FLAG方案治疗难治/复发急性髓细胞性白血病的疗效观察

为了探讨FLAG方案治疗难治和复发急性髓细胞性白血病(refractoryandrelapsedacutemyeloidleukemia)的疗效,本研究采用FLAG方案(氟达拉宾50mg,静脉点滴,30分滴完,第1-5天;阿糖胞苷1000mg/m2,静脉点滴,第1-5天;GCSF150-300μg皮下注射第0-5天)治疗27例难治和复发急性髓细胞性白血病,其中难治性AML10例,复发AML17例。结果表明:27例患者中,13例难治和复发AML达完全缓解(CR率48.2%),4例达部分缓解(PR率14.8%),总有效率63.0%。CR的患者中有3例已行异基因造血干细胞移植,目前3例均处于无病存活状况,其中存活最长的20个月,仍处于CR期。毒副作用主要为骨髓抑制、消化道症状、轻度肝功异常。结论:FLAG方案对部分难治和复发AML仍有效,毒副作用可以耐受,可用于治疗对其他化疗方案无效的难治和复发AML,并为患者行造血干细胞移植创造机会。

地西他滨联合CAG方案治疗复发急性髓细胞白血病患者的疗效及对miR-34b、USP22表达的影响

目的探讨地西他滨联合CAG方案治疗复发急性髓细胞白血病(AML)患者的疗效及对microRNA-34b(miR-34b)、特异性泛素蛋白酶22(USP22)表达的影响。方法将30例复发AML患者按照随机数字表法分为治疗组和对照组,各15例,分别采用地西他滨联合CAG方案、CAG方案。比较两组的总缓解率(ORR)、miR-34b和USP22的表达,随访观察两组患者的生存率,采用Kaplan-Meier法分析中位总生存(OS)期,分析miR-34b和USP22的表达与预后的相关性。结果治疗组ORR显著高于对照组(66.67%vs.26.67%,P<0.05)。治疗组化疗后miR-34b蛋白表达升高,USP22蛋白表达降低,且与对照组比较,差异均有统计学意义(P<0.05)。随访24~36个月,治疗组和对照组生存率分别为53.3%、33.3%(P>0.05)。治疗组中位OS期为9.53个月(95%CI:7.94~11.11),显著高于对照组6.57个月(95%CI:5.21~7.92)(P<0.05)。与存活组比较,死亡组化疗后miR-34b蛋白表达明显降低,USP22蛋白表达明显升高(P<0.05)。结论地西他滨联合CAG方案治疗复发AML患者,可能通过调控miR-34b及其下游靶基因USP22的表达,有效提高缓解率,延长生存期,改善预后。

验方参芪杀白汤联合化疗治疗复发难治性急性髓细胞性白血病的疗效观察

目的 评估验方参芪杀白汤联合化疗治疗复发难治性急性髓细胞性白血病的临床疗效。方法选择2015年1月~2017年8月本院收治的复发难治性急性髓细胞性白血病患者60例，随机抽签分为中药组、常规化疗组各30例，前组接受验方参芪杀白汤联合化疗治疗，后组仅接受化疗治疗，比较2组患者有效率、血细胞输注量、不良反应。结果中药组治疗后总有效率66.7%，其中完全缓解率为43.3%，部分缓解率为23.3%，常规组总有效率43.3%，其中完全缓解率26.7%，部分缓解率16.7%（P＜0.05）；中药组治疗后粒细胞缺乏持续时间较常规组更短，悬浮红细胞输注量、血小板输注份数均较常规组更少（P＜0.05）；中药组治疗不良反应发生率为16.67%，常规组不良反应发生率40%（P＜0.05）。结论验方参芪杀白汤结合化疗治疗复发难治性急性髓细胞性白血病较单纯化疗能够提高临床疗效，减轻化疗不良反应，具有更好的安全性。

Venetoclax联合LDAC方案治疗复发难治性急性髓细胞白血病的疗效及对血清VEGF、survivin表达水平的影响

目的探究Venetoclax(VEN)联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)方案治疗复发难治性急性髓细胞白血病(AML)的疗效及对血清血管内皮生长因子(VEGF)、凋亡存活蛋白(survivin)表达水平影响。方法选择82例复发难治性AML患者,按照化疗方法不同分为观察组(n=41,VEN+LDAC治疗)和对照组(n=41,安慰剂+LDAC治疗),评价2组近期疗效、不良反应、生存时间及治疗前后血清VEGF、survivin表达水平。结果治疗1个标准化疗方案后,观察组总缓解率高于对照组(95.12%vs 80.49%,P<0.05)。治疗后2组血清VEGF、survivin表达水平均下降,且观察组低于对照组(P<0.05)。2组患者发生低钾血症、恶心呕吐、肺部感染、白细胞减少、血小板减少等不良反应概率无显著差异(P>0.05)。治疗后随访1年,2组死亡率无显著差异(P>0.05),但观察组中位生存时间较对照组更长(P<0.05)。结论VEN联合LDAC方案治疗复发难治性AML能有效提高临床缓解率和延长生存时间,降低血清VEGF、survivin水平,且不良反应率低,是一种安全有效的治疗方法。

