FDA接受胱氨酸尿症治疗药布西拉明新药申请

利维肤治疗药公司宣布FDA已接受布西拉明（bucillamine）的研究性新药申请，在美国进行治疗胱氨酸尿症Ⅱ期临床试验。FDA已认定该药为治疗胱氨酸尿症罕见病药。胱氨酸尿症是常染色体隐性遗传性疾病，患者尿中出现大量胱氨酸，导致肾结石。此种肾结石块较大，常多发，可致肾功能丧失。全球发病率为1/7000。目前已批准治疗胱氨酸尿症的上市药物有Valeant制药有限公司的D-青霉胺（D-penicillamine）和Retrophin公司的硫普罗宁（ tiopronin）。

布西拉明的合成

布西拉明(bucillamine,1)化学名 N-(2-巯基-2-甲基丙酰)-L-半胱氨酸为日本参天制药株式会社开发研制的抗类风湿新药,属免疫调节剂,与左旋咪唑、D-青霉胺等比较,具有疗效好、副作用小并可长期给药的优点。

类风湿性关节炎并发布西拉明性肾病的汉方治疗

类风湿性关节炎(RA)的西药治疗有非甾体抗炎药(NSAIDs)及缓解疾病的抗风湿性药物(DMARDs)两类,有时也应用皮质类固醇。布西拉明属于DMARDs类药物,有诸多副作用,如导致肾功能障碍(布西拉明性肾病)。本次报道了汉方药治疗RA并发布西拉明性肾病的案例。