不同供体异基因造血干细胞移植一线治疗56例极重型再生障碍性贫血的疗效及安全性观察

目的:评价不同供体异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)一线治疗极重型再生障碍性贫血(VSAA)的疗效与安全性。方法:回顾性分析接受一线allo-HSCT治疗的VSAA患者临床资料,统计分析总生存(OS)率、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、植入成功率及无病生存(EFS)率等指标。结果:共纳入56例患者,男33例,女23例,中位年龄为25(14,36)岁。同胞全相合造血干细胞移植(MSD-HSCT)25例,替代供体造血干细胞移植(AD-HSCT)31例。56例患者均获得造血重建,MSD组、AD组中性粒细胞植入时间分别为12(10,15)、13(11,15)(P=0.140),血小板植入时间分别为11(9,16)、12(10,15)(P=0.372),急性GVHD(aGVHD)发生率分别为16.00%、45.16%(P=0.027),Ⅰ~Ⅱ度aGVHD发生率分别为12.00%、38.71%(P=0.025),Ⅲ/Ⅳ度aGVHD发生率分别为4.00%、6.45%(P=0.685),慢性GVHD(cGVHD)发生率分别为44.00%、22.58%(P=0.149),巨细胞病毒(CMV)血症发生率分别为40.00%、61.29%(P=0.133),EB病毒(EBV)血症发生率分别为68.00%、67.74%(P=0.984)。2组患者的3年预期OS率分别为92.00%、87.09%(P=0.682),EFS率分别为84.00%、77.42%(P=0.737)。结论:MSD-HSCT、AD-HSCT一线治疗VSAA的总体疗效和安全性大致相当。对于无同胞全相合供体的VSAA患者,一线接受AD-HSCT是一个可行的选择。