痔疾病患者报告临床结局评估量表初探

目的:在中医理论指导下研制中医痔疾病患者报告结局(patient reported outcome,PRO)量表,从患者角度出发,为中医痔疾病临床疗效评价提供客观化、标准化的测量工具。方法:根据《中医肛肠科常见病诊疗指南》、PRO研究目标及制作指南,参考社会研究方法学,在医生客观检查、痔患者自评及心理学问卷调查法基础上,结合中医辨证分型,形成基于PRO的痔疾病临床疗效评估量表。调查261例痔患者,运用克隆巴赫系数(Cronbach'sα)法、探索性因素分析、判别分析等统计学方法全面评估量表性能。结果:总量表的Cronbach'sα系数为0.855;Spearman-Browm分半信度为0.691,Guttman分半信度为0.677;各领域之间的相关系数范围为0.261~0.536,各领域与总量表的相关系数范围为0.643~0.758;共提取6个公因子,累计方差贡献率为60.118%。结论:该量表具有较好的信度、效度,可建立判别分析函数,用于痔疾病临床疗效评价、治疗方案筛选和标准优化。

以患者报告结局为疗效评价指标时需注意的问题

患者报告结局(patient-reported outcomes,PROs)为临床研究者提供了一个很好的从患者角度评价临床治疗效果的途径。笔者介绍了当以PROs为疗效评价指标时需着重注意的问题,包括PRO测量量表的选择、测量实施过程中质量控制、测量结果的解释以及PRO指标的适用范围。

脱疽病患者报告的结局指标在疗效评价体系中的应用

脱疽病是中医外科常见疾病,为慢性病程,发病后严重影响患者的生活质量、心理状态,中医治疗脱疽病的临床疗效满意,但尚缺乏高质量的临床研究报道。患者报告的结局(patient reported outcomes,PRO)是疗效评价的重要内容之一,在脱疽病的临床研究中广泛使用。本文通过对脱疽病临床研究文献中PRO指标进行分析,了解所用指标的敏感性、特异性、可行性。PRO指标与医生报告指标、实验室指标等其他结局指标互相补充,构成目前临床研究常见的疗效评价体系,在证候疗效评价体系中使用仍在初步探索阶段。脱疽病PRO指标是疗效评价的主要指标之一,目前在PRO指标选择、表达方式、使用等方面有待完善,以适应疾病的特点与不同观察目的的需要。以现有疗效评价体系为基础,进一步规范化研究,以期建立客观的脱疽病的疗效评价体系,提高中医临床研究质量,推动中医客观化发展。

临床疗效研究中的患者报告结局

随着社会生物心理医学模式的转变,临床评价的方案和指标有了重大转变,患者报告结局(patient-reported outcomes,PROs)日益受到重视。本文介绍了PROs的概念及其测量研究的现况,认为以症状疗效评价为主的中医药临床疗效评价可以借鉴西方的PROs研究模式,建立中医特色的量表评价体系,使中医药疗效评价达到客观化和定量化,为推进中医药的现代化和国际化做出贡献。

患者报告结局纳入中医疗效评价体系的可行性及国内现状探析

患者报告结局(patient reported outcomes,PRO)作为一种直接来自于患者的测量报告,为中医疗效评价方式的探索提供了新思路。文章论证了PRO纳入中医疗效评价体系的可能性与必要性,另外,笔者总结了国内PRO研制存在的问题,如:忽视翻译量表的语言调试、研制过程欠规范、对科学考核方法的认识及应用存在误区,并提出了相应的解决方法:制定语言调试的指南、研制过程进行质量监控、加强研究人员的统计知识培训等,以期为PRO的广泛应用及中医疗效评价体系的构建有所裨益。

中医复发性口腔溃疡患者报告结局指标量表理论架构探讨

目的探讨具有中医特色的复发性口腔溃疡量表理论架构,为量表的进一步研制奠定理论基础。方法依据国际患者报告结局指标(PRO)量表研制流程,结合"以口为主,五脏相关""形神统一""天人合一""七情五志"等中医学理论学说,进行理论模型的探讨。结果中医复发性口腔溃疡PRO量表理论框架包括4个维度:生理维度、心理维度、独立性维度、社会自然维度。结论中医复发性口腔溃疡PRO量表理论结构模型的建立可为中医复发性口腔溃疡PRO量表的研制奠定基础并提供理论指导。

