去中心化临床试验的挑战、对策及伦理审查要点

去中心化临床试验正给临床试验带来新的变革,必须坚持以患者为中心的核心理念,充分保障研究参与者的安全和权益。去中心化临床试验与传统临床试验有相同之处,但去中心化临床试验并不适合所有临床试验,更适用于口服给药、研究参与者病情稳定、疗程较长的临床试验。必须根据临床试验的特点选用去中心化临床试验元素,并在改善研究参与者的获得感、安全、权益和尊严与收集的数据质量之间取得平衡。当前中国去中心化临床试验面临诸多挑战,为积极推进中国去中心化临床试验,应完善监管法规和指导原则,基于以患者为中心的设计原则,首次讨论需实时在线交流,研究者提供更多临床试验服务,风险控制和医疗援助的可及性,使用第三方便捷支付,确保公平招募研究参与者,考虑依从性,数字健康技术的验证,远程监查和电子知情同意合规化,确保收集、传送和分析数据的安全性,以及加强多方培训。伦理审查是保护研究参与者安全和权益的重要手段之一,伦理委员会应关注符合以患者为中心的恰当去中心化临床试验元素,电子知情同意的合规、有效,安全性信息处理与报告,数据收集的隐私保护,远程监查的合规性,家庭健康随访,生物样本管理,试验性医疗产品的管理,以及培训计划。与传统临床试验的互补与结合将使去中心化临床试验元素更容易、更顺利地落地。去中心化临床试验借助科技进步力量,将助推中国药物和医疗器械研发的速度,增强国际竞争力,造福更多患者。

中美欧药品监管机构去中心化临床试验指导原则比较研究

近年来,去中心化临床试验(DCT)受到了医药领域业内人士的广泛关注,并得到越来越多的应用。为了规范DCT的应用,中美欧药品监管机构均出台了相应的指导原则和建议文件。本文对比研究了相关指导原则和建议文件,总结了中美欧药品监管机构对DCT各元素的关注重点,分析了中美欧监管规定的异同,以期为我国开展高质量DCT提供借鉴。

在罕见病药物临床研发中应用去中心化临床试验的考虑

罕见病药物临床试验面临患者人数少、招募困难、试验周期长、试验期间访视频次多等特殊挑战。在罕见病药物临床研发中,实施“以患者为中心”为研发理念的去中心化临床试验(DCT)模式,借助去中心化元素和数字健康技术,可打破地域限制,受试者可不局限于传统临床试验实施现场(医院/研究中心),能够显著减轻受试者负担、增加受试者的代表性、获得更加广泛科学的研究数据。为指导行业在罕见病药物研发中科学规范的应用DCT,国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《在罕见疾病药物研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》。指导原则为罕见病药物研发实施DCT提供了科学建议,旨在解决罕见病药物研发难点痛点、提高研发效率、优化患者体验。本文将结合该指导原则中的研发理念,阐述当前在罕见病药物研发中应用DCT的研发思考,以期为业界提供参考。

去中心化临床试验应用现状

临床试验是指新药物或新疗法获得卫生主管部门批准前,必须进行的小规模临床试验,是现今最为科学的医疗监管手段之一。新型冠状病毒疫情的暴发及常态化防控,给传统的临床试验的开展带来了诸多阻碍,而去中心化临床试验(DCT)在此背景下得到了广泛关注。疫情时期,中心访视成为受试者参与研究的主要障碍,而DCT利用“虚拟”工具获取试验数据,从而将受试者参与研究的障碍最小化。文章从DCT的理念、其在国内外临床试验中的应用现状和前景等方面进行综述。

