基于自上而下构建方法的壮医医生报告结局概念框架

医生报告结局(CROs),是医生对患者健康状态疗效评价的报告,是从医生的角度考察干预措施有效性、安全性和医生自身的满意度。根据壮医相关文献,借鉴西医患者报告结局(PROs)和中医CROs的研究方法,以“自上而下”的方法,壮医CROs作为核心,将临床有效性、安全性和医生满意度各领域与壮医特色指标相结合初步构成逻辑完备的框架,为建立有壮医特色的临床疗效评价体系提供了可能,有利于壮医疗效评价的客观化和现代化。

中医药疗效评价体系中“医生报告结局”研究

目的探讨中医药疗效评价体系中"医生报告结局"方法学建立的背景、内容及意义。方法通过研究"医生报告结局"概念内涵、中医古籍及现代医学对"医生报告结局"的研究、中医疗效与评价指标等内容,提出了一套新的疗效评价方法即"中医主观复合性指标体系"。结果中医主观复合性指标体系是除实验室检测的客观指标之外,病人、医生和病人看护者对疾病信息的反映,既包含中医证候要素,又体现生存质量相关理念。结论为建立中医临床疗效评价体系提供了可能,有利于中医疗效评价的客观化和现代化,对推广中医发展、制定真正能反映中医内涵的临床疗效评价体系有着重要作用。

慢性前列腺炎中医证候医生报告结局条目及其权重的初步研究

目的:研制慢性前列腺炎中医证候医生报告结局条目及其权重。方法:在前期文献分析结合专家意见的基础上,我们选择慢性前列腺炎湿热下注证及气滞血瘀证进行了两轮的层次分析法专家调查,最终确定慢性前列腺炎湿热下注证及气滞血瘀证中医证候医生报告结局条目及其权重。结果:慢性前列腺炎湿热下注证及气滞血瘀证中医医生报告结局中,湿热下注证包括排尿症状,会阴、少腹、阴器及腰骶不适症状,其他症状,舌脉等4个域,14个症状/体征条目;气滞血瘀证包括少腹、会阴、阴器及腰骶不适症状,排尿症状、舌脉等3个域,13个症状/体征条目。结论:我们所研究出的慢性前列腺炎中医证候医生报告结局使慢性前列腺炎中医临床结局的报告得到了简化,具有较好的临床实用性。

功能性消化不良(餐后不适综合征,胃痞病)医生报告结局量表的科学性考评

目的对功能性消化不良（餐后不适综合征,胃痞病）医生报告结局量表进行计量心理学考核,以考评量表的可行性、区分效度、信度、反应度。方法采集现场调查的30例餐后不适综合征患者,考核量表的可操作性、鉴别度指数D值、评价者内信度、评价者间信度、反应度。结果量表完成率为100%,时间中位数为2 min;总分及各条目分的高低端组之间的鉴别度指数D值在0.36-0.75,具有良好的区分效度;同一评价者两次评分的总分及条目分ICC在0.81-1.00（P〈0.05）,评价者内信度良好,两个评价者评分的总分及条目分ICC在0.94-0.99（P〈0.05）,评价者间信度良好,Bland-Altman图形分析均显示没有系统误差;总分及条目分效应大小（ES）在0.49-1.53,标准化反应均数（SRM）在0.64-1.82,变化率（CR）为43-58%,反应度均良好。结论功能性消化不良（餐后不适综合征,胃痞病）医生报告结局量表是一个具有良好的区分效度、信度和反应度的疾病专用量表,可操作性强,可用于中医、中西医临床疗效评价。

功能性消化不良医生报告结局量表的科学性考评

目的对功能性消化不良(餐后不适综合征,胃痞病)医生报告结局量表进行计量心理学考核,以考评量表的可行性、区分效度、信度、反应度。方法采集现场调查的30例餐后不适综合征患者,考核量表的可操作性、鉴别度指数D、评价者内信度、评价者间信度、反应度。结果量表完成率为100%,时间中位数为2 min;总分及各条目分的高低端组之间的鉴别度指数D值在0.36~0.75,具有良好的区分效度;同一评价者两次评分的总分及条目分ICC在0.81~1.00(P<0.05),评价者内信度良好,两个评价者评分的总分及条目分ICC在0.94~0.99(P<0.05),评价者间信度良好,Bland-Altman图形分析均显示没有系统误差;总分及条目分ES在0.49~1.53,SRM在0.64~1.82,CR为43%~58%,反应度均良好。结论功能性消化不良(餐后不适综合征,胃痞病)医生报告结局量表是一个具有良好的区分效度、信度和反应度的疾病专用量表,可操作性强,可用于中医、中西医临床疗效评价。

