多维度决策分析在血友病预防性治疗中的应用

目的:比较影响血友病A治疗的主要疗效因素,评价不同治疗方案的优缺点,进而为治疗方案的决策提供参考。方法:采用多维度决策分析方法 (MDCA),通过组织专家组会议,对反映血友病治疗效果的10个特性因素及其标准剂量的预防治疗、中低剂量预防治疗和按需治疗这三种治疗方案进行评分;并获得不同特性指标的权重。结果:普遍认为标准预防治疗方案最好;对费用分析后发现,标准剂量的预防治疗费用高(34.5万元),但治疗效果远好于中低剂量预防治疗和按需治疗方案。结论:从长期的成本效果分析来看,预防性治疗可以减少并发症的发生,并且降低终生的医疗成本。但目前我国各地对血凝8因子医保报销政策不同,而且补偿水平不一,急需进一步提高。

英国和加拿大卫生技术评估报告对中国药品临床综合评价的启示

目的借鉴英国和加拿大的卫生技术评估报告,为中国药品临床综合评价工作的开展提供建议。方法在国际卫生技术评估机构网络官方网站的国际卫生技术评估(health technology assessment,HTA)数据库中,检索2015年1月1日至2022年8月4日,英国和加拿大发表的完整且已完成的卫生技术评估评估报告。利用Excel提取HTA报告中的安全性、有效性、经济性等维度信息以及其他关键信息,并进行描述统计分析。结果最终纳入325项HTA报告,评价维度占比最高的为有效性、经济性和安全性,分别为250项(77%)、233项(72%)和195项(60%)。除此以外,153项(47%)报告对其他维度进行评估。而在103项药物相关的HTA报告中评价维度占比最高的为有效性、安全性和经济性,分别有89项(86%)、83项(81%)和73项(71%)。此外,有30项(29%)药物相关的HTA报告对其他维度进行评估。结论中国药品临床综合评价可以借鉴英国和加拿大HTA报告中的以下特点来进一步完善其工作机制:明确药品临床综合评价项目需要回答的问题;合理选择药品临床综合评价的维度;以文献综述为起点开展药品临床综合评价;经济性评价通常需要团队开展原始研究来完成;有明确的证据使用者和必要性才开展预算影响分析;多准则决策分析可能并非HTA报告本身必不可少的组成部分;单个药品临床综合评价项目可以仅回答有限问题。

促性腺激素释放激素类似物治疗中枢性性早熟临床综合评价

目的比较促性腺激素释放激素类似物曲普瑞林和亮丙瑞林治疗中枢性性早熟(central precocious puberty,CPP)的临床综合价值,以期为临床合理用药、基本药物准入决策提供参考。方法根据指南,通过文献复习、专家调研和专家论证会构建由曲普瑞林和亮丙瑞林治疗CPP的临床综合评价指标体系,采用层次分析法确定各指标权重。采用系统文献综述、meta分析及其他相关数据资料分析的方法,对二者的各维度、各指标进行定性、定量整合分析。结果构建一级指标5个,二级指标6个,三级指标14个,安全性、有效性、经济性、适宜性及可及性的权重依次为0.59、0.11、0.12、0.10及0.08。综合评分曲普瑞林得分(63.68分)高于亮丙瑞林(56.38分)。结论相比于治疗CPP的亮丙瑞林方案,曲普瑞林在经济性及有效性方面具有一定优势,临床综合价值较高。

含钆对比剂的临床综合评价

目的比较含钆对比剂(钆喷酸葡胺、钆特酸葡胺、钆特醇、钆双胺、钆贝葡胺和钆布醇)的临床综合价值,以期为医院临床诊断合理用药和目录准入决策提供参考。方法首先,根据《药品临床综合评价管理指南2021年版试行》,通过文献复习、专家调研和专家论证会构建核磁共振增强扫描诊断用药临床综合评价指标体系,采用层次分析法确定各指标权重。其次,采用系统文献综述、Meta分析及其他相关数据资料分析的方法,根据指标体系对6种含钆对比剂的各维度、各指标进行定性、定量整合分析。最后,开发定量临床综合评价工具,根据评价药品各维度临床综合评价证据进行评分,结合指标体系权重计算得到各含钆对比剂的综合评分。结果钆喷酸葡胺得分最高(81.98分),其后依次为钆布醇(76.06分)、钆特醇(60.39分)、钆特酸葡胺(59.51分)、钆贝葡胺(56.60分)和钆双胺(46.34分)。结论钆喷酸葡胺的临床综合价值高于钆布醇、钆特醇、钆特酸葡胺、钆贝葡胺和钆双胺。