异基因外周血造血干细胞联合骨髓移植治疗重型再生障碍性贫血4例报告

我院2011年6月至2012年6月对4例确诊的重型和极重型再生障碍性贫血患者进行HIJA全相合同胞外周血造血干细胞移植（PBSCT）联合骨髓移植（BMT）。移植中患者均未出现严重感染，中性粒细胞及血小板植入时间分别为11-15d和12-15d，移植后均转变成供者型造血。因此认为从诊断到移植时间短、血制品输注少、预处理个体化以及PBSCT联合BMT是近期移植成功的有利因素。

异基因骨髓移植与异基因外周血造血干细胞移植治疗慢性髓系白血病的疗效比较

目的比较HLA相合同胞异基因骨髓移植(allo-BMT)与异基因外周血造血干细胞移植(allo-PB-SCT)治疗慢性髓系白血病(CML)的临床疗效。方法allo-BMT 24例,allo-PBSCT 29例。预处理采用全身照射加环磷酰胺(TBI/Cy)或白消安加环磷酰胺(Bu/Cy)为主的方案。结果BMT组造血重建23例(95.8%),PBSCT组29例;PBSCT组外周血象恢复至中性粒细胞(ANC)>0.5×109/L、WBC>1×109/L、PLT>20×109/L的速度快于BMT组(P均<0.01)。BMT组急性移植物抗宿主病(aGVHD)15例(62.5%),PBSCT组21例(72.4%),2组比较差异无显著性(P>0.05);BMT组慢性GVHD(cGVHD)4例(18.2%),PBSCT组14例(53.8%),PBSCT组高于BMT组(P<0.05);BMT组移植相关死亡(TRM)3例(12.5%),复发4例(16.7%),5年无病生存率(DFS)(76.6±11.8)%,而PBSCT组TRM 7例(24.1%),复发1例(3.4%),5年DFS(75.5±8.1)%,2组比较差异均无显著性(P均>0.05)。结论allo-BMT和allo-PBSCT治疗CML疗效相当,allo-PBSCT组造血重建迅速,但cGVHD发生率高。

改良BU/CY预处理方案行同胞相合异基因外周造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

目的探讨改良BU/CY预处理方案行同胞相合异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效。方法收集2009年1月至2010年12月,哈尔滨血液病肿瘤研究所5例MDS进行allo-PBSCT患者。预处理方案为改良BU/CY;预防移植物抗宿主病(GVHD)采用环孢素A/甲氨蝶呤/吗替麦考酚酯(CSA/MTX/MMF)。结果 5例患者均获得移植,中性粒细胞(ANC)≥0.5×109/L的中位时间移植后12.4d(9～14d),血小板(PLT)≥20×109/L中位时间移植后13.25d(10～23d),2例出现Ⅱ度急性移植物抗宿主病(aGHVD),2例出现局限型慢性移植物抗宿主病(cGVHD),3例发生Ⅱ度口腔溃疡,发热4例,其中1例败血症,1例合并肺部感染;2例发生巨细胞病毒(CMV)血症,出血性膀胱炎(HC)2例,1例出现纯红再生性障碍性贫血;中位随访时间12.8个月(8～22个月),1例骨髓增生异常综合征-环形铁粒幼性难治性贫血(MDS-RAS)移植后7个月复发后合并肺部感染死亡,无病存活4例。结论改良BU/CY方案用于MDS移植预处理疗效较好,不良反应可以耐受,安全性好。

