中药治疗再生障碍性贫血随机对照试验结局指标现状分析

目的:分析中药治疗再生障碍性贫血随机对照试验(RCTs)结局指标的使用现状,为构建中药治疗再生障碍性贫血的核心指标集研究提供参考。方法:检索中国知网(CNKI)、万方(Wanfang Data)、PubMed、Cochrane Library和Embase数据库,同时检索中国临床试验注册中心(ChiCTR)和Clinical Trials.gov收录的中药治疗再生障碍性贫血的研究,根据纳入标准筛选文献,评价纳入研究的偏倚风险,统计各结局指标的使用情况。结果:共纳入326项RCTs,样本量5~1 222例,共报告198个结局指标,应用总频数为2 020。结局指标按照功能属性可归到7个指标域中,包括中医病证、症状体征、理化检测、生活质量、远期预后、经济学评估和安全性事件,其中有效率、中医证候积分作为高频结局指标(分别报告了302次和52次),是中药治疗再生障碍性贫血核心结局指标的首要选择,其次应重点考虑的是中医证候有效率、不良反应、生活质量评分、生存质量。结论:中药治疗再生障碍性贫血RCTs在结局指标的使用方面存在着中医证型的诊断标准欠规范、临床疗效的评价标准不统一、指标种类多、指标数量及应用频数差异大、中医特色指标不足等诸多问题,尽快构建中药治疗再生障碍性贫血的核心指标集对推动中药治疗再生障碍性贫血临床研究具有深远的影响。

中医药治疗脓毒症性急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征临床试验结局指标分析与思考

背景中医药治疗脓毒症性急性肺损伤(ALI)/急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的疗效确切,但大多数已发表的临床试验设计中缺乏标准、统一的结局指标,造成同类研究结果难以合并、对比,无法产生高质量的循证证据指导临床决策。目的分析2017—2022年中医药治疗脓毒症性ALI/ARDS临床试验结局指标的使用情况。方法检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library数据库中有关脓毒症性ALI或ARDS的随机对照试验,其中干预组措施为中医药联合其他药物或常规治疗方案,对照组不做限制。采用Cochrane研发的ROB.2工具进行文献质量评价并总结结局指标分类情况。结果经筛选后纳入39篇文献,其中文献偏倚风险评估为低风险1篇(2.56%),高风险3篇(7.69%),可能存在风险35篇(89.74%)。5篇(12.82%)文献结局指标报告质量评分≥5分,为结局指标报告完整。共报告106种结局指标,累计使用443次,包括理化检测(55种,51.89%)、中医症状/证候(2种,1.89%)、症状/体征(13种,12.26%)、远期预后(19种,17.92%)、生活质量(7种,6.60%)、安全性事件(8种,7.55%)和经济学评估(2种,1.89%)。使用率>50%的结局指标有4个,分别是氧合指数(82.05%)、急性生理与慢性健康状况评分系统Ⅱ(58.97%)、机械通气时间(51.28%)和白介素6(51.28%)。21篇文献使用有效率和/或中医证候疗效的复合结局指标,包括总有效率12次,中医证候积分8次和中医症状疗效6次。由于各结局指标差异较大,对106种指标进行合并和依次归类,最终总结出3个大类,分别为:整体评价指标(36种,33.96%)、共性指标(36种,33.96%)及不同关注重点指标(34种,32.08%)。结论目前中医药治疗脓毒症性ALI/ARDS临床试验结局指标的选择尚不规范,主要表现为主次结局指标区分不明确、复合结局指标标准不统一、轻视终点指标、缺少随访数据和中医特色指标等。未来应构建脓毒症性ALI/ARDS的中医药核心结局指标集,推动中医药的高质量发展。

