用于治疗骨髓纤维化的Janus活化激酶2/Fms样酪氨酸激酶3抑制剂新药帕克替尼

骨髓纤维化(MF)是一种骨髓增殖性肿瘤,常伴有血小板减少症,严重影响患者的生活质量并存在向白血病转化的风险。帕克替尼是一种Janus活化激酶2(JAK2)及Fms样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂。帕克替尼胶囊(商品名:Vonjo)于2022年2月28日被美国FDA加速批准,用于治疗患有罕见形式的骨髓疾病(中危或高危的原发性或继发性MF)且血小板(凝血细胞)水平低于50000·μL^(-1)的成人患者,口服200 mg,bid的剂量显示出良好的临床疗效和可控的安全性。本文对其作用机制、药动学、药效学、临床疗效及安全性进行综述,为临床应用提供参考。

用于治疗骨髓纤维化的小分子JAK抑制剂及其专利研究

该研究梳理了全球已获批上市和正在研发中的用于治疗骨髓纤维化的小分子JAK抑制剂药物品种情况,对其中3个重点药物磷酸芦可替尼、盐酸菲卓替尼、枸橼酸帕克替尼的研发进展,以及涉及其化合物、晶型、盐型、工艺、药物制剂、药物组合物、新用途和衍生物等不同技术主题的已公开专利进行研究和分析,以期为医药企业在进行有关药物的立项与开发、新的专利挖掘、专利保护及专利布局时,提供有效的产品信息和专利信息等参考。