欧盟鼓励罕见病药物研发取得成功

EurActive报道称，欧盟的罕见病药物研发激励措施已被证明是成功的，在五年里共有22种新药进入市场。

罕见病与孤儿药

孤儿药基本情况：患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发。

我国罕见病药品保障的研究综述

目的梳理当前国内与罕见病药品保障相关的研究,总结研究视角和方向。方法检索2010—2021年有关国内对提升罕见病药品保障水平的研究文献,分析目前的研究到了何种程度,取得什么样的成果,存在什么问题。结果当前我国对于罕见病药品保障的研究聚焦在伦理性、药物经济学、卫生事业管理和市场准入4个方面,对提升罕见病保障水平的必要性、重要性和可行性展开理论和实证的探究。结论我国对于罕见病药品保障的理论研究较为全面,但对于筹资、创新支付等实践层面的探讨仍较为有限。

罕见病药物市场与管理

罕见病,又称"孤儿病",是指发病率极低的疾病,绝大部分属于先天性疾病、慢性病,且常常危及生命。近年来,随着公众认知度的提高、国家政策的支持、诊断及治疗技术的进步,罕见病药物市场逐渐发展起来,销售额逐年增加,出现多个"重磅炸弹"级药物。国际大型药企开始抢占罕见病药物市场并且加紧药物研发,目前正在研发的罕见病药物有500多个,主要针对罕见癌症、遗传性疾病、神经类疾病、传染性疾病和自身免疫性疾病等。发达国家和地区在罕见病管理及市场发展方面都已经比较完善,而中国在这方面还比较落后。对中国罕见病药物市场的发展困境进行了分析并提出了几点建议,希望能够促进国内罕见病药物市场的快速发展。

美国罕用药物法案及对中国的启示

美国罕用药物法案是世界上第一个鼓励研发罕用药物的立法。本文分析了该法案自1983年颁布以来的三次重要修订及其建立的一整套针对罕用药物研发、生产和销售的激励体系,探讨了法案在推动罕用药研制所取得的成功和对生物制药产业发展产生的影响,剖析了长期垄断和药物重新定位所带来的高价罕用药隐患。最后,通过借鉴美国的经验结合中国的实际情况提出建立一个有效的罕用药物立法,以改善中国罕见疾病患者健康状况和促进中国生物医药产业发展。

我国医药企业欲进军欧洲医药市场

2011年12月15日消息，虽然欧洲医药市场仅为美国的50％，但欧洲人口却比美国多一半。美国制药公司尤其是专注于罕见病药物的生物技术公司，在欧洲市场的销售稳步上升。

药物治疗急性重症肝衰竭将成为可能

病毒性肝炎中死亡率最高（〉70%）的急性重症肝衰竭,在我国的发病人数为30～50万/年,占全球的1/3。急性肝细胞坏死是该病的主要特征。目前国内外市场上均无阻断急性肝细胞坏死的治疗性药物。

肺动脉高压药物和透明质酸国内外市场动向

―、肺动脉高压药物国内外市场概况肺动脉高压(PAH)相对说来属于发病人数并不算少的“罕见病”据世界卫生组织统计,全球患PAH的总人数估计多达上千万人。至于引起PAH的原因有很多种,其中最常见病因为左心室扩张和先天性心脏病等。肺气肿,慢性阻塞性肺病等老年病也会引发PAH。

创建罕见药物新时代

随着21世纪一系列的所谓“重磅炸弹”药物的专利到期，制药厂商都在竭尽全力寻找替代的产品。生物药物是一个重要的替代方向，已经取得了不差的业绩，特别是抗癌药物；另一个方向就是罕见病治疗药物。罕见病药物市场的特征是价格可以定得比较高，有政府部门和慈善机构的支持，而且这种支持往往开始于原始开发阶段。

创建罕见药物新时代

随着21世纪一系列的所谓“重磅炸弹”药物的专利到期，制药厂商都在竭尽全力寻找替代的产品。生物药物是一个重要的替代方向，已经取得了不差的业绩，特别是抗癌药物；另一个方向就是罕见病治疗药物。罕见病药物市场的特征是价格可以定得比较高，有政府部门和慈善机构的支持，而且这种支持往往开始于研发的初始阶段。

加快引进“孤儿药”,让患者疾有所医

“孤儿药”又称为罕见药,是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

反观《罕用药法》

1983年颁布的《罕用药法》(The Orphan Drug Act)原本计划鼓励私营企业开发必要且无利可图的治疗罕见疾病的药品。现在该法案虽然达到了既定目标，但也引发了诸多争议。