HLA不全相合无关供者或单倍体外周血干细胞移植治疗X连锁无丙种球蛋白血症

异基因造血干细胞移植是目前可治愈X连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的唯一方法。该研究病例1为4岁男性患儿,行HLA不全相合无关供者外周血干细胞移植;病例2为儿童期起病的24岁男性患者,合并原发皮肤肢端CD8+T细胞淋巴瘤,行单倍体外周血干细胞移植。两者均采用减低毒性的清髓性预处理方案,并用后置环磷酰胺、兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白、甲氨蝶呤和环孢素预防移植物抗宿主病(GVHD)。病例1+11 d (移植后为"+")中性粒细胞及血小板均植入,+90 d供者嵌合下降,经供者淋巴细胞输注后于+150 d恢复。病例2移植后+20 d中性粒细胞植入,+87 d血小板植入,+30 d为完全供者嵌合。两患者的相关指标(IgG、IgM、IgA和外周血中CD19+B细胞比例)分别于移植后2个月内、1年余恢复正常。两患者均未发生急性GVHD,病例1供者淋巴细胞输注后出现局限性慢性皮肤GVHD,经治疗后好转。该研究首次报道采用HLA不全相合无关供者或单倍体外周血干细胞移植联合后置环磷酰胺方案,配合改进的预处理方案成功治疗2例XLA患者,为供者的选择提供了新的途径。

无关供者55例外周血造血干细胞动员和采集护理

目的:探讨外周血造血干细胞(PBSC)动员和采集对无血缘关系造血干细胞供者的影响和相关的护理措施。方法:对55例PBSC无关供者采用重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)皮下注射3~5 d,使用CS-3000 p lus型血细胞分离机采集PBSC,在动员和采集过程中给予相应的身心护理。结果:55例供者均顺利完成PBSC动员和采集,不良反应较少而且可预见、可控制,所有供者采集物单个核细胞数(MNC)和CD+34细胞数均达到移植要求。结论:良好的身心护理、充分的技术准备、娴熟的操作技巧以及严密的术中监测,在最大限度减轻供者躯体不适,消除其心理疑虑的同时,保障了PBSC动员和采集顺利完成。

无关供者外周血干细胞二次移植治疗幼年型慢性粒细胞白血病1例

患者，男，4岁7个月，因发热，全身皮疹、淋巴结肿大伴面色苍白于2004年4月入住我院。查体：体温39℃，全身皮肤散在陈旧性及新鲜红色丘疹、疱疹，颔下、耳后、腋下多个淋巴结肿大，咽峡部黏膜散在疱疹及溃疡，肝脏肋下3cm，脾脏肋下5cm。常规：血小板21×10^9／L，白细胞75．6×10^9／L，粒细胞80．7％，淋巴占9．2％，血红蛋白91g／L。

未动员的无关供者其外周血干细胞采集效果多因素分析

目的探讨未作动员的无关供者其外周血造血干细胞(PBSC)采集效果及其影响因素。方法收集2017年1月-2019年4月134例无关供者在本院未经粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员就用血细胞分离机采集外周血干细胞,分析比较男女2组采集前血常规指标及采集物指标的差异,并分别与采集前白细胞计数、血红蛋白(Hb)、红细胞比容(Hct)、血小板计数(Plt)、单个核细胞(MNC)数、采集时循环血量等因素进行相关性分析。结果所有采集者均采集成功,其外周血中是存在一定数量的MNC、CD34^+细胞。1)男性组采集前Hct、WBC、Hb、MNC数(46.34±2.22、6.71±1.30、159.97±8.71、2.71±0.47)均高于女性组(39.62±2.18、5.67±0.92、134.78±7.80、2.40±0.35),采集物中MNC%及MNC数(46.61±14.51、0.449±0.01)低于女性组(55.18±20.44、0.461±0.02)(P<0.05)。2)男性组采集物MNC数(0.449±0.01)与采前WBC指标(6.71±1.30)成正相关、与循环总容量(5169.02±444.88)成负相关;女性组采集物MNC数(0.461±0.02)与采前WBC、Plt、MNC数(5.67±0.92、249.22±40.19、2.40±0.35)成正相关。3)女性组采集物CD34^+细胞(0.856±0.05)与采集者BMI、采前Plt成负相关(21.21±2.26、249.22±40.19)。4)女性组采集物容量(42.60±2.32)与采前WBC、Hct、Hb、Plt、MNC数指标(5.67±0.92、39.62±2.18、134.78±7.80、249.22±40.19、2.40±0.35)成负相关。结论未作动员的无关供者其外周血中是存在一定数量的MNC、CD34^+细胞,并能采集到满足临床CAR-T细胞疗法所需要的MNC阈值;供者因性别不同其PBSC采集效果不相同;男女两组PBSC采集效果与采集前血常规指标以及采集过程中循环血量等因素均有关联,但相关性各不相同。