基于健康调查量表的脑卒中患者报告结局与临床客观指标的相关性研究

目的探讨脑卒中患者报告结局(PRO)与临床客观指标的相关性。方法选取2010年5月—2011年3月在昆明医科大学第一附属医院神经内科确诊住院的100例脑卒中患者,采用健康调查量表(SF-36)对其进行调查并计分,临床客观指标采集于患者住院病历,包括入院第2天清蛋白、球蛋白、尿素、空腹血糖、血钾、血小板计数、活化部分凝血活酶时间及患者文化程度。采用简单相关和典型相关分析对PRO和临床客观指标进行分析并探讨其相关性。结果简单相关分析结果显示,球蛋白与肌体疼痛(BP)、生命力(VT)呈负相关(P<0.05),尿素与躯体功能(PF)呈负相关(P<0.05),空腹血糖与一般健康状况(GH)呈负相关(P<0.05),血钾与PF呈负相关(P<0.05),血小板计数与PF呈负相关(P<0.05),文化程度与PF、BP、VT、情感角色(RE)呈正相关(P<0.05)。典型相关分析显示,典型变量(μ_1,ν_1)、(μ_2,ν_2)存在相关性(r=0.536 0、0.325 6,P<0.05)。球蛋白与μ_1的典型变量系数为-0.832 2,活化部分凝血活酶时间与μ_1的典型变量系数为0.358 5;血小板计数与μ_2的典型变量系数为0.581 6,文化程度与μ_2的典型变量系数为0.672 0;VT与ν_1的典型变量系数为1.061 7,心理健康(MH)与ν_1的典型变量系数为-0.761 8;PF与ν_2的典型变量系数为-0.950 1,GH与ν_2的典型变量系数为0.443 8。球蛋白与μ_1呈高度负相关(r=-0.835 0,P<0.05),PF与ν_2呈高度负相关(r=-0.738 6,P<0.05),VT与ν_1呈高度正相关(r=0.727 2,P<0.05)。结论 PRO与临床客观指标之间存在相关性,关注相关指标并提出相应对策对改善脑卒中患者PRO有一定的价值。

患者报告结局评分联合血清学指标对克罗恩病内镜下疾病活动度的评估价值

目的 分析患者报告结局(PRO)评分联合血清学指标对克罗恩病(CD)内镜下疾病活动度的评估价值。方法 收集CD患者的临床资料,分析PRO评分与CD简化内镜评分(SES-CD)的相关性。根据SES-CD结果将患者分为活动期组和缓解期组,比较2组临床资料,分析与内镜下疾病活动度相关的独立危险因素。应用受试者工作特征(ROC)曲线分析各指标单独及联合检测对内镜下疾病活动度的评估价值。结果 PRO评分与SES-CD呈轻度正相关(r=0.394,P<0.001)。活动期组患者血小板(PLT)、红细胞分布宽度(RDW)、血小板压积(PCT)、C反应蛋白(CRP)、红细胞沉降率(ESR)、PRO评分高于缓解期组,淋巴细胞比率(LY)、红细胞压积(HCT)、平均红细胞体积(MCV)、血小板分布宽度(PDW)、平均血小板体积(MPV)、白蛋白(ALB)低于缓解期组,差异均有统计学意义(P<0.05或P<0.01)。多因素Logistic回归分析显示,PRO评分、ESR和RDW是内镜下疾病活动度的独立危险因素(P<0.05)。ROC曲线显示,PRO评分联合ESR和RDW评估CD内镜下疾病活动度的灵敏度为80.5%,特异度为90.0%,曲线下面积为0.774(P<0.001)。结论 PRO评分联合ESR和RDW能提高CD患者内镜下疾病活动度的预测准确性,是便捷且可靠的非侵入性评估指标。

