来那度胺联合低剂量地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成本效用分析

目的:评估比较来那度胺(瑞复美)联合低剂量的地塞米松(Rd)和硼替佐米联合地塞米松(VD)、硼替佐米联合地塞米松和环磷酰胺(VCD)在国内治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(rrMM)患者的成本效用。方法 :采用马尔可夫决策分析模型,模拟Rd、VD和VCD治疗国内rrMM患者的终生健康效用和直接医疗费用。通过系统文献综述的方式检索国内外2005-2016年期间发表的临床研究,并进行荟萃分析得出3种治疗方案的临床疗效数据作为模型参数赋值。模型中生活质量参数根据国外rrMM患者生命质量数据,并按照中国普通人群生活质量进行校正获得。模型中的直接医疗费用包括药品费,VD和VCD住院给药费用,严重不良反应治疗费用,疾病无进展期的随访费用和疾病进展后的医疗费用。模型中的健康收益和费用均按照年率3%进行贴现。从医疗费用支付者角度,分析计算Rd相对于VD和VCD每增加一个生命质量调整年(quality-adjusted life years,QALYs)所对应的增量成本效用比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER),并进行敏感度分析评估模型参数不确定性对Rd成本效用的影响。结果 :根据模拟患者终生未贴现结果,相对于VD和VCD,Rd可延长rrMM患者的无进展生存年(Rd 1.78 vs.VD 0.96 vs.VCD 1.36)和疾病进展后生存年(Rd 3.80 vs.VD 2.15 vs.VCD 1.12)。贴现后再分析计算Rd相对于VD和VCD的结果,每增加一个QALY对应的ICER值分别为$121,595和$117,856,均低于2016年国内成本效用分析推荐的3倍人均GDP阈值($166,920/QALY)。补充分析表明,2017年版国家医保药品目录制定的来那度胺和硼替佐米医保支付标准能够进一步提高Rd相对VD(ICER:$80,085)和VCD(ICER:$80,146)的成本效用。结论:Rd相对于VD和VCD可延长国内rrMM患者疾病无进展生存期和疾病进展后生存期,并且在当前国内通用成本效用阈值下具有成本效用的优势。

复发或难治性多发性骨髓瘤采取来那度胺治疗的疗效观察

目的:探讨复发或难治性多发性骨髓瘤采取来那度胺治疗的临床疗效。方法:回顾性分析28例复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床资料,12例采用来那度胺联合地塞米松(RD方案)进行治疗,8例采用来那度胺联合地塞米松和异环磷酰胺(RCD方案)进行治疗,4例采用来那度胺联合顺铂、异环磷酰胺、依托泊苷、泼尼松(R+DECP方案)进行治疗,2例采用来那度胺联合地塞米松和硼替佐米(RPD方案)进行治疗,2例采用来那度胺联合地塞米松和脂质体阿霉素(RDD方案)进行治疗,观察临床治疗效果。结果:经过2个疗程治疗,治疗总有效率为71.43%;经过3个疗程治疗,治疗总有效率为71.43%;经过4个疗程治疗,治疗总有效率为64.29%;经过5个疗程治疗,治疗总有效率为57.14%。本组均伴有不同程度的乏力、血象下降、食欲不振症状。在接受治疗过程中,8例发生肺炎,4例发生中性粒细胞缺乏,14例发生血小板降低,开展血小板输注治疗4例,无患者发生静脉血栓。结论:复发或难治性多发性骨髓瘤采取来那度胺治疗的效果明显,且患者具有较好的耐受性,属于一种有效备选治疗方案。

卡非佐米、达雷木单抗联合地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤

近日研究人员评估了卡非佐米、达雷木单抗联合地塞米松治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性。466名来自北美、欧洲、澳大利亚和亚洲的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者,随机接受卡非佐米、达雷木单抗联合地塞米松治疗(KdD)或者卡非佐米联合地塞米松治疗(Kd)。主要终点是无进展生存率。研究中位随访17个月。KdD组中位无进展生存期超过随访期,Kd组为15.8个月(危险比0.63)。