慢性胃炎中医医生报告结局量表构建的理论分析

慢性胃炎目前的中医结局评价指标包括内镜评价、病理学评价、症状与证候评价、生活质量评价及血清标志物评价等,具有来源众多及症状量化不统一等特点。文章试通过介绍慢性胃炎的结局评价研究现状、医生报告结局的相关研究内容,进而提出在临床研究中将中医医生报告结局量表作为慢性胃炎中医结局评价指标,从而完善慢性胃炎的中医结局评价体系。

医生报告结局量表在中医临床结局评价中的研究现状分析及展望

通过分析医生报告结局(CRO)的概念及国内外研究现状,发现国外CRO量表涉及领域广、研究规范程度高;而国内CRO量表起步较晚,大多从国外翻译而来,自行研制及严格考评的量表欠缺。提出CRO量表符合中医四诊特点,有助于丰富中医临床结局评价方法、量化中医临床结局评价指标等,但仍需要建立严谨的指导规范,建立健全医生报告结局量表体系,加强其在中医临床疗效评价中的支持力度,扩大宣传及推广,加强地域及学科合作等,提高中医CRO量表的质量及推动其临床应用,使得中医CRO更好地服务临床。

中医医生报告结局的测量

辨证论治结局评价是中医临床疗效评价的难点。中医医生为辨证论治过程的主导,但其对疗效评价的影响则未见明确阐释。以中医医生报告结局为议题,利用定性研究方法,采用文献回顾、对比分析、病历回顾、访谈及现场调查等方法,对中医医生报告结局概念进行界定,分解其域体系,明晰对中医医生报告结局的认识,探讨其在辨证论治结局评价中的地位和意义,为后续研究提供思路。

基于德尔菲法的胃食管反流病(食管瘅/吐酸)医生报告结局量表的研制与条目筛选

[目的]通过德尔菲法筛选、优化胃食管反流病的疗效评价条目,为制定胃食管反流病(食管瘅/吐酸)医生报告结局量表提供依据。[方法]在前期文献研究的基础上形成条目池,在前期专家调查的基础上编制胃食管反流病(食管瘅/吐酸)医生报告结局量表专家咨询问卷,采用德尔菲法对16名专家共进行3轮问卷咨询,并对调查结果进行分析。[结果]3轮专家咨询问卷的平均回收率及积极系数是80.0%,3轮问卷的有效率为100.0%,3轮专家的权威系数是91.3%,3轮调查问卷专家的意见协调系数分别是51.8%、42.5%、51.4%。初步纳入条目池共40个条目,经过初步专家咨询后筛选出27个条目,3轮专家咨询共删除17个条目、合并2个条目、补充3个条目,最终确定12个条目。[结论]本次参与德尔菲法调查的专家代表性强,权威程度、积极性高,协调程度好。因此,应用德尔菲法对胃食管反流病(食管瘅/吐酸)医生报告结局量表进行条目筛选的结果可取,德尔菲法可用于医生报告结局量表的初步研制。

胃癌患者临床结局评估测量工具及应用进展

胃癌作为一种常见的消化道肿瘤, 在全球范围内的发病及死亡情况仍不容乐观。尤其是进展期胃癌, 患者的生存结局是临床重要的关注点, 同样也是临床结局评估中重要的结局指标。本文通过对临床结局评估的定义及其在胃癌患者中可应用的测量工具进行综述, 阐述临床结局评估工具的详细分类, 并对临床结局评估在胃癌中的应用现状进行综述, 分析其应用的效果及不足, 以期为临床工作人员选择合适的工具提供参考, 为推动精准医学的发展而进行全面、整体的临床结局评估提供帮助。

放射性皮肤损伤评估工具研究现状

准确、标准的评估工具对肿瘤患者放射性皮肤损伤的诊断、防治均有重要意义。现对国内外开发的放射性皮肤损伤评估工具进行综述,并分析现有评估工具的特点、存在的问题。建议肿瘤诊治和研究时依据患病人群特点、干预效果、测量负担、是否在目标人群中应用或验证等选择适宜的量表。为全面评估放射性皮肤损伤症状表现及对患者生命质量的影响,开展高质量临床研究,合理实施针对性干预措施提供了方法和依据。

临床试验中常用的特发性面神经麻痹治疗结局评估方法

特发性面神经麻痹是一种临床常见疾病,通常急性起病,患者的发病年龄、治疗时间及保养维护等均影响疾病的预后。临床上,该病治疗形式多样,中医药治疗有一定的优势。面神经麻痹的治疗效果评估方法多样,究竟哪种方法更为合适,评估手段的具体应用说明目前并没有统一的标准。文章着重阐述了生理报告、医生报告和患者报告面神经麻痹不同的治疗结局中,各自的应用情况和特点,为临床选择应用提供参考。