同期重型再生障碍性贫血Ⅰ型与Ⅱ型异基因外周血造血干细胞移植治疗临床疗效对比观察

目的通过对华北理工大学附属医院同期进行的重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅰ型(SAAⅠ)与Ⅱ型(SAAⅡ)亲缘间异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)后的临床疗效进行对比观察,为SAA患者合理选择移植治疗时机提供帮助。方法回顾分析自2002年12月至2022年12月间在华北理工大学附属医院进行allo-PBSCT的SAAⅠ和SAAⅡ患者的临床资料,其中SAAⅠ14例,SAAⅡ28例。人类白细胞抗原同胞全相合10例(MSD组),亲缘间单倍体相合32例(HID组)。全组患者所采用的移植预处理方案均为改良白消安/环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白方案,移植物抗宿主病预防均采用常规环孢素A(CsA)+短程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯,CsA血药谷浓度维持在150~300μg/L。对患者移植后总生存(OS)率及无事件生存(EFS)率进行对比观察。结果随访至2023年2月,中位随访期64(7~143)个月,全组死亡7例均为SAAⅡ患者(MSD组1例,HID组6例),全组预计3年OS率83.3%(SAAⅠ:100.0%、SAAⅡ:75.0%),两组比较差异有统计学意义(P=0.047)。HID组OS率81.3%,MSD组OS率90.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.541)。全组预计3年EFS率45.2%(SAAⅠ:64.3%、SAAⅡ:35.7%),两组比较差异有统计学意义(P=0.043)。HID组EFS率43.8%,MSD组EFS率50.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.641)。结论对有移植适应证的SAA患者,早期进行异基因造血干细胞移植治疗可改善此类患者的临床预后。

异基因外周造血干细胞移植患者骨髓空窗期血小板输注影响因素分析

目的探讨异基因外周造血干细胞移植(allo-HSCT)患者骨髓空窗期血小板输注影响因素及其相关性。方法利用自主开发的临床用血管理与评价信息系统检索并搜集到2014年1月-2016年12月在本院血液内科诊断为allo-HSCT的153例病例,根据病例纳入的排除标准纳入其中90例病例资料为回顾性分析对象,以allo-HSCT患者骨髓空窗期平均血小板输注量作为阈值分为输注血小板≥6个治疗量的观察组38例和输注血小板<6个冶疗量的对照组52例,比较2组骨髓空窗期血小板输注量、预处理前患者Hb、ANC、Plt、SF、血小板植活时间、植入的单个核细胞数等临床观察指标,并作Logistic回归分析。结果 1)2组间性别、年龄、原发病、供受者HLA配型、预处理前Hb、植入的单个核细胞数均较为相近(P>0.05);预处理前ANC(×10~9/L)为1.24±0.57 vs 3.36±1.33、Plt(×10~9/L)为43.55±68.29 vs 1 26.62±84.73、SF(μg/L)为2 351.05±1 587.96 vs 1 000.96±362.97、供受者ABO血型配型不合(例)为15 vs 10、血小板植活时间(d)为16.84±2.47 vs 12.73±1.65、骨髓空窗期血小板输注量(治疗量)为8.37±1.50 vs 3.63±1.12(P<0.05)。2)Logistic单因素回归分析:预处理前ANC、Plt、SF、供受者ABO血型配型、血小板植活时间,2组存在明显差异(P<0.05),为allo-HSCT骨髓空窗期血小板输注的影响因素;多因素回归分析:预处理前ANC、PLT植活时间2组存在明显差异(P<0.05)。结论预处理前ANC和血小板植活时间是allo-HSCT患者骨髓空窗期血小板输注的独立影响因素。其中血小板植活时间为独立危险因素,其越长预示血小板输注需求量越大;预处理前ANC为独立保护因素,其越大预示血小板输注量则越小。

非骨髓清除性异基因外周血造血干细胞移植(NST)治疗恶性血液病的初步临床研究

目的 探讨NST治疗恶性血液病的效果及毒性。方法 急性粒细胞白血病未分化型 (AML -M1)、慢性髓细胞白血病 (CML)、骨髓增生异常综合征 (MDS -RA)患者各 1例 ,供体为其HLA配型完全相合的同胞。供体动员方案 :G -CSF 30 0 μg/ 12h× 5d后分离采集外周血干细胞。所获CD34 + 细胞数分别为 6 .36× 10 6/kg、9.72×10 6/kg、6 .6 2× 10 6/kg ;单个核细胞数 (MNC)分别为 14.0× 10 8/kg、10 .47× 10 8/kg、8.5 8× 10 8/kg ;T细胞总数分别为 8.80× 10 8/kg、7.12× 10 8/kg、5 .6 7× 10 8/kg ;CFU -GM数分别为 16 2个 / 2× 10 5MNC、184个 / 2× 10 5MNC、182个 / 2× 10 5MNC。预处理方案 :Fludarabine:30mg/m2 ·d-1× 6d ,Bu :4mg/kg·d-1× 2d ,ALG :12mg/kg·d-1× 4d ,Ara-C :10 0mg/m2 ·d-1× 3d。单用环胞菌素 (CSA)预防移植物抗宿主病 (GVHD)。移植后未用造血生长因子。结果 患者均能顺利完成预处理方案 ,没有严重并发症出现。移植后 10～ 13d造血重建。未发生急性GVHD。随访10 0～ 16 0d ,血常规、骨髓象均正常 ,1例发生肝脏型慢性GVHD。结论 NST能有效治疗恶性血液病 ,方案相关毒性小 ,适用范围广 ,移植相关并发症少 ,造血重建迅速。

