环磷酰胺联合沙利度胺治疗难治性克罗恩病的探索性研究

目的 探索环磷酰胺脉冲式静脉滴注联合沙利度胺口服治疗难治性克罗恩病(Crohn′s disease, CD)的疗效及安全性。方法 采用前瞻性研究方法,分析2017年12月至2019年3月在本中心采用环磷酰胺脉冲式静脉滴注联合沙利度胺口服治疗的16例难治性CD患者的临床资料,用药方案为环磷酰胺(750 mg, 1次/月)静脉滴注联合沙利度胺口服(75~100 mg/晚,依据患者耐受程度调整)。静脉滴注环磷酰胺当日给予水化,谷胱甘肽、美司钠静脉滴注预防肝功能损伤及出血性膀胱炎等不良反应。记录治疗前、第3次治疗后及停药前患者血常规、ESR、CRP、粪便钙卫蛋白(faecal calprotectin, FC)、克罗恩病活动指数(Crohn′s disease activity index, CDAI)、简要克罗恩病内镜评分(simple endoscopic score for Crohn′s disease, SES-CD)并观察不良反应。治疗时间不短于3个月,最终可以进行临床及内镜疗效评价患者12例。结果 纳入研究的12例患者,治疗时间为3~12个月,3例达到黏膜愈合(临床症状消失,内镜复查见黏膜愈合),5例有效(临床症状基本消失,内镜复查明显好转),4例无效(临床症状及内镜复查均无改善,其中2例患者转外科手术),总有效率为66.67%(8/12)。2例出现轻度手足麻木,1例出现少量脱发,1例出现轻度消化道反应(恶心),未见出血性膀胱炎及其他严重不良反应。结论 环磷酰胺脉冲式静脉滴注联合沙利度胺口服治疗难治性CD短期内安全有效,但仍需更大样本的对照研究来进一步证实。