造血干细胞移植治疗急性髓系白血病转化的急性T淋巴细胞白血病一例并文献复习

急性白血病通常分为急性淋巴细胞白血病(a-cute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML);有少数急性白血病可能在复发时发生系别转化,发生率为6%~9%,大多数为ALL转化为AML^([1-2]),且常见于儿童^([3]),由AML转化为ALL罕见。查阅至2024年3月已发表文献,AML转化为T淋巴细胞ALL(T-ALL)仅见两例报道,且发生于幼儿或儿童^([4-5]),未见成人报道。

成人B淋巴母细胞淋巴瘤伴急性髓系白血病1例

该文报道了1例以淋巴结肿大为首发症状的成人B淋巴母细胞淋巴瘤伴急性髓系白血病患者。该病例经淋巴结病理诊断为B淋巴母细胞淋巴瘤,骨髓细胞涂片、骨髓流式免疫分型和骨髓活检等均符合急性髓系白血病,染色体核型为复杂核型47,XX,+4,add(18)(q21)[15]/49,idem,+14,+21[4]/46,XX[2],骨髓靶基因深度测序检出NPM1、JAK3、SH2B3、IL7R和KRAS基因突变。该患者治疗采用兼顾淋系和髓系的VP和DA化疗方案,第一和第二疗程治疗后均达完全缓解。

DNMT1与T淋巴细胞因子在急性髓系白血病中的表达水平及相关性分析

目的分析DNA甲基转移酶1(DNMT1)与T淋巴细胞因子在急性髓系白血病(AML)中的表达水平及相关性。方法选取昆明医科大学第一附属医院2020年1月至2022年12月收治的初诊AML患者作为AML组(38例),另选取同期在昆明医科大学第一附属医院进行骨髓穿刺的缺铁性贫血患者作为对照组(21例)。检测并比较两组骨髓DNMT1的信使RNA(mRNA)表达水平及T淋巴细胞因子[白细胞介素(IL)-2、IL-4、IL-6、IL-10、干扰素-γ(INF-γ)、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、转化生长因子-β(TGF-β)]水平,以及比较不同临床特征AML患者DNMT1表达水平。采用Pearson相关分析AML患者DNMT1表达水平与T淋巴细胞因子水平的相关性。绘制受试者工作特征(ROC)曲线分析DNMT1、T淋巴细胞因子单独及联合检测对AML的诊断效能。结果AML组DNMT1 mRNA表达水平高于对照组(P<0.001)。白细胞计数(WBC)≥5.0×10^(10)/L、骨髓幼稚细胞比例≥60%、外周血幼稚细胞比例≥60%、乳酸脱氢酶(LDH)≥300 U/L、骨髓外浸润、染色体核型预后不良患者DNMT1表达水平分别高于WBC<5.0×10^(10)/L、骨髓幼稚细胞比例<60%、外周血幼稚细胞比例<60%、LDH<300 U/L、无骨髓外浸润、染色体核型预后良好患者,差异均有统计学意义(P<0.05)。AML组血清IL-2、IL-4、IL-10、INF-γ水平高于对照组,TGF-β水平低于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。Pearson相关分析结果显示,DNMT1表达水平与IL-2、IL-4、IL-10、INF-γ水平呈正相关(r=0.574、0.619、0.527、0.483,P<0.05),与TGF-β水平呈负相关(r=-0.475,P<0.05)。ROC曲线分析结果显示,DNMT1联合IL-2、IL-4、IL-10、INF-γ检测诊断AML的曲线下面积分别为0.918、0.711、0.756、0.726。结论AML患者的DNMT1表达水平升高、T淋巴细胞因子表达失衡,二者存在一定相关性,DNMT1与部分T淋巴细胞因子联合检测对AML具有诊断价值。