我区首例异基因外周血造血干细胞和骨髓混合移植获成功

广西区内第一位接受骨髓和外周血造血干细胞移植并获成功之受者为3岁男孩小荣。现在在他的血液检测中没有发现地贫基因，这说明他已经不再是地中海贫血患者了.

小剂量骨髓联合外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血18例临床研究

目的:探讨小剂量骨髓联合外周血造血干细胞(PBSC)移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性。方法:纳入以小剂量骨髓(中位体积200 mL)联合PBSC移植治疗的18例SAA患者的临床资料,回顾分析其造血重建情况、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、感染发生率及生存率等指标。结果:18例患者的中位年龄27(13~52)岁,男11例,女7例;SAA-Ⅰ型15例,SAA-Ⅱ型3例;单倍体相合供者15例,同胞全相合供者3例;预处理:氟达拉滨+环磷酰胺+抗人胸腺球蛋白方案2例,氟达拉滨+环磷酰胺+移植后环磷酰胺方案8例,氟达拉滨+环磷酰胺+抗人胸腺球蛋白+移植后环磷酰胺方案8例;采用环孢素或他克莫司+短疗程甲氨蝶呤联合吗替麦考酚酯预防GVHD。所有患者均获得造血重建,仅1例患者出现继发性移植物功能不良;10例(55.6%)出现总计19例次移植后感染,其中10例次为巨细胞病毒(CMV)或EB病毒(EBV)血症,6例次细菌感染;急性GVHD发生率为16.7%,其中Ⅰ度1例,Ⅱ度2例;慢性GVHD发生率为16.7%,均为轻度;中位随访26(2~64)个月,移植后2年总生存率为72.2%(95%CI:51.4~93.0)。5例患者死亡,4例死于肺部感染,1例死于颅内感染。结论:采用小剂量骨髓联合PBSC是SAA患者进行造血干细胞移植的有效且可行的移植物选择策略。

ABO血型不合异基因外周血干细胞移植对红系造血重建的影响

为研究ABO血型不合对Allo PBSCT患者造血重建的影响 ,将 2 0例恶性血液病(CML 9例、ALL 8例、难治性NHL 3例 )按统计学配对原则分组 ,ABO血型异同者各 10例 ,两组年龄、性别、诊断、移植前病程、疾病状态、预处理方案、输注的MNC和CD34+ 细胞量及GVHD预防方法均无明显差异(P >0 0 5 )。外周血干细胞经G CSF动员后CS 30 0 0Plus分离 ,移植后定期检查血象和血型抗体滴度。结果显示 ,血型转为供者型的中位数时间 (40 2± 2 5 )天 ,白细胞、血小板达正常水平在两组中无明显差异 (P >0 0 5 ) ,而血红蛋白 <110g/L者在ABO血型不合组明显高于ABO血型相合组 (5 5 %∶2 5 % ,P <0 0 1)。 6例ABO血型主要不合者 3例发生纯红再障。提示供受者ABO血型不合影响红系造血重建 ,主要血型抗原不合时容易发生纯红再障 。

