美国拓展性用药和紧急授权使用制度的启示

2019年底,我国暴发了新型冠状病毒肺炎(COVID-19)疫情,在党中央和政府的领导下,疫情得到了迅速的控制。在应对疫情的过程中,仍有地方值得反思和完善,如何科学、高效地为患者推荐潜在有效的治疗药物,我国尚缺乏清晰的管理路径。本文通过梳理美国拓展性用药(EA IND)和紧急授权使用制度(EUA),以期为我国制定紧急状况下药物使用管理路径提供参考。

美国同情用药制度对我国的启示

目的:为我国同情用药制度建设提供有益的参考和建议。方法:通过查阅美国同情用药制度的相关法律法规、文献,分析美国对于临床试验药物使用的最新政策和措施,重点对拓展性同情用药和药品尝试权两种临床试验药物同情使用途径进行分析,并结合我国现行有关法规文献,探讨相关政策面临的问题。结果与结论:我国应在《药品管理法》的基础上,尽快建立和完善临床试验药物同情使用政策。

拓展性临床试验制度的中国实践及探索——以同情用药为视角

目的为中国拓展性临床试验发展完善提供思路。方法通过文献研究等方法对国内外拓展性临床试验的发展、中国实践中的难题进行研究。结果中国拓展性临床试验在风险评估方面存在争议、申请发起人尚未确定、申请审批时长有待缩短。结论结合中国具体国情,从明确责任归属、分摊风险和搭建审查体系3个方面进行拓展性临床试验的完善。

美国药品尝试权立法的历史沿革及思考

目的:为我国未注册药品的使用管理提供参考。方法:对美国药品尝试权立法过程进行历史回顾及评价,并对比药品尝试权与以往拓展性同情用药制度的区别和联系。结果与结论:目前,美国已有41个州完成了药品尝试权立法;2018年,美国国会通过了药品尝试权联邦立法。药品尝试权是从拓展性同情用药的基础上发展而来的,两者都是致力于在临床试验之外建立一条新的路径便于终末期患者获得研究性药品,因此两者在相关法案上有着明显的相似性。然而,药品尝试权致力于要求将医疗决定权归还患者和医师,并致力于排除美国FDA的监管;而在拓展性同情用药中,美国FDA则致力于"在患者最大限度的得益与最小限度的受损之间做好平衡"。两者在监管、患者标准、持续时间、责任分配、知情同意等方面均有明显不同。药品尝试权的推行给处于终末期的患者带来了希望,但并没有带给他们更多的生存机会;而正确引导群众理性的作出选择尤为关键。

加拿大药品特别准入计划对我国同情用药制度的启示

目的在新型冠状病毒肺炎患者没有特效药可用的背景下,为完善我国同情用药制度提供国外可借鉴的经验。方法通过文献研究等方法对加拿大特别准入计划的具体内容进行研究。结果加拿大具有相对完善的制度体系,值得我国借鉴。结论结合我国具体国情,从医师、政府、企业3个维度进行同情用药制度的完善。