现代基因定点编辑技术的发展趋势

从现代基因定点编辑技术不同层次的研究发展现状,比较总结了ZFN技术、TALEN技术、CRISPR/Cas9技术的特点,发展趋势是技术难度越来越小、研究与应用成本越来越低、细胞毒性越来越小,编辑点位由单点位向多点位发展。

CRISPR/Cas9基因组定点编辑技术在病毒性及遗传性疾病治疗中的应用及其进展

第3代基因组定点编辑技术(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat(CRISPR,成簇规律间隔短回文序列))介导的Cas9核酸酶系统,已被用于真核细胞的基因组编辑和基因修饰。CRISPR/Cas9技术有许多潜在的应用,包括对人类基因组进行编辑以治疗遗传缺陷疾病或基因突变疾病;删除病原体基因(如细菌基因组或病毒基因组),消灭病原体,达到消除传染性疾病的目的;也可用于农业生产(包括植物和动物的基因)中农作物的改造。综述基因组定点编辑技术CRISPR/Cas9在病毒感染性疾病和遗传缺陷性疾病中的应用文献,并对其研究进展作了分析。