1例极重型再生障碍性贫血合并多重感染患者的护理体会

极重型再生障碍性贫血(VSAA)是一种非常罕见的、严重的造血系统疾病,表现为骨髓造血功能持续受损,导致全血细胞中的三大类细胞(红细胞、白细胞和血小板)数量不足。本文总结1例极重型再生障碍性贫血合并多重感染的患者的护理体会。根据患者临床症状,明确护理重点,积极控制感染,加强病情观察,做好跌倒及出血风险评估和防控,针对性开展心理护理,疏导患者情绪,提高患者治疗依从性,促进早期康复。

抗胸腺细胞球蛋白联合环胞菌素强烈免疫抑制治疗儿童极重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评估抗胸腺细胞球蛋白(Antithymic Globlin,ATG)联合环孢菌素A(Cyclosporine A,CSA)治疗儿童极重型再生障碍性贫血(Very Severe Aplasia Anemia,VSAA)的治疗效果及安全性。方法前瞻性分析我院2006年5月至2007年9月期间14例儿童VSAA病人应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗的疗效:起效时间、有效率、死亡率、不良反应、复发率、恶性疾病事件及生存率。结果对治疗有反应11例,起效时间为3至7个月,有效率为78.6%。应用ATG主要不良反应为过敏和血清病,无被迫停药病例。2例死亡,均死于ATG治疗后1个月内发生的败血症。所有病人均随访1年以上;随访过程中未见恶性疾病事件及复发病例;1年以上生存率为85.7%。结论儿童VSAA联合应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗:起效快、反应率高、疗效好、不良反应可以控制,是治疗缺乏合适移植供体、而随时面对出血、感染等死亡威胁的VSAA儿童的有效的治疗方法。而ATG治疗后短期内感染是主要致死原因,需要积极控制。

合并重症感染的极重型再生障碍性贫血单倍体造血干细胞移植2例并文献复习

目的分析单倍体造血干细胞移植治疗合并重症感染的极重型再生障碍性贫血的安全性及有效性。方法回顾性分析我科接受单倍体造血干细胞移植的2例合并重症感染极重型再生障碍性贫血患者的临床资料。预处理方案:氟达拉滨(FLU)+环磷酰胺(CTX)+抗人T细胞兔免疫球蛋白(ATG)。移植物抗宿主病预防:短程甲氨蝶呤(MTX)、环孢素(CSA)、骁悉(MMF)联合方案。移植物:动员后的骨髓及外周血干细胞。结果 2例患者均获得造血重建,中性粒细胞植活时间分别为12d和9d,血小板植活时间分别为18d和12d。随访时间分别为:32个月和30个月。结论单倍体造血干细胞移植可以作为合并重症感染的极重型再生障碍性贫血患者的一种治疗选择,但目前病例数较少,还需临床进一步探索及研究。

不同供体异基因造血干细胞移植一线治疗56例极重型再生障碍性贫血的疗效及安全性观察

目的:评价不同供体异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)一线治疗极重型再生障碍性贫血(VSAA)的疗效与安全性。方法:回顾性分析接受一线allo-HSCT治疗的VSAA患者临床资料,统计分析总生存(OS)率、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、植入成功率及无病生存(EFS)率等指标。结果:共纳入56例患者,男33例,女23例,中位年龄为25(14,36)岁。同胞全相合造血干细胞移植(MSD-HSCT)25例,替代供体造血干细胞移植(AD-HSCT)31例。56例患者均获得造血重建,MSD组、AD组中性粒细胞植入时间分别为12(10,15)、13(11,15)(P=0.140),血小板植入时间分别为11(9,16)、12(10,15)(P=0.372),急性GVHD(aGVHD)发生率分别为16.00%、45.16%(P=0.027),Ⅰ~Ⅱ度aGVHD发生率分别为12.00%、38.71%(P=0.025),Ⅲ/Ⅳ度aGVHD发生率分别为4.00%、6.45%(P=0.685),慢性GVHD(cGVHD)发生率分别为44.00%、22.58%(P=0.149),巨细胞病毒(CMV)血症发生率分别为40.00%、61.29%(P=0.133),EB病毒(EBV)血症发生率分别为68.00%、67.74%(P=0.984)。2组患者的3年预期OS率分别为92.00%、87.09%(P=0.682),EFS率分别为84.00%、77.42%(P=0.737)。结论:MSD-HSCT、AD-HSCT一线治疗VSAA的总体疗效和安全性大致相当。对于无同胞全相合供体的VSAA患者,一线接受AD-HSCT是一个可行的选择。

