基于γ-氨基丁酸抑制性神经通路靶向调控策略在神经发育障碍疾病中的应用

中枢神经系统正常生理功能的维系需要兴奋性神经环路及抑制性神经环路处于协调状态。脑内主要抑制性神经递质为γ-氨基丁酸(γ-amino-butyric acid,GABA),越来越多的研究证据表明,GABA极性转化异常引起的兴奋-抑制神经环路平衡紊乱,会导致某些神经发育障碍性疾病和精神性疾病的发生,比如孤独症谱系障碍(autism spectrum disorder,ASD)、癫癎和精神分裂症等。首先介绍了GABA极性转化及其在兴奋-抑制神经环路平衡中的作用,并综述GABA极性转化异常导致兴奋-抑制神经环路紊乱、进而引起神经发育疾病可能机制,在此基础上,介绍了目前基于GABA抑制性神经通路靶向调控策略在神经发育障碍疾病中的转化医学研究进展,以期与读者分享此领域最新研究进展,并探讨后续研究的可能方向及成果转化应用的前景。