多参数流式细胞技术动态监测急性髓系白血病微小残留病变的临床价值

目的应用多参数流式细胞技术,动态监测急性髓系白血病微小残留病变(minimal residual disease,MRD),研究其在患者治疗过程中的临床价值。方法选择有完整临床资料的42例初诊为非M3型急性髓系白血病(AML)患者为研究病例,动态监测治疗过程中MRD表达情况,对不同MRD表达水平与AML患者复发、预后之间的关系进行统计学分析,探索MRD在临床中的应用价值。结果42例初诊为非M3型AML患者经首次诱导缓解治疗后,22例获得FAB形态学完全缓解,CR率为52.38%,且MRD阳性患者CR率明显低于MRD阴性患者(P<0.01)。在1 a治疗周期,24例(57.14%)患者因治疗无效死亡,22例获得过完全缓解的患者中有4例(18.18%)病情复发。单一时间点下,首次诱导缓解治疗后9、12个月MRD表达情况均与AML患者生存、病情复发有关(P<0.05,P<0.01),且MRD阳性表达患者累计死亡率、复发率显著高于阴性表达患者。在持续性监测MRD表达情况的5种分组中,MRD持续阳性组、MRD持续阴性组、MRD阳性转阴性组、MRD阴性转阳性组、MRD阴阳性波动组与AML患者复发率、死亡率、总体生存率(OS)有关(P<0.05),不同MRD表达情况累计死亡率从高到低依次为持续阳性组(100%)、阴性转阳性组(100%)、阴阳性波动组(71.43%)、阳性转阴性组(0)、持续阴性组(0);不同MRD表达情况累计复发率从高到低依次为阴性转阳性组(100%)、持续阴性组(0)、阳性转阴性组(0)、阴阳性波动组(0)。结论动态监测MRD表达情况比单一时间点下MRD表达情况更具有临床应用价值,可有效帮助临床医生相对准确地判断预后,预测AML患者面临的复发风险。

长链非编码RNA KIAA0125对急性髓系白血病U937细胞增殖和凋亡的影响

背景:U937细胞可以作为急性髓系白血病细胞模型,用于研究急性髓系白血病的生物学特性、信号通路和治疗靶点。目前虽然已有研究报道长链非编码RNA KIAA0125在急性髓系白血病中呈高表达,但其在U937细胞中的生物学功能尚不清楚,在急性髓系白血病发生发展中的作用机制有待进一步阐明。目的:探讨长链非编码RNA KIAA0125在急性髓系白血病患者外周血中的表达水平及对U937细胞增殖、凋亡的影响。方法:RNA-seq分析急性髓系白血病患者骨髓单核细胞样本,筛选得到差异表达基因——长链非编码RNA KIAA0125,利用qRT-PCR检测长链非编码RNA KIAA0125在急性髓系白血病患者外周血中的表达进行验证,通过GEPIA数据库统计分析173例急性髓系白血病患者和70例健康人骨髓细胞中长链非编码RNA KIAA0125 mRNA的表达与预后的关系。随后使用重组慢病毒技术及CRISPR/Cas9-SAM技术分别构建敲低/过表达长链非编码RNA KIAA0125的U937细胞系,qRT-PCR检测长链非编码RNA KIAA0125敲低/过表达效率。接下来,使用CCK-8实验、流式细胞术及Western blot检测敲低/过表达长链非编码RNA KIAA0125对U937细胞增殖、凋亡的影响。最后,使用Western blot检测敲低/过表达长链非编码RNA KIAA0125对Wnt/β-catenin信号通路相关蛋白的影响。结果与结论:①qRT-PCR结果显示长链非编码RNA KIAA0125在急性髓系白血病患者外周血中呈高表达,GEPIA数据库显示长链非编码RNA KIAA0125在急性髓系白血病患者骨髓细胞中呈高表达,高表达组具有更差的生存期;②敲低组长链非编码RNA KIAA0125的敲低效率为70%,成功构建了稳定敲低长链非编码RNA KIAA0125表达的U937细胞,过表达组长链非编码RNA KIAA0125的表达是Vector组的4倍,成功构建了稳定过表达长链非编码RNA KIAA0125的U937细胞;③敲低长链非编码RNA KIAA0125抑制U937细胞的增殖并促进其凋亡,过表达长链非编码RNA KIAA0125则促进U937细胞的增殖但对U937细胞的凋亡无显著影响;④敲低长链非编码RNA KIAA0125抑制Wnt/β-catenin信号通路活性,而过表达长链非编码RNA KIAA0125则激活Wnt/β-catenin信号通路。结果表明,长链非编码RNA KIAA0125在急性髓系白血病外周血中呈高表达,其可能通过调控Wnt/β-catenin信号通路影响U937细胞的增殖和凋亡,可能是急性髓系白血病的潜在预后标志物。

