罕见病患者医药服务利用及保障状况比较研究——以未成年血友病患者为例

目的以未成年血友病患者为例,分析反馈十八大以来我国罕见病领域医药卫生服务及医疗保障进展。方法在2018年和2022年,针对罕见病患者(家属)开展两期在线调查,利用t检验和Z检验比较分析近年来罕见病领域服务与保障的发展。结果未成年血友病患者有关节变形的由48.5%降到32.1%,选择标准剂量预防治疗的由16.8%增长到39.5%(P<0.05),高频次就医及住院状况明显改善(P<0.05),选择三级医院就医的比例提高,关节变形患者开展康复治疗仍很少,药物可及性大幅度提高(P<0.05),总能买到药的比例由13.8%提高到64.1%,基本医保实现全覆盖,门特保障政策覆盖从65.3%提高到92.6%(P<0.05),报销满意患者占比由26.7%提高到53.1%(P<0.05),家庭现金支出负担重的由81.3%下降到77.8%(P<0.05)。7.7%的家庭表示经济压力大。结论从预防未成年人残疾角度出发,应坚定预防理念,提高预防剂量标准,有效控制靶关节风险,以横向联盟助推纵向分级,提高县域服务可及性与属地管理能力,探索建立省级统筹的罕见病专项医保政策,加强国产药替代及医保集采力度,建设罕见病家庭综合保障体系,精准救助困境家庭,提高家庭抗风险能力,为推进共同富裕打下健康基础。