的开展可有效的减少患者出血,很大程度的提高和改善了患者的生活质量[3].但是,部分患者针对外源性凝血因子会产生特异性的抗体-抑制物,抑制物能中和外源性输注的凝血因子,使替代治疗疗效降低甚至无效,成为目前替代治疗最严重的并发症之一.与抑制物的产生相关的危险因素包括遗传背景及免疫因素两个方面,有研究显示,在相同的遗传背景及治疗方法下,其是否产生抑制物的结果是不同的,说明在抑制物产生过程中,免疫调节机制是更为关键的因素[4].