T淋巴细胞亚群与急性髓系白血病病理特征的关系及预测化疗预后的价值分析

目的分析外周血T淋巴细胞亚群水平与急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者病理特征的关系及对化疗预后的预测价值。方法选取2017年4月至2022年4月北京航天总医院80例AML患者作为研究组,另选同期性别、年龄匹配的80例健康志愿者作为对照组。比较2组一般资料、外周血T淋巴细胞亚群(CD4^(+)/CD8^(+)、CD3^(+)、CD4^(+))水平,比较研究组不同病理特征患者化疗前外周血T淋巴细胞亚群水平。并比较研究组不同预后患者临床资料、外周血T淋巴细胞亚群水平,分析AML预后不良的影响因素,分析外周血T淋巴细胞亚群预测AML预后不良的价值。结果与对照组比较,研究组化疗前外周血CD4^(+)/CD8^(+)、CD3^(+)、CD4^(+)水平明显降低(P<0.05);研究组NPM1突变阳性、FMS样酪氨酸激酶受体3-内部串联重复(FLT3-ITD)突变阳性、危险分层为低中风险患者外周血CD4^(+)/CD8^(+)、CD3^(+)、CD4^(+)水平分别高于NPM1突变阴性、FLT3-ITD阴性、危险分层为高风险患者(P<0.05);研究组预后不良患者年龄、危险分层高风险占比高于预后良好患者,化疗前外周血CD4^(+)/CD8^(+)、CD4^(+)、CD3^(+)水平低于预后良好患者(P<0.05);年龄、危险分层、化疗前外周血CD4^(+)/CD8^(+)、CD3^(+)、CD4^(+)水平均为AML患者预后不良的影响因素(P<0.05);化疗前外周血CD4^(+)/CD8^(+)、CD3^(+)、CD4^(+)预测AML预后不良的曲线下面积(area under curve,AUC)分别0.702、0.738、0.759。结论AML患者外周血CD4^(+)/CD8^(+)、CD3^(+)、CD4^(+)水平降低,与NPM1突变、FLT3-ITD突变、危险分层有关,且在预测AML预后不良方面具有一定预测价值。

间充质干细胞在急性髓系白血病骨髓微环境中的研究进展

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)是一种高度异质性、多基因突变驱动的血液肿瘤,具有发病率高、致死率高的特点。间充质干细胞(mesenchymal stem cells, MSCs)是具有自我更新、多向分化潜能的多能干细胞,是骨髓微环境中的重要细胞成分。研究表明,MSCs通过转移线粒体、传递细胞外囊泡、促进自身成脂分化、分泌促癌蛋白等多种机制促进AML的发生发展。该文就MSCs在AML骨髓微环境中的作用作一综述,为靶向MSCs治疗AML的新策略提供参考。

伴FLT3突变的急性髓系白血病患者淋巴细胞亚群和细胞因子的表达水平及意义

目的:探讨伴FMS样酪氨酸激酶3受体(FMS like tyrosine kinase 3 receptor,FLT3)突变的初诊急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者外周血淋巴细胞亚群、细胞因子表达水平及其与血细胞计数、突变类型之间的相关性。方法:168例伴FLT3突变的AML患者纳入研究,进一步对FLT3突变类型进行分类,收集患者治疗前外周血淋巴细胞亚群、细胞因子数据及血细胞计数,分析其之间的相关性。结果:与健康对照组相比,伴FLT3突变的AML患者治疗前外周血CD4、白介素6(interleukin 6,IL-6)、IL-10表达水平升高,CD8、CD16+CD56、IL-2、肿瘤坏死因子(tumor necrosis factor,TNF)、干扰素-γ(interferon gamma,IFN-γ)表达水平下降。按白细胞计数分组,CD3、CD4、CD8、CD19、IL-4、IL-10在组间分布差异具有统计学意义(P=0.039、P=0.024、P=0.034、P=0.008、P=0.048、P=0.024);按血小板计数分组,CD19、CD16+CD56在组间分布差异具有统计学意义(P=0.030、P=0.045)。按FLT3类型分组,分为FLT3-ITD^(+)、FLT3-TKD^(+)、FLT3(-ITD^(+)+TKD^(+))和FLT3-(ITD^(-)+TKD^(-))组,CD3、CD8、CD19、IL-10、TNF在4组间分布差异具有统计学意义(P=0.046、P=0.048、P=0.041、P=0.042、P=0.013)。结论:伴FLT3突变AML患者的血细胞计数及FLT3突变类型与淋巴细胞亚群和细胞因子的表达水平有关,可能有助于AML危险分层并对AML患者的预后有一定影响。

