美国《处方药申报者付费法案(PDUFA)》对FDA缩短新药审评时间的影响

美国是世界上最大的药品市场,对各国制药企业充满着诱惑。中国作为世界上的制药大国(还谈不上制药强国),医药产品要想进入美国市场销售,必须通过美国FDA的严格审评。因此,充分了解FDA对药品审评过程中的药政管理和法规,对国内制药企业在美国的药品申报具有重要意义。本文从工作实践的角度简述了《处方药申报者会费法案,PDUFA》的出台背景及内容,期望对国内制药企业的美国申报有所帮助和启发。

PDUFA法案对药品监管机构审评能力提升的借鉴

为了应对药物研发创新加速带来的审评资源不足的问题,研究美国通过改变收费机制扩充药品审评资源,持续提升审评能力的机制完善和路径构建。采用文献研究和回顾性评价,对1992年美国国会颁布《处方药使用者付费法案》(PDUFA)到第6次再授权的背景和绩效进行研究。PDUFA从最初授权解决药品审评积压转向持续提升药品审评能力,通过收费扩充美国FDA的审评资源,加速FDA现代化、科学化和国际化进程,在药品审评程序优化、监管科学引入、药品安全性研究、FDA体系建设等方面取得显著成绩,值得借鉴。

从PDUFA Ⅰ到PDUFA V——FDA通过法规体系的完善实现新药审评的持续改进

目的:通过回溯性分析PDUFA I到PDUFA V的绩效目标,剖析FDA新药审批的变迁。方法:根据PDUFA、绩效目标、FDA、国会和政府问责办公室的资料及业界报告等,分析在确保上市药品安全性的前提下,FDA新药审评的变迁。结果:在不降低对药品安全、有效与质量要求的前提下,随着PDUFA的施行,FDA的新药审批明显加快,逆转了美国新药上市的迟滞。结论:以科学为基础,合理利用与配置资源,通过加强人才队伍、科技支撑和信息化保障建设,加强与利益攸关者的沟通和良性互动;同时注重基于风险的系统管理,建立覆盖产品全生命周期的上市后监督体系;根据科技发展、产业发展和实施中出现的新情况,始终以立法和法规的完善为手段,为实现目标的工作调整提供保障,从而使新药审评更为一致并更具效率,改善了新药审评的可预期性,有力促进了科技的创新和产业的发展。

2012财政年度FDA新药批准数量再创新高

2012财政年度（2011年10月1日—2012年9月30日）中,美国食品和药物管理局（FDA）共批准了35个全新的药物,其中31个被列为新分子实体（NMEs）。这一数据与2011财政年度相同,是2004年以来的最高水平之一。