BCMA CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的长期疗效和影响因素分析

目的:评价靶向B细胞成熟抗原(B cell maturation antigen,BCMA)嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor-T cell,CAR-T)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(relapsed/refractory multiple myeloma,R/R MM)的长期疗效和安全性。方法:回顾性分析2018年7月至2023年7月在南昌大学第一附属医院接受BCMA CAR-T细胞治疗20例R/R MM患者的临床资料,随访日期截至2023年12月31日。应用Kaplan-Meier生存分析评估患者总生存(overall survival,OS)率和无进展生存(progression-free survival,PFS)率,并统计相关不良反应。结果:20例R/R MM患者,既往中位治疗线数为3(2~6)线,客观缓解率(objective response rate,ORR)为75%,完全缓解(complete response,CR)率为50%;中位随访时间29个月,中位PFS为26个月。10例CR的患者中,5例在末次随访时仍处于缓解状态,缓解持续时间最短为6个月,最长48个月。亚组分析中,髓外浸润、17p缺失遗传学异常和肿瘤高负荷患者PFS显著更差(P<0.05)。细胞因子释放综合征(cytokine release syndrome,CRS)是CAR-T细胞治疗最常见的不良反应,发生率为90%,3~4级CRS的发生率为35%;远期不良反应少,未发生CAR-T细胞治疗相关死亡。结论:BCMA CAR-T细胞是当前R/R MM治疗的有效方案,不良反应可控。髓外浸润和肿瘤高负荷的患者治疗有效,但持久反应欠佳,如何进一步巩固和维持患者的疗效,值得进一步设计前瞻性的临床研究并探究其差异性。

国产苯达莫司汀+卡非佐米+地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床效果观察

目的观察国产苯达莫司汀+卡非佐米+地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(Relapse or Refractory Multiple Myeloma,RRMM)的临床疗效。方法回顾性选取2021年10月—2023年6月在广西玉林市红十字会医院血液肿瘤科就诊的32例RRMM患者的临床资料。所有患者均使用苯达莫司汀+卡非佐米+地塞米松方案再诱导治疗。评估患者的总有效率、无进展生成期、总生存期及不良反应。结果32例RRMM均接受国产苯达莫司汀+卡非佐米+地塞米松治疗1疗程以上,治疗中位疗程数为[4(1,8)]个,总有效率18例;≥非常好的部分缓解6例。32例患者随访中位PFS为[7.4(3.5,12.8)]个月,中位OS时间为[11.3(4.6,18.8)]个月。血液学不良反应较为常见的是中性粒细胞计数减少7例、血小板减少6例、贫血6例;非血液学不良反应中常见乏力18例、呼吸道感染6例、心脏事件5例,恶心4例及周围神经病变4例。结论苯达莫司汀+卡非佐米+地塞米松对治疗RRMM患者是一种较好的选择,临床治疗效果较好,不良反应性较轻。

复发/难治性多发性骨髓瘤治疗药物的研究进展

多发性骨髓瘤(MM)是一种常见的血液系统肿瘤,其特征是骨髓中有克隆性浆细胞的积聚。大部分MM最终会演变为复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM),而对于多药耐药的RRMM患者,常规细胞毒药物和靶向药物药效均不理想。近年来,随着医疗水平的提高和临床研究的不断深化,原有靶向药物的新一代产品、新型抗MM药物的临床试验资料正在不断地积累和更新,且已显示出良好的安全性和令人鼓舞的活性,能更好缓解患者症状,延长患者生存期。本综述对抗MM靶向药物迭代产品、新型抗MM药物的临床数据进行收集、分析和总结,以期了解目前的发展趋势并为RRMM患者治疗方案的制定提供参考。

达雷妥尤单抗联合IRd方案对复发难治性多发性骨髓瘤患者的治疗效果

目的探讨达雷妥尤单抗联合IRd方案治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的效果。方法选取2019年6月至2022年6月我院收治的66例RRMM患者,随机分为两组。参照组接受IRd方案(伊沙佐米+地塞米松+来那度胺)治疗,研究组在参照组治疗基础上联合达雷妥尤单抗治疗,比较两组的临床疗效、不良反应以及复发率。结果治疗8个疗程后,研究组的总缓解率为93.94%,明显高于参照组的57.58%(P<0.05)。治疗期间,研究组的不良反应总发生率(63.64%)与参照组(45.45%)比较,差异无统计学意义(P>0.05)。治疗后随访3个月期间,研究组的复发率为6.45%,明显低于参照组的52.63%(P<0.05)。结论达雷妥尤单抗联合IRd方案治疗RRMM患者的效果显著,有助于降低复发率,且未明显增加不良反应的发生。

