拓展性临床试验制度的中国实践及探索——以同情用药为视角

目的为中国拓展性临床试验发展完善提供思路。方法通过文献研究等方法对国内外拓展性临床试验的发展、中国实践中的难题进行研究。结果中国拓展性临床试验在风险评估方面存在争议、申请发起人尚未确定、申请审批时长有待缩短。结论结合中国具体国情,从明确责任归属、分摊风险和搭建审查体系3个方面进行拓展性临床试验的完善。

美国药品尝试权立法的历史沿革及思考

目的:为我国未注册药品的使用管理提供参考。方法:对美国药品尝试权立法过程进行历史回顾及评价,并对比药品尝试权与以往拓展性同情用药制度的区别和联系。结果与结论:目前,美国已有41个州完成了药品尝试权立法;2018年,美国国会通过了药品尝试权联邦立法。药品尝试权是从拓展性同情用药的基础上发展而来的,两者都是致力于在临床试验之外建立一条新的路径便于终末期患者获得研究性药品,因此两者在相关法案上有着明显的相似性。然而,药品尝试权致力于要求将医疗决定权归还患者和医师,并致力于排除美国FDA的监管;而在拓展性同情用药中,美国FDA则致力于"在患者最大限度的得益与最小限度的受损之间做好平衡"。两者在监管、患者标准、持续时间、责任分配、知情同意等方面均有明显不同。药品尝试权的推行给处于终末期的患者带来了希望,但并没有带给他们更多的生存机会;而正确引导群众理性的作出选择尤为关键。