中医药治疗功能性消化不良随机对照试验结局指标现状分析

目的分析中医药治疗功能性消化不良(Functional dyspepsia,FD)的随机对照试验(Randomized controlled trial,RCT)结局指标研究现状,为中医药治疗功能性消化不良核心指标集的构建奠定基础。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方(WanFang)、维普(VIP)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、EMbase、PubMed、Cochrane Library数据库收录的中医药治疗FD的RCT,检索时限为2017年1月1日—2022年1月1日,2名研究者根据纳入、排除标准独立进行文献筛选与资料提取。结果共纳入了285项RCTs,28061例患者,涉及117个结局指标及28种中医证型,单项RCT指标数最多12个,最少1个,平均5个。各指标共计使用1275次,结局指标使用频次排列前5位的指标为临床总有效率(81.40%),中医症候积分(54.04%),不良反应(47.02%)、胃动素(MTL)(30.18%),症状积分(23.1%)。根据结局指标的功能属性将其分为6大指标域,其中,症状/体征(38.51%)及理化检测(28.94%)类指标应用较多。结论目前中医药治疗FD的RCT中结局指标存在指标选择差异过大、结局指标主次不分、中医疗效评价指标不一致、总有效率指标缺乏规范、指标测量时点差异大、缺乏远期预后指标、指标测量工具种类偏多且适用性差、未纳入经济学评价指标及安全性事件报告简单化等问题,亟须构建规范、标准的中医药治疗功能性消化不良核心指标集研究,解决结局指标存在的诸多问题。

针刺治疗膝骨关节炎随机对照试验结局指标现状分析

背景中医针刺已被广泛用于膝骨关节炎(KOA)治疗且疗效突出,但缺乏公认、统一的结局指标,无法使研究结果转化为高质量的临床证据,构建针刺治疗KOA的核心结局指标集有利于提高中医临床研究方案的科学性、合理性和可行性,为临床研究提供更高质量循证依据。目的通过分析目前针刺治疗KOA随机对照试验(RCT)结局指标的使用现状,为针刺治疗KOA的临床疗效评价方法提供依据。方法检索PubMed、Cochrane Library、Embase、Web of Science、中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台、维普中文期刊全文数据库(VIP)、中国生物医学文献数据库(SinoMed)中有关针刺方法治疗KOA的临床RCT,检索时间为2003—2022年。由2名研究者筛查文献,提取文献特征,并分析针灸治疗KOA的RCT指标域、测量工具、测量时点。结果共纳入131篇文献,样本量22726例,共使用89个结局指标,将结局指标进行分类:症状体征类40项(44.9%)、理化检查类22项(24.7%)、生活质量类5项(5.6%)、心理状态指标5项(5.6%)、满意度评价3项(3.4%)、安全性指标2项(2.2%)、其他指标12项(13.5%)。131篇文献中,共包含23个测量时间点,研究时间跨度为治疗后1 h~3年;106篇(80.9%)文献使用了“临床疗效”作为结局指标;23篇(17.6%)文献进行了安全性评价及不良事件报告。结论针刺治疗KOARCT结局指标存在使用差异大、不分主次结局、指标组合随意性高、复合指标使用欠规范、安全性指标使用欠缺、结局指标测量时间点欠规范、远期预后评价不足、没有体现针刺的中医药干预治疗特色等问题。之后相关研究应结合中医药辨证论治特色,选用科学合理的结局指标来评价针刺治疗KOA的疗效,并且亟须建立中医药治疗KOA的核心指标集,构建规范公认的中医药核心指标集。

结缔组织病相关间质性肺病的随机对照试验结局指标现状分析

目的 研究结缔组织病相关间质性肺病(CTD-ILD)的随机对照试验结局指标应用现状。方法 检索中国知网、维普网、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献数据库、Pub Med、EMbase、Cochrane Library、Web of Science核心合集数据库、Scoups等数据库,及ClinicalTrials.gov、中国临床试验注册中心中明确诊断为CTD-ILD的随机对照试验,检索时间为各数据库建库至2023年1月。筛选文献并提取相关资料,整理CTD-ILD采用的临床结局指标,对其应用频次和频率进行描述性分析,对其在临床试验中的价值及意义进行讨论。结果 共纳入相关文献36篇,包括5种不同类型的CTD-ILD,68种结局指标。参照功能属性将其分为7个指标域,其中理化检查指标种类与频次最高。结局指标使用频次率最高的为用力肺活量,不同结局指标的测量方法和参照标准不一致。结论 CTD-ILD发病机制复杂且不同CTD之间差异性较大。CTD-ILD的临床试验相对较少,且大多数研究规模较小,建议加强CTD-ILD临床研究设计,提高临床试验质量,综合考虑结局指标的应用现状,确保其在临床试验中的准确性和实用性。