卡非佐米相关方案治疗复发难治性多发性骨髓瘤的早期效果及不良反应的临床观察

目的:探究卡非佐米相关方案治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的早期效果及不良反应。方法:回顾性分析2021年10月—2023年9月于玉林市红十字会医院接受卡非佐米治疗的32例RRMM患者的临床资料。6例采用苯达莫司汀、卡非佐米、地塞米松治疗方案,4例采用卡非佐米、地塞米松治疗方案,12例采用卡非佐米、地塞米松、来那度胺治疗方案,10例采用卡非佐米、地塞米松、泊马度胺治疗方案。评估患者临床疗效,统计不良反应发生情况。结果:32例患者均接受≥2个周期的治疗方案,中位治疗3(2,5)个周期,完全缓解2例,非常好的部分缓解7例,部分缓解8例,疾病稳定11例,疾病进展4例,客观缓解率为53.13%。血液学不良反应以中性粒细胞减少(28.12%)最常见,其次为贫血(21.87%)、血小板减少(15.62%);非血液学不良反应以疲劳(31.25%)最常见,其次为腹泻(21.87%)、恶心(12.5%)、心律失常(9.37%)。结论:初步观察到卡非佐米相关方案在治疗RRMM患者时具有良好的临床疗效和用药安全性。

卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤的效果分析

目的:分析卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的效果。方法:选取2021年3月—2023年12月菏泽市单县中心医院收治的RRMM患者70例作为研究对象,随机分为对照组和观察组,各35例。对照组采用泊马度胺与地塞米松治疗,观察组在对照组基础上联合卡非佐米治疗。比较两组实验室指标、治疗效果及不良反应发生情况。结果:治疗前,两组β2微球蛋白、M蛋白、骨髓单克隆浆细胞比例比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组β2微球蛋白、M蛋白、骨髓单克隆浆细胞比例降低,观察组低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组治疗总有效率高于对照组,差异有统计学意义(P=0.039)。两组不良反应总发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗RRMM的效果显著,可降低β2微球蛋白、M蛋白、骨髓单克隆浆细胞比例水平,且未增加不良反应发生风险。

双特异性抗体治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的研究进展

多发性骨髓瘤是骨髓浆细胞来源的血液系统恶性肿瘤,目前认为无法治愈且绝大多数患者最终发展为复发/难治性多发性骨髓瘤。双特异性抗体治疗是一种新兴的免疫治疗手段,在复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗中已初步体现重要价值。本文就复发/难治性多发性骨髓瘤的发病机制、双特异性抗体的治疗机制及其研究进展进行综述,以期为多发性骨髓瘤的临床治疗提供新思路。

达雷妥尤单抗为基础的方案治疗复发难治性多发性骨髓瘤的有效性及安全性:单中心真实世界数据

目的:探讨真实世界中以达雷妥尤单抗为基础的方案治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的有效性和安全性,以及达雷妥尤单抗应用对干细胞采集和植入的影响。方法:回顾性分析2019年2月至2023年3月厦门大学附属第一医院血液科接受达雷妥尤单抗治疗且可评估疗效的RRMM患者的临床数据。结果:纳入的43例RRMM患者均采用以达雷妥尤单抗为基础的联合方案进行治疗,包括Dd、DVd、DRd、Dkd、DId、Dara-DECP,中位随访时间10.1(2.1-36.6)个月,最佳总缓解率(ORR)为74.4%,最佳完全缓解率(CR)为25.6%,1年总生存率(OS)为84.5%。最常见的3/4级血液学不良反应为白细胞减少(18.6%),最常见的非血液学不良反应主要为输注相关反应(IRRs,20.9%)和感染(7.0%)。多因素预后分析显示髓外浸润是影响患者OS的独立不良预后因素(P=0.004)。使用达雷妥尤单抗对干细胞采集及移植后干细胞重建没有影响。结论:达雷妥尤单抗治疗RRMM安全有效。

复发/难治性多发性骨髓瘤免疫治疗新策略:GPRC5D双特异性抗体

多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种骨髓中产生单克隆免疫球蛋白的克隆性浆细胞出现恶性增殖的血液系统疾病,目前常规治疗方案包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、单克隆抗体和造血干细胞移植等。尽管反应深度有所改善,生存期延长,但由于复发和耐药克隆的出现,复发/难治性多发性骨髓瘤(relapsed/refractory multiple myeloma,RRMM)仍是一种无法治愈的疾病。因此,迫切需要新的治疗方法来克服对现有药物不可避免的耐药性,特别是针对新靶点或具有新的作用机制的治疗方法。近年来,RRMM新的治疗方法主要集中在免疫疗法上,包括抗体-药物偶联物、双特异性抗体和嵌合抗原受体T细胞等,本文旨在对免疫治疗靶点GPRC5D靶向的双特异性抗体在RRMM中的应用进展进行综述。

