红系增强子的不同片段对转移的β-珠蛋白基因在MEL细胞中表达的作用

β-地贫是危害严重的遗传病,近年来寄希望于基因治疗,即利用反转录病毒载体将正常人β-珠蛋白基因导入患者骨髓干细胞中并使之在体内获得长期稳定适宜表达。在以前的工作中我们已证明,含NFE-2/AP-1蛋白结合位点的36bp的5′HS2核心序列使反转录病毒介导的β-珠蛋白基因在MEL细胞中的表达水平提高2倍,且不明显影响病毒滴度和前病毒整合稳定性,而较大片段的5′HS2(412 bp和732 bp)则使病毒滴度低且前病毒极不稳定。