中医药治疗冠状动脉微血管疾病随机对照试验结局指标的应用研究

背景冠状动脉微血管疾病(CMVD)是目前心血管疾病研究的热点,中医药在治疗CMVD方面有独特优势和显著疗效,但目前相关临床试验研究中存在诊断标准、疗效标准不一致等问题,探索中医药治疗CMVD的核心结局指标集有利于未来形成高质量的循证证据。目的分析中医药干预CMVD随机对照试验中结局指标应用情况,提出对应的问题和建议。方法通过检索中国知网(CNKI)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、维普网(VIP)、万方数据知识服务平台、PubMed、Embase、Cochrane Library,收集建库至2023-02-09发布的中医药治疗CMVD的随机对照试验。提取研究的基本信息、干预措施、结局指标等,采用Cochrane系统评价手册偏倚风险评估工具对纳入文献进行偏倚风险评价,应用Excel软件对结局指标进行统计分析。结果共纳入88篇文献,其中2篇为临床试验注册方案,1篇为英文文献。Corhrane偏倚风险工具评估结果显示,纳入文献在随机序列生成,分配隐藏,对研究者、受试者实施盲法,对结局评估者实施盲法,其他偏倚方面大多数被评价为不清楚;结局数据的完整性、选择性报告方面大多数被评价为低风险。共18篇文献对纳入的CMVD患者进行中医证候分析,其中包括气虚血瘀证6篇、痰瘀互结证3篇。对结局指标进行统计分析共得到115种结局指标,总频次为571次,可分为临床疗效、理化检测、症状与体征、中医证候积分、生活质量、远期预后、安全性检测7大类,其中临床总疗效率出现的频次最高(46次),3个月为最常用的干预节点,复合结局指标中出现频次最高的为临床疗效结合理化检测(14次)。结论中医药治疗CMVD随机对照试验的质量整体偏低,结局指标存在缺乏规范的中医证候诊断标准和疗效标准、缺乏远期预后监测等问题,未来还需要进行高质量的随机对照试验,结合中医药治疗特色,构建规范的CMVD中医药核心指标集。

肿瘤领域核心结局指标集研究进展

现阶段临床研究中存在一些问题可以通过建立核心结局指标集来解决,如同类研究中常见的纳入研究的结局指标间差异大的问题以及选择性报告结局的现象。核心指标集研究在肿瘤领域研究最为广泛,但目前对肿瘤领域核心结局指标集的研究现状及进展尚不明确。本研究对肿瘤领域核心结局指标集研究的数量变化、具体内容及方法学的进展展开综述,以明确该领域研究概况。

