克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症疗效分析

目的分析克拉屈滨(2-CDA)联合阿糖胞苷(Ara-c)治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效以及毒副作用。方法回顾性分析2018年1月—2022年10月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心确诊的难治复发性LCH患儿,均采用2-CDA联合Ara-C方案化疗。结果患儿共94例,男64例,女30例,中位年龄5.38(0.45-13.61)岁。多系统受累组共78例(82.9%),危险器官受累组共32例(34.0%)。初诊时61例检测了血浆BRAF^(V600E),阳性率49.18%,47例检测了组织BRAF^(V600E),阳性率78.72%。总体治疗反应率为85.1%,44.4%尿崩症好转,3年EFS为(76.7±3.4)%,2年累积进展或复发率为20.2%。骨髓抑制及消化道反应为最常见的不良反应(100%),无化疗相关死亡。发病年龄小(中位年龄<1.63岁)、加用二线药物时年龄偏小(中位年龄<1.82岁)、多系统受累、危险器官受累及BRAF^(V600E)突变的患儿更易出现复发和疾病进展(P=0.016,0.001,0.043和<0.001)。结论2-CDA联合Ara-C可作为难治复发性LCH的挽救二线方案,对LCH垂体受累改善显著。副作用主要是骨髓抑制及胃肠道反应,总体耐受程度好,安全性高,无化疗相关死亡。但远期复发率及缓解率尚需随访观察。

达拉菲尼一线治疗婴幼儿多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效分析

目的探讨达拉菲尼作为一线用药治疗婴幼儿多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床疗效。方法回顾性分析2020年1月-2022年12月北京儿童医院确诊的11例多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性LCH患儿的临床资料,分析达拉菲尼的有效率、不良反应及复发率。结果11例LCH患儿中,男6例,女5例,诊断中位年龄10.5(2.0-20.8)个月,达拉菲尼治疗中位时间23(14-36)个月,治疗有效率100%,危险器官受累均完全恢复,3/4例患儿垂体受累恢复。中位随访时间38.2(14-51.8)个月,除1例失访外,另10例患儿均存活。6例停药患儿中4例复发(2例再次应用达拉菲尼仍有效),3年无事件生存率71.4%(95%CI:35.9-91.8)。用药期间4例患儿出现皮疹,1例出现心肌损害,对症治疗后均好转。结论达拉菲尼作为BRAF^(V600E)阳性的多系统受累LCH婴幼儿一线治疗有效率高、副作用小,但停药后复发率高,为实现长期缓解,需要进一步探索延长达拉菲尼疗程或桥接化疗等治疗手段。

35例朗格罕细胞组织细胞增生症的临床病理影像特点、预后及治疗方法分析

本研究目的分析朗格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis,LCH)的临床病理特点及治疗方法,提高对该病的诊治水平。对35例LCH病例进行回顾性分析,按照年龄分为未成年组(<14岁)及成年组(≥14岁),对其临床症状、体征、影像学、病理检查结果、治疗情况及预后进行评估。结果表明:LCH临床特点表现多种多样,错综复杂,单系统受累患者以手术治疗效果较好,多系统受累患者以联合化疗效果较好。经过系统治疗后,中位随访时间为3年,1年总生存率(OS)为94%±4%,2年OS为91%±5%,3年OS为86%±7%。未成年组与成年组3年OS分别为94%±6%和81%±10%,未成年组OS优于成年组,但是由于病例数较少差异无统计学意义。结论:LCH是一种容易误诊的疾病,年龄为预后的主要影响因素。病理活检是其确诊的金标准,PET-CT对该疾病明确分期及病变范围有很大意义。成年LCH患者肺部容易受累及,联合化疗能改善患者的预后,可根据病变的分期及分组选择恰当的治疗方法。

伴口腔颌面部受累的朗格罕细胞组织细胞增生症12例临床分析

目的探讨伴口腔颌面部受累的朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点。方法回顾性分析2012年9月至2017年9月期间住院治疗的12例伴口腔颌面部受累LCH患儿的临床资料,分析其临床表现、病理学特征、治疗及预后。结果 12例伴口腔颌面部受累的LCH患儿中,8例(67%)伴有多系统受累,7例(58%)伴危险器官受累。受累部位以骨最常见(11例,92%),主要累及下颌骨(7例)。口腔软组织受累表现为牙龈溃疡或增生(4例)、活动牙齿(5例)、口腔黏膜病变(2例)及结节性病变(1例)。病理检查11例CDla阳性,12例CD207、CD68、S-100、LCA均阳性。治疗以手术联合化疗为主,局灶病变可单纯手术切除。痊愈或好转11例,1例放弃治疗并失访,均未见复发。结论伴口腔颌面部受累LCH患儿易合并多系统受累及危险器官受累,最常累及下颌骨,并伴有牙龈、口腔黏膜、牙齿受累。治疗以手术联合化疗为主,预后良好,不易复发。[中国当代儿科杂志,2019,21(5):415-420]

