目的:快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证参考。方法:系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估(HTA)数据库、中...目的:快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证参考。方法:系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估(HTA)数据库、中国知网和万方数据等中英文数据库,纳入曲前列尼尔对比安慰剂或其他药物治疗PAH的HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济研究,检索时限均为建库起至2020年5月1日。分别采用HTA checklist、AMSTA、卫生经济学评价报告标准共识量表评价纳入HTA、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的文献质量,并进行描述性汇总分析。结果:共纳入文献18篇,其中HTA报告1篇、系统评价/Meta分析12篇、药物经济学研究5篇。有效性分析结果显示,相比于安慰剂,曲前列尼尔可显著延长PAH患者的6分钟步行距离(6-MWD)、降低其Borg呼吸困难评分(P<0.05),而对死亡率、临床恶化率、世界卫生组织(WHO)功能分级、入院治疗率和平均肺动脉压、肺血管阻力、心脏指数和平均右动脉压等指标无显著影响(P>0.05);此外,与安慰剂联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂比较,曲前列尼尔口服给药联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂能显著延长患者的6-MWD;与利奥西呱比较,曲前列尼尔可显著降低患者Borg呼吸困难评分。安全性分析结果表明,虽然接受曲前列尼尔治疗的患者因不能耐受不良反应(ADR)而停药的发生率有所增加(P<0.05),但严重不良事件(SAEs)的发生率与安慰剂和其他治疗药物比较均无显著性差异(P>0.05),且经吸入或静脉注射途径给药时患者的耐受性更好。经济性分析结果表明,虽然不同国家不同支付方的意愿支付阈值不同,但曲前列尼尔的增量成本-效果比高于意愿支付阈值。结论:曲前列尼尔治疗PAH具有良好的有效性,患者虽可能因不能耐受ADR而停药,但不会增加SAEs的发生风险;该药虽然价格偏高,但仍是临床治疗进展期或预后不良PAH患者的重要备选方案。展开更多
目的评价曲前列尼尔治疗重症特发性肺动脉高压(IPAH)患儿的短期临床效果和安全性。方法收集2018年5月至2020年12月就诊于首都医科大学附属北京安贞医院小儿心脏中心年龄<18周岁的16例短期持续皮下泵入曲前列尼尔治疗的重症IPAH患儿...目的评价曲前列尼尔治疗重症特发性肺动脉高压(IPAH)患儿的短期临床效果和安全性。方法收集2018年5月至2020年12月就诊于首都医科大学附属北京安贞医院小儿心脏中心年龄<18周岁的16例短期持续皮下泵入曲前列尼尔治疗的重症IPAH患儿的临床资料进行回顾性分析。收集其病史、临床症状、治疗策略及随访数据,比较随访及基线时的相关临床指标,观察不良反应发生情况。结果入组患儿年龄为(9±5)岁,纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级Ⅲ级11例、Ⅳ级5例,在为期(68±34)d的随访中,患儿心功能明显改善,Ⅱ级15例、Ⅲ级1例。患儿随访时B型脑钠肽、三尖瓣反流最大峰值速度、三尖瓣反流压差、主肺动脉内径与主动脉根部内径比值、右心室前后径与左心室舒张末期内径比值均较基线时明显下降[(135±98)ng/L比(380±353)ng/L、(426±58)cm/s比(467±49)cm/s、(73±19)mm Hg(1 mm Hg=0.133 k Pa)比(88±19)mm Hg、(1.32±0.22)比(1.62±0.47)、(0.6±0.3)比(0.9±0.6)],差异均有统计学意义(均P<0.05)。起始用药5 d内,2例患儿诉输注部位疼痛,3例诉间断头痛,2例表现为面部潮红,调整用药剂量及对症支持治疗后均能耐受,无患儿因无法耐受而终止治疗。结论曲前列尼尔治疗重症IPAH患儿安全有效,且耐受性良好。展开更多
文摘目的:快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压(PAH)的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择和决策提供循证参考。方法:系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估(HTA)数据库、中国知网和万方数据等中英文数据库,纳入曲前列尼尔对比安慰剂或其他药物治疗PAH的HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济研究,检索时限均为建库起至2020年5月1日。分别采用HTA checklist、AMSTA、卫生经济学评价报告标准共识量表评价纳入HTA、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的文献质量,并进行描述性汇总分析。结果:共纳入文献18篇,其中HTA报告1篇、系统评价/Meta分析12篇、药物经济学研究5篇。有效性分析结果显示,相比于安慰剂,曲前列尼尔可显著延长PAH患者的6分钟步行距离(6-MWD)、降低其Borg呼吸困难评分(P<0.05),而对死亡率、临床恶化率、世界卫生组织(WHO)功能分级、入院治疗率和平均肺动脉压、肺血管阻力、心脏指数和平均右动脉压等指标无显著影响(P>0.05);此外,与安慰剂联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂比较,曲前列尼尔口服给药联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂能显著延长患者的6-MWD;与利奥西呱比较,曲前列尼尔可显著降低患者Borg呼吸困难评分。安全性分析结果表明,虽然接受曲前列尼尔治疗的患者因不能耐受不良反应(ADR)而停药的发生率有所增加(P<0.05),但严重不良事件(SAEs)的发生率与安慰剂和其他治疗药物比较均无显著性差异(P>0.05),且经吸入或静脉注射途径给药时患者的耐受性更好。经济性分析结果表明,虽然不同国家不同支付方的意愿支付阈值不同,但曲前列尼尔的增量成本-效果比高于意愿支付阈值。结论:曲前列尼尔治疗PAH具有良好的有效性,患者虽可能因不能耐受ADR而停药,但不会增加SAEs的发生风险;该药虽然价格偏高,但仍是临床治疗进展期或预后不良PAH患者的重要备选方案。
文摘目的评价曲前列尼尔治疗重症特发性肺动脉高压(IPAH)患儿的短期临床效果和安全性。方法收集2018年5月至2020年12月就诊于首都医科大学附属北京安贞医院小儿心脏中心年龄<18周岁的16例短期持续皮下泵入曲前列尼尔治疗的重症IPAH患儿的临床资料进行回顾性分析。收集其病史、临床症状、治疗策略及随访数据,比较随访及基线时的相关临床指标,观察不良反应发生情况。结果入组患儿年龄为(9±5)岁,纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级Ⅲ级11例、Ⅳ级5例,在为期(68±34)d的随访中,患儿心功能明显改善,Ⅱ级15例、Ⅲ级1例。患儿随访时B型脑钠肽、三尖瓣反流最大峰值速度、三尖瓣反流压差、主肺动脉内径与主动脉根部内径比值、右心室前后径与左心室舒张末期内径比值均较基线时明显下降[(135±98)ng/L比(380±353)ng/L、(426±58)cm/s比(467±49)cm/s、(73±19)mm Hg(1 mm Hg=0.133 k Pa)比(88±19)mm Hg、(1.32±0.22)比(1.62±0.47)、(0.6±0.3)比(0.9±0.6)],差异均有统计学意义(均P<0.05)。起始用药5 d内,2例患儿诉输注部位疼痛,3例诉间断头痛,2例表现为面部潮红,调整用药剂量及对症支持治疗后均能耐受,无患儿因无法耐受而终止治疗。结论曲前列尼尔治疗重症IPAH患儿安全有效,且耐受性良好。