中医药治疗重症肌无力随机对照试验结局指标选用现状研究

背景中药和针刺等中医药疗法在重症肌无力(MG)的治疗中广泛应用,但缺乏高质量的循证医学证据验证其有效性和安全性,原因之一是随机对照试验(RCT)设计中缺乏公认、统一的结局指标,进而导致在开展Meta分析等二次研究时由于指标不同而无法合并数据。构建中医药治疗MG的核心结局指标集有助于临床研究设计与高质量循证证据积累。目的描述中医药治疗MG的RCT中结局指标的选用现状,分析存在的问题并提出建议,推动构建中医药核心结局指标集。方法系统检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、Medline、PubMed、Cochrane Library与Web of Science数据库,检索时限从各数据库建库至2022-04-01,检索中医药治疗MG的所有RCT,由2位研究者独立筛选文献、提取信息,对结局指标进行分类并统计使用频次,根据结局指标功能属性划分指标域,分析结局指标选用现状与存在的问题,并提出相应建议。结果共纳入186篇文献,涉及71个结局指标,各指标共计选用724次,全部结局指标大致可分为7个大类:重症肌无力严重程度量表(133次)、重症肌无力生活质量量表(20次)、中医证候积分(70次)、安全性指标(66次)、血生化指标(224次)、肌力变化(3次)与其他(208次)。根据结局指标的功能属性可归纳为7个指标域。单篇文献最少选用1项、最多选用12项结局指标,高频使用的指标包括有效率、重症肌无力绝对和相对评分法、中医证候积分等。纳入文献中仅2篇明确报告了主要结局指标与次要结局指标。单篇文献随访次数为2~7次,多数研究(83.33%,155次)选择随访3次,大部分研究(93.55%,174次)未报告是否在结局指标评价时使用盲法。结论目前中医药治疗MG的RCT中结局指标选用存在较多问题,包括主次结局指标区分不明确、缺少国际公认指标、对安全性不够重视、结局指标数量与评价时间点差异大、评价存在偏倚、未纳入卫生经济学评价、中医疗效评价标准不规范等。根据存在的问题提出推动构建中医药治疗MG的临床研究核心结局指标集、选择国际公认的结局指标与安全性指标并明确主次、选择合适的治疗周期与评价时间点、临床研究注册、实施盲法、规范报告等具体建议。

近7年中医药治疗特发性面神经麻痹随机对照试验结局指标的现状分析

目的:评价中医药治疗特发性面神经麻痹(IFP)随机对照试验(RCT)的结局指标应用现状。方法:全面检索7个数据库、2个临床试验注册中心,按预先制定的遴选标准筛选出相关的RCT,根据Cochrane风险偏倚评估工具对纳入文献进行偏倚风险评估,对结局指标、测量时间点、研究时间、结局指标等级情况进行统计描述。结果:初步检索出相关文献13489篇,最终纳入45篇RCT(中文文献44篇,英文文献1篇),报告95个结局指标,使用频次233次。研究发现中医药治疗IFP的RCT总体偏倚不明确,临床研究中结局指标存在参考标准、命名、测量时间点杂乱,选用类别不均,主次不明确的问题。结论:中医药治疗IFP的RCT结局指标集研究尚处于起步阶段,参考国际经验,结合中医药特点制定实用的研究流程,仍需要精确的临床及统计工作来构建规范、统一、公认的核心指标集。

中西医结合治疗IgA肾病的随机对照试验结局指标的选择

目的:结局指标是临床试验及研究中不可或缺的组成部分,尤其对于中医药治疗疾病相关的临床研究,建立具有中医药特色的核心结局指标集已经被很多中医药学者所呼吁。通过本研究为建立中医、中西医结合治疗IgA肾病的核心结局指标集提供佐助。方法:在计算机网络选择7个中英文数据库,检索中医药或中西医结合治疗肾功能正常的IgA肾病的临床随机对照试验相关文献。果:共纳入25篇文献,涉及到36个结局指标,使用率接近及超过一半的结局指标仅有5个,同时,未有1篇文章将终点事件作为结局指标。结论:目前已发表的随机对照试验结局指标的选择繁多,虽大都以实验室相关检查结果作为结局指标,但差异性较大,测量时点跨度较大,未能体现中医药特色,安全性指标涉及较少且较为模糊。关于IgA肾病的中医药核心结局指标的数据库建立或可从目前明显的不足入手。

基于主成分分析的中医药治疗慢性心力衰竭临床随机对照试验核心结局指标研究

目的通过主成分分析法分析2019年—2020年发表的中医药治疗慢性心力衰竭随机对照试验的结局指标,遴选核心指标集,为今后中医药治疗慢性心力衰竭的临床研究奠定基础。方法以中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(WanFang Data)、维普网(VIP)、中国临床试验注册中心网站(Chinese Clinical Trial Registry)、中国生物医学期刊文献数据库、荷兰医学文摘数据库(EMbase)、循证医学图书馆(The Cochrane Library)、美国生物医学期刊文献数据库(PubMed)为主要检索来源,检索中医药干预慢性心力衰竭临床随机对照试验(RCT)。检索时间为2019年1月1日—2020年7月31日。由2名研究者严格按照纳入与排除标准独立筛选文献、提取资料,如有分歧,经讨论解决。结果最终纳入116篇RCT,共计10976例病人,151个结局指标。主成分分析共提取15个主成分,筛选核心指标38个。根据权重大小依次是6 min步行试验(6MWT)、中医证候积分、B型脑利钠肽(BNP)、不良反应、N末端脑钠肽前体(NT-proBNP)等。结论通过主成分分析方法筛选构建的慢性心力衰竭临床试验核心指标集,可为进一步开展高质量的中医药临床研究设计奠定科研基础。

