澳大利亚救生药物计划及对我国罕见病医疗救助制度的启示

目的:介绍澳大利亚救生药物计划,为完善我国罕见病医疗救助制度提供参考。方法:根据文献分析澳大利亚救生药物计划的主要内容和特点,并与国内罕见病医疗救助现状进行比较。结果:澳大利亚通过孤儿药资格认证和成本效益评估将符合条件的孤儿药纳入救生药物计划,并通过财政资助为罕见病患者提供免费的治疗药物。该计划规定了严格的孤儿药和患者纳入条件,建立了罕见病临床指南和专家咨询制度,并定期开展上市后再审查,提高了孤儿药的可及性。结论:我国应当借鉴澳大利亚经验,由国家主导罕见病和孤儿药的管理,在大病医疗保险的基础上探索符合我国国情的罕见病医疗救助制度。