美国FDA批准杜氏肌营养不良治疗药物Elevidys增加新适应证

美国FDA于2024年6月20日批准杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)治疗药物Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl;CAS登记号:2305040-16-6)增加新的适应证:用于年龄≥4岁的儿童治疗DMD基因突变阳性杜氏肌营养不良,适应于可走动和不可走动的患者。

老药新用研究策略与应用(2)——基于新适应证发现的研究策略与应用

近年来,“老药新用”概念被用于许多临床上正用于治疗疾病的药物,以及曾经或正处于临床前或临床试验中的候选药物。历史上及当前一系列著名的药物重定位应用,推动了基于“老药新用”的药物研发,并使之应用于新的适应证。该文基于新适应证的发现,论述新药研究中药物重定位,讨论了一系列新适应证的“老药新用”的科学研究基础及关键研究策略,包括根据药物现有基本作用机制发现新适应证,根据药物副作用发现新适应证,以及基于药物新作用机制发现新适应证等。

阿伐替尼新适应证获FDA批准

近日,Blueprint Medicines宣布,阿伐替尼(avapritinib)新适应证获FDA批准,用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)。阿伐替尼是一款强效、高选择性、口服针对肥大细胞/干细胞生长因子受体(c-Kit)和血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)突变的激酶抑制剂。此次批准主要是基于全球性Ⅱ期PIONEER研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,共纳入212例患者,旨在评估阿伐替尼(25 mg,每日1次)经标准治疗后症状控制不佳的ISM患者。研究的主要终点为第6个月ISM症状评估量表(ISM-SAF)评估的总症状评分(ASS)平均变化和Ⅱ期推荐剂量(RP2D)。

枸橼酸西地那非新适应证和剂型的研究进展

枸橼酸西地那非是磷酸二酯酶亚型5(PDE-5)的选择性抑制剂,现已批准的适应证有治疗勃起功能障碍和肺动脉高压,已经批准上市的剂型有普通片、口崩片、注射液、干混悬剂和口溶膜。关于枸橼酸西地那非新适应证和新剂型的研究已有大量的研究报道,本文就枸橼酸西地那非的国内外新适应证和新剂型的研究概况进行综述。

FDA批准体外冲击波疗法(ESWT)的新适应证:用于糖尿病足溃疡创面的治疗

Sanuwave公司近日宣布,美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了其体外冲击波治疗设备Dermapace系统用于糖尿病足溃疡创面的治疗,这也是第一个被批准用于慢性创面治疗的ESWT设备。此项新适应证的批准是基于两项设计规范的临床多中心、双盲、随机对照（RCT）研究。

对增加新适应证的化学药品的注册分类和资料项目要求的商榷

药品增加新的适应证需按新药注册程序申报。现行的《药品注册管理办法》对化学药品的注册分类尚有未能涵盖的情况,如"已有国家药品标准的原料药或者制剂"拟"增加国内外均未批准的新适应证",以及"已有国家药品标准的原料药或者制剂"拟"增加已在国外批准的新适应证"。需提交的拟增加新适应证的药理毒理和临床试验的试验资料项目,与"未在国内外上市销售的药品"未加区分,不符合药品注册实行分类管理的原则。作者将新药研发工作中遇到的新药注册分类不明晰的实际问题作了分析,对化学药品增加新适应证的注册分类和资料项目要求提出商榷和建议,希望完善化学药品的注册分类,供国家药品监管部门参考。

抗抑郁药的新适应症

美国食品与药物管理局(FDA)批准用于治疗重症抑郁的第二、三代抗抑郁药如各种选择性五羟色胺重摄取抑制剂(SSRIs)万拉法星、尼法唑酮(Nefazodone)和米他扎平(Minazaspine)等,还可能对包括大部分焦虑障碍的其它似乎不同的障碍有效。事实上一些新的抗抑郁药已被FDA批准用于一些抑郁以外的适应症,如万拉法星用于治疗广泛性焦虑障碍;氟西汀用于治疗神经性贪食症;氟伏草胺、帕罗西汀、舍曲林和氟西汀用于治疗强迫症;帕罗西汀用于治疗社交恐怖症;舍曲林、帕罗西汀用于治疗惊恐障碍;

