真实世界研究中协变量组间均衡性的诊断指标研究

目的评价真实世界研究(real world study,RWS)组间协变量均衡性的诊断指标。方法模拟不同的组间均衡性程度、不同的协变量与暴露、结局关系等RWS模拟数据场景,通过构建各诊断指标与估计偏差的相关性模型,评价不同的单一协变量、全局协变量均衡性诊断指标的准确性、稳健性。结果除L1测度外,标准化差值法、重叠系数、K-S距离、Lévy距离、马氏距离和一般加权差均能识别不同程度的均衡性。基于倾向得分的C统计量和一般加权差估计相关性模型的R2值均大于0.8,截距值逼近原点,对于组间均衡性的诊断最为准确和稳定。结论单一协变量诊断指标可以评估RWS数据组间协变量的均衡性,但全局诊断指标的准确性、灵敏度和稳健性更好,其中倾向得分C统计量的诊断效果最佳。