非清髓异基因外周血造血干细胞移植后嵌合体分析

本研究旨在探讨非清髓异基因外周血造血干细胞移植(NAPBSCT)后造血嵌合体的临床意义。采用FBC(氟达拉宾+白消安+环磷酰胺)±阿糖胞苷(Ara-C)预处理方案,对28例血液病患者进行NAPBSCT,采集供者和受者术前外周血及术后不同时间段的序列血样,用STR-PCR结合聚丙烯酰胺凝胶电泳、银染色和凝胶成像分析技术半定量方法计算供体细胞嵌合率。结果显示:移植后1月,28例患者中1例移植失败,22例形成完全供者造血嵌合体(CC),5例形成混合造血嵌合体(MC);移植后7天时供者细胞即占优势(74.71%),较中性粒细胞(ANC)和血小板(Plt)的平均恢复时间均明显提前;CC组的aGVHD发生率高于MC组(P<0.05),两组cGVHD发生率无显著差异(P>0.05);1例MC患者发生早期移植排斥;CC组和MC组复发率无显著差异(P>0.05),1例在CC状态下复发。3例MC患者经早期临床干预治疗获得CC和完全缓解。结论:造血嵌合体的动态定量检测对判断早期植入,预测移植物排斥、复发和GVHD,以及指导临床干预治疗具有重要意义。

异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血

目的评估异基因外周血造血干细胞移植（allo-PBSCT）治疗β地中海贫血（β地贫）的临床疗效和合并症。方法allo-PBSCT治疗9例小儿重型β地贫，男4例，女5例；年龄2～14岁（中位数9．0岁）。同胞供者8例，亲属供者1例；供者年龄3～33岁（中位数13岁）；男6例，女3例。HLA全相合7例，5／6相合1例，4／6相合1例。供者皮下注射G-CSF 5μg／（kg·d）×5d，用CS3000 Plus血细胞分离机采集PBSC。预处理方案以白消胺（Bu，14～20mg／kg）、环磷酰胺（CTX，160～200mg／kg）和马抗胸腺细胞球蛋白（ATG，90mg／kg）为基础，6例加用噻替哌（TT）、2例马法兰（Melph）和氟哒拉宾（Fludarabine）。移植物抗宿主病（GVHD）预防方案有：①单独环孢素（CsA）方案（2例）；②CsA＋短程甲氨蝶呤（MTX）方案（4例）；③CsA＋短程MTX＋霉酚酸酯（MMF）方案（3例）。受者获得的有核细胞（NC）数10．4（4．7～18．4）×10^8／kg，CD34^＋细胞数6．7（2．1～14．9）×10^6／kg，CFU-GM 14．2（3．5～42．9）×10^5／kg。结果8例患儿植入，1例同胞HLA 4／6相合患儿于2次PBSCT后d＋60才自体恢复。aGVHD6例，cGVHD4例。CsA、MTX联合MMF方案者尤cGVHD发生，而CsA或CsA＋MTX的6例中发生cGVHD4例。随访时间11～67个月（中位数31个月），总生存率6／9例，无病生存（EFS）6／9例。结论allo-PBSCT是治疗地贫的有效临床方法。

异基因外周血造血干细胞移植治疗75例血液病

为了探讨异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗血液病的疗效及其并发症,对以allo-PBSCT治疗的75例患者进行了回顾性分析。75例患者中慢性髓系白血病(CML)35例、急性髓系白血病30例、重型再生障碍性贫血5例、急性淋巴细胞白血病3例、多发性骨髓瘤1例及阵发睡眠性血红蛋白尿1例。75例中男42例,女33例,年龄13-72岁,清髓性移植66例,非清髓造血干细胞移植9例。HLA全相合和5/6相合61例(其中6例为非亲缘性移植),单倍体相合移植14例。预处理方案中清髓性移植采用:①Cy/TB I,②Bu/Cy;而HLA单倍体相合移植均采用Cy/TB I+阿糖胞苷;非清髓性移植采用福达拉滨+TB I/或(CTX+ATG)。GVHD预防:全部患者输入的干细胞均未进行去除T淋巴细胞及其他处理。HLA全相合移植均采用C sA+短程MTX方案,HLA单倍体相合移植用C sA+短程MTX+ATG+抗CD25+霉酚酸酯。移植后复发给予供者淋巴细胞输注(DLI)和/或化疗,CML患者同时加用格列卫治疗。性别不同的供受者应用荧光原位杂交(FISH)技术检测X和Y染色体,性别相同的供受者应用PCR方法检测短片段串联重复(STR)。植入后定期采用PCR及(或)FISH监测微小残留病灶。结果表明:74例患者allo-PBSCT后获得造血重建,并最后转为完全供者嵌合体。造血重建中位时间为15(5-25)天。75例患者中至今46例(61.3%)存活,中位生存期23(2-61)个月。29例患者死亡,其中9例死于疾病复发,7例发生Ⅲ度以上急性GVHD死亡,7例(2例间质性肺炎)因严重感染而死亡,单倍体相合移植患者9例存活者均为完全供者嵌合,平均无病生存时间为30(6-53)个月,5例死亡,平均生存时间为7(2-17)个月,1例CML急变患者移植后100天复发,经DLI治疗达完全缓解,存活至今已53个月。发生巨细胞病毒(CMV)感染16例,其中2例患者因CMV所致间质性肺炎死亡。所有患者均未发生肝静脉阻塞综合征。结论:异基因外周血造血干细胞移植是治疗难治性血液病的有效方法,对于移植后复发患者应尽早进行DLI或化疗。