单倍体造血干细胞移植一线治疗合并重症感染的儿童极重型再生障碍性贫血1例

目的:研究单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)一线治疗合并重症感染的儿童极重型再生障碍性贫血(VSAA)的可行性和疗效。方法:回顾性分析我科接受haplo-HSCT合并重症感染的1例儿童VSAA患者的临床资料。预处理方案:白消安+环磷酰胺+抗人T细胞兔免疫球蛋白。移植物抗宿主病(GVHD)预防:环孢素(CsA)+短程霉酚酸酯(MMF)+甲氨蝶呤(MTX)。移植物:骨髓+外周血造血干细胞+第三方脐血支持。结果:患者于移植后+18 d获得中性粒细胞植入,+41 d获得血小板植入。移植后+28 d骨髓嵌合体检测为100%单倍体供者植入。患者在获得中性粒细胞植入后肺部感染得到有效控制。结论:移植前合并感染并非异基因造血干细胞移植的禁忌证;缺乏全相合供者时,haplo-HSCT可以作为合并重症感染的VSAA患者的一种有效的治疗选择;对于VSAA患者,haplo-HSCT可尽快恢复造血,有助于控制感染,挽救患者生命。

连续单采粒细胞输注治疗极重型再生障碍性贫血合并重度感染患者疗效分析——附1例报告

目的分析1例多重耐药菌感染的极重型再生障碍型贫血患者连续单采粒细胞输注治疗的临床疗效,为粒细胞输注提供参考。方法收集本院1例采用单采粒细胞治疗多重耐药菌感染抗生素治疗无效的极重型再生障碍性贫血患者临床资料,分析其治疗前后检测指标:体温、WBC、血培养、痰培养、真菌培养、尿培养、大便培养结果及胸部CT结果,以评价感染控制情况。结果患者共25次粒细胞输注治疗,输入25治疗量单采粒细胞。患者第1疗程输注19治疗量单采粒细胞,输血前后WBC无明显变化;输血前体温38.7℃,血培养检出鲍曼不动杆菌,痰培养检出鲍曼不动杆菌、阴沟肠杆菌、产气肠杆菌,粪便培养检出植生拉乌尔菌,肺部CT呈现斑点、斑片、片絮、大片状模糊影及玻璃密度影;输血后体温36.7℃,痰培养检出草绿链球菌和奈瑟氏菌,血培养和粪便培养均无细菌生长,肺部CT影像明显吸收减淡,感染情况好转。第2疗程患者消化道检出多重耐药肠屎球菌,输注6治疗量单采粒细胞,体温由36.6℃升到最高38.8℃,血培养由无细菌生长到检出产气肠杆菌、鲍曼不动杆菌,痰培养由草绿链球菌和奈瑟氏菌到检出产气肠杆菌、鲍曼不动杆菌,大便培养检出肠屎球菌、产气肠杆菌;输血前后肺部CT和WBC变化不明显。治疗过程未检出真菌和尿液致病菌。结论极重型再生障碍贫血患者,在多重耐药菌感染早期中性粒细胞<0.5×10~9/L且抗生素治疗无效时,及时足量输注单采粒细胞可有效控制感染,为后续治疗争取时间。中性粒细胞严重减少抗生素治疗无效的患者可考虑粒细胞输血。