双份无关供者脐血移植治疗成人体重急性白血病

目的探索非亲缘性双份脐血移植(CBT)治疗成人体重急性白血病的可行性及并发症的防治。方法对3例成人体重(>50kg)急性白血病患者(1例ALL-NR,2例ANLL-CR1)进行双份无关供者脐血移植,预处理方案采用白消安/环磷酰胺(BU/Cy)方案加抗胸腺细胞球蛋白(ATG),移植物抗宿主病(GVHD)的预防用环胞菌素A(CsA)、甲氨蝶呤(MTX)及霉酚酸酯(MMF)±赛尼哌(Zenapax);肝静脉闭塞病(VOD)的预防用低分子右旋糖酐及肝素。结果例1、例2中性粒细胞绝对值(ANC)>0.5×109/L的时间分别为+17d、+16d,血小板>50×109/L的时间为+40d、+37d;DNA指纹图分别在+18d、+21d外周血VNTR检测显示为供者1型;例1+33d骨髓象完全缓解;+120d出现复发。例2染色体核型为46,XY;于+55d血型转为A型,目前已无病存活50个月。例3于+27d回输自体外周血干细胞,恢复自身造血,目前无病生存46个月。结论对于成人体重受者接受HLA配型部分相合的2份脐血移植在临床上是可行的。

无关供者与同胞相合供者异基因造血干细胞移植对急性淋巴细胞白血病患儿疗效比较

目的对比分析无关供者(unrelated donor,URD)与同胞相合供者(type matching sibling donor,MSD)异基因造血干细胞移植(allpgeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)对急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患儿的临床疗效。方法选择2008年3月至2015年3月于本院行allo-HSCT治疗的ALL患儿58例为研究对象,根据供者来源将入选患儿分为URD组(24例)和MSD组(34例),比较两组患儿移植后造血重建情况、并发症发生率及随访生存情况。结果两组患儿造血重建率、血小板重建时间、中性粒细胞重建时间、移植后相关并发症[急性移植物抗宿主病、慢性移植物抗宿主病、肺部感染、巨细胞病毒感染、出血性膀胱炎、EB病毒感染]发生率、总生存率及无病生存率比较均无显著差异(P>0.05)。结论 URD allo-HSCT治疗儿童ALL的疗效与MSD allo-HSCT相当,可将其作为无同胞人类白细胞抗原匹配ALL患儿的治疗选择。

无关供者骨髓移植治疗多次复发性急性白血病

文章探讨无关供者骨髓移植治疗多次复发急性白血病的疗效 .经改良 Bucy方案预处理后对一例第三次复发的急粒患者行无关供者骨髓移植 ,同时给防治 GVHD、抗感染治疗 .结果 + 2 1天骨髓在患者体内植活 ,+ 35天细胞染色体分析呈供者型 ( 4 6,XX.正常核型 ) ,+ 84天血型转换成供者型 ,至今已无病生存超过 6个月 .结果表明 。

无关供者骨髓移植中HLA-C_W基因与急性GVHD相关性的初探

目的探讨无关供者骨髓/外周血造血干细胞移植(BMT/PBSCT)后的急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发生与供/受者HLA-CW等位基因匹配程度的相关性。方法选择HLA-A、B、DRBI相同、并业已进行BMT/PBSCT的无关供/受者对,采用PCR-SSP方法对供受者进行HLA-CW位点的高分辨基因定型,并收集移植后患者的临床资料,对HLA-CW基因与aGVHD的相关性进行回顾性分析。结果观察4例HLA-A、B、DRBI相同的移植患者,即急淋(ALL)患者1例、慢性髓细胞白血病(CML)患者2例、急性髓细胞白血病(AML)患者1例,HLA-CW等位基因完全相合、半相合和完全不相合的患者分别为1例、2例和1例,结果1例CML及1例AML患者中出现Ⅲ度aGVHD。结论无关供者骨髓/外周血造血干细胞移植中,供受者HLA-CW等位基因匹配程度对急性GVHD具有重要影响,并建议对HLA-CW基因进行常规检测。

