多囊肝病的相关基因、发病机制与临床治疗进展

多囊肝病(polycystic liver disease,PLD)是一组罕见的遗传病,并与多个基因的突变相关,目前已经发现了9个与PLD相关的基因。大多数PLD病人无症状,但如果肝脏严重肿大,PLD病人会出现腹痛、早饱、食管反流等症状。对于有症状的病人,目前主张采用手术治疗,包括抽吸-硬化治疗、开窗术、肝切除术和肝移植术。大量研究证明,环磷酸腺苷(cAMP)和Ca2+水平对于囊肿的形成十分重要,目前已经有临床实验验证了生长抑素类似物和熊去氧胆酸的安全性和有效性。这种疾病的遗传机制也为基因编辑治疗提供了可能。该文主要针对PLD的相关基因、发病机制及临床治疗的进展进行综述。

2023年基因治疗发展态势分析

基因治疗是指通过在基因水平上操纵或修饰细胞内基因的表达来治疗疾病的一种生物医学手段。近年来,基因治疗技术逐渐成熟,产业化加速,不断有重磅产品获批,已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条新热门赛道。本文从基础研究、临床研究和产品获批等方面对2023年基因治疗的态势进行了分析,结果发现治疗及递送新技术的不断涌现及疾病生物学研究的深入,推动基因治疗发展进入快车道,适应证范围不断拓展,临床潜力不断获得验证,产品加速上市。2023年,基因替代治疗、基因编辑治疗和RNA治疗等基因疗法先后迎来多款突破性新产品上市,递送技术的开发和优化取得重要进展,同时基因治疗领域潜在的安全风险和有效性仍需进一步的长期跟踪研究;基因治疗的可及性也有待多渠道来进一步提高。最后,本文也对基因治疗领域的未来发展进行了展望。

心血管病迎来生物技术药治疗的新时代

近年来,生物技术药研发涌现于心血管病治疗,包括多肽、单克隆抗体、反义寡核苷酸、小干扰核糖核酸、基因编辑疗法和治疗性疫苗。这些信息令人鼓舞,部分药物已经批准临床应用,部分药物仍在进行临床研究,有望成为治疗心血管病的生物技术药,提高心血管病患者治疗的有效性和依从性。

Growing role of CD40 ligand gene transfer therapy in the management of systemic malignancies besides hepatocellular carcinomas

The article ＂Cationic liposome-mediated transfection of CD40 ligand gene inhibits hepatic tumor growth of hepatocellular carcinoma in mice＂ [doi： 10. 1631/jzus.B0820178] by Jiang et al.（2009） in a recent issue of the Journal of Zhejiang University SCIENCE B was highly thought provoking. The authors have clearly demonstrated the efficacy of CD40 ligand gene therapy in inhibiting the growth of hepatocellular carcinomas. The findings of Jiang et al.（2009） are highly important as they further support and corroborate the rapidly expanding role of CD40 ligand gene therapy in the management of systemic malignancies besides hepatocellular carcinomas.