美国拓展性使用试验药物的现状及对我国的启示

为促进药品医疗器械技术创新,满足公众临床需要,中共中央办公厅、国务院办公厅发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,首次将拓展性临床试验引入我国。对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品、医疗器械可通过拓展性临床试验用于其他患者,其安全性数据可用于注册申请。本文主要介绍美国FDA拓展性使用的制度、近年来拓展性使用的经验,分析拓展性使用的数据在药品注册中的应用。这些制度设计和经验值得我国在制定拓展性临床试验相关规定时予以借鉴。

2018年意大利拓展性同情使用伦理指南介绍

拓展性同情使用,也称拓展性临床试验,是指在一些情况下,经临床学科申请,医疗研究机构伦理委员会审议批准,根据初步研究依据允许在开展临床试验的机构内,给临床急需的其他适应症患者扩展使用尚未得到批准上市的临床试验药物。2017年底国家食品药品监管总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法》(征求意见稿)。2018年3月 BMC Medical Ethics 杂志刊登了《意大利拓展性同情使用伦理指南》(https://doi.org/10.1186/s12910-018-0263-8)。本文将详细介绍该指南的内容,以期为我国相关工作提供参考。

从瑞德西韦展望中国同情用药

对于紧急重大的公共卫生事件,同情用药或可发挥重要作用。2020年2月6日在武汉金银潭医院启动的抗病毒药物瑞德西韦Ⅲ期临床试验使得同情用药制度在中国备受瞩目。同情用药是允许医疗需求尚未满足的患者使用未批准上市的药物。中国同情用药适用于患有危及生命、无有效治疗手段的危重患者,先由患者自愿向所在医疗机构提出申请,再由国家药品监督管理局药品审评中心对患者同情用药的申请作出科学、合理的审查、许可及监督。分析对比国内外同情用药现状,可以为中国同情用药制度的发展提供思路。

中美同情用药与药物尝试权制度法律比较及其启示

研究重症患者获得正处于临床试验和未经批准进口的两种未注册药物的相关政策实施并提出建议。通过梳理美国同情用药制度和药物尝试权相关政策与文献,介绍美国同情用药制度和药物尝试权的立法沿革和主要内容,分析我国新修订的《药品管理法》关于使用这两种药物相关条款的变化与新增,探讨政策的实施现状和问题,从美国相对成熟的制度中汲取经验。建议在立法过程中,立足国情,将制度设计与实践相结合;明确各相关主体责任,完善实施流程;建立紧急授权制度和责任豁免制度,以备临床急需和提高研发企业及医生的参与积极性。

同情用药的国内外发展现状与思考

本文对同情用药的国内外发展沿革和现状进行了阐述,并针对如何推进我国同情用药的快速有序发展进行了深入思考。我国同情用药起步较晚,应借鉴美国和欧洲联盟的相关做法,不断完善同情用药的法律法规,积极发布官方指南,推进实施细节的落实。与此同时,本文分析指出同情用药的发展利益与风险并存,应考虑到同情用药的可及性、安全性以及有效性问题。提出应加强官方和社会媒体对同情用药的科普宣传,提高公众对同情用药的正确、理性认知,积极完善相关法律、制度,以加速推进我国同情用药的稳步有序发展。

美国突发公共卫生事件医疗对策对我国药品审评审批和监管的启示

面对新型冠状病毒肺炎疫情,药监部门对临床急需药品的快速审评审批和应急监管是一项重要课题,关系公众生命健康和安全。本文借鉴美国食品药品监督管理局(FDA)面对突发公共卫生事件的医疗对策相关的紧急使用授权、拓展性使用、紧急用新药研究申请及医疗对策的监测和评价,为应对突发公共卫生事件的药品审评审批和监管提供参考依据。