基于偏头痛患者报告的结局评价量表症状条目初步筛选

目的建立用于偏头痛疗效评价的症状条目,为制定基于偏头痛患者报告的结局评价(patient-repor-ted outcome,PRO)量表奠定基础。方法筛选102例近代头痛医案中出现频率≥5%的症状和218例偏头痛临床研究病例中出现频率≥5%且治疗后显著改善(P<0.05)的症状。以筛选结果为基础,采取专家单独访谈和研究小组讨论的方式,初步确定偏头痛临床疗效评价的症状条目池。结果医案和临床研究病例共筛选出40条症状。经专家访谈和研究小组讨论,初步确定了23个症状条目可用于疗效评价,涉及头痛、躯体症状、心境/情感3个方面。结论医案和临床研究病例可以作为偏头痛PRO量表症状条目池初步筛选的研究对象,筛选结果为制定专家咨询问卷和患者调研问卷提供了依据,为制定偏头痛PRO量表奠定了基础。

中医药疗效评价体系中“医生报告结局”研究

目的探讨中医药疗效评价体系中"医生报告结局"方法学建立的背景、内容及意义。方法通过研究"医生报告结局"概念内涵、中医古籍及现代医学对"医生报告结局"的研究、中医疗效与评价指标等内容,提出了一套新的疗效评价方法即"中医主观复合性指标体系"。结果中医主观复合性指标体系是除实验室检测的客观指标之外,病人、医生和病人看护者对疾病信息的反映,既包含中医证候要素,又体现生存质量相关理念。结论为建立中医临床疗效评价体系提供了可能,有利于中医疗效评价的客观化和现代化,对推广中医发展、制定真正能反映中医内涵的临床疗效评价体系有着重要作用。

基于胃癌前病变患者报告的临床结局的研究与思考

介绍患者报告的临床结局(PROs)的概念、目的、内容及其在临床结局评价中的科学意义,并探讨PROs在胃癌前病变中医药临床应用的现状、方法及存在问题,认为PROs评价将是对胃癌前病变中医临床疗效评价的重要内容,有利于在胃癌前病变的进一步推广。

偏头痛基于患者报告的结局评价量表初稿的研制

目的:研制偏头痛基于患者报告的结局(Patients-reported outcomes,PRO)评价量表。方法:参照美国FDA发布的PRO量表研制说明,遵照量表学原理,经临床病例与医案的症状筛选、患者访谈、研究小组讨论确定量表条目池。经专家咨询与问卷调查确定量表条目,依据专家对条目重要性的评分确定条目权重。结果:临床病例与医案症状筛选、患者访谈以及研究小组讨论后确定了33个条目组成条目池。两轮专家问卷调查后确定了偏头痛PRO量表的12个条目,各条目权重相当,视作等权。结论:偏头痛PRO量表条目来源于医案、临床病例和患者本身,经两轮专家问卷调查后筛选出的量表条目代表性好,条目分布与构建的量表阈体系一致,由上述条目编制的偏头痛PRO量表科学性强,是对偏头痛临床疗效评价体系的有益补充。

基于脱疽病患者报告结局评价量表的条目筛选

目的以德尔菲法为主筛选基于脱疽病患者报告结局评价量表的条目,为形成量表提供客观依据。方法经过文献整理、住院病案采集、患者访谈的筛选得到30个脱疽病疗效评价条目并制作专家咨询问卷,向专家发放问卷,通过对回收问卷中专家积极系数、专家意见集中程度、专家意见协调程度进行分析,评价各条目的重要性,结合专家意见对量表条目内容进行调整。结果专家积极系数达100%,专家意见的集中程度和协调程度整体较高,对部分专家意见集中程度和协调程度均不高的条目,结合专家意见进行删除或完善表达方式。结论患者报告结局的评价方法是疗效评价体系的重要组成部分。德尔菲法是适用于筛选量表条目的方法,根据此方法筛选结果可形成量表初稿,但需经患者调查验证并完善后才能应用于临床。