异基因外周血造血干细胞移植治疗成人急性白血病疗效及移植后复发风险预测模型的建立

目的:观察成人急性白血病异基因外周血造血干细胞移植的临床疗效,并建立预测急性白血病移植后复发风险的Logistics模型。方法:选取西安交通大学第一附属医院2010年1月至2019年12月收治的行异基因外周血造血干细胞移植的成人急性白血病患者145例及其供者的临床资料,观察移植后并发症及生存情况;通过多因素Logistics回归分析患者年龄、诊断、起病时白细胞数、危险度分层、移植前微小残留病灶、诊断到移植的时间、HCT-CI、供受者性别关系、HLA配型相合程度、移植物抗宿主病(GVHD)预防方案、供者年龄、输注单个核细胞及CD34+细胞数、造血重建时间、有无急慢性GVHD、CMV及EBV感染、出血性膀胱炎与移植后复发的关系;依据多因素分析的结果建立预测成人急性白血病移植后复发风险的模型,并进行评价。结果:145例急性白血病患者中,急性髓系白血病(AML) 81例,急性淋巴细胞白血病(ALL) 64例,18例合并有EBV感染,其中2例合并移植后淋巴细胞增殖性疾病,85例合并CMV血症,26例合并出血性膀胱炎症,65例并发急性GVHD,51例并发慢性GVHD,共计45例复发。移植后1、3年OS率分别为86.4%和61.8%,移植后1、3年PFS率分别为67.5%和62.4%。急性髓系白血病与急性淋巴细胞白血病患者移植后OS及PFS存在统计学差异。未复发患者与复发患者OS及PFS存在统计学差异。单因素分析结果显示,患者年龄、危险度分层、诊断到移植的时间、HCT-CI指数、移植前微小残留病灶、GVHD预防方案中是否含有抗人胸腺细胞免疫球蛋白、移植后急慢性GVHD与移植后复发相关,纳入多因素Logistics回归分析,结果显示,移植前残留病灶与复发呈正相关,移植后慢性GVHD与复发呈负相关。结论:成人急性白血病异基因外周血造血干细胞移植后复发率为31.0%,AML患者移植后长期生存率优于ALL患者,移植后复发患者长期生存率显著低于未复发患者。移植前微小残留病灶阳性是移植后复发的高危因素,移植后合并慢性GVHD的患者复发风险降低。

HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植治疗急性白血病

背景:HLA相合同胞间异基因外周血造血干细胞移植是治疗急性白血病的一种有效方法。目的:评价HLA相合异基因外周血造血干细胞移植治疗急性白血病的临床疗效及并发症。方法:25例急性白血病患者接受HLA相合同胞的异基因外周血造血干细胞移植,其中急性髓系白血病20例,急性淋巴细胞白血病5例。预处理方案为BU+CY方案或CY+TBI方案,移植物抗宿主病预防采用环孢素A+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤。结果:最短随访2个月,最长随访80个月。患者均获造血重建,中性粒细胞≥0.5×109L-1的时间为10～18d,血小板≥20×109L-1的时间为10～37d。主要并发症:感染败血症12例,巨细胞病毒感染9例,带状疱疹病毒感染3例,发生急性移植物抗宿主病10例,慢性移植物抗宿主病11例,出血性膀胱炎4例。至随访结束,17例无病生存,8例死亡。提示HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植是治疗急性白血病安全有效的方法。