加速康复外科术后结局评价指标研究进展

加速康复外科(enhanced recovery after surgery,ERAS)是围手术期采用多模式优化,内在目的为减轻患者围手术期应激反应,外在目的为减少患者术后并发症及缩短住院时间,以改善外科患者术后恢复效果,提高患者满意度。该文简要介绍了ERAS国内外发展近况,针对如何有效评价ERAS方案的效果从2个方面进行阐述,一方面是医生报告预后结局评价,分别为住院时间、术后并发症、术后应激反应等评价指标,另一方面是患者报告结局,分别为疼痛、患者满意度、患者生存质量等评价指标对国内外现状进行总结。并提出展望运用患者报告结局工具建立长期术后结局报告系统及运用理论框架和模型系统分析ERAS方案有效性,望之后有学者能拓展相关研究领域,为ERAS的效果提供更科学的评价系统。

社区获得性肺炎疗效测评工具的研制与评价

目的:研制社区获得性肺炎(community-acquired pneumonia,CAP)3个疗效测评工具并进行评价,为疗效评价提供有效工具。方法:参考测评工具国际研制规范及方法,成立测评工具研究小组,确定量表的概念和结构,通过访谈法、文献法、工作小组讨论法等构建条目池,通过专家重要性评分、相关系数法、克朗巴赫系数法等进行条目筛选,经过小范围预试、预调查和临床调查等过程,对测评工具的结构和条目进行调整,形成最终版疗效测评工具,进行大样本的正式临床调查,对测评工具的信度、效度和反应度进行考核。结果:经规范研究,社区获得性肺炎-患者报告结局(Patient reported outcomes,PRO)由疾病症状、健康满意度、疗效满意度3个领域17个条目组成;CAP-医生报告结局(Clinician reported outcomes,CRO)由疾病症状、主要体征、病情改善综合评价3个领域13个条目组成;患者疗效满意度问卷(Efficacy Satisfaction questionnaire,ESQ)-CAP由日常生活与能力、治疗方便、治疗效果、总体疗效4个领域10个条目组成。经考核,3个测评工具的信度较好,内容效度和结构效度合理,反应度良好,能够较好地区分治疗效果。结论:3个社区获得性肺炎疗效测评工具领域结构和条目设置合理,信度较好,效度合理,反应度良好,能够较好地区分临床治疗效果,可应用于临床疗效评价研究。

中医辨证治疗方案降低老年社区获得性肺炎患者再住院率的疗效评价

目的:评价中医辨证治疗方案对老年社区获得性肺炎(CAP)患者再住院率、医生报告结局及患者报告结局的影响。方法:采用多中心随机双盲安慰剂对照试验设计,以老年CAP出院后患者为研究对象,120例患者中央随机分为试验组和对照组各60例,试验组辨证给予相应中药颗粒剂,对照组辨证给予相应中药安慰剂,均治疗2个月,随访6个月。主要结局指标为再住院率(肺炎再住院率、全因再住院率),次要结局指标包括肺炎的医生报告结局量表(CAP-CRO)、肺炎患者报告结局量表(CAP-PRO),采用SPSS 23.0进行统计分析。结果:共纳入120例患者,脱落8例,符合方案集112例(试验组54例、对照组58例)。(1)再住院率:试验组治疗2个月及随访3、6个月的肺炎再住院率显著低于对照组(P<0.05);各时间点的全因再住院率组间比较差异均无统计学意义。(2)CAP-CRO:疾病症状领域、病情改善综合评价领域和量表总评分不同时间点重复测量方差分析有时间效应和组别效应(P<0.01),主要体征领域评分有时间效应(P<0.01)。(3)CAP-PRO:疾病症状领域评分和量表总评分不同时间点重复测量方差分析有时间效应和组别效应(P<0.01);健康满意度领域评分、疗效满意度领域评分有时间效应(P<0.01)。结论:中医辨证治疗能够降低老年CAP患者肺炎再住院率,改善咳嗽、咳痰、乏力、胸痛等症状,提高临床疗效。

以患者为中心的药物研发策略

介绍美国食品及药物管理局(FDA)以患者为中心的药物开发思路,展示了不同疾病、治疗收益、使用环境分别对应的临床结局评估(COA)工具,整理出5个已获批患者报告结局(PRO)工具的相关信息,并归纳了2010—2015年FDA获批新药中,应用PRO评估工具支持说明书相关声明的药品信息。旨在为业界选择适合的COA类型(PRO、ClinRO、ObsRO或PerfO评估工具)应用于药物研发提供借鉴,并建议将COA工具用于儿科、罕见病、认知障碍相关疾病以及中药的临床疗效评估;同时也为将患者的观点纳入药品监管流程提供参考。

药物临床试验中有效性指标的分类

本文参考相关法规、指导性文件和指南,经过认真梳理,针对新药临床试验中疗效指标的多种分类及其与之密切相关的疾病临床结局分类,详细说明了各种分类中不同疗效指标和疾病临床结局的定义、概念、特点和在药物临床试验有效性设计、观测和评价等应用中应该注意的问题,特别是重点阐述了与新药临床试验密切相关的临床结局指标、临床终点、替代终点、主要疗效指标、次要疗效指标等概念和特点,以及不同指标的选择对新药临床试验设计、实施和评价的影响。