糖尿病患者报告结局临床应用的研究进展

据国际糖尿病联盟报道,至2045年全球糖尿病患者将达到6.93亿。糖尿病病程长,并发症多,家庭负担重,在发达国家有近2/3患者疾病管理不良,我国糖尿病控制状况更不容乐观。随着医学模式的不断发展,以患者为中心、倾听患者声音越来越受到国内外学者的重视。有研究显示,与医护人员的评估结果相比,患者自我报告的结局更敏感、更具体。患者报告结局(patient reported outcomes,PROs)这一种新的评价方法,通过评估患者自我报告的与疾病及治疗相关的症状负担、心理感受、功能状态及生活质量等结局指标,可全面了解患者健康水平。应用PROs评估糖尿病患者的主观感受,对于监测血糖变化、了解患者心理负担、评价治疗效果以及控制并发症等方面具有重要作用。因此,本文就国内外糖尿病PROs的临床应用现状进行总结,以期为今后开展相关研究提供参考和借鉴。

基于胸腰椎压缩骨折患者报告的临床结局评价量表的初步构建和统计分析

目的建立基于胸腰椎压缩骨折患者报告的临床结局(PRO)评价量表,从患者报告的角度为胸腰椎压缩骨折临床疗效评价提供一个新的方法。方法采用文献资料查询、专家咨询等方法,参考患者日常就诊时的主诉,结合国内外临床常用量表的条目,进一步完善量表并形成PRO初始量表。结果初步形成一个具有4个域体系(躯体症状、躯体感觉、心理状态和社会交往)、16个条目的量表。该量表总克朗巴赫系数α(Cronbach'sα)为0.878。折半信度(Split-Cronbach'sα)分析为0.783。量表KMO统计量为0.831,通过Bartlett检验,各变量间信息的重叠程度较高(2=1 921.243,P<0.01),适合做因子分析。结论该量表具有较高的信度、效度,可作为胸腰椎压缩骨折患者报告的临床疗效评价的初级量表。

基于PROISCD-GM(V1.0)慢性胃炎患者最小临床重要性差值的制定

目的制定慢性胃炎PROISCD-GM(V1.0)的最小临床重要性差值(MCID)。方法采用PROISCD-GM(V1.0)及生命质量测定量表(SF-36)在治疗前后对患者进行2次横断面调查,然后采用锚法和分布法计算检验量表各领域及总量表的MCID,结合两种方法加权得到最终的MCID。结果慢性胃炎PROISCD-GM(V1.0)治疗前后得分差异有统计学意义(P<0.001),量表的身体健康、心理健康、社会健康、精神/信仰健康维度和总量表的MCID分别为9.52、9.01、6.25、8.33、8.21分。结论当量表得分超过MCID时,可认为干预措施具有实际临床意义,制定的MCID可为慢性胃炎的相关临床决策和疗效评价提供依据。

基于MYMOP探讨以患者主诉症状为主体的中医证候疗效评价方法构建

"证候"是中医药理论的核心问题,中医证候疗效评价方法学问题是制约中医学广泛应用与国际化的关键科学问题。患者的主诉症状对于中医证候疗效评价至关重要。课题组前期研制的MYMOP汉化版量表虽然在疾病疗效评价中凸显了优势及效能,但在证候疗效评价中仍存在不足。基于MYMOP以患者主诉症状为主体的研究模式,结合中医理论,拓展MYMOP汉化版量表的中医证候内容,形成以患者主诉症状为主体的病证结合疗效评价量表,构建以患者主诉症状为主体的中医证候疗效评价方法体系,以使中医药疗效评价更加全面客观、真实可信。