达雷妥尤单抗治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效观察研究

目的 对治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者(RRMM)使用达雷妥尤单抗的效果予以分析。方法 回顾性方式对2021年1月至2023年4月筛选的70例RRMM患者予以研究,依照用药方式的不同分组,参照组(n=35)给予硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松方案(BCD方案),研究组(n=35)给予BCD方案+达雷妥尤单抗治疗,对比分析治疗缓解率、CD38浆细胞群阳性表达率及其Notch1表达水平与不良反应。结果 缓解率研究组高于参照组,差异有统计学意义(P <0.05);CD38阳性表达率研究组低于参照组,差异有统计学意义(P <0.05);治疗前CD38阳性浆细胞表面Notch1表达水平对比,差异无统计学意义(P> 0.05),治疗后研究组低于参照组,差异有统计学意义(P <0.05);两组血液系统、消化系统不良反应发生率对比差异无统计学意义(P> 0.05)。结论 在常规治疗基础上联合达雷妥尤单抗治疗,可提升RRMM患者总体缓解率,不会额外增加不良反应。

双靶点嵌合抗原受体-T细胞治疗复发难治多发性骨髓瘤患者疗效和安全性的Meta分析

背景嵌合抗原受体(CAR)-T细胞免疫疗法已在多发性骨髓瘤(MM)中取得较好的疗效,最常见的靶点为B细胞成熟抗原(BCMA)。单靶点CAR-T细胞免疫疗法的缺点是会导致疾病抵抗和复发,可能与抗原逃逸有关。为此,改进开发了双靶点CAR-T细胞治疗复发难治多发性骨髓瘤(RRMM),此方面尚缺乏系统的临床分析。目的对RRMM患者应用双靶点CAR-T细胞免疫疗法治疗的有效性及安全性进行Meta分析。方法计算机检索PubMed、Embase、Cochrane Library、Web of Science、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网7个数据库中有关双靶点CAR-T细胞治疗RRMM的单组率研究,检索时限为建库至2023-02-06。由2名研究人员使用自制的数据表单来提取收集数据,并采用非随机对照试验方法学评价指标进行文献质量评价。采用R Studio软件进行数据分析。结果共纳入9篇文献,包括200例既往接受过多线治疗的RRMM患者。双靶点CAR-T细胞疗法根据不同靶点可分为4类:BCMA+CD19、BCMA+CD38,BCMA+跨膜剂与钙调节亲环素配体的相互作用者(TACI)、BCMA+人信号淋巴细胞激活分子家族成员7(CS1),其中BCMA+CD19靶点的研究较多。根据输注形式不同CAR-T细胞疗法可分为4类:双特异性CAR-T细胞、联合或序贯输注两种不同CAR-T细胞、双顺反子结构、共转导。Meta分析显示,双靶点CAR-T细胞治疗RRMM的总缓解率(ORR)为90.0%(95%CI=0.849~0.943),完全缓解率(CRR)为54.6%(95%CI=0.416~0.673),微小残留病(MRD)阴性率为75.6%(95%CI=0.489~0.952),髓外病变(EMD)总缓解率为55.1%(95%CI=0.234~0.851),最后一次随访时的复发率为29.7%(95%CI=0.141~0.454),最后一次随访时的生存率为75.6%(95%CI=0.554~0.915),3~4级细胞释放因子综合征(CRS)发生率为16.4%(95%CI=0.094~0.245),神经毒性(ICANS)发生率为4.0%(95%CI=0~0.120)。敏感性分析提示结果稳定。Egger's检验结果显示,ORR(P=0.03)及EMD总缓解率(P=0.02)提示存在一定的偏倚风险;CRR(P=0.53)、MRD阴性率(P=0.79)、最后一次随访时的复发率(P=0.71)、生存率(P=0.98)、3~4级CRS发生率(P=0.90)、ICANS发生率(P=0.30)提示不存在发表偏倚。结论双靶点CAR-T细胞免疫治疗RRMM显示出良好的疗效和安全性,未来需要多中心、大样本、更长随访期的研究来进一步评估其疗效和安全性。

