右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化学治疗致心脏毒性成本-效用分析

目的评价右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化学治疗(简称化疗)致心脏毒性作用的经济性。方法构建右雷佐生联合多柔比星与多柔比星脂质体预防晚期乳腺癌患者化疗致心脏毒性的决策树模型。基于原始文献,提取相关数据进行合并分析和间接比较,获取有效性和安全性数据;结合成本-效用值信息,分别计算2种策略的直接医疗成本和质量调整生命年(QALYs)。采用成本-效用分析法比较这2种策略的经济性,通过敏感性分析对结果进行稳定性验证。结果与多柔比星脂质体组相比,右雷佐生联合多柔比星组的成本更低,QALYs更高。敏感性分析证明结果稳定。结论与多柔比星脂质体相比,右雷佐生联合多柔比星预防晚期乳腺癌患者化疗致心脏毒性的经济性更好。

多格列艾汀联用治疗二甲双胍失效2型糖尿病患者的成本-效用分析

目的对多格列艾汀联用治疗二甲双胍失效的2型糖尿病(T2DM)进行经济学评价。方法基于多格列艾汀联合二甲双胍治疗T2DM的Ⅲ期随机对照试验研究,建立Markov模型,从我国卫生体系角度出发,通过队列模拟预测各方案长期的成本与效用。以质量调整生命年(QALYs)为健康产出指标,以2022年人均国内生产总值(GDP)的3倍作为意愿支付阈值(WTP),分析增量成本-效果比(ICER),并进行敏感性分析和情境分析。结果模拟30年疾病进展后,与单用二甲双胍相比,多格列艾汀联合二甲双胍治疗可使有并发症的转移概率降低15.1%,死亡的转移概率降低8.5%,累计效用改善0.62 QALYs,ICER为235260.30元/QALY,小于WTP,增加的成本可接受。单因素敏感性分析结果表明,干预组无并发症成本、糖尿病无并发症效用值、糖尿病有并发症效用值对ICER影响较大。概率敏感性分析结果显示,多格列艾汀联合二甲双胍治疗方案具有经济性的概率为68.8%。情境分析结果表明,随着多格列艾汀价格的下降,联合治疗方案具有经济性的优势更明显。结论对于单用二甲双胍血糖控制不佳的T2DM患者,多格列艾汀联合二甲双胍治疗方案具有长期成本-效用优势,但具有经济性的概率仅近70%。

德曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估德曲妥珠单抗(T-DXd)对比恩美曲妥珠单抗(T-DM1)二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性,为临床用药方案的选择及医疗卫生决策提供依据。方法基于DESTINY-Breast03试验构建分区生存模型,以3周为循环周期,模拟至患者终身。以质量调整生命年(QALY)作为产出指标并计算增量成本-效果比(ICER),再利用敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,以此来比较T-DXd与T-DM1二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的经济性。结果在以3倍我国2022年人均国内生产总值(GDP)为意愿支付阈值(257094元/QALY)的前提下,使用T-DXd方案的患者在获得增量效用(0.69 QALYs)的同时也需要支付更多成本,ICER值为1850478.40元/QALY。单因素敏感性分析结果显示,对ICER影响较大的因素有无进展生存期状态效用值、T-DXd价格、成本贴现率等,但这些参数在合理范围内波动均不能使基础分析结果发生翻转。概率敏感性分析结果显示,当WTP的阈值上升为1500400元/QALY时,T-DXd方案具有经济性的概率为50%。情境分析结果也验证了基础分析结果的稳健性。结论在以3倍我国人均GDP为意愿支付阈值的前提下,与T-DM1方案相比,T-DXd二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。

依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中的成本-效用分析

目的 评估依达拉奉右莰醇对比依达拉奉分别联合常规疗法治疗急性缺血性脑卒中患者的成本-效用。方法 从我国医疗卫生系统角度出发,利用依达拉奉右莰醇治疗急性缺血性脑卒中Ш期随机双盲对照试验(TASTE试验)的数据,构建决策树模型,运用成本-效用分析方法评价使用依达拉奉右莰醇后1个月及5年的健康获益;同时进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析检验结果的稳健性。结果 对于急性缺血性脑卒中患者,依达拉奉右莰醇组患者1个月增量成本-效用比(ICUR)为53 212.89元/质量调整生命年(QALY),5年ICUR为49 631.25元/QALY,均小于我国2022年人均国内生产总值(85 698元)。单因素敏感性分析结果显示,2组改善患者NIHSS评分变化、2组改善概率及依达拉奉组恶化概率是对ICUR结果影响较大的因素;概率敏感性分析结果显示,当意愿支付阈值为1倍2022年我国人均国内生产总值时,依达拉奉右莰醇更具有经济性。结论 对于急性缺血性脑卒中患者,依达拉奉右莰醇相较于依达拉奉是更具有效性、经济性的治疗方案。