异基因外周造血干细胞移植患者极期输血影响因素回顾性分析

目的回顾性分析异基因外周造血干细胞移植（allo-PBSCT）患者移植极期血液输注情况和影响血液输注量的因素。方法选取2009年1月～2011午12月本院血液科进行的allo-PBSCT患者85例，统计移植极期输注的红细胞和血小板数量及相关影响因素。结果移植极期患者平均红细胞输注量为（8．36±8．24）U，平均血小板输注量为（11．95±8．1）U。40％的患者红细胞输注量不低于8．5U，引起红细胞输注量增多的因素为血小板植入时间、预处理前患者骨髓功能状态（P〈0．01）、供受者HLA配型方式及患者体表面积（P〈0．05）；40％的患者血小板输注量不低于12U，引起血小板输注量增多的因素为血小板植入时间、供受者HLA配型方式（P〈0．01）、供受者ABO血型不合和年龄（P〈0．05）。主要ABO血型不合受者在移植极期的红细胞和血小板的输注量为（11．31±14．16）U和（15．13±10．01）U，明显高于相合受者（P〈0．05）。骨髓功能较重受累患者移植极期红细胞的输注量为（13．22±11．89）U，明显高于基本正常患者（P〈0．05）。结论血小板植入时间和供受者HLA配型明显影响患者移植极期的输血量，供受者ABO血型不合对移植极期的血小板输注会产生影响，预处理前患者骨髓功能状态明显影响移植极期红细胞的输注量。

异基因外周造血干细胞移植治疗造血系统恶性肿瘤的临床研究

目的：探讨异基因外周造血干细胞移植（Allo—PBSCT）治疗恶性血液病的疗效、造血重建及并发症情况。方法：对5例恶性血液病患者进行Allo．PBSCT治疗，包括急性中幼粒细胞性白血病（AML）3例、急性淋巴细胞性自血病（ALL）1例、非霍奇金氏淋巴瘤（NHL）1例，均为供受者HLA配型完全相合，其中同胞间移植4例、无关供者移植1例；4例采用清髓性预处理方案，1例为非清髓性预处理方案。结果：5例患者均获得造血重建，经血型、性染色体和短串联重复序列-聚合酶链反应检测证实均为供者型造血，中性粒细胞≥0．5×10^9／L的中位时间为移植后＋12天，血小板≥20×10^9／L的中位时间为移植后＋8天；5例患者均未发生肝静脉闭塞病；4例患者发生急性移植物抗宿主病（aGVHD）；1例患者发生移植后单纯红细胞性再生障碍性贫血（PRCA），其余4例患者仍持续缓解（移植后145—470天）。结论：Allo-PBSCT是治疗恶性血液病的有效手段，尤其是对于复发难治性患者具有较好疗效。

非清髓异基因外周造血干细胞移植治疗难治性恶性血液病

目的:观察非清髓异基因外周造血干细胞移植(NAST)对难治性恶性血液病的疗效。方法:采用NAST治疗 3例慢性粒细胞白血病加速期(CML -AP)、1例骨髓增生异常综合征(MDS-RAEB T)患者。非清髓预处理方案:氟达拉宾 (Flud)30mg·m-2·d-1×6d,白消安(Bu)4mg·kg-1·d-1×2d,环磷酰胺(CTX)600mg·d-1×2d,3例CML- AP患者在此基 础上加用阿糖胞苷(Ara c)。结果:4例患者造血均顺利恢复,ANC>0.5×109/L平均为12天,BPC>20×109/L平均为11天。 +30天时经短串联重复序列(STR)- PCR检测3例患者为完全嵌合体(CC),1例慢粒患者为混合嵌合体(MC),+90天时全部 患者均处于CC。分别随访4月～16月,均无病存活。结论:非清髓异基因外周造血干细胞移植是治疗CML- AP、MDS -RAEB T 等难治性恶性血液病的有效手段。