基于TADA个体化治疗方案的多发性骨髓瘤早期复发患者的临床实践

目的 探讨应用沙利度胺、亚砷酸、地塞米松、维生素C(thalidomide, arsenic trioxide, dexamethasone, ascorbic acid, TADA)方案治疗多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)早期复发患者(初治达缓解后12个月内肿瘤再次进展)的疗效及安全性。方法 本研究回顾性分析2008—2020年间就诊于延边大学附属医院血液内科的62例接受TADA化疗方案和57例接受硼替佐米、来那度胺、地塞米松(velcade, revlimid, dexamethasone, VRD)化疗方案的MM早期复发患者。收集所有患者的一般资料、治疗3个疗程期间的随访资料、化疗前后的实验室数据。通过总缓解率(overall response rate, ORR)和完全缓解率(complete response rate, CRR)评估患者的疗效,并收集不良反应的发生情况进行统计分析。绘制TADA组和VRD组在不同肾功能情况、细胞遗传学不同危险度分层、不同国际分期系统(International Staging System, ISS)下的Kaplan-Meier曲线,分析TADA化疗方案患者的预后。结果 两组患者在年龄、性别、免疫化学亚型、ISS分期和高危FISH指标上均无统计学差异(P>0.05)。化疗后,TADA组患者的血红蛋白和血清白蛋白显著低于VRD组,而血钙、血β2微球蛋白、肌酐、骨髓浆细胞比例显著高于VRD组(P<0.05)。此外,周围神经病变发生率显著低于VRD组(P<0.05),其他不良反应无统计学差异(P>0.05)。TADA组与VRD组相比,总生存期(overall survival, OS)(χ2=8.201,P=0.004)、无进展生存期(progression free survival, PFS)(χ2=7.568,P=0.006)生存曲线具有统计学意义;TADA组入组时肾功能正常与肾功能受损患者OS(χ2=3.924,P=0.048)以及PFS(χ2=9.008,P=0.003)、入组时ISSⅠ/Ⅱ期和ISSⅢ期OS(χ2=9.330,P=0.002)以及PFS(χ2=16.090,P<0.001)、入组时高危细胞遗传学(FISH)和非高危患者OS(χ2=10.149,P<0.001)以及PFS (χ2=11.286,P<0.001)生存曲线结果差异有统计学意义。结论 TADA方案对MM早期复发患者具有较好的疗效和安全性,肾功能、ISS分期和FISH分层是影响患者预后的重要因素。

伊沙佐米联合用药治疗复发难治性多发性骨髓瘤的疗效及安全性研究

目的 探讨伊沙佐米联合用药治疗复发难治性多发性骨髓瘤(MM)的疗效及安全性。方法 选取2018年7月至2020年6月丹阳市人民医院收治的78例复发难治性MM患者,依照数表法随机分为对照组(给予长春新碱+阿霉素+地塞米松治疗)和研究组(给予伊沙佐米+长春新碱+阿霉素+地塞米松治疗),每组39例。对比2组患者近期抗肿瘤疗效、治疗前后骨髓瘤细胞、β_(2)-微球蛋白、M蛋白水平及治疗期间不良反应。随访12个月,统计2组患者预后情况。结果 近3个月抗肿瘤疗效比较,研究组总体反应率(ORR)高于对照组(P<0.05)。治疗前2组患者骨髓瘤细胞、β_(2)-微球蛋白及M蛋白水平对比,差异均无统计学意义(P>0.05);治疗后2组患者骨髓瘤细胞、β_(2)-微球蛋白及M蛋白水平均降低(P<0.05),且研究组骨髓瘤细胞、β_(2)-微球蛋白及M蛋白水平均低于对照组(P<0.05)。2组患者治疗期间腹泻、周围神经病变、白细胞减少及血小板减少总发生率对比,差异均无统计学意义(P>0.05)。截止12个月随访结束,对照组、研究组总存活率分别为73.68%、92.11%,2组比较差异有统计学意义(P<0.05)。结论 伊沙佐米联合用药治疗复发难治性MM患者可提高临床疗效,有效降低骨髓瘤细胞、β_(2)-微球蛋白及M蛋白水平,安全可靠,同时还可延长患者近期生存率。

