治疗杜兴肌肉萎缩症的新药及其开发

杜兴肌肉萎缩症(DMD)是由抗肌萎缩(dystrophin)蛋白基因发生突变导致的一种进行性、致死性的疾病,患者多为男性,治疗过程涉及多学科、多专业。目前糖皮质激素治疗是应用最广泛的治疗方法,但该方法并不能恢复肌肉中dystrophin蛋白表达,因此治疗效果有限。近年来,随着治疗技术的发展,基因治疗取得了丰硕的成果,是该病目前唯一有效的根治方法,并且已有新药上市。本文对糖皮质类激素治疗和基因治疗的研究进展等加以阐述。