默克宫颈癌疫苗Gardasil又有新适应证获准

美国默克制药公司出品的宫颈癌疫苗近日又有新适应症获准,即用于预防由人乳头瘤病毒（HPV）引起的癌症以及预防1、2、3级肛门上皮内瘤变（AIN）。

药品新适应证报道选编(续二)

本文介绍的新适应证、剂量及用法仅作为信息提供，不可作为处方依据。国外获准的扩大适应证在我国必须经过临床验证并经药政部门批准后方能正式处方。

药品新适应证报道选编(续)

本文介绍的新适应证、剂量及用法仅作为信息提供，不可作为处方依据。国外获准的扩大适应证在我国必须经过临床验证并经药政部门批准后方能正式处方。

药品新适应证报道选编

药品用于治病，必须确保安全、有效，因此开发研究程序复杂、繁琐，周期冗长，耗资巨大。开拓现有药物的新适应证可以省去毒性研究，乃至代谢研究等等一系列步骤。由于已知其生理活性，某些产品还可能跳过前期临床试验阶段。因为已经被用于临床的药品，较少会由于不良反应等等因素遭至被中途淘汰。

百泽安(替雷利珠单抗注射液)获批新适应证

2020年4月11日,百济神州宣布抗PD-1抗体药物百泽安(通用名:替雷利珠单抗注射液)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗接受含铂类药物化疗方案治疗失败、包括新辅助或辅助化疗后12个月内进展的局部晚期或转移性PD-L1高表达的尿路上皮癌(UC)患者。百泽安于2019年12月首次获得NMPA批准用于治疗典型霍奇金淋巴瘤患者,此项批准中的UC是百泽安获批的第2项适应证,也是获批的首项实体瘤适应证。此前,该项新适应证上市申请(sNDA)已被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审评。

美FDA批准利伐沙班新适应证

2012年11月，美国FDA批准利伐沙班片剂（rivaroxaban／Xarelto）治疗深静脉血栓（DVT）或肺栓塞（PE）形成以及减少DVT和PE初始治疗后的复发风险。利伐沙班先前已经获得FDA批准用于膝或髋关节置换手术后减少DVT和PE的发生风险以及减少非瓣膜性心房纤维性颤动患者的卒中风险。

和黄医药索凡替尼获国家药监局批准新适应证:治疗晚期胰腺神经内分泌瘤

和黄医药(HUTCHMED)近日宣布,索凡替尼(surufatinib)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤(pNETs)。该批准是继索凡替尼于2020年12月在中国获批用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤(epNETs)之后,索凡替尼第二项获批的新药上市申请。

FDA批准阿立哌唑的新适应证

百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb)和Otsuka制药公司目前联合宣布FDA已批准其阿立哌唑（aripiprazole)用于治疗包括双极情感障碍相关的躁狂发作和混合发作在内的急性躁狂抑郁症。

西安杨森旗下泽珂~(醋酸阿比特龙片)新适应症获国家药品监督管理局批准

12月4日,强生公司在华制药子公司西安杨森制药有限公司宣布,旗下泽珂■(醋酸阿比特龙片)新适应症获国家药品监督管理局批准,与泼尼松或泼尼松龙合用治疗新诊断的高危转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌(mHSPC),包括未接受过内分泌治疗或接受内分泌治疗最长不超过3个月的mHSPC患者。

欧盟批准Cubist制药公司达托霉素新适应证

Cubist制药公司9月6日宣布，欧盟已经批准其抗菌药物注射用达托霉素（daptomycin for injection，Cubicin）用于新适应证——金葡球菌所致右心感染性心内膜炎以及与右心感染性心内膜炎或复杂性皮肤和软组织感染相关的金葡球菌菌血症。在欧洲及世界其他市场受让本品的诺华公司（Novartis）也已于前一天公布了这一批准信息。欧盟批准本品新适应证是基于Cubist公司一项关于金葡球菌菌血症及心内膜炎研究的资料。