基于偏头痛患者报告的结局评价量表症状条目初步筛选

目的建立用于偏头痛疗效评价的症状条目,为制定基于偏头痛患者报告的结局评价(patient-repor-ted outcome,PRO)量表奠定基础。方法筛选102例近代头痛医案中出现频率≥5%的症状和218例偏头痛临床研究病例中出现频率≥5%且治疗后显著改善(P<0.05)的症状。以筛选结果为基础,采取专家单独访谈和研究小组讨论的方式,初步确定偏头痛临床疗效评价的症状条目池。结果医案和临床研究病例共筛选出40条症状。经专家访谈和研究小组讨论,初步确定了23个症状条目可用于疗效评价,涉及头痛、躯体症状、心境/情感3个方面。结论医案和临床研究病例可以作为偏头痛PRO量表症状条目池初步筛选的研究对象,筛选结果为制定专家咨询问卷和患者调研问卷提供了依据,为制定偏头痛PRO量表奠定了基础。

偏头痛基于患者报告的结局评价量表初稿的研制

目的:研制偏头痛基于患者报告的结局(Patients-reported outcomes,PRO)评价量表。方法:参照美国FDA发布的PRO量表研制说明,遵照量表学原理,经临床病例与医案的症状筛选、患者访谈、研究小组讨论确定量表条目池。经专家咨询与问卷调查确定量表条目,依据专家对条目重要性的评分确定条目权重。结果:临床病例与医案症状筛选、患者访谈以及研究小组讨论后确定了33个条目组成条目池。两轮专家问卷调查后确定了偏头痛PRO量表的12个条目,各条目权重相当,视作等权。结论:偏头痛PRO量表条目来源于医案、临床病例和患者本身,经两轮专家问卷调查后筛选出的量表条目代表性好,条目分布与构建的量表阈体系一致,由上述条目编制的偏头痛PRO量表科学性强,是对偏头痛临床疗效评价体系的有益补充。

基于患者报告的结局在中医药治疗中风病临床疗效评价中的应用探讨

介绍患者报告的结局(patient reported outcomes,PRO)的含义、研究概况及其评价方法应用于中医药治疗中风病临床结局评价中的研究思路,并对中风病PRO量表研制的基本过程和原则进行了描述,认为PRO测评可作为中风病中医临床疗效评价的重要补充,其研究方法值得在多种慢性疾病的临床研究中推广应用。

基于中风病患者报告的结局评价量表的第一轮临床验证

目的:研制符合中国国情的《基于中风病患者报告的临床结局评价量表》并对其性能进行考评,为进一步完善中风病中医临床疗效评价体系提供有效方法。方法:从中风患者的自我感觉症状出发,借鉴心理测量学的方法,参照美国FDA发布的患者报告的结局(PRO)研究方法指南,采用专家问卷和患者访谈相结合筛选量表条目,形成量表初稿。通过多中心临床验证收集数据,考评量表的性能。结果:前后2次量表的分半信度分别为0.849和0.873,Cronbach,s Alpha系数分别为0.892和0.918;前后2次测评量表总分与SS-QOL量表总分相关系数分别为-0.741和-0.756;因子分析结果4个因子所包含的内容与预想的结果一致;前后2次PRO量表总分经非参数秩和检验,P<0.01。结论:《基于中风病患者报告的临床结局评价量表》的研制方法科学,具有良好的信度、效度和反应度,有助于进一步完善中风病中医临床疗效评价指标体系。

偏头痛缓解期基于患者报告的结局评价量表的性能考评研究

目的评价偏头痛缓解期基于患者报告的结局(PRO)评价量表的性能。方法本研究纳入2012年6月-2013年2月在上海市徐汇区中心医院等国内4家医院神经内科门诊就诊的偏头痛患者共120例。患者均认真填写PRO调查量表的各项内容。对各单位研究人员进行统一培训,建立Epidata数据库,采用二次录入方式录入数据。以分半信度、克隆巴赫α系数评价量表的信度,以内容效度、标准效度评价量表的效度,以总体反应度、条目反应度及维度反应度评价量表的反应度,以接受率、完成率、完成时间评价量表的可行性。结果前后两次调查的该量表分半信度分别为0.876和0.910,克隆巴赫α系数分别为0.884和0.888;各维度条目与本维度的相关系数均大于与其他维度的相关系数;前后两次调查PRO量表总分与VAS总分、SF-36总分相关系数分别为0.700、0.601和-0.613、-0.658;量表的接受率、完成率均为100%。结论偏头痛PRO量表内容全面、结构合理,适合偏头痛的临床特点,具有良好的性能,其疗效评价方法科学,临床再验证结果可信。

冠心病心绞痛患者报告的结局评价量表

由中华中医药学会心血管病分会委托,严格按照国际患者报告的结局指标量表的研制指南,以中医理论为指导,结合国际患者报告结局（PRO）量表的理论框架,构建了冠心病心绞痛患者报告的临床结局评价量表的理论结构模型。基于多中心收集的319例经冠脉造影证实的患者及其847份量表,采用多种统计方法综合运用,确定了冠心病心绞痛患者报告的临床结局评价量表的条目,并在研究量表反应尺度的基础上,形成了冠心病心绞痛患者报告的临床结局评价量表。本量表主要用于冠心病心绞痛患者的临床疗效评价,亦适用于中医属于胸痹、心痛等患者的临床疗效评价。