5种GLP-1RAs治疗二甲双胍控制不佳的2型糖尿病的成本-效用分析

目的评估5种胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RAs)治疗二甲双胍控制血糖不佳的2型糖尿病(T2DM)的长期经济性。方法提取既往发表的荟萃分析及其纳入的随机对照研究(RCT)中患者的基线数据,使用英国前瞻性糖尿病研究结果模型2.1预测各组患者的生存情况、长期疗效和成本,采用成本-效用分析法比较5种GLP-1RAs(利拉鲁肽、利司那肽、艾塞那肽、度拉糖肽和司美格鲁肽)的经济性;采用敏感性分析和情境分析验证基础分析结果的稳定性。结果共纳入21项RCT,6796名患者。生存曲线表明,司美格鲁肽在降低因心血管疾病死亡风险上、度拉糖肽在降低全因死亡风险上较其他GLP-1RAs具有优势。成本-效用分析结果显示,5种方案的经济性从优到劣排序依次为利司那肽、司美格鲁肽、艾塞那肽、度拉糖肽和利拉鲁肽。单因素敏感性分析和概率敏感性分析表明基础分析结果稳健。情境分析结果显示,司美格鲁肽的价格至少降低54.64%,降至369.21元,其对比利司那肽才具有经济性。结论对于使用二甲双胍治疗后血糖控制不佳的我国T2DM患者,临床可考虑优先选择利司那肽和司美格鲁肽。

布地奈德福莫特罗粉吸入剂与沙美特罗替卡松粉吸入剂治疗青少年哮喘的成本-效用分析

目的 评价布地奈德福莫特罗粉吸入剂(以下简称“BF”)和沙美特罗替卡松粉吸入剂(以下简称“SF”)治疗青少年持续性哮喘的经济性,为临床用药和相关决策提供经济学证据和参考。方法 从我国卫生医疗角度出发,基于上海复旦大学附属闵行医院开展的前瞻性队列研究数据构建Markov模型,模型循环周期为7 d,模拟时限为6年,年贴现率为5%。通过查阅相关文献,确定哮喘急性发作比例、治疗成本及健康效用值等数据。以直接医疗成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本-效用比(ICUR)作为主要计算结果,应用TreeAge Pro 2022软件进行成本-效用分析,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 与SF组相比,BF组的健康效用多0.002 5 QALYs,成本减少7 043.93元,BF组为绝对优势方案。单因素敏感性分析结果显示,SF价格、BF价格和哮喘急性发作风险比(BF vs. SF)为主要的模型敏感因素;概率敏感性分析结果表明,当意愿支付阈值为257 100元/QALY时,BF组具有经济性的概率约为80%。结论 与SF相比,BF对于青少年持续性哮喘是一种更具经济性的治疗方案。

阿贝西利、哌柏西利和瑞波西利一线治疗激素受体阳性晚期乳腺癌的成本-效用分析

目的从中国医疗卫生体系角度分析阿贝西利、哌柏西利和瑞波西利联用芳香化酶抑制剂(AI)一线治疗激素受体阳性(HR+)晚期乳腺癌的经济性。方法采用分区生存模型对HR+晚期乳腺癌患者20年的疾病进程进行模拟,模拟周期为4周,模型产出为总成本和质量调整生命年(QALY),以5%的贴现率对成本和效果进行贴现。通过系统检索相关临床试验进行网状Meta分析,获取阿贝西利、哌柏西利、瑞波西利联合AI的疗效参数,以MONALEESA-2试验安慰剂组的生存曲线为基础进行生存拟合和外推。计算3种治疗方案的增量成本-效果比(ICER)和增量净货币效益(INMB)以评估其经济性,意愿支付阈值为3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP);采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检测各个参数对结果的影响以及增量分析结果的稳健性。结果经过20年的模拟,与哌柏西利+AI方案相比,瑞波西利+AI方案的ICER为58558.38元/QALY,INMB为62988.20元;与瑞波西利+AI方案相比,阿贝西利+AI方案的ICER为264928.34元/QALY,INMB为344.84元。单因素敏感性分析显示,阿贝西利+AI方案对比瑞波西利+AI方案的增量分析结果不稳健。概率敏感性分析证实,当阈值为1~3倍我国2023年人均GDP时,瑞波西利+AI方案成为最经济方案的概率最高。结论当阈值为1~3倍我国2023年人均GDP时,瑞波西利+AI方案一线治疗中国HR+晚期乳腺癌患者,较阿贝西利+AI方案和哌柏西利+AI方案更可能成为最经济的方案。

