单臂试验药物医保准入评估的方法学思考

近年来,越来越多创新药物基于单臂试验获批上市。但单臂试验药物的四个特征,即无参照药物、无直接比对数据、测量指标为替代终点以及证据不稳定,给医保准入评估带来较大的难度和不确定性。本文结合域外实践经验与我国药品目录调整情况,为优化单臂试验药物医保准入评估方法提供建议,推进医保准入管理精细化发展。