中医药治疗EGFR-TKI相关皮疹结局指标及评价工具的现状分析

目的分析中医药治疗表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)相关性皮疹随机对照试验(RCT)中结局指标的使用情况。方法检索7个数据库,按照纳排标准筛选文献,汇总结局指标进行分类、频次统计与分析。结果初检出2241篇文献,最终纳入40篇。按功能属性分为症状/体征(37.97%)、生活质量(17.65%)、安全性评价(13.37%)、中医症状/证候(16.58%)、远期预后(1.60%)、血生化指标(9.09%)、其他(3.74%)七个指标域。目前中医药治疗EGFR-TKI相关皮疹的临床试验偏倚风险较高;测量时点差异大,缺乏考虑皮疹严重程度;复合结局指标、安全性评价的报告过度简化;缺乏治疗时间窗和全程观察;皮疹分级标准缺乏统一性;生活质量评价工具的功能相对单一。结论目前中医药治疗EGFR-TKI相关皮疹RCT结局指标的使用尚不规范,未来应推广采用国际标准的评价工具,同时构建具有中医治疗特色的症候核心指标集。

中国临床试验核心指标集研究数据库平台构建

核心指标集(Core Outcome Set,COS)的研制是解决当前临床试验结局指标异质性大、发表偏倚、不重要、不公认等共性问题的关键途径。为推动核心指标集研究发展,中国临床试验核心指标集研究中心(Chinese Clinical Trial Core Outcome Set,ChiCOS)建立了专业化数据库平台。本文从ChiCOS数据库平台的架构设计、平台功能与有效性试验核心结局指标(Core Outcome Measures in Effectiveness Trials,COMET)数据平台特点比较等方面,对ChiCOS数据库平台进行介绍,以期更好地为核心指标集研究提供技术支持。

中医手法治疗神经根型颈椎病随机对照试验结局指标的现状研究

背景中医手法是治疗神经根型颈椎病(CSR)的重要方法。随着研究的发展,大量中医手法治疗CSR的随机对照试验(RCT)已经发表,但在结局指标选择方面存在一定的问题,严重限制了高质量临床证据的产生。目的评价近十年中医手法治疗CSR的RCT结局指标的应用情况,为手法治疗CSR核心结局指标集的研究提供基础。方法计算机查阅中国知网、万方数据知识服务平台、维普网、中国生物医学文献服务系统、PubMed、EMBase、Cochrane Library数据库,检索手法治疗CSR的RCT,检索时限为2011年1月至2021年5月。由2位研究者独立筛选文献、提取资料并评价文献偏倚风险,采用定性分析的方法描述纳入研究结局指标的应用情况。结果共纳入66项RCT,按照报告的结局指标的功能属性分为7类:生活质量95次(41.48%)、症状体征64次(27.95%)、理化检查39次(17.03%)、安全性事件12次(5.24%)、经济学评估12次(5.24%)、远期预后5次(2.18%)、中医症状/证候2次(0.87%)。应用频次前5位的结局指标为总有效率、疼痛视觉模拟评分法(VAS)评分、颈椎功能障碍指数量表(NDI)评分、不良反应和不良事件及症状体征积分,指标测量范围从治疗后1 d~随访6个月,共涉及17个测量时点,以上结局指标分别以测量时点为治疗后14 d(27.08%)、治疗后14 d(26.67%)、治疗后14 d(29.17%)、治疗后28 d(28.57%)及治疗后14 d(33.33%)为主。27项RCT同时应用4个及以上的结局指标,14项RCT同时应用3个结局指标,20项RCT同时应用2个结局指标,5项RCT究应用1个结局指标。48项RCT报告了总有效率指标。结论目前中医手法治疗CSR的RCT结局指标选择方面存在较多问题,如未区分主要和次要结局指标;更多关注替代指标,轻视终点结局指标;忽视主观结局指标应用时的设盲;结局指标数量及组合选择异质性大;多使用复合结局指标评价结局;结局指标测量时点不统一等。未来研究中应当做好充分的顶层设计与前期研究,积极开展手法治疗CSR核心结局指标集工作。