DNA甲基化转移酶1表达水平与急性髓系白血病临床特征的相关性

目的 探讨DNA甲基化转移酶1(DNMT1)在急性髓系白血病(AML)患者中的表达水平,并分析其与临床特征和分子突变的相关性。方法 本研究纳入34例初诊AML患者和17例复发/难治(R/R)AML患者,另选取同时期50例健康体检的正常受试者作为对照组。通过逆转录聚合酶链反应(RT-PCR)、蛋白质印迹法(WB)和免疫组织化学染色法,检测了样本中DNMT1的表达水平,并评估了其与临床特征及分子突变的关联。结果 初诊AML组、R/R AML组患者组中DNMT1的表达水平显著高于对照组(F=226.385, P<0.05)。DNMT1表达水平与复发状态、年龄、血红蛋白计数、外周血原始细胞比例、DNMT3A突变、RAS突变和NPM1突变呈正相关(β>0),而与白细胞计数、血小板计数、骨髓原始细胞比例、FLT3突变、IDH1突变和TP53突变呈负相关(β<0)。多因素分析显示,复发状态是DNMT1表达水平的独立危险因素(OR=132.497,95%CI=2.053~8 550.566,P=0.022)。结论 DNMT1的表达水平与AML患者的复发状态、临床参数和分子突变密切相关,可作为AML的潜在生物标志物和治疗靶点。

新发胚系TP53突变致Li-Fraumeni综合征相关急性B淋巴细胞白血病1例

患者男性,13岁。因持续性腰背部疼痛伴有间断性牙龈出血及鼻出血半个月于2020年10月就诊于潍坊市人民医院。血常规:白细胞(WBC)3.99×10^(9)/L,血红蛋白(HGB)101 g/L,血小板(PLT)55×10^(9)/L,C反应蛋白(CRP)138.3 mg/L。实验室检查:腹部彩超示肝左叶前后径8.0 cm,肝右叶斜径16.1 cm;脾大,20.4 cm×5.8 cm。骨髓形态:原始幼稚淋巴细胞占61%,外周血原始幼稚淋巴细胞占17%。免疫分型:异常B淋巴细胞占有核细胞的14.7%,普通型急性B淋巴细胞白血病(acute B lymphoblastic leukemia,BALL)。骨髓染色体:46,XY[7]。

儿童急性髓系白血病分子遗传学与临床特征的相关性研究

目的:分析儿童急性髓系白血病(AML)的分子遗传学特点,并探讨其与临床特征及预后的相关性。方法:回顾性分析2015年9月至2022年8月于武汉儿童医院血液内科收治的116例初诊AML患儿的临床资料与分子遗传学数据,采用Fisher精确检验分析基因突变与临床特征的相关性,采用Kaplan-Meier法分析基因突变对患儿预后的影响。结果:NRAS(22%)、KRAS(14.9%)和KIT(14.7%)突变是116例AML患儿最常见的基因异常。KIT、CEBPA和GATA2突变患儿中位发病年龄均较未突变患儿高(均P<0.05),FLT3-ITD突变患儿初诊白细胞计数较未突变患儿高(P<0.05),ASXL2突变患儿初诊血小板计数和血红蛋白值较未突变患儿偏低(均P<0.05)。KIT突变常伴随t(8;21)(q22;q22)核型异常。基因突变与第一和第二诱导治疗后微小残留病灶(MRD)缓解率均没有显著相关性(P>0.05)。KIT、NRAS突变与预后没有明显相关性(P>0.05)。CEBPA、FLT3-ITD突变患儿总生存率优于无突变患儿,但比较差异均无统计学意义(P>0.05)。61例接受异基因造血干细胞移植的患儿3年总生存率为89.8%,显著高于43例仅接受化疗治疗患儿的55.2%(P<0.001)。结论:儿童AML普遍存在基因突变,应用二代测序可显著提高基因突变检出率,其对AML患儿危险度分层治疗有指导意义。FLT3-ITD和KIT突变可能不再是预后不良因素。

急性髓系白血病一线诱导方案相关进展

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是成人急性白血病中最常见的类型。蒽环类药物和阿糖胞苷组成的“3+7”方案自20世纪70年代被确立为AML患者的标准诱导方案。此后,不断有临床研究对一线诱导方案进行改良优化,并研究新方案和标准诱导方案相比,在疗效及安全性方面是否更具优势。文章主要阐述AML一线诱导治疗方案的相关进展及相关分子靶向药物的研究,为临床治疗提供参考。