补肾中药结合抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血的免疫作用及预测机制研究

目的:探讨补肾中药结合抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的免疫作用及预测机制。方法:选取2018年1月—2023年6月在甘肃省中医院被诊断为SAA的140例患者,依据随机1∶1分配原则,分为常规治疗组和联合补肾中药治疗组,每组70例。常规治疗组给予ALG/ATG进行免疫治疗,联合补肾中药治疗组在常规治疗组常规免疫治疗的基础上联合补肾中药进行治疗。观察并比较两组患者的临床总有效率、免疫指标(血红蛋白、网织红细胞、血小板以及中性粒细胞)水平、生存率预测效果以及不良反应的发生情况。结果:联合补肾中药治疗组患者的治疗总有效率高于常规治疗组的治疗总有效率,差异有统计学意义(P<0.05)。联合补肾中药治疗组免疫指标血红蛋白、网织红细胞、血小板以及中性粒细胞的水平均高于常规治疗组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察结束时,两组患者的整体生存率为83.58%。联合补肾中药治疗组5年、10年的预计生存率(83.11%、80.27%)高于常规治疗组5年、10年的预计生存率(77.82%、75.37%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,联合补肾中药治疗组的不良反应发生率与常规治疗组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:采取抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白结合补肾中药联合治疗SAA,治疗总有效率更高,且治疗早期疗效的预测准确率高,同时还具备提高免疫能力的效果,可以在临床进行一定范围的推广与应用。

环孢素联合海曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血患者的临床效果

目的:探究重型再生障碍性贫血患者经环孢素联合海曲泊帕治疗的改善效果。方法:选择2021年11月—2023年11月九江市第一人民医院收治的70例重型再生障碍性贫血,使用随机数字表法将患者分为对照组(n=35)和观察组(n=35)。对照组采取环孢素治疗,观察组采取环孢素联合海曲泊帕治疗。比较治疗效果、炎症因子、外周血常规指标及不良反应发生情况。结果:观察组治疗总有效率(97.14%)高于对照组(82.86%),差异有统计学意义(P<0.05)。治疗后,观察组C反应蛋白(CRP)、白细胞介素-2(IL-2)和肿瘤坏死因子-α(TNF-α)相较于对照组均更低,差异均有统计学意义(P<0.05)。治疗后,观察组血红蛋白(Hb)、白细胞计数(WBC)和血小板计数(PLT)均相较于对照组更高,差异均有统计学意义(P<0.05)。观察组不良反应发生率与对照组相比,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:环孢素联合海曲泊帕可显著改善重型再生障碍性贫血患者临床症状,改善炎症因子及外周血象指标且安全性较高。

小剂量骨髓联合外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血18例临床研究

目的:探讨小剂量骨髓联合外周血造血干细胞(PBSC)移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性。方法:纳入以小剂量骨髓(中位体积200 mL)联合PBSC移植治疗的18例SAA患者的临床资料,回顾分析其造血重建情况、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、感染发生率及生存率等指标。结果:18例患者的中位年龄27(13~52)岁,男11例,女7例;SAA-Ⅰ型15例,SAA-Ⅱ型3例;单倍体相合供者15例,同胞全相合供者3例;预处理:氟达拉滨+环磷酰胺+抗人胸腺球蛋白方案2例,氟达拉滨+环磷酰胺+移植后环磷酰胺方案8例,氟达拉滨+环磷酰胺+抗人胸腺球蛋白+移植后环磷酰胺方案8例;采用环孢素或他克莫司+短疗程甲氨蝶呤联合吗替麦考酚酯预防GVHD。所有患者均获得造血重建,仅1例患者出现继发性移植物功能不良;10例(55.6%)出现总计19例次移植后感染,其中10例次为巨细胞病毒(CMV)或EB病毒(EBV)血症,6例次细菌感染;急性GVHD发生率为16.7%,其中Ⅰ度1例,Ⅱ度2例;慢性GVHD发生率为16.7%,均为轻度;中位随访26(2~64)个月,移植后2年总生存率为72.2%(95%CI:51.4~93.0)。5例患者死亡,4例死于肺部感染,1例死于颅内感染。结论:采用小剂量骨髓联合PBSC是SAA患者进行造血干细胞移植的有效且可行的移植物选择策略。

Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析

目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。

造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的研究进展

异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)是治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia, SAA)最有效的方法之一。随着近年来异基因造血干细胞移植临床实践的规范化和单倍体相合造血干细胞移植的进展,异基因造血干细胞移植已经迎来了新时代。基于国内和国际的前沿发展,探讨当前医疗背景下SAA患者allo-HSCT的适应症、供者选择、预处理方案以及移植物抗宿主病的预防措施等移植程序对于SAA患者移植预后至关重要,本文将围绕以上SAA相关移植程序的应用进展做一综述。

同期重型再生障碍性贫血Ⅰ型与Ⅱ型异基因外周血造血干细胞移植治疗临床疗效对比观察

目的通过对华北理工大学附属医院同期进行的重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅰ型(SAAⅠ)与Ⅱ型(SAAⅡ)亲缘间异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)后的临床疗效进行对比观察,为SAA患者合理选择移植治疗时机提供帮助。方法回顾分析自2002年12月至2022年12月间在华北理工大学附属医院进行allo-PBSCT的SAAⅠ和SAAⅡ患者的临床资料,其中SAAⅠ14例,SAAⅡ28例。人类白细胞抗原同胞全相合10例(MSD组),亲缘间单倍体相合32例(HID组)。全组患者所采用的移植预处理方案均为改良白消安/环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白方案,移植物抗宿主病预防均采用常规环孢素A(CsA)+短程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯,CsA血药谷浓度维持在150~300μg/L。对患者移植后总生存(OS)率及无事件生存(EFS)率进行对比观察。结果随访至2023年2月,中位随访期64(7~143)个月,全组死亡7例均为SAAⅡ患者(MSD组1例,HID组6例),全组预计3年OS率83.3%(SAAⅠ:100.0%、SAAⅡ:75.0%),两组比较差异有统计学意义(P=0.047)。HID组OS率81.3%,MSD组OS率90.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.541)。全组预计3年EFS率45.2%(SAAⅠ:64.3%、SAAⅡ:35.7%),两组比较差异有统计学意义(P=0.043)。HID组EFS率43.8%,MSD组EFS率50.0%,两组比较差异无统计学意义(P=0.641)。结论对有移植适应证的SAA患者,早期进行异基因造血干细胞移植治疗可改善此类患者的临床预后。

重型再生障碍性贫血治疗的研究进展

重型再生障碍性贫血(SAA)是一种急性且致命性的骨髓衰竭症,其发展速度快且病死率较高,预期结果较差。使用抗淋巴/胸腺细胞球蛋白联合环孢素作为标准疗法来控制再生障碍性贫血(AA)已经成为普遍做法,近年来雄激素、艾曲泊帕等药物的应用使得SAA患者的生存率显著升高。对于那些无法耐受或者再次出现病情恶化的病人来说,可以选择做同种异体造血干细胞移植(HSCT)以获得更好的疗效。HSCT前预处理方法的改进及移植后各种药物的应用,使得移植的成功率升高,移植物抗宿主病的发生率降低,异基因造血干细胞移植已成为临床研究的热门。本研究总结SAA近年来的移植和非移植治疗,分析其疗效及相关优缺点。