中医药治疗乳腺癌随机对照试验结局指标分析

[目的]分析近5年发表的中医药治疗乳腺癌随机对照试验的结局指标,为乳腺癌临床试验的核心指标集构建奠定基础。[方法]检索Cochrane Library、Pubmed、Embase、Web of Science、SinoMed、万方数据和中国知网(CNKI)数据库,收集中医药干预乳腺癌的随机对照试验(RCT)。检索时间为2014年1月—2019年10月。由两名研究者严格根据纳入排除标准独立进行文献筛选、资料提取,如有分歧,经第3方讨论决定。[结果]共纳入112篇RCT,包含9430位患者,共涉及61个结局指标。单个研究采用的指标数为1~7个,平均为3个。指标使用频次排前15位的依次为:临床疗效、不良反应、生活质量、肿瘤标志物、生存情况、免疫功能指标、安全性评价、复发转移情况、中医证候积分、中医证候疗效、中医症状积分、血管生成指标、体力状况、骨髓抑制、睡眠质量。指标存在问题主要包括:终点指标过少、缺乏对指标长期效应的测量、指标组合过于随意、指标测量时间与方法差异性大、指标表达不规范,缺少经济学指标等。[结论]中医药治疗乳腺癌RCT在指标选择、指标测量和表达等方面存在差异大、不规范等问题,需要开展乳腺癌核心指标集研究,以提高相关临床研究的价值。

有效性试验核心结局测量指标简介及启迪

结局指标的确立是临床研究的关键内容之一。国际临床研究领域的方法学专家们提出了有效性试验核心结局测量指标(COMET)行动倡议,期望通过构建核心指标集来规范临床研究结局指标的选择、测量与报告,提高研究结果的实用性、可比性和透明度,进而为系统评价和Meta分析提供更多可用数据,使单个临床研究的价值得到更充分的利用,为健康相关决策提供更有价值的证据。本文着重介绍COMET行动的内容,并提出建立中医临床研究核心结局指标的策略。

中医药治疗艾滋病随机对照试验的结局指标分析

目的 分析中医药治疗艾滋病随机对照试验(RCT)结局指标的应用情况,讨论存在的问题,为构建基于中医药核心指标集的艾滋病中医临床疗效评价规范提供基础。方法 分别检索中国知网(CNKI)、维普数据库(VIP)、万方数据库、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Cochrane Library和EMbase 7个数据库中中医药治疗艾滋病所有RCT,检索时间为各数据库建库至2023年9月14日,完成文献筛选后进行数据提取,对纳入的结局指标进行统计分析,并根据结局指标功能属性划分指标域。结果 共纳入99篇文献,样本量9 203例,观察周期1~60个月,共得到70种结局指标,总使用频次787次,结局指标可分为6大类,使用频次从高到低分别是理化检测(90.91%)、中医病证(76.77%)、安全性事件(66.67%)、生活质量(43.43%)、症状体征(30.30%)、远期预后(14.14%)。使用频次排名前10位的指标依次为CD4细胞、中医证候体征总积分、病毒载量、肝功能、血常规、肾功能、CD8细胞、尿常规、中医症状总疗效、卡氏积分。结论 中医药治疗艾滋病相关RCT的结局指标选用存在主要、次要结局指标不明确、缺少卫生经济学评价指标、远期预后指标使用较少、结局指标使用差异大等问题,未来应进一步构建中医药治疗艾滋病核心指标集,为中医药治疗艾滋病临床疗效的认可提供更加可靠的循证医学证据。