戈沙妥珠单抗对比单药化疗后线治疗HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评估戈沙妥珠单抗对比单药化疗用于激素受体阳性(HR+)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)晚期转移性乳腺癌后线治疗的经济性。方法从中国医疗体系角度,基于TROPiCS-02研究构建分区生存模型评估戈沙妥珠单抗和单药化疗的成本和效用。以1个月为循环周期,研究时限设为10年,年贴现率设为5%,模型产出包括总成本和质量调整生命月(QALM),支付意愿阈值设为2023年我国人均国内生产总值的3倍(22340元/QALM),通过计算增量成本-效果比(ICER)进行成本-效用分析。运用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析分别评估结果的稳健性,并测算戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值。结果与单药化疗相比,戈沙妥珠单抗可使HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者获得增量效用4.25 QALMs,但需要多花费561570元,ICER为132102元/QALM,高于支付意愿阈值。单因素敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗月均费用对结果影响最大;概率敏感性分析结果显示,戈沙妥珠单抗在支付意愿阈值下具有经济性的概率为0。情境分析结果显示,不同研究时限(5、10、15年)下,本研究结论稳健。戈沙妥珠单抗具备经济性优势时的价格阈值为每180 mg 1344元。结论基于中国医疗体系角度,戈沙妥珠单抗在目前价格(每180 mg 8400元)下,相比单药化疗用于HR+/HER2-晚期转移性乳腺癌患者后线治疗不具有经济性,价格需要大幅下调才能具备经济性优势。

帕博利珠单抗联合化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的成本-效用分析

目的从我国卫生医疗系统视角出发,评估帕博利珠单抗联合化疗一线治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的经济性,为临床用药和卫生决议提供经济学参考。方法以IND227试验为基础,构建分区生存模型,周期为21 d,模拟至99%的患者死亡。模型产出指标为质量调整生命年(QALY),采用成本-效用分析法评价帕博利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤的经济性,并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析证明基础分析结果的稳健性。结果基础分析结果显示,与单纯化疗方案相比,帕博利珠单抗联合化疗方案的增量成本-效用比(ICUR)为1447296.58元/QALY,大于以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)(268074元/QALY)作为的意愿支付(WTP)阈值,不具有经济性。患者在接受慈善赠药的情况下,ICUR为102236.18元/QALY,低于WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,帕博利珠单抗成本、效用贴现率和单纯化疗组支持治疗费用对结果的影响更显著。概率敏感性分析结果显示,基础分析结果稳健性较好。结论在WTP阈值为3倍我国2023年人均GDP时,与单纯化疗方案相比,帕博利珠单抗联合化疗治疗晚期恶性胸膜间皮瘤不具有经济性。但若患者接受慈善赠药,则帕博利珠单抗联合化疗方案更具有经济性。

贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度出发,评价贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)的经济性。方法 基于BEVERLY研究数据构建动态Markov模型,循环周期为3周,模拟至模型中99%的患者死亡,年贴现率为5%。模型产出为总成本与质量调整生命年(QALY)以及增量成本-效果比(ICER)。以3倍我国2023年人均国内生产总值(GDP)作为意愿支付(WTP)阈值,采用成本-效用分析法评价贝伐珠单抗联合厄洛替尼相对于厄洛替尼单药一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC的经济性,并采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示,与厄洛替尼单药方案相比,贝伐珠单抗联合厄洛替尼方案的ICER为1 452 243.01元/QALY,大于以3倍我国2023年人均GDP(268 074元/QALY)作为的WTP阈值,不具有经济性。单因素敏感性分析结果显示,贝伐珠单抗成本、无进展生存期和疾病进展期状态的效用值对结果的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为1 740 000元/QALY时,贝伐珠单抗联合厄洛替尼方案具有经济性的概率为50%。结论 在以3倍我国2023年人均GDP作为WTP阈值时,与厄洛替尼单药方案相比,贝伐珠单抗联合厄洛替尼一线治疗晚期EGFR突变型非鳞状NSCLC不具有经济性。