18例朗格罕细胞组织细胞增生症临床分析

目的探讨朗格罕细胞组织细胞增生症的临床和实验室特点,进一步提高其诊疗水平。方法对确诊的18例病例行回顾性研究,对其临床症状、体征、实验室、影像学、病理检查结果及诊治情况进行了分析。结果朗格罕细胞组织细胞增生症临床表现和实验室检查多种多样,易误诊。结论朗格罕细胞组织细胞增生症是一种临床表现错综复杂的疾病,X线检查是其重要的辅助诊断方法。病理活检是其确诊的主要方法。本病目前尚无特异性的治疗方法。

朗格罕细胞组织细胞增生症椎体破坏患儿手术治疗后脊柱及椎体形态改善情况研究

背景:脊柱朗格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis,LCH)患儿行后路器械局部固定术后,病变椎体的生长等问题缺乏相关报道。目的:评价LCH椎体破坏患儿行后路器械矫形固定术的治疗效果,及随访观察术后矫正效果的维持情况。方法:回顾性分析因椎体破坏入院治疗且病理确诊为LCH患儿的临床资料。所有患儿术前及内固定取出前均拍摄站立位脊柱正侧位X线片并行脊柱CT检查,测量椎体病变部位冠状位Cobb角、矢状位后凸角、椎体高度。末次随访复查脊柱正侧位X线片并测量冠状位Cobb角、矢状位后凸角、椎体高度。比较后路矫形手术前后、内固定取出时、末次随访时椎体破坏部位冠状位Cobb角、矢状位后凸角、病变椎体高度变化。结果:共纳入21例患儿。与术前比较,术后Cobb角(18.6°±13.2°vs 4.4°±3.4°)和局部后凸角(4.7°±17.2°vs-0.1°±10.4°)降低(P<0.01)。首次手术后与取出内固定器械后Cobb角及局部后凸角比较,差异无统计学意义(P>0.05)。内固定器械取出后与末次随访Cobb角及局部后凸角比较,差异无统计学意义(P>0.05)。与手术前比较,取出内固定器械后病变椎体高度增加[(8.2±4.3)mm vs(9.3±3.7)mm,P<0.01]。与取出内固定器械后比较,末次随访时病变椎体高度增加[(9.3±3.7)mm vs(10.5±4.7)mm,P<0.01]。后路器械固定术后至内固定取出期间椎体年生长速度与内固定取出后至末次随访期间椎体年生长速度比较,差异有统计学意义[(0.5±0.2)mm/y vs(1.0±1.0)mm/y,P<0.05]。结论:脊柱LCH患儿经后路手术可改善局部后凸及侧弯畸形,其矫形效果能稳定维持,病变椎体术后能继续生长。

ICE方案治疗难治性朗格罕细胞组织细胞增生症1例

目的提高对朗格罕细胞组织细胞增生症(langerhans cell histiocytosis,LCH)的认识。方法报告1例LCH患者的临床特征,患者高热、骨痛、咳嗽、胸腔积液、肝脾多发占位等急性起病。PET-CT示多发骨骼、脾脏、纵隔及肝门区淋巴结广泛受累。右髂骨穿刺病理报告:肿瘤细胞为组织细胞,胞浆红染,染色质结构疏松,可见核仁。免疫组化示,S100+++,CD1a++,CD68+。临床分型为多系统受累,高危组。结果患者经1周期CHOP化疗,临床症状不缓解,改用ICE化疗,1周期骨痛消失,体温恢复正常,又巩固6周期化疗,临床症状消失。复查骨髓及PET-CT恢复正常,随访8个月,持续完全缓解。结论 LCH病理活检是其确诊的金标准,免疫组化S100,CD1a阳性为该病特征性病理表现。PET-CT对明确分期、病变范围及疗效评价有帮助。多系统受累以ICE方案联合化疗效果好。

朗格罕细胞组织细胞增生症18例临床分析

目的探讨朗格罕细胞组织细胞增生症的临床和实验室特点,进一步提高诊疗水平。方法对确诊的18例病例进行回顾性研究,对其临床症状、体征、实验室、影像学、病理检查结果及诊治情况进行分析。结果朗格罕细胞组织细胞增生症临床表现和实验室检查多种多样,易误诊。结论朗格罕细胞组织细胞增生症是一种临床表现错综复杂的疾病,影像学检查是其重要的辅助诊断方法,病理活检是其确诊的主要方法。本病目前尚无特异性的治疗方法。