去中心化临床试验中的供应商合规管理

供应商合规管理在远程智能临床试验或去中心化临床试验(DCT)的质量管理中扮演着至关重要的角色。DCT模式倡导“以患者为中心”,通过远程智能技术创新传统临床试验流程,如受试者招募、知情同意和远程访视等,这些环节均需供应商的深入参与。在众多供应商参与的复杂环境中,申办者必须确保试验的规范性、数据的真实性及受试者权益和安全。本文深入剖析了建立健全的DCT供应商合规管理生态体系的必要性,分析了当前面临的主要问题,提出了完善管理与评估的措施,并建议强化法律法规体系、政府监管和行业自律建设,以构建稳固的合规管理基础。本文还对DCT供应商合规风险以及未完善的行业合规生态进行了分析,建议采取一系列措施以确保整个生态体系的合规与和谐,并强调了生态建设对于维护高标准临床试验质量的重要性。

中心化药房管理模式在药物临床试验中的应用

药物临床试验是评估新药物疗效和安全性的关键环节,对医学科学的进步和患者治疗方案的改善至关重要。中心化药房管理模式作为一种集中管理试验用药品的方式,在药物临床试验中发挥着重要作用。该文深入探讨了中心化药房管理模式的发展和应用,以及其中的优势和挑战。通过分析梅州市人民医院药物临床试验管理规范药房的管理模式,总结了存在的问题并提出改进措施。

国际协调视角下我国去中心化临床试验实践

《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则(试行)》及相关指导原则的颁布,为我国实施去中心化临床试验(DCT)奠定了法律基础,但是由于DCT将引入诸多数字健康技术,以及传统临床试验未涉及的电子系统和流程,为监管部门的检查与核查提出了新挑战,为利益相关方的质量管理体系提出了新要求,为临床试验提出了新问题。本文通过比较美国、欧盟与我国对DCT相关的规范,并结合我国DCT实践进行分析,以期为申办者、研究机构和供应商等相关方DCT实践提供借鉴和思路。

综合性医院临床试验药物中心化管理模式的建立

目的:探讨综合性医院的临床试验药物中心化的管理模式。方法:结合本院实际情况,从标准操作规程的制定、硬件设施建设、人员培训,以及信息化系统的应用等方面,介绍试验药物中心化管理方法。结果:此种管理具有明显优势,充分发挥了药师专业特长,专人专职集中管理,有效地提高了试验药物管理质量。结论:各医院需要结合自身条件,改进和完善试验药物中心化管理方法,提高信息化管理水平,这对于构建规范化、精细化的试验药物中心化管理模式具有重要意义。

临床试验用药品管理存在的问题分析

目的:分析药物临床试验过程中试验用药品管理容易出现的问题,为试验用药品的规范化管理(包括多院区管理、特殊药品管理)提供参考。方法:对广西医科大学第四附属医院2019年7月—2023年7月机构药物管理员在试验用药品接收、保存、分发、回收、返还及销毁等管理过程中出现的问题进行汇总并分析原因,讨论相关解决措施及建议。结果:汇总发现问题有19项,共37次。试验用药品接收、保存和回收是问题发生率最高的3个环节。结论:试验用药品作为临床试验过程中的重要环节,规范化管理对试验数据及受试者的安全有很大影响。我院多院区采用中心化管理模式和科室管理模式相结合的方式,不断完善标准操作流程和管理制度,加强质控管理工作,提高了试验用药品的管理水平,一定程度上保障了试验数据真实可靠及受试者的安全。

通过基于风险评估统计模型的中心化监查优化抗肿瘤药物临床试验质量管理

ICH和我国法规均推荐临床试验进行风险质量管理,以提升临床试验质量管理的效率。本文在不建立新平台和新系统的情况下,以统计算法为驱动进行探索,在肿瘤临床试验中建立中心风险评估统计模型,通过统计软件和日常办公软件实施中心化监查,并对实施考量、计划制定、工作流程,以及基于评估结果的风险管理等进行阐述;以期为创新药物企业提供一种科学严谨且资源投入较低的方式、一种实施中心化监查和中心化质量控制的模式,供行业参考。