中医药治疗慢性萎缩性胃炎随机对照试验结局指标的现状分析

目的:分析中医药(TCM)治疗慢性萎缩性胃炎(CAG)随机对照试验(RCT)结局指标的现状,为构建TCM治疗CAG的核心指标集(COS)提供基础。方法:检索中国期刊全文数据库(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang data)、维普中文期刊数据库(VIP)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、PubMed、Embase及Cochrane Library数据库中近5年收录的TCM治疗CAG的RCT,评价纳入研究的偏倚风险,统计分析结局指标的选用现状。结果:共纳入150项RCTs,样本量44~398例,报告了164种结局指标,应用频数1229次,将结局指标按照功能属性归类到7个指标域中,依次是理化检查(69.41%)、中医病证(12.69%)、症状体征(11.15%)、安全性指标(5.37%)、生活质量(0.65%)、远期预后(0.65%)、经济学评估(0.08%)。统计分析发现,目前TCM治疗CAG的RCT在结局指标遴选方面存在指标种类繁多、名称报告不规范、无明确的主次之分、主客观指标组合随意、忽视患者报告结局指标、缺少远期预后及经济学指标、安全性指标报告不充分、测量工具与测量时点不统一的问题。结论:近5年TCM治疗CAG的RCTs研究,在结局指标选用方面存在着诸多问题,应积极促进中医药治疗CAG的核心指标集的构建,推动中医药临床研究的高质量发展。

补肾活血法治疗膝骨关节炎随机对照试验结局指标的现状分析

通过评价补肾活血法治疗膝骨关节炎(knee osteoarthritis,KOA)的临床随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)结局指标的现状,为制定中医药治疗KOA核心指标集提供理论基础。检索中国知网(CNKI)、万方(Wanfang)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、维普(VIP)、PubMed、EMbase、Cochrane Library、Web of Science 8个数据库,以及ClinicalTrials.gov和中国临床试验注册中心,检索时限为建库至2023年8月,纳入主题为补肾活血法治疗KOA的RCT,2名评价员进行文献筛选和数据采集,采用定性分析对结局指标进行总结。最终纳入350篇RCTs,涉及165种结局指标,累计出现频次1462次。指标可分为6个领域:症状/体征指标23种,出现频次718次,占49.1%;中医症状/证候指标3种,出现频次53次,占3.6%;理化检查指标130种,出现频次506次,占34.6%;生活质量评价指标4种,出现频次20次,占1.3%;远期疗效指标2种,出现频次6次,占0.4%;安全性指标3种,出现频次159次,占10.9%。此外,有53篇RCTs采用中医证候/症状积分作为疗效指标,使用了8种不同的测量工具。当前中医药采用补肾活血法治疗KOA的RCT存在诸多问题,如结局指标主次不分、测量工具多样、部分指标缺乏统一评判标准、使用不规范等,影响了研究的质量和可靠性。因此,建议借鉴国际经验,加强研究设计,将中医药的疗效特点与临床研究相结合,以构建适用于中医药特色的KOA核心指标集。

桥本甲状腺炎随机对照试验结局指标应用情况研究

目的:分析桥本甲状腺炎(Hashimoto′s thyroiditis,HT)随机对照试验结局指标,为HT临床研究结局指标的合理选择提供参考。方法:检索12个中英文数据库及2个临床试验注册中心,筛选诊断明确的随机对照试验,时间限定为各数据库建库至2022年3月。筛选文献,提取数据,定性分析结局指标。结果:158篇文献合计纳入患者15220例,应用结局指标165种,频次1379次,分属6个指标域:中医症状/证候48次(3.48%),症状/体征128次(9.28%),安全性事件142次(10.30%),远期预后6次(0.44%),理化检测1054次(76.43%),生活质量1次(0.07%)。结论:临床治疗HT理化检测指标应用频次较高,对HT共性问题较为重视,关注HT发病机制及预后的合理性。尚且存在结局指标差异大、命名相对不规范、卫生经济学评价不足、诊断及疗效参考标准不一致的局限性。建议构建HT核心指标集,合理选择相关结局指标,进一步推动HT临床研究的高质量发展。