异基因外周血造血干细胞移植治疗白血病14例

海口市人民医院2003-11/2008-11收治的14例白血病患者,均采用改良Bu-CTX2预处理方案的异基因外周血造血干细胞移植进行。具体预处理方案为阿糖胞苷2.0～3.0g/(m2·d),×2d,24h持续静滴;马利兰4mg/(kg·d)×3d;环磷酰胺50mg/(kg·d),×2d;甲基环已亚硝脲250mg/(m2·d),×1d;抗胸腺细胞球蛋白25mg/kg·d),×4d。移植前3d,供者行重组人粒细胞集落刺激因子皮下注射,于用药第4,5天采集外周血干细胞,并分别于当天由锁骨下静脉输入患者体内,回输单个核细胞数为(7.82～9.11)×108/kg,CD34+细胞数为(2.9～7.7)×106/kg。结果14例患者完全植入,均获得造血重建,移植后11～25d白细胞>1.0×109L-1,移植后11～51d血小板>20×109L-1。3例出现Ⅰ度急性移植物抗宿主病,2例出现Ⅱ度急性移植物抗宿主病,1例出现Ⅳ度急性移植物抗宿主病;3例出现出血性膀胱炎;所有患者目前均正常生活或工作。提示采用改良Bu-CTX2预处理方案的异基因外周血造血干细胞移植治疗白血病是安全有效的方法。

异基因外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血

目的评价异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法10例接受allo-PBSCT治疗的SAA患者中,8例为血缘供体移植,2例为无关供体移植。男、女各5例,年龄18～42岁,中位年龄为27岁。3例患者为急性SAA(SAA-Ⅰ型),其中2例患者移植前合并重型感染且未能完全控制;7例患者为慢性SAA(SAA-Ⅱ型),患者移植前大多经包括环孢素(CsA)在内的多种治疗无效。诊断至移植的时间为1～240个月,中位时间为12个月。采用兔抗人T淋巴细胞球蛋白(ATG)+环磷酰胺(CTX)方案:移植前-5～-1d静脉缓慢滴注ATG4～5μg·kg-1.d-1,移植前-4d～-3d静脉滴注CTX60mg·kg-1.d-1;采用CsA+短程甲氨蝶呤(MTX)方案预防移植物抗宿主病(GVHD)。结果患者移植后均获造血重建,中性粒细胞绝对值≥0.5×109/L和血小板计数≥20×109/L的中位时间分别为移植后+13.2d(+11～+15d)和+14.3d(+13～+15d)。8例患者为完全供体型植入;2例为嵌合状态,其中1例亲缘供体患者予冻存外周血干细胞输注1次即转为完全供体型,另1例无关供体患者移植后3个月出现外周血白细胞、红细胞、血小板计数逐渐下降,DNA短串联重复序列多态性分析(STR-PCR)显示移植排斥,再次行同一供体移植后逐渐恢复自身造血。1例患者出现Ⅱ度急性GVHD,2例出现局限性慢性GVHD。3例患者移植后出现纯红细胞再生障碍,经血浆置换后红系恢复正常造血。随访3～92个月,中位数为33个月,10例SAA患者均存活。结论采用以免疫抑制为主的ATG+CTX的减低剂量预处理方案进行allo-PBSCT能够有效治疗SAA,移植相关并发症少,值得临床推广应用。

异基因外周血造血干细胞移植后PTLD的临床分析

目的:研究异基因外周血造血干细胞移植后淋巴增殖性疾病(PTLD)的临床特点,提高对PTLD的认识和诊疗水平。方法:回顾分析于2014年5月-2017年4月在中国人民解放军总医院接受异基因外周血造血干细胞移植的244例患者(随访时间截止至2017年11月30日),总结异基因外周血造血干细胞移植后PTLD的发病率、危险因素、治疗疗效以及生存情况。结果:244例移植患者中,发生PTLD 22例,发病率为9.02%,其中病理确诊5例,临床诊断17例。22例PTLD患者均伴有EB病毒感染,均为使用ATG的亲缘单倍体相合造血干细胞移植或非亲缘供者造血干细胞移植患者。20例应用了利妥昔单克隆抗体单药或以利妥昔单克隆抗体为基础的联合治疗方案,17例有效,有效率85%。中位随访时间122 d,中位生存时间5(1-22)个月,总生存率50%。结论:异基因外周血造血干细胞移植后PTLD的发病与EB病毒感染关系密切。预处理方案中应用ATG是PTLD发病的高危因素。在无法取得病理诊断的情况下,应积极结合临床和实验室检查给予临床诊断。临床上越来越多地选用利妥昔单克隆抗体治疗PTLD。