中医手法治疗神经根型颈椎病随机对照试验结局指标的现状研究

背景中医手法是治疗神经根型颈椎病(CSR)的重要方法。随着研究的发展,大量中医手法治疗CSR的随机对照试验(RCT)已经发表,但在结局指标选择方面存在一定的问题,严重限制了高质量临床证据的产生。目的评价近十年中医手法治疗CSR的RCT结局指标的应用情况,为手法治疗CSR核心结局指标集的研究提供基础。方法计算机查阅中国知网、万方数据知识服务平台、维普网、中国生物医学文献服务系统、PubMed、EMBase、Cochrane Library数据库,检索手法治疗CSR的RCT,检索时限为2011年1月至2021年5月。由2位研究者独立筛选文献、提取资料并评价文献偏倚风险,采用定性分析的方法描述纳入研究结局指标的应用情况。结果共纳入66项RCT,按照报告的结局指标的功能属性分为7类:生活质量95次(41.48%)、症状体征64次(27.95%)、理化检查39次(17.03%)、安全性事件12次(5.24%)、经济学评估12次(5.24%)、远期预后5次(2.18%)、中医症状/证候2次(0.87%)。应用频次前5位的结局指标为总有效率、疼痛视觉模拟评分法(VAS)评分、颈椎功能障碍指数量表(NDI)评分、不良反应和不良事件及症状体征积分,指标测量范围从治疗后1 d~随访6个月,共涉及17个测量时点,以上结局指标分别以测量时点为治疗后14 d(27.08%)、治疗后14 d(26.67%)、治疗后14 d(29.17%)、治疗后28 d(28.57%)及治疗后14 d(33.33%)为主。27项RCT同时应用4个及以上的结局指标,14项RCT同时应用3个结局指标,20项RCT同时应用2个结局指标,5项RCT究应用1个结局指标。48项RCT报告了总有效率指标。结论目前中医手法治疗CSR的RCT结局指标选择方面存在较多问题,如未区分主要和次要结局指标;更多关注替代指标,轻视终点结局指标;忽视主观结局指标应用时的设盲;结局指标数量及组合选择异质性大;多使用复合结局指标评价结局;结局指标测量时点不统一等。未来研究中应当做好充分的顶层设计与前期研究,积极开展手法治疗CSR核心结局指标集工作。

患者自我报告结局评估工具在全膝关节置换术后疗效评估中的应用研究进展

全膝关节置换术(TKA)是公认的治疗终末期膝骨关节炎的有效治疗手段。患者自我报告结局评估工具(PROM)是术后评估TKA临床疗效的重要方式。2008年以来,越来越多的新兴PROM被报道应用于TKA。第一类PROM用于特定评估人群,包括韩国膝关节评分(KKS)、高活动性评分(HAAS);第二类PROM为特定评估目的而设定,包括遗忘关节评分(FJS)、功能表现/疼痛表现评分(PerF/PerP);第三类是对传统PROMs的优化升级,包括自我管理的患者满意度量表(SAPS)、美国膝关节协会评分(KSS)-2011、膝关节损伤与骨关节炎评分-体力活动功能(KOOS-PS)。这些评价工具从不同的维度评估TKA疗效,极大地丰富了TKA术后疗效评价体系。本文对上述7种新兴PROM的特点及临床应用的研究进展进行综述。

构建冠心病心绞痛中医病证结合疗效评价量表体系的构想

以量表为载体的生存质量已被引入中医药行业中,用于中医药临床疗效评价。但现有量表存在诸多不足,不能凸显中医特色优势。国内外学者开展探讨研制符合中医疗效评价的量表。通过回顾国内外中医量表的研究现状,发现无论是疾病特异性量表还是证候特异性量表,均存在不足之处。在前期通过改良西雅图心绞痛量表(SAQ),在其基础上加入中医痰瘀互结证候维度,建立了冠心病心绞痛中医病证结合评价量表(TCMSAQ),经临床应用,信度、效度、反应度良好。中医临床证候复杂多样,无法逐一研制相关病证量表。借鉴美国西北大学慢性病评价量表的研制方法,引入共性模块、特异性模块相结合的方法,在现有西雅图心绞痛量表(SAQ)的基础上,加入中医普适性症状,研制"冠心病心绞痛中医病证结合疗效评价量表共性模块(TCM-SAQ-GM)",并针对冠心病心绞痛常见中医基本证型,如气虚、痰浊、瘀血等,研制"证候特异性模块(TCM-SAQ-SM)",将TCM-SAQ-GM与TCM-SAQ-SM组合,构建冠心病心绞痛中医病证结合疗效评价量表体系。