成人无关供者脐带血移植现状

成人无关供者脐血移植 (UD CBT)能对大多数患者提供长期稳定的造血重建 ,可短期内进行移植 ,且可增加找到供者的几率。未来成人UD CBT将着重于降低移植相关死亡率 ,采用合适的预处理方案、体外扩增或混合脐血输注及应用一些特殊药物可能是其主要解决手段。

无关供者脐血干细胞移植治疗2型黏多糖症的护理

2型黏多糖症是一种十分罕见的遗传代谢性疾病,因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能被完全降解,导致黏多糖在机体不同组织中积聚,造成骨骼发育畸形、智力障碍和多脏器功能损害等一系列临床症状和体征。迄今为止,黏多糖症的移植治疗包括人类白细胞抗原（HLA）全相合、不全相合的亲源供者以及无关供者移植等多种方式[1-2]。

联合免疫抑制和无关供者造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血研究进展

儿童后天获得性特发性再生障碍性贫血（Aplastic anemia,AA）是儿童时期严重的血液病之一。我国属于AA高发区,年发病率十万分之二。近年研究显示T淋巴细胞免疫介导的造血干细胞（Hematopoietic stem cell,HSC）损伤是AA的重要发病机制之一。

造血干细胞移植无关供者真实感受的质性研究

目的了解和探讨造血干细胞移植无关供者的真实心理感受,为捐献工作提供参考。方法选取10例造血干细胞移植无关供者进行面对面深度访谈,采用现象学分析法对结果进行分析。结果提炼出加入中华骨髓库时无明确认知、配型成功后高兴与担忧并存、自我价值认可、主动了解骨髓捐献知识及承受术后不适、不希望被媒体报道及关心受者6个主题。结论供者骨髓捐献知识缺乏,配型成功即无偿履行捐献义务,认知正向,关心受者。相关部门应加强捐献骨髓的宣传与保障,让更多的人参与捐献。

无关供者异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征9例患者临床分析

目的探讨无关供者异基因造血干细胞移植(UD-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效和可行性。方法MDS患者9例,其中男性6例,女性3例;年龄7～46岁,中位年龄30岁。其中难治性贫血(RA)1例,难治性血细胞减少伴有多系发育异常(RCMD)2例,难治性贫血伴有原始细胞过多-2(RAEB-2)5例,MDS进展为急性髓系白血病(MDS-AML)1例。接受UD-HSCT治疗的MDS患者中外周血造血干细胞移植(PBSCT)8例,骨髓移植(BMT)1例。供受者HLA高分辨配型10/10位点相合4例、9/10位点相合4例、7/10位点相合1例。预处理方案为BU+CY+Flud+Ara-C+ATG 8例、BU+Mel+Flud+Ara-C+ATG 1例,移植物抗宿主病(GVHD)预防方案为FK506+MTX+MMF 8例、CsA+MTX+MMF 1例。结果9例患者均获得造血重建,中性粒细胞≥0.5×109/L和血小板≥20×109/L的中位时间分别为移植后15(11～20)d和23(8～32)d。6例患者发生急性GVHD(aGVHD),其中Ⅰ度4例,Ⅱ度2例,5例患者发生局限型慢性GVHD(cGVHD)。中位随访20.3(6.4～50.0)个月,1例患者移植后14个月复发死亡,其余8例患者中位随访27.9(6.4～50.0)个月,均无病存活,总体生存率(OS)及无病生存率(DFS)均为85.7%±13.2%。结论UD-HSCT治疗MDS安全有效,在无同胞全合供者时,无关供者也可以作为此类患者有效治疗选择。

无关供者脐带血干细胞移植概况

脐带血作为造血干细胞的一大来源,已逐渐获得医学界的认可,随着临床实践的不断展开,对脐带血的使用也趋于标准化。我们通过移植物抗宿主病和治愈情况对骨髓移植与脐带血移植进行了比较,提供了移植用脐带血的择优选取办法及移植的最低细胞剂量,对双份脐带血的选择给出建议,同时对非亲缘脐血与骨髓共输注临床使用情况和嵌合体检测做了介绍与评价。可以看出,在治疗恶性血液病时,脐带血移植是一个可靠的方法。

无关供者骨髓移植的新进展

中国、北美和欧洲的家庭较小，需要骨髓移植(BMT)的病人只1／3或更少有组织相容性合适的亲缘供者，因此对大多数病人来说，或者选择不能治愈的方法，或者选择HLA相合的无关志愿供者骨髓移植(UD-BMT)。