人类天然抑瘤物净化骨髓在缓解或复发白血病自体移植中应用

7例急性髓系白血病经大剂量化疗或放疗加化疗预处理后，输回经小分子抑瘤物净化骨髓，平均中性粒细胞达0.5×10^9/L37天，血小板达20×10^7/L35天，2例早期复发接受移植病例分别于移植后30天，150天复发。结果提示，白血病复发期中行移植的疗效差，用人类胎肝小分子抑瘤物净化骨髓对正常祖细胞生长无影响。

三氧化二砷辅助治疗难治或复发急髓白血病的疗效观察

目的:研究三氧化二砷(As2O3)联合小剂量高三尖杉酯碱(homoharringtonine,HHT)、阿糖胞苷(Ara-c)治疗难治或复发性急性髓细胞白血病(relapsed acute myeloid leukemia,RAML)的疗效及不良反应。方法:难治或复发性急性髓细胞白血病患者180例随机分成两组:研究组94例,方案:三氧化二砷10mg/日,d1-5、d8-12静脉滴注,高三尖杉酯碱1mg/日,d1-14静脉滴注,阿糖胞苷25mg,皮下注射2次/日,d1-14。对照组86例,给予标准剂量HA方案:用药剂量疗程同前,不加As2O3。结果:研究组68例获得完全缓解(CR),CR率72.3%(68/94),13例获得部分缓解(PR),总有效率(ORR)86.2%(81/94)。对照组CR率54.7%(47/86),9例PR,总有效率65.1%。两组比较研究组完全缓解率、部分缓解率以及总有效率均优于对照组(P<0.05),不良反应发生率研究组与对照组无显著差异(P>0.05)。结论:小剂量阿糖胞苷方案治疗难治复发性AML的疗效比标准剂量HA方案疗效优越,化疗相关不良反应无显著差异。

中医药防治急性髓细胞性白血病一体化研究述评

基于目前中医药或中西医结合治疗急性髓细胞性白血病(AML)文献分析,并通过长期临床实践,提出“中医药防治AML一体化研究”概念与诊疗策略,主要内容包括:强化导致AML的前期疾病骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗,以阻止或延缓疾病向AML转化;治疗复发难治或耐药AML,提高临床完全缓解率;控制AML相关症状或并发症,促进疾病康复;制定和优化以AML为中心的中医综合诊疗方案与康复计划,使更多的AML患者在诊疗过程中获益。但到目前为止,“中医药防治AML一体化研究”的重要性和临床应用价值尚未被高度重视,现有文献证据级别有限,很难形成被行业领域公认的专家共识或诊疗方案。因而,制定顶层设计方案,开展全国大协作的规范化临床研究是获得更多循证医学证据的关键,也是中医药治疗AML领域未来研究的重点。

FLAG方案治疗儿童难治性及复发急性髓细胞白血病8例疗效探讨

目的评价应用FLAG方案治疗儿童难治及复发急性髓细胞白血病的疗效及毒性反应。方法 2004年4月至2011年6月,共8例难治及复发急性髓细胞白血病患儿在中山大学孙逸仙纪念医院儿科接受了FLAG方案治疗,对患儿的临床资料进行回顾性分析。结果 1个疗程后,完全缓解率为75%(6/8),部分缓解率为25%(2/8),总有效率为100%。5例难治患儿中,3例达完全缓解,CR率60%,3例复发患儿均达完全缓解。该方案的主要毒副反应是感染、骨髓抑制和胃肠道反应。结论 FLAG方案是治疗儿童难治及复发急性髓细胞白血病一个选择,可为造血干细胞移植提供机会。

变异型异柠檬酸脱氢酶2抑制剂enasidenib mesylate

Enasidenib mesylate(商品名Idhifa~,曾用名AG-221)是首例进入临床试验的特异性变异型异柠檬酸脱氢酶2(isocitrate dehydrogenase-2,IDH2)抑制剂,于2017年8月1日由美国FDA批准上市,用于治疗伴有IDH2突变的难治性或复发性急性髓细胞性白血病(relapsed or refractory AML,R/R AML)成年患者。不同于传统AML化疗药物的作用机制,enasidenib通过抑制变异型IDH2酶活性,减少致瘤代谢物2-羟戊二酸的产生进而间接抑制肿瘤生长。Enasidenib对于IDH2变异的晚期髓系恶性肿瘤老年患者具有良好的耐受性。本文对其临床前药效学、药动学、临床研究以及安全性等进行综述。