SPOP在急性髓系白血病中的表达及其生物学功能研究

目的:研讨SPOP在急性髓系白血病(AML)患者中的表达情况及其对AML细胞增殖、凋亡和周期的影响。方法:采用荧光定量PCR法检测初发AML患者和正常对照者骨髓样本中SPOP mRNA的表达。通过脂质体转染法进行慢病毒包装构建SPOP稳定过表达的AML细胞系THP-1和U937,应用CCK-8法检测SPOP对细胞增殖的影响,流式细胞术检测其对凋亡和周期的作用。Western blot检测抗凋亡蛋白Bcl-2和凋亡蛋白Bax、Caspase3的表达。结果:正常对照组SPOP mRNA表达水平的中位数为0.9931(0.6303,1.433),AML组为0.5221(0.2422,0.7237),AML组SPOP表达水平显著低于正常对照组(P<0.001)。将SPOP过表达后,U937过表达组凋亡细胞比例为10.9%±0.3%,明显高于空载组的8.9%±0.3%(P<0.05);THP-1过表达组凋亡细胞比例为4.6%±0.15%,明显高于空载组的3.0%±0.30%(P<0.05)。U937过表达组和THP-1过表达组Caspase3表达量分别为1.154±0.086、1.2±0.077,均高于空载组(空载组为1)(均P<0.05);U937过表达组和THP-1过表达组Bax/Bcl-2比值分别为1.328±0.057、1.669±0.15,亦高于空载组(空载组为1)(均P<0.05)。在细胞增殖实验中,U937过表达组和THP-1过表达组细胞数量均略微低于空载组,但比较差异无统计学意义(P>0.05)。在细胞周期实验中,U937过表达组和THP-1过表达组处于G1期细胞比例均略微高于空载组,但比较差异均无统计学意义(P>0.05)。结论:SPOP可以促进白血病细胞的凋亡,其机制可能与Bcl-2下调,Bax、Caspase3上调有关。

伴KMT2A-MLLT3的急性髓系白血病患者并发弥散性血管内凝血一例及文献复习

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)合并赖氨酸甲基转移酶2A(lysine methyltransferase 2A,KMT2A)基因重排(rearrangement of KMT2A,KMT2Ar)是一种耐药和复发率高的白血病[1]。研究发现,KMT2Ar AML患者与二倍体AML比较,在早期死亡率和大出血事件方面存在差异,更易表现出明显的弥散性血管内凝血(disseminated intravascular coagulation,DIC)和发生大出血事件[2]。少部分KMT2Ar AML患者中可发现急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia,APL)样的免疫表型[3]。APL样表型的患者中,mixed lineage leukemia translocated to chromosome 3(MLLT3)作为融合伴侣的t(9;11)(p22;q23)是最常见的核型[4]。本文报道一例AML患者伴有KMT2A-MLLT3,同时为APL样的免疫表型,在临床上出现类似APL治疗过程中出现的DIC和脑出血的情况。

急性髓系白血病伴吉兰—巴雷综合征1例

报道1例急性髓系白血病合并吉兰—巴雷综合征患者的临床资料并进行文献复习,探讨两疾病之间潜在关联。

急性髓系白血病的中西医药物治疗研究进展

急性髓系白血病是当前发病率最高的白血病类型之一,且预后不良。目前,中西医治疗急性髓系白血病均取得了一定进展,但仍存在疗效不佳、不良反应大、并发症严重等缺陷。该文梳理中西医常用的治法及药物作用机制,分析二者治疗原理上的相似之处,通过案例探讨,总结归纳中西医结合治疗急性髓系白血病的优势,展望未来发展路径,为探索新疗法、研制新药物提供参考。

Treg和淋巴细胞亚群在急性髓系白血病中的意义

目的研究CD4+CD25+CD127low/-调节性T细胞(Treg)和淋巴细胞亚群在急性髓系白血病(AML)患者外周血中的变化、相互关系及临床意义。方法采用流式细胞仪对初治组和完全缓解(CR)组外周血Treg及淋巴细胞亚群水平进行检测,并与正常对照组进行对比。结果初治组和CR组AML患者外周血中Treg水平均高于正常对照组(P<0.05),初治组高于CR组(P<0.05)。初治组和CR组AML患者外周血的NK(CD3-CD16+CD56+)细胞占淋巴细胞的比例均低于正常对照组(P<0.05),初治组低于CR组(P<0.05)。初治组CD3+T细胞、CD4+T细胞含量和CD4+/CD8+比值均低于正常对照组(P<0.05),但初治组CD8+T细胞含量却明显高于正常对照组(P<0.05);CR组CD3+T细胞、CD4+T细胞、CD8+T细胞含量及CD4+/CD8+比值接近正常对照组,与初治组比较差异有统计学意义(P<0.05)。结论 AML患者外周血中Treg及CD8+T细胞比例明显升高,NK细胞、CD3+T细胞、CD4+T细胞含量和CD4+/CD8+比值降低,表明AML患者免疫功能处于抑制状态。Treg控制CD8+T细胞免疫应答,同时抑制NK细胞的天然免疫反应,在CD4+T细胞与CD8+T细胞平衡的失调中起主要作用,与AML疾病发生发展密切相关。通过下调Treg的数量或去除其抑制功能,优化AML患者的免疫治疗。

