2型糖尿病全球首创新药卫生技术评估的策略及其启示

目的回顾性分析2型糖尿病全球首创新药的卫生技术评估(HTA)案例,探讨HTA的主要评估维度、评估方法与价值侧重,为建立和完善我国糖尿病药物的HTA标准提供参考借鉴。方法对全球首创新药西格列汀、艾塞那肽和达格列净进行案例研究,系统检索澳大利亚、加拿大和英国HTA机构官网发布的评审报告,基于预先设定的标准化数据表格提取关键信息,通过叙述性整合对药企准入策略和专家评审建议进行总结提炼与对比分析。结果药企申请评估的适应证以联合用药为主,首次提交最多的是与二甲双胍或磺脲类的联用。如果首次申请被拒绝,澳大利亚药物福利咨询委员会(PBAC)、加拿大药品和卫生技术局(CADTH)、英国国立卫生与临床优化研究院(NICE)支持再次提交,首个适应证获得推荐前的申请次数1~3次。临床价值评估更倾向于选择阳性对照,缺乏头对头研究时则使用间接对照或网状Meta分析。3种药物的临床试验主要终点均以糖化血红蛋白(HbA_(1c))为替代指标,获得非劣性的结果是评估关注的重点。经济价值评估时,PBAC常采用最小成本分析,CADTH和NICE常采用成本-效用分析,药品定价、对照的价格、成本构成和模型结果的可重复性等因素均会影响经济学评价结果。结论临床必需、安全有效、价格合理是我国医保未来对药物价值评估的大趋势,药企可借鉴国外HTA机构创新糖尿病药物的申请经验,从多维度展示药物的价值。同时我国HTA机构也可考虑提供糖尿病或其他慢性疾病的评估指导规范,以促进创新药品的开发和准入。