地拉罗司分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的效果分析

目的:分析地拉罗司分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的效果.方法:选取2015年10月-2017年10月本院收治的重型β-地中海贫血所致铁过载患儿46例,按照随机数字表法将其分为地拉罗司组和去铁胺组,各23例.地拉罗司组口服地拉罗司分散片治疗,去铁胺组皮下泵注去铁胺治疗,比较两组用药1年后疾病控制效果、用药前后血清铁(SI)、铁蛋白(SF)、脑钠肽(BNP)、肌钙蛋白I(cTnI)及尿铁蛋白(UF)水平、用药前后肝脏及心脏MRI T2*值及用药不良反应情况.结果:地拉罗司组疾病控制率100%,高于去铁胺组的78.26%(字2=5.610,P=0.018);用药后,地拉罗司组血清SI、SF、BNP和cTnI水平均低于去铁胺组,UF水平、肝脏及心脏MRI T2*值均高于去铁胺组,差异均有统计学意义(P<0.05);地拉罗司组不良反应发生率低于去铁胺组(P<0.05).结论:地拉罗司分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿较去铁胺疾病控制效果更佳,能有效降低血清SI、SF、BNP和cTnI水平,减轻铁过载对肝脏和心脏的负荷,且用药安全性较高.

地拉罗司分散片含量方法验证研究

目的:地拉罗司分散片含量方法验证研究。方法:建立高效液相色谱法对地拉罗司分散片中地拉罗司含量进行控制,通过各项试验对方法的线性和范围、回收率、溶液稳定、进样精密度、重复性、中间精密度、耐用性进行系统的方法学研究。结果:试验结果显示,方法具有专属性强、灵敏度高、方法准确可靠,耐用性好。结论:该方法适合地拉罗司分散片含量检测要求。

输血依赖型地中海贫血合并铁过载患儿规范治疗的效果评价

目的探讨输血依赖型地中海贫血(TDT)合并铁过载患儿予规范治疗(定期输血和祛铁)的效果。方法选取首次口服地拉罗司分散片(DFX)袪铁治疗的TDT患儿62例,收集治疗前TDT患儿的一般临床资料[年龄、性别、身高、体质量、首次输血时间、输血前血红蛋白(Hb)及血清铁蛋白(SF)等],每年1次检测患儿身高及体质量评价生长情况,每3月1次抽取静脉空腹血检测Hb、SF、谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)及血肌酐等血液生化指标,并记录患儿脏器损害发生情况(肝酶、肌酐升高、恶心、皮疹及关节痛等),规范治疗、随访2年。结果96.7%TDT患儿在规范治疗前已出现生长迟缓,生长发育迟缓TDT患儿输血前Hb水平低于生长发育正常患儿,SF水平高于生长发育正常患儿,差异均有统计学意义(P<0.05或P<0.01);规律口服DFX祛铁治疗2年的患儿SF呈逐年下降趋势,服药后SF较入组前降低(P<0.05);输血前Hb水平与脏器损害无相关性(P>0.05),铁过载程度与脏器损害有相关性(P<0.05);随访2年规范治疗的TDT患儿无新增脏器损害,治疗前后TDT患儿脏器损害发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论TDT患儿普遍存在生长发育迟缓,高量输血及低铁负荷可改善生长发育迟缓;DFX可有效降低铁负荷,不良反应少。