北京自由贸易试验区建设背景下开展去中心化临床试验的思考及建议

结合去中心化临床试验特点及北京自由贸易试验区政策优势,梳理在京开展去中心化临床试验存在的优势、机遇及挑战,从完善相关法规体系、营造政策环境、提高落地效率与质量等方面提出建议,为北京市各相关部门及在京医疗机构开展去中心化临床试验提供决策参考。

去中心化临床试验设计和实施要点探析

去中心化临床试验(decentralized clinical trial,DCT)作为以患者为中心临床试验可供选择的模式之一,可以加快临床试验进程、改善受试者体验、提高临床试验数据质量。尽管如此,与大多数创新一样,DCT也增加了临床试验过程的复杂性,给临床试验带来额外风险。本文从DCT的特点与优势、应用的场景、设计实施需要考虑的因素、DCT元素引入、风险及应对措施进行探讨,以期为DCT的实践提供思路。

基于GM(1,1)模型的我国去中心化临床试验发展趋势预测

目的:通过构建GM(1,1)灰色预测模型,分析我国去中心化临床试验未来的发展趋势,为相关企业和政府决策提供参考。方法:采用SAS 9.4软件批量读取源自clinicaltrials.gov网站的数据包,使用文献中收集的关键词提取近10年采用数字产品进行的临床研究数据,并使用最终数据进行分类统计和构建GM(1,1)灰色预测模型,进而对未来6年去中心化临床试验的发展趋势进行预测。结果:该模型精度等级较高,且能够用于中长期的预测。从模型预测结果来看,未来6年采用数字产品远程进行药物临床试验的数量会有明显上升趋势,但其占实验性临床研究总数的比值不会发生显著变化,仅使用电话访视的临床研究数量和占比则有减少的趋势。结论:去中心化临床试验将不断增加,但可能受到试验本身的限制、技术发展和产品规范的时间限制以及政策发展等因素的影响,其占比的增长速度会稍显缓慢。此外,电话远程访视的方法可能逐渐被更加高效的数字化产品替代。

中美欧临床试验药物直达患者监管策略比较及启示

背景与目的在传统临床试验中,受试者需要前往研究中心取药,一定程度上限制了人们参加临床试验的积极性,临床试验药物直达患者[(direct-to-patient,DTP)supply of investigational medicinal products]是新型的递药模式,为开展临床试验提供了便利。本研究旨在分析DTP的主要优势和常见模式,系统比较中国、美国和欧盟的DTP相关法规政策,为我国DTP规范管理和实施提供参考。方法基于中国、欧盟和美国的药监部门的官网发布的政策文件,采用文献研究法和对比分析法,对我国和欧美的DTP政策现状进行对比分析。结果中国、欧盟和美国监管部门在DTP递送模式与用药方式选择、新角色管理、各方职责划分与风险管理等几个方面建立了较为全面的管理规范,但在具体执行要求上存在一定差异。结论与欧美国家相比,我国已为DTP落地实施提供了原则指导和政策支持,进一步做好DTP药品适用范围评估、明确DTP参与各方权责分配、促进多方联动合作以及完善DTP配套服务,可有效加速DTP在我国的推广和应用。

FDA“药物、生物制品和器械去中心化临床试验供企业、研究者和其他利益相关者用的指导原则”介绍

去中心化临床试验(DCT)是指在传统临床试验场所以外的场所进行部分或全部与试验相关活动的临床试验。DCT可以提高试验效率,减轻受试者负担,提高其参与度,吸纳更多的多样化受试人群,加速药物开发。美国食品药品管理局(FDA)于2023年5月发布了“药物、生物制品和器械去中心化临床试验供企业、研究者和其他利益相关者用的指导原则草案”。该指导原则草案对DCT下列诸多方面提出了很多具体建议:DCT设计、远程临床试验访问和临床试验相关活动、数字健康技术、申请人和研究者的作用和责任、知情同意和伦理审查委员会监督、DCT中的研究性药物、研究性药物的包装和运输、安全监测计划和DCT使用的软件。这些建议有重要参考价值,而中国目前还没有专门针对DCT的指导原则。详细介绍FDA该指导原则草案,期待对中国开展DCT及其监管有所益处。

