英国罕见病用药医保准入政策分析及对我国的启示

目的 通过分析英国的罕见病用药医保准入政策,基于已有的准入途径及框架为我国罕见病用药医保准入提供参考依据。方法 收集英国的罕见病用药相关指南、政策文件等,使用内容分析法对罕见病用药评估机制、报销决策标准、利益相关者参与程度、处理不确定性及风险的应对策略、政策实施效果等进行分析,提炼英国罕见病用药医保准入的关键点,为我国建立完善罕见病用药医保准入制度提供可参考建议。结果与结论 从准入途径来看,英国采取了单独的路径和明确的考量标准对罕见病用药进行评估和报销。从评估机制来看,英国有医生、患者、申请人等多方利益相关者参与决策流程。英国通过收集更充分的临床证据,利用患者可及计划来处理不确定性和风险。英国在实施罕见病用药相关政策之后,在罕见病用药资金投入、药品申请报销通过率、受资助患者人数等方面卓有成效。建议我国在建立和完善罕见病用药评估报销制度过程中,通过建立单独的罕见病用药准入评估路径,再加上更多利益相关的参与,实现我国罕见病用药可及性的提高。