吲哚布芬联合替格瑞洛对比阿司匹林联合替格瑞洛用于经皮冠状动脉介入治疗术后的成本-效用分析

目的:评估经皮冠状动脉介入治疗(PCI)术后吲哚布芬联合替格瑞洛与阿司匹林联合替格瑞洛两种抗血小板治疗方案的成本-效用。方法:基于马尔可夫模型,模拟患者分别使用吲哚布芬+替格瑞洛和阿司匹林+替格瑞洛用于PCI术后抗血小板的经济效益,以质量调整生命年(QALY)作为效用指标,并分别计算两种药物治疗方案的总成本、总效用和增量成本-效果比(ICER)。结果:在10年的时间范围内,吲哚布芬+替格瑞洛组的总成本为172292.28元,阿司匹林+替格瑞洛组的总成本为169950.51元。使用吲哚布芬+替格瑞洛获得的QALY为6.540,而使用阿司匹林+替格瑞洛获得的QALY为6.335。吲哚布芬+替格瑞洛相较于阿司匹林+替格瑞洛的ICER为11472.09元/QALY,低于我国人均国内生产总值。说明吲哚布芬联合替格瑞洛的治疗方案在成本-效用方面显著优于阿司匹林。敏感性分析表明,本研究的结果是稳定可靠的。结论:本研究结果表明,在我国目前经济条件下,使用吲哚布芬联合替格瑞洛的治疗方案在成本-效用方面比阿司匹林联合替格瑞洛更具优势,可作为PCI术后患者的首选抗血小板治疗方案。

地舒单抗和特立帕肽治疗中国女性绝经后骨质疏松症的成本-效用分析

目的评价地舒单抗和特立帕肽治疗中国女性绝经后骨质疏松症的经济性,为相关决策提供参考。方法从我国医疗卫生体系角度出发,利用Excel 2003软件建立马尔科夫模型,采用成本-效用分析法评价地舒单抗和特立帕肽分别联合碳酸钙D3片治疗中国女性绝经后骨质疏松症的经济性。药物治疗效果来自网状荟萃结果,成本和健康效用值数据来自已发表的文献。模型的循环周期为1年,模拟时限为患者终身。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析评价模型参数变化对结果稳健性的影响;并通过情境分析探讨特立帕肽组采用国产药的药品成本的经济性,特立帕肽组药物后遗效应对结果的影响以及特立帕肽停药后序贯使用地舒单抗治疗的经济性。结果地舒单抗方案的效果优于特立帕肽方案[13.24质量调整生命年(QALYs)vs.12.96 QALYs],同时其成本也更低(51224.64元vs.167102.67元),地舒单抗方案为绝对优势方案。单因素敏感性分析结果显示,特立帕肽注射液的成本和贴现率对结果的影响较大。概率敏感性分析结果显示,使用3倍我国2021年人均国内生产总值作为意愿支付阈值时,地舒单抗方案具有经济性的概率为93.5%。情境分析结果显示,无论特立帕肽方案换用国产药的药品成本,还是考虑特立帕肽的药物后遗效应,又或是特立帕肽用药2年后序贯使用地舒单抗治疗,地舒单抗方案都是绝对优势方案。结论地舒单抗联合碳酸钙D3片治疗中国女性绝经后骨质疏松症较特立帕肽联合碳酸钙D3片更具经济性。

信迪利单抗联合化疗方案一线治疗晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度评价信迪利单抗联合化疗方案对比单用化疗方案一线治疗晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的经济性,为临床合理用药提供参考。方法 基于ORIENT-15研究数据,使用TreeAge Pro 2011软件建立具有无进展生存(PFS)、疾病进展和死亡三状态的Markov模型进行成本-效用分析,模型周期为3周,研究时限为10年,贴现率为5%。模型输出主要结果为总成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本-效果比(ICER)。以1~3倍2021年我国人均国内生产总值(GDP)为意愿支付(WTP)阈值。参数的不确定性采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析,并探讨上述2种方案在不同的贴现率、对比其他同类治疗方案和有慈善赠药方案3种情境下的经济性。结果 基础分析结果显示,与单用化疗方案相比,信迪利单抗联合化疗方案的ICER为64 208.75元/QALY,小于WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,PFS状态效用值、信迪利单抗周期成本和贴现率对结果的影响相对较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值≥120 000元时,信迪利单抗联合化疗方案具有经济性的概率为100%。情境分析结果显示,3种情境下的信迪利单抗联合化疗方案均较单用化疗方案更具有经济性。结论 信迪利单抗联合化疗方案相较于单用化疗方案一线治疗晚期、复发或转移性ESCC更具有经济性。