朗格罕细胞组织细胞增生症33例临床分析

探讨小儿朗格罕细胞组织细胞增生症 (LCH)的临床诊断和治疗情况 ,对 33例LCH患儿临床及实验室资料进行分析。结果显示 :33例LCH患儿均有病理检查诊断 ,其中 3例免疫组化染色检查S - 1 0 0蛋白阳性。有X线骨片异常 1 9例 ,胸片异常 1 8例。其中勒 -雪氏病 (LS) 1 3例 ,韩 -薛 -柯综合征 (HSC) 3例 ,中间型 4例 ,骨嗜酸肉芽肿 (EGB) 7例 ,单 -器官型 (淋巴结 ) 3例 ,难分型 3例。 3岁以下Lavin Os band临床分级Ⅲ、Ⅳ级 (重型 )者明显高于Ⅰ、Ⅱ级 (轻型 )者 ,说明年龄与预后有关。 3例单发的EGB经病灶刮除术治愈 ,2 0例行联合化疗 ,其中 4例VP +VM2 6 方案近期疗效满意 ,需进一步观察远期疗效。结论认为 :本病主要根据临床、X线和病理检查配合诊断 ,并应做免疫组化染色检查 ,争取做电镜检查 ,以提高诊断可信度级别。Lavin Osband临床分级有利于判断预后和决定治疗对策。VP +VM2 6 联合化疗方案近期疗效满意 ,值得进一步观察验证。

儿童朗格罕细胞组织细胞增生症50例临床分析

目的探讨朗格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histocytosis,LCH)的临床表现、分型、分级、实验室检查和治疗情况及预后随访。方法对本院(2002～2010)年收治的50例住院LCH患儿临床资料进行回顾性分析及随访。结果临床分型LS 20例,LSC 2例,EG 18例,中间型10例。分级I级16例,II级15例,III 9例,IV 10例。本组50例中,31例均进行了手术或联合化疗治疗,其中10例EG病例单纯手术,8例EG行手术切除+化疗。结论 LCH是一种反应性非肿瘤性增殖性疾病,病因不明,儿童多见,临床表现多样性,易误诊、漏诊,X线是其重要的辅助检查,皮损、软组织肿块、溶骨性病灶、肿大的淋巴结、肝脾等进行活组织病理检查是确诊本病的依据,如有可疑皮疹,需及时完善皮疹印片及皮肤活检以协助诊断。本病是一组异质性疾病,个体化治疗极为重要,患者的年龄、病变的范围及损害的部位是选择治疗的依据,目前尚无特异有效的治疗方法。

小儿朗格罕细胞组织增生症术后复发行同步放化疗的护理(附1例报告)

总结小儿朗格罕细胞组织增生症术后复发行同步放化疗1例的护理经验。本病护理的关键是加强医护人员对小儿朗格罕细胞组织增生症及其术后同步放化疗的了解,正确执行放化疗方案,密切观察放化疗后的病情变化及其不良反应,防止各种并发症,并做好家长及病儿的心理护理。

^(18)F-FDG PET/CT显像对朗格罕细胞组织细胞增生症的价值探讨

目的探讨18F-FDG PET/CT显像在化疗前朗格罕细胞组织细胞增生症累及的器官及化疗后疗效的评价。方法 14例1~14岁病理确诊为朗格罕细胞组织细胞增生症患儿均作PET/CT全身显像,其中3例是化疗前了解病变累及的器官;7例是化疗后评价疗效;4例为化疗前后对比,评价疗效。结果 3例化疗前的患儿双侧颈部淋巴结肿大并摄取18F-FDG增高,不同部位的骨质破坏并摄取18F-FDG增高;7例化疗后的患儿有6例肿瘤活性已完全灭活,1例原病灶部位仍有高度活性的肿瘤组织存在;4例化疗前后对比发现,2例肿瘤活性完全灭活,1例原病灶摄取18F-FDG减低,病情好转,1例病情加重,出现新发病灶。结论18F-FDG PET/CT显像在朗格罕细胞组织细胞增生症化疗前了解累及器官的范围及化疗后评价疗效是一种较好的无创方法。

