药物暴露-反应研究的临床设计与评价

暴露-反应(exposure-response,E-R)研究是药物研发中不可缺少的环节,早期临床E-R研究可以为后期试验提供剂量选择,故其设计不同于确证性试验,更应具有前瞻性,并根据试验目的定制。E-R研究通常采用基于模型的分析方法,而非统计检验,通过模型参数来预测药物的效应。E-R研究设计和分析更灵活复杂,本文将对试验目的、临床设计、分析方法和结果表达进行综述,以期为E-R研究的更多开展提供理论参考。