达罗他胺治疗转移性激素敏感性前列腺癌的成本-效用分析

目的评估达罗他胺、雄激素剥夺治疗(ADT)和多西他赛联合治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)的成本-效用。方法构建三状态分区生存模型,模拟患者25年的总成本、质量调整生命年(QALYs)和增量成本-效用比(ICUR),采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析检验模型的稳健性。结果基础分析结果显示,达罗他胺三联疗法较安慰药多获得1.93个QALYs,同时多花费443434.97元,ICUR值为230204.49元/QALY,略低于3倍人均国内生产总值;情景分析结果显示,当达罗他胺价格下降30%时,ICUR低于2倍人均国内生产总值;单因素敏感性分析显示,mHSPC状态的健康效用值和达罗他胺的成本对基础分析结果影响较大;概率敏感性分析显示,当意愿支付阈值为242928元/QALY时,达罗他胺三联疗法具有成本-效优势用的概率为63.30%。结论从中国卫生体系角度来看,达罗他胺、ADT和多西他赛联合治疗mHSPC患者更具有成本-效用优势。

替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的评价替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的经济性,为临床合理用药提供参考。方法从我国卫生体系角度出发,基于RATIONALE-302研究数据构建三状态分区生存模型,模拟时限为10年,循环周期为1个月。采用成本-效用分析法,以质量调整生命年(QALY)作为效用指标并计算增量成本-效果比(ICER),比较替雷利珠单抗单药方案相对于化疗方案二线治疗晚期或转移性ESCC的经济性。采用敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果基础分析结果显示,相对于化疗组,替雷利珠单抗组患者的人均增量成本为35025.32元,人均增量效果为2.71 QALYs,ICER为12892.31元/QALY,远低于以3倍2021年我国人均国内生产总值(GDP)即242928元作为的意愿支付(WTP)阈值。单因素敏感性分析结果显示,阿帕替尼成本、疾病进展状态效用值和化疗组不良反应处理成本等参数对ICER值的影响较大,但这些参数均不能导致基础分析结果翻转。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值大于80000元/QALY时,替雷利珠单抗单药方案具有经济性的概率为100%。情境分析结果显示,当模型模拟时限分别为5年和20年时,替雷利珠单抗单药方案的ICER值分别为8331.00元/QALY和12981.00元/QALY,均未超过以3倍2021年我国人均GDP作为的WTP阈值。结论当以3倍2021年我国人均GDP作为WTP阈值时,相较于化疗方案,替雷利珠单抗单药方案二线治疗晚期或转移性ESCC更具有经济性。

参苓白术散治疗老年男性肌少症的成本-效用分析

目的评价参苓白术散治疗老年男性肌少症的成本-效用。方法280例老年男性肌少症患者随机分为干预组和对照组各140例,两组患者均给予营养运动治疗,干预组在营养运动治疗基础上加用参苓白术散,两组患者均随访24周。从卫生体系角度出发,利用TreeAge Pro 2011软件建立决策树模型,对两种治疗方案进行成本-效用分析,并采用敏感性分析对结果的不确定性进行评价。结果与对照组相比,干预组方案成本(5019.46元vs.4864.57元)、效用[0.90357质量调整生命年(QALYs)vs.0.89430 QALYs]均较高,增量成本-效用比为16712.05元/QALY,低于意愿支付阈值。敏感性分析结果与成本-效用分析结果一致。结论与单独应用营养运动治疗相比,老年男性肌少症患者应用参苓白术散联合营养运动治疗更具有成本-效用。