基于患者报告的运动神经元病结局评价量表的研制及第一轮科学性考评

目的研制基于患者报告的运动神经元病(MND)结局评价量表,并进行第一轮科学性考评。方法使用经典测量理论,创建MND量表条目池,采用Delphi法进行条目筛选,制定出基于患者报告的MND结局评价量表。进行第一轮科学性考评,分析量表的可行性(20例MND患者量表测评的回收率、有效率及测评完成时间)、项目区分度(各条目与量表总分的Spearman相关系数)、信度(折半信度、克朗巴哈α系数)、效度(拟合优度指数)。结果基于患者报告的MND结局评价量表,共包含核心症状、全身症状、心理精神、社会关系等4个维度、16个可操作性高的条目。可行性分析结果显示,回收率100%,有效率100%,测评完成时间(5.7±2.3)min。项目区分度分析结果显示,站立、行走、拿取物品、翻身、穿衣、夜间呼吸、肌肉跳动、饮水呛咳、言语、抬头、睡眠、疲劳、治疗渴望、急躁、对家人态度、人际交往与量表总分的Spearman相关系数分别为0.619、0.507、0.620、0.430、0.825、0.722、0.589、0.681、0.637、0.498、0.219、0.217、0、0.602、0.606、0.606,其中翻身、治疗渴望、睡眠、疲劳4个条目的Spearman相关系数低于0.447(样本量为20例时的Spearman相关系数界值为0.447)。信度分析结果显示,折半信度为0.73,克朗巴哈α系数为0.81。效度分析结果显示,拟合优度指数为0.57。结论成功研制出基于患者报告的MND结局评价量表,并经第一轮科学性考评验证该量表可行性、信度、效度均良好;该量表可较好反映MND患者总体疾病情况变化,为临床评价MND提供了新的方法。

偏头痛缓解期基于患者报告的评价量表临床应用的研究

目的进一步验证偏头痛缓解期基于患者报告的结局(Patients-reported outcomes,PRO)评价量表的临床应用。方法采用多中心、前瞻性、随机、双盲、阳性药平行对照研究方法,由15家临床研究中心参加,收集2012年2月至2014年2月符合纳入标准的病例357例,通过EPIDATA数据库录入与管理,二次录入。采用SPSS 16.0进行数据分析,观察其在纳入时,治疗4周、8周、12周及随访时头痛发作次数、天数及PRO量表评分、四个维度评分变化。计数资料描述其频数,采用χ2检验和秩和检验;计量资料采用表示,治疗前后变化采用配对t检验;用相关分析法比较其相关性。结果与基线期比较,治疗4周、8周、12周及随访时头痛发作次数、天数均有改善,差异有统计学意义(P<0.01);治疗前后PRO量表总分比较有显著性差异(P<0.01);治疗后PRO量表四个维度与纳入时比较具有显著性差异(P<0.01);各时点头痛发作天数、发作次数与PRO量表总分的相关系数均>0.5,呈中等强度相关;与PRO量表头痛情况维度相关系数均>0.7,呈强相关。结论偏头痛PRO量表可确切反应头痛天数、次数有显著变化的病例,PRO量表可以从多个时点、多个维度较全面科学地反应治疗效果。

偏头痛中医临床疗效评价体系的构建与思考

疗效是中医的生命力,疗效评价是制约中医药发展的主要瓶颈,证候疗效是中医药疗效的特色,但目前仍缺乏科学可行且体现中医特色的偏头痛中医临床疗效评价体系。中医药只有在定位准确的基础上,将学科特点与循证评价体系相结合,才能构建合理的临床疗效评价体系,促进中医药由临床经验向证据转化。本文通过梳理作者所在团队的前期临床研究,初步构建了一套富有中医内涵的偏头痛中医临床疗效评价体系,以期打破偏头痛中医临床疗效评价的壁垒,促进偏头痛中医临床研究的发展。

药物临床试验中有效性指标的分类

本文参考相关法规、指导性文件和指南,经过认真梳理,针对新药临床试验中疗效指标的多种分类及其与之密切相关的疾病临床结局分类,详细说明了各种分类中不同疗效指标和疾病临床结局的定义、概念、特点和在药物临床试验有效性设计、观测和评价等应用中应该注意的问题,特别是重点阐述了与新药临床试验密切相关的临床结局指标、临床终点、替代终点、主要疗效指标、次要疗效指标等概念和特点,以及不同指标的选择对新药临床试验设计、实施和评价的影响。

影像导航手术影响内镜下鼻窦手术的围手术期发病率:文献系统回顾和Meta分析

目的尽管影像导航手术（IGS）被认为是一种有价值的工具，其对内镜下鼻窦手术（ESS）的围手术期发病率的影响尚不可知。在此采用Meta分析系统回顾了已报告文献中的资料。数据来源MEDLINE（1946年至2012年9月14日，2周）和EMBASE（1974年至2012年9月14日，37周）。回顾方法采用检索策略检索MEDLINE和EMBASE中有关ESS期间IGS并且报告了围手术期发病率原始数据的发表文章。遵循PRISMA（系统回顾和Meta分析优先报告条目）指南。同时纳入了含无IGS病例的比较性队列和病例系列。主要后果是严重及总体并发症。次要后果是眼眶和颅内损伤、严重出血、完成手术的能力以及再次手术。这些事件在固定效应模型中被定义为二分变量并且以风险率（RR）表示。结果共有2586篇文章满足检索条件，纳入了55项研究。14篇是IGS和无IGS鼻窦手术患者人群比较性队列研究并用于Meta分析。队列中，无IGS组的严重并发症更常见（RR=0．48：95％置信区间[CI]，0．28～0．82：P=0．007）。无IGS组总体并发症更多（RR=O，66；95％CI，0.47～0.94：P=0．02）。所有其他结局疗效在Meta分析中都未达到显著性。结论与现有评价ESS期间使用IGS的文章相反，已发表研究的证据证明，对于经选择的人群，在鼻窦手术中使用IGS的相关严重和总体并发症风险更低（与无IGS的鼻窦手术相比）。