熟萸养血汤对非重型再生障碍性贫血患者的免疫功能的影响

目的探讨熟萸养血汤对非重型再生障碍性贫血患者免疫功能的影响。方法将81例非重型再生障碍性贫血患者分为对照组40例和治疗组41例。对照组37例患者(脱落3例)进行常规基础治疗。治疗组37例患者(脱落4例)在对照组上,运用熟萸养血汤。患者在治疗6个月后分析疗效。比较患者肾阴阳两虚证的中医证型评分。检测患者的血红蛋白(hemoglobin,HGB)、白细胞计数(white blood cell count,WBC)、血小板计数(platelet count,PLT)、网织红细胞绝对数(reticulocyte,RET)、CD3^(+)、CD4^(+)、CD8^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)、免疫球蛋白(immunoglobulin,Ig)A、IgM、IgG的水平。结果经6个月治疗,治疗组患者的整体总有效率达89.19%(33/37),对照组为70.27%(26/37),组间差异显著(P<0.05)。治疗6个月后,两组患者中医证型评分均显著减小(P<0.05);治疗组患者的中医证型评分比对照组患者更低(P<0.05)。治疗6个月后,两组的HGB、WBC、PLT、RET高于治疗前(P<0.05);治疗6个月后,治疗组的HGB、WBC、PLT、RET高于对照组(P<0.05)。治疗个月后,治疗组的CD8^(+)显著减小,CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)显著增大(P<0.05);治疗组的CD8^(+)小于对照组,CD4^(+)、CD4^(+)/CD8^(+)大于对照组(P<0.05)。治疗6个月后,治疗组的IgA、IgM、IgG高于治疗前,且比对照组治疗后的水平更高(P<0.05)。结论熟萸养血汤可提高非重型再生障碍性贫血的常规治疗效果,改善患者的血象及免疫功能。

异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床研究

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)/极重型再生障碍性贫血(vSAA)的疗效,并比较接受单倍体相合造血干细胞移植(HID-HSCT)与同胞全相合造血干细胞移植(MSDHSCT)患者的生存情况。方法回顾性分析2013年1月至2022年12月于解放军联勤保障部队第九四〇医院采用allo-HSCT治疗的66例SAA/vSAA患者的临床资料,根据供者情况分为HID-HSCT组(40例)和MSD-HSCT组(26例)。分析66例患者的造血重建、移植物抗宿主病(GVHD)、移植后并发症发生情况并比较两组患者的生存情况。结果66例SAA/vSAA患者中,63例患者达到造血重建,造血重建率为95.45%,3例未达到造血重建的患者死于脓毒血症及消化道出血。移植后中性粒细胞植入时间为11~21 d,中位植入时间15 d,血小板植入时间为11~28 d,中位植入时间16 d。31例发生急性移植物抗宿主病(aGVHD),累积发病率为47.0%,其中Ⅰ/Ⅱ度aGVHD 23例,Ⅲ/Ⅳ度aGVHD 8例。23例发生上呼吸道感染,34例患者发生不同程度的肺部感染,4例发生皮下软组织感染,7例发生泌尿系感染,7例发生肠道感染,6例发生颅内感染,14例发生脓毒血症,14例发生EB病毒血症,20例发生巨细胞病毒血症;3例患者移植后出现重度肠道GVHD合并消化道出血,1例移植后血象持续不恢复并发脓毒血症、消化道出血死亡,1例在造血重建后发生感染继发血小板减低出现颅内出血,2例移植后由于重度感染和aGVHD继发脑出血;9例移植后出现(迟发型)出血性膀胱炎,3例发生移植后EB病毒相关淋巴增殖性疾病,3例发生血栓性微血管病,1例发生血栓性微血管病肾损伤,6例发生继发性低免疫球蛋白血症。截至2023年7月1日,共存活48例,死亡18例,5年预计总生存率为76.1%,HID-HSCT组与MSD-HSCT组5年预计总生存率分别为73.5%和80.0%,经比较差异无统计学意义(P=0.59)。结论Allo-HSCT是治愈SAA的有效方法,其中MSD-HSCT效果好,移植相关并发症少,可作为首选移植方案,无同胞全相合供者时优先考虑单倍体相合供者作为替代治疗。