晚期食管鳞状细胞癌一线多种PD-1抑制剂免疫治疗策略的成本-效用分析

目的:评估多种PD-1抑制剂联合化疗用于晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者一线治疗的成本效用。方法:基于4项晚期ESCC一线Ⅲ期临床试验(JUPITER-06、ESCORT-1st、ORIENT-15和KEYNOTE-590研究),应用TreeagePro 2011软件建立传统的马尔科夫(Markov)模型,包括无进展生存期(PFS)、疾病进展(PD)和死亡3种状态,以质量调整生命年(QALY)为主要效用指标衡量健康结果,以增量成本-效用比(ICER)为治疗策略经济学效益的评价指标,进一步通过敏感性分析验证结果可靠性。结果:特瑞普利单抗联合化疗组、卡瑞利珠单抗联合化疗组、信迪利单抗联合化疗组、帕博利珠单抗联合化疗组和安慰剂联合化疗组的总成本分别为66327.58、63473.64、62268.18、295515.26和32753.79元,效用值分别为0.648、0.605、0.673、0.585和0.536 QALY;其中,信迪利单抗联合化疗组的ICER值为217018.13元/QALY,低于中国患者意愿支付阈值的242928元/QALY,是一种相对可接受的治疗策略。敏感性分析显示,贴现率及信迪利单抗的成本对模型影响最大。结论:在中国目前的经济形势下,信迪利单抗联合化疗是ESCC患者可接受的一种一线PD-1抑制剂免疫治疗的策略。

不同耐药结核病检测技术的防控效果和成本效用研究

目的:评估耐药结核的不同检测技术的效果与成本效用。方法:根据耐药结核的发病和传播特征,构建决策树-马尔可夫模型,评估使用固体培养+药物敏感试验、Xpert检测、液体培养+药物敏感试验以及全基因组测序技术进行检测下耐药结核在20年内的发病人数、死亡人数、总医疗成本和健康效益(以质量调整生命年,QALY,来衡量),并进行成本效用分析。结果:与采用固体培养+药物敏感试验的方式相比,Xpert检测表现最佳。在研究周期内,Xpert检测模拟情景下每月平均发病人数、复发人数和死亡人数均低于其他检测技术。此外,成本效用分析显示,与固体培养+药物敏感试验相比,其他3种检测技术均表现出成本效用优势:Xpert检测的增量成本效用比(ICUR)为-2598.89元/质量调整寿命年(QALY),液体培养后药物敏感试验的ICUR为-2476.66元/QALY,全基因组测序(WGS)的ICUR为-2429.46元/QALY。结论:相对于采用固体培养+药物敏感试验的方式,采用Xpert检测、液体培养+药敏试验和全基因组测序技术来检测耐药结核均可以降低耐药结核的发病人数、死亡人数和复发人数,并提高健康效用。其中,Xpert检测具有最佳的成本效用。

帕博利珠单抗联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤的成本-效用分析

目的从我国卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗联合化疗方案对比安慰剂联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤(BTC)的经济性。方法根据KEYNOTE-966试验数据构建分区生存模型,模拟周期为21 d,模拟时限为患者终生。以质量调整生命年(QALY)为产出指标,采用成本-效用分析法评价上述两种方案的经济性。通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果,并探讨有赠药方案情境下的经济性。结果基础分析结果显示,帕博利珠单抗组的成本与效果均高于安慰剂组,增量成本-效果比(ICER)为3909359.78元/QALY,高于以3倍我国2022年人均国内生产总值(GDP)即257094元作为的意愿支付(WTP)阈值,证明没有经济性。单因素敏感性分析结果显示,效用贴现率、无进展生存状态效用值、成本贴现率、帕博利珠单抗成本等对ICER的影响较大。概率敏感性分析验证了基础分析结果的稳健性,并得出当WTP阈值大于1500000元/QALY时,帕博利珠单抗组方案开始具有经济性。情境分析结果表明,当考虑针对低收入人群的帕博利珠单抗慈善赠药方案时,虽然治疗成本大幅下降,但仍不具有经济性。结论在以3倍我国2022年人均GDP作为WTP阈值时,相比于安慰剂联合化疗方案,帕博利珠单抗联合化疗方案治疗晚期或不可切除BTC不具有经济性。

阿奇霉素预防计划性阴道分娩感染的成本-效用分析

目的从全社会角度出发,评价阿奇霉素对比安慰剂预防计划性阴道分娩感染的经济性。方法根据A-PLUS研究结果,使用TreeAge Pro 2022建立决策树模型,在全生命周期下,对两种预防方案进行成本-效用分析,年贴现率为5%,采用单因素和概率敏感性分析评估模型的稳健性。结果相对于安慰剂组患者(52.26418 QALYs和3996.17元),阿奇霉素组患者(52.26429 QALYs和3898.51元)的QALY提高0.00012 QALYs,成本降低97.66元,阿奇霉素预防方案为绝对优势方案。敏感性分析结果显示结果稳健。结论在预防计划性阴道分娩感染中,阿奇霉素比安慰剂更具有经济性,值得国内尝试开展更多本土的临床研究,并根据临床证据的更新及时对模型参数进行更新,以确保经济学评价的科学性。