达雷妥尤单抗对复发/难治多发性骨髓瘤患者疗效的影响

目的探讨达雷妥尤单抗对复发/难治多发性骨髓瘤患者疗效、免疫功能的影响。方法按随机对照原则将2022年4月至2023年4月江苏省南京江北医院收治的102例复发/难治多发性骨髓瘤患者分为两组。对照组(51例)接受P-CTD化疗方案治疗;研究组(51例)在对照组基础上接受达雷妥尤单抗治疗。比较两组疗效、免疫功能、骨代谢、生活质量、不良反应。结果研究组总有效率(94.12%)较对照组(78.43%)高(P<0.05)。两组治疗后CD8^(+)水平降低,CD3^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)水平均升高(P<0.05);研究组治疗后CD8^(+)水平比对照组低,CD3^(+)、CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)水平均比对照组高(P<0.05)。两组治疗后碱性磷酸酶(ALP)、骨钙素(BGP)水平均升高,且研究组更高;两组治疗后Ⅰ型胶原C末端肽(CTX-Ⅰ)水平均降低,且研究组更低(P<0.05)。两组治疗后癌症生活质量核心问卷(QLQ-C30)各项评分均升高(P<0.05);研究组治疗后QLQ-C30各项评分均比对照组高(P<0.05)。研究组不良反应发生率(13.73%)与对照组(17.65%)相比,差异无统计学意义(P>0.05)。结论达雷妥尤单抗治疗复发/难治多发性骨髓瘤疗效确切,可改善骨代谢指标,提高免疫功能及生活质量,安全可靠。

达雷妥尤单抗联合苯达莫司汀治疗伴继发性髓外病变多发性骨髓瘤:单中心临床经验

目的探讨复发/难治性多发性骨髓瘤伴继发性髓外病变患者达雷妥尤单抗联合苯达莫司汀治疗的疗效和安全性。方法回顾性分析2021年1月至2023年12月于广西医科大学附属肿瘤医院住院治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤伴继发性髓外病变患者的临床资料。所有患者均接受至少三线治疗仍疾病进展,然后采用达雷妥尤单抗和苯达莫司汀联合治疗。分别采用国际骨髓瘤工作组(International Myeloma Working Group,IMWG)标准和美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准(NCI-CTCAE)5.0版评估其治疗疗效和安全性。结果共12例患者纳入分析,获完全缓解2例,部分缓解4例,微小缓解2例,疾病稳定1例,疾病进展3例,总缓解率为50%,中位无进展生存期为8个月。所有患者均出现血液学毒性,其中4例为Ⅲ~Ⅳ级;3例患者在治疗期间发生肺炎;均未发生治疗相关性死亡。结论达雷妥尤单抗联合苯达莫司汀在治疗复发/难治性伴继发性髓外病变的多发性骨髓瘤中显示出有效性,且毒性作用可控,值得在更大规模的患者群体中进一步验证。

骨髓瘤细胞表面CD117表达与复发难治性多发性骨髓瘤的相关性分析

目的探究骨髓瘤细胞表面CD117表达与复发难治性多发性骨髓瘤的相关性。方法回顾性研究初次治疗的250例多发性骨髓瘤患者,根据患者治疗疗效和复发情况,将患者分为复发难治组和非复发难治组。比较两组间的骨髓瘤细胞CD117表达和临床资料特征的差异,同时采用二元logistic回归模型多因素分析患者复发难治的影响因素。结果两组在性别、M蛋白类型、血小板、白细胞、乳酸和浆细胞比例比较中,差异均无统计学意义(χ^(2)分别=0.10、0.85,t分别=0.10、0.79、0.03、1.31,P均>0.05);与非复发难治组比较,复发难治组骨髓瘤细胞CD117表达阴性比例较高、年龄较大、DS分期较晚、血色素较低、肌酐较高、β微球蛋白较高、白蛋白较低、血钙较高和C-反应蛋白(C反应蛋白)阳性率较高,差异均有统计学意义(χ^(2)分别=26.15、19.21、13.14、7.54、4.76、6.44、5.90、7.14、6.04,P均<0.05)。二元logistic回归结果显示,骨髓瘤细胞CD117表达阳性是复发难治的保护因素,年龄大、DS分期晚和C反应蛋白阳性是复发难治的危险因素(HR分别=0.13、3.47、1.79、2.10,P均<0.05)。结论骨髓瘤细胞CD117表达阳性可能是复发难治性的多发性骨髓瘤患者保护因素。