创新药物Ⅱ期临床研究设计的一般考虑

Ⅱ期临床研究是新药研究过程中的重要阶段,其主要的目的是探索药物剂量-效应关系,初步评估研究新药的药效作用和安全性,为是否可进入后期的确证性临床试验阶段以及为确证性临床试验的给药方案选择提供决策依据。本文介绍了国际上通用的Ⅱ期临床研究的研究类型和设计、研究目标、统计方法等内容,并给出案例加以说明。针对目前国内的创新药物Ⅱ期研究设计常常采用2个受试药物剂量组和1个阳性药组的设计,本文介绍的内容将有助于认识这种设计所存在的不足,对如何进行Ⅱ期临床试验的合理设计和研究推进等方面也有启发作用。

基于阿基米德Copula回归模型双计数数据新药安全性有效性评价

目的:研究新药安全性指标和有效性指标为计数数据以及相关条件下的联合评价及剂量选择问题。方法:基于阿基米德Copula性质建立了双计数数据联合评价模型,并提出了联合概率法进行剂量选择。结果与结论:阿基米德Copula具有良好的效果。首先,可以方便地刻画变量间相关性。另外,安全性和有效性回归模型参数具有明显生理学意义。同时,阿基米德Copula对概率分布没有任何限制。模拟结果表明,阿基米德Copula联合模型可以很好地刻画具有相关性安全性有效性指标,同时选择最优给药剂量。