解读美国移植与细胞治疗协会关于造血干细胞移植治疗儿童急性髓系白血病的指南

造血干细胞移植(HSCT)是治疗高危和复发急性髓系白血病(AML)的有效手段,随着支持治疗的加强和移植物抗宿主病(GVHD)的可控,HSCT的成功率已经达到80%左右。但是造血干细胞移植存在很多并发症,特别是远期并发症,影响儿童生存质量。而HSCT后的复发仍然是儿童AML治疗失败的一个主要原因。因此,严格儿童AML的HSCT适应证,选择合适的供体及预处理方案,及时开始移植后复发的预防治疗和复发后的挽救性治疗,对于提高儿童AML的治疗成功率和生活质量至关重要。本文对美国移植与细胞治疗协会(ASTCT)关于造血干细胞移植治疗儿童AML的指南进行深度解读。

第一次巩固治疗前淋巴细胞计数是急性髓系白血病无复发生存期的预测因素

目的:分析第一次巩固治疗前淋巴细胞计数对急性髓系白血病患者(AML)无复发生存期的影响,探索预测AML复发简单易行的检测方法。方法:回顾性分析132例AML(均为非急性早幼粒细胞白血病)患者的临床资料。根据第1次巩固治疗前淋巴细胞计数分为高淋巴细胞组(H-Lym≥1.2×10~9/L)和低淋巴细胞组(L-Lym<1.2×10~9/L),分析2组患者在复发率、无复发生存期(RFS)之间的差异。结果:132例AML患者中可评估的患者有65例。H-Lym组40例,在诱导治疗前患者的白细胞绝对值、年龄、染色体核型与L-Lym组(25例)不存在统计学差异。单因素分析显示,L-Lym计数和不良的染色体核型是无复发生存期的不良预后因素,二者存在明显统计学差异(P=0.001,P=0.008),L-Lym组患者复发的风险明显增加,风险比(hazard ratio,HR)=3.01,(95%CI1.55-5.86,P=0.001)。在含有不良预后核型的多因素分析中,这种趋势仍然存在(HR=2.52,95%CI 1.28-4.98,P=0.008)。结论:第一次巩固治疗前高淋巴细胞的AML患者具有较长的无复发生存期,第一次巩固治疗前的淋巴细胞计数可能是AML患者无复发生存期的预后因素。

DCAG方案治疗复发/难治性急性髓系白血病的疗效和安全性分析

目的:评价DCAG(地西他滨、阿糖胞苷、蒽环类药物、粒细胞集落刺激因子)方案治疗复发/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者的疗效和安全性。方法:回顾性分析2012年1月1日至2022年12月31日在解放军总医院诊治的R/R AML患者的临床资料。主要观察终点包括疗效,通过总反应率(ORR)和安全性来衡量。次要观察终点包括总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)和缓解持续时间(DOR)。患者从入组开始随访至死亡、或最后一次随访结束(2023年6月1日),以最先发生者为准。结果:纳入64例既往治疗失败的患者,64例患者均至少完成1个周期的治疗,26例和5例患者分别完成2个周期和3个周期DCAG方案的治疗。ORR为67.2%[39例完全缓解(CR)/CR伴血液学不完全恢复(CRi),4例部分缓解(PR)]。患者中位随访时间为62.0(1.0-120.9)个月,中位总生存期(OS)和无事件生存期分别为23.3和10.6个月。有应答者(CR/CRi/PR)的中位OS为51.7(3.4-100.0)个月,而无应答者的中位OS为8.4(6.1-10.7)个月(P<0.001)。在所有患者中均观察到3-4级的血液学毒性。4例患者在化疗后8周内死于病情快速进展。结论:DCAG方案是治疗R/R AML的一种可行、有效的治疗方法。