人凝血因子Ⅷ浓制剂国际标准品第六次协作标定

目的 建立第六次人凝血因子Ⅷ浓制剂国际标准品，用于全世界各国建立本因人凝血因子Ⅷ浓制剂国家标准品。方法 共采用3种方法，即一期法、二期法和基质显色法。结果 标准品批号为97/616，效价8．5IU/支。结论 候选待标品Y比X更稳定，实验室之间误差Y比X小，所以选用候选标准品Y作为第六次人凝血因子Ⅷ浓剂国际标准品。

高纯度因子Ⅷ浓制剂

经长期临床应用证明传统的因子Ⅷ(FⅧ)浓制剂疗效显著,已成为甲种血友病病人的主要治疗药物。但由于是从成千上万供血者混合血浆制备的,因而不可避免地存在若干潜在的不安全因素,如病毒污染及含有大量的同种抗原性蛋白。80年代FⅧ制剂的主要进展是成功地对制剂中的病毒进行灭活,以及开发了基本不含杂蛋白的高纯度FⅧ浓制剂。本文着重介绍传统制剂在临床应用中的潜在问题以及高纯度制剂的开发和初步临床应用情况。

人凝血因子Ⅷ浓缩制剂治疗血友病甲的临床观察研究

目的:探究人凝血因子Ⅷ浓缩制剂治疗血友病甲的临床效果。方法:选取本院本科室2018年1月至2022年6月期间收治血友病甲患者60例进行临床资料回顾性分析。所有患者均实行人凝血因子Ⅷ浓缩制剂治疗,统计分析临床治疗有效性与安全性。与此同时,根据患者人凝血因子Ⅷ浓缩制剂使用剂量,将研究对象分为甲组(每次10IU/kg,每3天1次,属于小剂量用药)与乙组(15~30IU/kg,每7天3次,属于中剂量用药),观察比较两组临床治疗有效性与安全性。结果:60例患者治疗28d后临床总有效率100.00%;患者第一次输注24h人凝血因子Ⅷ活性水平、治疗28d生活质量评分均优于治疗前(P<0.05);抑制物产生阳性率3.33%,未见病毒学阳性病例,不良反应发生率8.33%,均为轻症。甲组临床治疗显效率93.33%、第一次输注24h人凝血因子Ⅷ活性水平(37.88±7.44)%、治疗28d生活质量评分(37.88±7.44)分,均优于乙组(P<0.05)。结论:血友病甲治疗中人凝血因子Ⅷ浓缩制剂具有确切疗效,安全性较好;小剂量用药与中剂量用药均可满足治疗需求,相对而言中剂量用药效果更明显,便于患者疗效提升、生活质量改善。

重组人凝血因子Ⅷ小剂量短疗程次级预防性治疗中重度血友病A患儿关节出血

目的探讨重组人凝血因子Ⅷ制剂小剂量短程预防性输注能否有效减少中重度血友病A患儿关节出血问题。方法对2008年11月-2009年4月期间就诊的13例年龄3～11岁的中重度血友病A患儿,均在为期2个月内接受重组人凝血因子Ⅷ2次/周、间隔3d、每次7.5～10.0U/kg的静脉预防性输注,记录治疗前2个月与治疗2个月时关节出血次数,以及同一关节反复发生出血的情况。结果治疗前关节出血的发生次数为(3.77±2.13)次,治疗后关节出血的发生次数为(0.46±0.87)次,治疗前后比较,差异有统计学意义(P<0.01);治疗前靶关节出血的发生率为35.7%,治疗后靶关节出血的发生率为0.0%,治疗前后比较,差异有统计学意义(P<0.01)。患儿治疗成本约510～680元/(kg.2个月)。结论重组人凝血因子Ⅷ制剂小剂量短疗程预防性输注能有效减少中重度血友病A患儿关节出血次数,同时可有效减少靶关节出血的发生率,从而在一定程度上保护关节的功能。治疗费用相对可接受。