临床研究信息化的发展及未来展望

信息技术的高速发展,为各行各业带来了信息化、自动化和智能化的变革,执行效率不断提升,运营成本不断降低。在药物临床试验研究领域,各项新型药物临床试验技术也应运而生。但药物临床研究信息化的推进,需要药物递送系统及时性、护理人员上门随访等协同,目前信息化应用方面存在系统整合、人员使用、运营管理、执行成本、数据录入等新挑战。药物临床研究信息化发展现状已不能满足当前国际国内药物临床研究发展形势,药物临床试验电子化系统标准规范亟需与国际接轨,药物临床研究信息化技术应用亟待提升,以受试者为中心开展去中心化临床试验(DCT)发展模式亟需深入探索。药物临床试验中药物直达患者(DTP)、远程监查等正在成为热门话题。在符合相关法律法规要求的前提下,通过DCT相关方法,持续赋能药物临床试验临床研究高效实施成为未来新的方向和挑战。本研究在梳理临床研究信息化发展背景的基础上,概述其当前发展现状,重点介绍药物临床研究信息化的展开模式,旨在借助智能化临床试验管理平台及远程通讯技术,以受试者为中心开展临床试验。

临床试验药物信息化管理系统的构建与应用

目的:规范我院临床试验药物管理,探讨信息化管理系统的构建及其在临床试验药物管理过程中的应用。方法:结合本院临床试验药物管理的模式和流程,在电子病历系统的基础上开发适合本院实际情况的临床试验药物信息化管理系统,并应用于试验项目的药物管理过程中。结果:与传统纸质表格管理模式相比,信息管理系统能够实现试验药物的建库、入库、专用处方开具、发放与回收、盘点与查询、有效期管理、退回与资料归档全过程的实时记录与在线信息流程管理。结论:信息化系统保证了临床试验药物管理的规范化,数据及时备份,可保障数据的安全性,有助于提高GCP管理水平。

临床试验用医疗器械管理模式的探讨

该研究通过分析目前临床试验用医疗器械管理存在的主要问题,结合医用耗材、医疗设备及诊断试剂的使用特点,建议可行性的管理模式,并对验收、发放、保管、回收等环节提出具体要求,为临床试验结果的真实可靠提供了有利的保障。

论药物临床试验网络化质控的标准化建设

质量控制是临床试验的关键环节和重要内容,临床试验质量的高低关乎到试验结果的可靠性。因此,临床研究人员长期致力于如何加强药物临床试验的质量控制研究。随着近年来电子数据和远程模式在临床试验数据管理中的应用和发展,建立新型临床试验质量控制体系迫在眉睫。基于前期研究经验,提出中心化质量控制的概念,即基于网络技术,实现药物临床试验主要环节和人员的线上互动,通过角色分配和责任划分,实现动态质量监管。药物临床试验中心化质量控制实施的根本在于标准化,其中网络监管与临床设计的无缝衔接是关键。

临床试验用药品管理模式探讨及优化

试验用药品管理是药物临床试验管理中的重中之重,管理的好坏直接影响药物临床试验的质量,关系着受试者安全用药。为保护受试者用药安全,保障受试者权益和健康,保证药物临床试验质量可靠、过程可控和数据准确,规范临床试验用药品管理的各个环节如接收、保存、发放、使用、回收和退回等,探讨临床试验用药品管理模式、临床试验药房建设及管理以期优化,本文从国内目前管理模式的优缺点进行分析,以湖南省肿瘤医院试验用药品管理模式为例,介绍如何进一步优化试验用药品的管理模式,为规范化试验用药品管理提供借鉴和参考。