重型再生障碍性贫血的造血干细胞移植治疗现状与研究进展

目的为重型再生障碍性贫血(SAA)治疗方案的选择提供参考。方法收集国内外文献,分析造血干细胞移植治疗SAA的临床效果与研究进展。结果与结论SAA治疗的经典方案是人类白细胞抗原(HLA)相合同胞供者造血干细胞移植,存活率高但配对率低。指南共识推荐,对于缺乏HLA相合同胞供者的SAA患者,经免疫抑制治疗失败或复发时,可采用替代供者造血干细胞移植方案(包括非血缘相合供者造血干细胞移植、单倍体造血干细胞移植和脐血移植)。随着造血干细胞移植技术及支持性治疗的不断进步,SAA的治疗有望取得更大进展。

重型再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植前后血清IL-2、TNF-α、sIL-2R水平变化及其与急性移植物抗宿主病的关系

目的 探讨重型再生障碍性贫血(SAA)患者异基因造血干细胞移植前后血清白细胞介素-2(IL-2)、肿瘤坏死因子α(TNF-α)、可溶性白细胞介素2受体(sIL-2R)水平变化及其与急性移植物抗宿主病(aGVHD)的关系.方法 选取2020年5月~2022年6月在本院行异基因造血干细胞移植的78例SAA患者作为研究组,选取同期进行体检的72例健康者为对照组,比较两组血清IL-2、TNF-α、sIL-2R水平及研究组aGVHD的发生情况,并探讨其临床意义.结果 研究组移植前后血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平组内比较及其与对照组比较,差异均无统计学意义(P>0.05);研究组有32例患者发生aGVHD(aGVHD组),aGVHD组血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平明显高于无aGVHD组和对照组(P<0.05);单因素分析显示,aGVHD组与无aGVHD组的患者年龄、患者体重、患者文化程度、供受者性别、供受体亲缘关系、ABO血型比较,差异无统计学意义(P>0.05),IL-2、TNF-α、sIL-2R水平比较,差异有统计学意义(P<0.05);多因素Logistic回归分析结果显示,IL-2、TNF-α、sIL-2R是aGVHD发生的危险因素(P<0.05).结论 SAA患者移植前后血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平无明显变化,但aGVHD患者血清IL-2、TNF-α及sIL-2R水平变化明显,临床中检测其水平有助于预测aGVHD的发生.

单倍体造血干细胞二次移植挽救性治疗儿童极重型再生障碍性贫血

目的探讨非体外去T细胞单倍体造血干细胞二次移植治疗儿童极重型再生障碍性贫血（VSAA）的可行性。方法例1，男，7岁，口服环孢素（CsA）治疗3个月无效，无人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者，监护人强烈要求行亲缘单倍体造血干细胞移植，父亲为供者，HLA 5/10，原发植入失败；例2，女，4岁，抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）联合CsA免疫抑制治疗6个月无效，行非血缘全合异基因造血干细胞首次移植成功，但移植1个月后发生骨髓免疫排斥。这2例VSAA患儿均于2016年5月在郑州大学第一附属医院再次接受亲缘单倍体异基因造血干细胞二次移植（HLA 5/10）挽救性治疗，二次预处理方案均采用氟达拉滨（Flu）/环磷酰胺（CTX）/ATG＋全身放疗（TBI），移植物为骨髓联合外周血造血干细胞，移植物抗宿主病预防采用CsA、吗替麦考酚酯联合小剂量甲氨蝶呤。结果2例患儿单倍体造血干细胞二次移植均成功植入，中性粒细胞植入时间分别为15 d和13 d，血小板植入时间分别为18 d和13 d，骨髓造血功能重建。目前随访1.5年，2例患儿的外周血常规基本正常，生活质量良好。结论对于首次造血干细胞移植失败或移植后发生免疫排斥的VSAA患儿，亲缘单倍体造血干细胞移植可作为挽救性治疗手段。