朗格罕细胞组织细胞增生症40例临床分析

目的 :探讨本院收治的 4 0例朗格罕细胞组织细胞增生症 (LCH)的临床分型 ,分级及治疗情况。方法 :所有的病例均根据临床表现 ,皮疹印片或包块穿刺、病理切片找到典型的泡沫细胞确诊 ,然后进行临床分型 ,依据Cavin和Osband方法分级 ,选择VP和VCP加 6mp +MTX联合化疗定期随访。结果 :临床分型LS 18例 (4 5 % ) ,HSC 12例(30 % ) ,ECB 5例 (12 .5 % ) ,中间型 4例 (10 % ) ,单一器官型 1例 (2 .5 % )。分级I级 12例 (30 % ) ,II级 14例 (35 % )。Ⅲ级 8例 (2 0 % ) ,Ⅳ级 6例 (15 % )。治疗情况 :4 0例中 35例进行了联合化疗 ,总有效率 5 4 .3% (19 35 )。结论 :LCH是一种反应性非肿瘤性增殖性疾病 ,儿童多见 ,临床表现多样性 ,易误诊 ,对可疑病例 ,进行皮疹印片 ,包块穿刺 ,找典型的组织细胞可以确诊。此方法简单 。

成人胸腺朗格罕细胞组织细胞增生症1例报告

朗格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis,LCH)是一组未成熟树突细胞增生紊乱性疾病,也是一种网状内皮组织疾病,发病机制复杂,至今尚未明确。该病可累及全身多个系统,临床表现多样,如疼痛、脾大、发热、咳嗽、多饮多尿、头疼、突眼、淋巴结肿大、走路不稳,甚至出现神经精神症状等,发病率低,可见于任何年龄组,小儿多见,成人多成隐袭性,常为慢性病程,具体治疗方式不明确。2017年6月我科收治1例成人胸腺LCH,报道如下。

以硬化性胆管炎为首发表现的儿童朗格罕细胞组织细胞增生症1例并文献复习

目的探讨以硬化性胆管炎为首发表现的儿童朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点,治疗及预后。方法对我院收治的1例以硬化性胆管炎为首发表现的LCH患儿的病历资料进行回顾性总结,并复习相关文献。结果患儿18个月,表现为多系统受累、高危组的LCH。临床以黄疸、皮疹为首发症状,经LCHⅢ方案化疗后未见好转,最终放弃治疗。结论以硬化性胆管炎为首发表现的LCH比较罕见,临床可以黄疸为首发症状,预后差,熊去氧胆酸可改善生化指标,合并严重肝损害时可选择肝移植。

克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症并发肝损伤1例并文献复习

目的讨论并鉴别克拉屈滨引起的少见的不良反应—药物性肝损伤(DILI),提高克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床用药安全性。方法回顾性分析1例1岁5月男性难治性LCH,经LCH-Ⅲ诱导方案、Japan LCH-SG 96 B诱导方案两次诱导后治疗反应差,评估病情再活动,转入更为强烈的LCH-S-2005方案:克拉屈滨9mg/(m^2·d)联合阿糖胞苷1g/(m^2·d)治疗,一个疗程共5d,并复习相关文献。结果该病例在用药后出现严重肝脏毒性,表现为肝大、显著高胆红素血症、肝酶不高,CT影像改变肝大,密度减低,门静脉周围见条状低密度影,临床表现类似肝窦闭塞综合征(SOS)。该病例同时发生了4级血液学毒性最后死于肺部感染。结论临床医师需注意克拉屈滨引起药物性肝损伤的问题,而且可能在原来存在肝脏基础疾病的患者中更易出现。克拉屈滨治疗前肝功能的充分评估、治疗过程中肝功能的密切监测、血药浓度监测、及时的病理学诊断、剂量的个体化调整等,是今后克拉屈滨应用过程中需要重视和关注的要点。

朗格罕细胞组织细胞增生症合并恶性肿瘤2例并文献复习

目的总结和探讨朗格罕细胞组织细胞增生症(langerhans cell histiocytosis,LCH)合并恶性肿瘤的类型、发病机制、两者之间的关系及治疗。方法对我院收治的2例朗格罕细胞组织细胞增生症合并恶性肿瘤患儿的病历资料进行回顾性总结并复习相关文献。结果 2例患儿均为LCH合并神经母细胞瘤,两病同时诊断,患儿年龄均<2岁,联合化疗及手术切除治疗预后良好。国外文献报道在大部分LCH和淋巴瘤、肺癌相关的病例中,LCH发生在确诊恶性肿瘤后的2年内,且和原发恶性肿瘤有紧密的病理联系,表明瘤细胞可诱发朗格罕细胞增生。而大多数LCH-白血病和LCH-其它实体瘤患者恶性肿瘤发生在LCH诊断后的较长时间,化疗继发恶性肿瘤可能性大。本文中报导的2例两种疾病同时诊断,它们之间的相互关系尚不明确。结论 LCH合并恶性肿瘤临床比较罕见,LCH可能是特殊的树突细胞对恶性肿瘤反应增生的结果,或恶性肿瘤继发于LCH化疗,或者是两者独立存在,应以治疗恶性肿瘤为主,可兼顾LCH化疗。