靶向药物全球同步研发设计中的统计学性能比较

目的:探讨靶向药物全球同步研发项目中全随机设计和富集设计的统计学性能,以期为实际工作提供指导意见。方法:采用蒙特卡罗模拟靶向药物全球同步研发设计临床数据,在不同的参数设置下比较全随机设计和富集设计的检验效能。结果:当目标种族人群与非目标种族人群效应相等,靶向阳性与靶向阴性人群效应也相等时,相同分配样本量情况下全随机设计与富集设计的检验效能最高,经过筛选的富集设计检验效能最低;当靶向阴性人群效应较低时,相同分配样本量情况下富集设计的检验效能最高,全随机设计次之,经过筛选的富集设计检验效能最低;靶向阳性人群比例增大,检验效能随之增大。当目标种族人群效应较低时,其检验效能的结果与上述结果基本类似,略低于两种人群效应相等的结果。结论:当有足够的证据表明靶向药物的疗效对靶点阳性人群疗效优于靶点阴性人群时,建议采用富集设计。当不能确定靶向药物对阴性人群是否有效或无可靠的靶点检测方法时,建议采用全随机设计。采用加权Z检验能够在本地临床试验(local clinical trials,LCT)样本量较小的情况下提供足够的检验效能来验证假设。

推进创新药同步研发、注册与审评,构建中国医药创新生态系统--重要意义及总体建议

我国自2015年启动药品审评审批制度改革。2015年《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》和2017年《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》明确了顶层设计,为理念转变和机制创新指明了方向。近年来,我国全面引入了全球通行的药品研发与注册技术要求,推动了我国药品审评审批制度改革创新,我国医药创新在社会经济发展中的战略性更加显著。实现研发、注册与审评环节的同步,旨在推动创新药在我国的研发与全球进度实现一致,将促进我国进一步融入全球同步研发体系,推动行业可持续、高质量发展。本文基于过去数年药品监管改革促进医药创新的改革成果,全面阐述推进创新药同步研发、注册与审评对构建医药创新生态系统的重要意义。深入分析当前同步研发、注册与审评面临的深层次挑战,聚焦“临床研究”和“监管审批”两个主题,提出10条核心建议。全文分三期,本期围绕推动同步研发、注册与审评的背景、当前差距及关键维度进行综述,后续将从注册监管的科学性、临床研究的高效性以及监管和临床能力建设等方面分别展开相关研究。

燃烧室后内机匣同步研发项目中的设计联络研究

以中国航发航空科技股份有限公司(以下简称"公司")与Rolls-Royce(以下简称"RR")合作同步研发某型航空发动机的燃烧室后内机匣组件DKH27XXX项目的实际运作过程为基础,介绍RR在新型发动机研制过程中应用设计联络的典型流程以及对特殊问题的处理案例。该过程改变了行业对新产品开发工作的认识,加快了开发速度,较好地解决了设计和制造之间的矛盾,改变了行业长期以来所形成的固有观念,有利于缩短产品的开发周期,降低成本,增强竞争力,提高企业经济效益。

面向同步开发的汽车转向器协同设计过程建模

作为汽车行驶时专用于汽车行驶方向控制的系统,汽车转向系统的设计质量水平和使用质量水平的高低,直接决定汽车驾驶是否足够安全、可靠、稳定、舒适等。因此,汽车转向系统的研究和设计一直都是当前汽车动力学研究的一项重要内容。文章在面向同步开发的汽车转向器协同设计过程中,对循环式转向器协同设计的过程和模型进行分析总结,同时针对汽车转向器循环球式转向器模型的实践效用进行研究评价。

Normative Analysis and Strategy Research on Harmonized Development of Modern Industrialization, Urbanization, Agricultural Modernization and IT Application

Targeting modernization, we should keep to the Chinese-style path of car- rying out industrialization in a new way and advancing IT application, urbanization, and agricultural modernization. In the research, the scientific concepts of IT applica- tion, urbanization, agricultural modernization and industrialization were illustrated and the interrelations were analyzed, with measures on harmonized development pro- posed based on existing problems.

新药临床试验中桥接试验的统计学相关相似性评价方法和桥接策略

国际同步药物研发中,桥接试验的应用可以节约医疗资源、缩短研发时间。越来越多的研究围绕着不同区域新药临床试验的种族"相似性"、"一致性"的医学统计学相关评价和桥接策略进行了深入探讨。本文对桥接试验的相似性、一致性评价方法和桥接策略相关的统计分析方法作一综述,以期促进桥接试验的应用,减少重复试验,缩短新药审批时间,使有效药物及早上市造福患者。